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一项评估 Vamorolone 对患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩的疗效和安全性的研究

2023年3月7日 更新者：ReveraGen BioPharma, Inc.

一项 IIb 期随机、双盲、平行组、安慰剂和主动对照研究以及双盲扩展，以评估瓦莫龙对杜氏肌营养不良症 (DMD) 行走男孩的疗效和安全性

简要总结：这项 IIb 期研究是一项随机、双盲、平行组、安慰剂和活性药物对照研究，旨在评估每天口服剂量为 2.0 mg/kg 和 6.0 mg/kg 对比泼尼松 0.75 mg/kg/天和安慰剂，治疗期为 24 周，并评估 4 至

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

该 IIb 期研究是一项随机、双盲、平行组、安慰剂和活性药物对照研究，旨在评估以每日剂量 2.0 mg/kg 和 6.0 mg/kg 口服给药的 vamorolone 的疗效、安全性、PD 和人群 PK与泼尼松 0.75 mg/kg/天和安慰剂相比，治疗期为 24 周，并评估 4 至

该研究包括 5 周治疗前筛选期、1 天治疗前基线期、24 周治疗期#1（第 1-24 周）、4 周过渡期（第 25-28 周）、 20 周治疗期 #2（第 28 周 + 1 天至 48 周），以及 4 周的剂量逐渐减量期（第 49-52 周）。

受试者将以 2:2:1:1:1:1 的比例随机分配到六个治疗组之一，其中治疗期 #1 中的两个强的松组（第 3 组和第 4 组）将合并，两个安慰剂组在治疗期#1（第 5 组和第 6 组）将合并，有效地产生 1:1:1:1 随机化（vamorolone 2.0 mg/kg/天：vamorolone 6.0 mg/kg/天：prednisone 0.75 mg/kg/天：安慰剂）用于治疗期#1。

将根据研究开始时的年龄对受试者进行分层（

根据欧洲药品管理局 (EMA) 的要求，泼尼松组将用作安全性和有效性终点的主动对照比较。 根据 EMA 和食品药品监督管理局 (FDA) 协议咨询委员会的要求，安慰剂组将用作疗效终点（优效模型）的比较剂。 尽管糖皮质激素是 DMD 护理建议的一部分，但其不良反应特征限制了它们的使用。 基于益处和副作用之间的平衡，DMD 男孩应开始使用糖皮质激素的年龄不确定，从 4 到 7 岁不等。 考虑到年龄纳入标准和安慰剂对照研究期（6 个月）的持续时间，使用安慰剂组被认为是可以接受的，因为在临床实践中它不会导致真正延迟接受治疗的处方健康）状况。 任何超过 6 个月的安慰剂暴露都被认为是不道德的。

在治疗期 #2 结束时，受试者可以通过额外的研究或一般访问计划获得 vamorolone，或者可以选择过渡到 DMD 的标准护理治疗（可能包括糖皮质激素）。 完成 VBP15-004 并直接注册到额外的 vamorolone 研究或接受 vamorolone 的一般访问计划的受试者将不需要在注册前逐渐减少他们的 vamorolone 剂量。 所有其他受试者将开始为期 4 周的双盲剂量逐渐减量期，在此期间研究药物的剂量将逐渐减少并停止。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

121

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Petah Tikvah、以色列、49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、AB T3B 6A8
        • Alberta'S Children Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
        • Montreal Children's Hospital
  • 希腊
      • Athens、希腊
        • Agia Sofia Children's Hospital
  • 捷克语
      • Brno、捷克语
        • University Hospital Brno
      • Prague、捷克语
        • Charles University
  • 比利时
      • Ghent、比利时
        • Ghent University Hospital
      • Leuven、比利时
        • University Hospitals Leuven
  • 澳大利亚
      • Melbourne、澳大利亚
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead、澳大利亚
        • Sydney Children's Hospital
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典、41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • 美国
    • California
      • Davis、California、美国、95616
        • University of California Davis
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • University of California Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、美国、55101
        • Gillette Children's Speciality Health Care
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23219
        • Children's Hospital of Virginia of Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 英国
      • Birmingham、英国
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow、英国、G51 4TF
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds、英国
        • Leeds Teaching Hospital Trust
      • Liverpool、英国、L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London、英国
        • Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle upon Tyne、英国、NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen、荷兰
        • Radboud University
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Sant Joan de Deu Hospital - Barcelona, Spain
      • Valencia、西班牙
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 至 7年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  1. 在任何与研究相关的程序之前，受试者的父母或法定监护人已提供书面知情同意书和健康保险流通与责任法案 (HIPAA) 授权（如适用）；参与者将被要求根据当地要求给予书面或口头同意

  2. 受试者经中央确认（由 TRiNDS 中央遗传咨询师[s]）诊断为 DMD，定义为：

    • 抗肌萎缩蛋白免疫荧光和/或免疫印迹显示抗肌萎缩蛋白完全缺乏，临床表现与典型 DMD 一致，或
    • DMD 基因内的可识别突变（一个或多个外显子的缺失/重复），其中阅读框可以预测为“框外”，并且临床表现与典型的 DMD 一致，或者
    • 完整的抗肌萎缩蛋白基因测序显示改变（点突变、重复、其他）预计会阻止抗肌萎缩蛋白的产生（即无义突变、缺失/重复导致下游终止密码子），临床表现与典型的 DMD 一致;
  3. 受试者年满 4 岁并且
  4. 受试者在筛选访视时体重 >13.0 公斤且≤ 39.9 公斤；
  5. 受试者能够在没有辅助设备的情况下独立行走；
  6. 受试者能够在没有帮助的情况下完成站立时间测试 (TTSTAND)
  7. 根据研究者的意见，临床实验室测试结果在筛选访问时处于正常范围内，或者如果异常，则在临床上不显着。 [注意：血清γ谷氨酰转移酶（GGT）、肌酐和总胆红素在筛选访视时都必须≤正常范围的上限。 被认为具有临床意义的异常维生素 D 水平不会将受试者排除在随机分组之外]；

  8. 受试者具有水痘免疫力的证据，具体如下：

    • 存在水痘 IgG 抗体，如当地实验室在筛选期间收集的血液的阳性测试结果所证明的那样，或
    • 在筛选访视时提供的文件，证明受试者接种了 2 剂水痘疫苗，有或没有免疫血清学证据；两次免疫接种中的第二次必须在随机分组前至少 14 天进行。
  9. 受试者能够吞咽药片，这在筛选期间通过安慰剂药片的成功吞咽测试得到证实；和
  10. 受试者和父母/监护人愿意并能够遵守预定的访问、研究药物管理计划和研究程序。

排除标准：

  1. 受试者有严重肾功能或肝功能损害、糖尿病或免疫抑制的当前或病史；
  2. 受试者有慢性全身性真菌或病毒感染的当前或病史；
  3. 受试者在首次服用研究药物之前的 4 周内患有急性疾病；
  4. 受试者在研究药物首次给药前 4 周内使用过盐皮质激素受体药物，如螺内酯、依普利酮、坎利酮（canrenoate potassium）、丙利酮（prorenoate potassium）、美克利酮（mexrenoate potassium）；
  5. 受试者有原发性醛固酮增多症病史；
  6. 受试者有症状性心肌病的证据[注意：调查中无症状的心脏异常不排除]；
  7. 受试者目前正在接受治疗或之前接受过口服糖皮质激素或其他免疫抑制剂的治疗[注：过去短暂使用口服糖皮质激素或其他口服免疫抑制剂累计不超过 1 个月，最后一次使用至少在首次给药前 3 个月研究药物，将根据具体情况考虑资格，除非因不耐受而停药。 如果最后一次使用是在研究药物首次给药前至少 4 周，或者如果在研究药物首次给药前至少 4 周开始以稳定剂量给药并且预期以稳定剂量使用，则允许吸入和/或局部使用糖皮质激素研究期间的治疗方案]；
  8. 受试者对研究药物或其任何成分过敏或过敏；
  9. 受试者在研究药物首次给药前 4 周内使用过艾地苯醌；
  10. 研究者认为受试者有严重的行为或认知问题，无法参与研究；
  11. 研究者认为，受试者既往或持续的医疗状况、病史、体检结果或实验室异常可能会影响安全性，使治疗和随访不太可能正确完成或损害研究结果的评估；
  12. 受试者正在服用（或在研究药物首次给药前 4 周内服用）可能影响肌肉力量和功能的草药和补充剂（例如，辅酶 Q10、肌酸等）；
  13. 受试者正在服用（或在研究药物首次给药前 3 个月内服用过）任何适用于 DMD 的药物，包括 Exondys51 和 Translarna；
  14. 受试者在研究药物首次给药前 14 天内接种过减毒活疫苗；
  15. 受试者目前正在服用任何其他研究药物或在研究药物首次给药前 3 个月内服用过任何其他研究药物；
  16. 受试者有一个兄弟姐妹目前正在参加任何 vamorolone 研究或扩展访问计划，或者打算在受试者参与 VBP15-004 研究期间参加任何 vamorolone 研究或扩展访问计划；要么
  17. 受试者先前已被纳入研究。 注意：任何参数/测试都可以由研究者在筛选期间自行决定是否重复，以确定可重复性。 此外，如果由于会阻止受试者参与的短暂情况（例如上呼吸道感染或受伤）或如果由于抗水痘 IgG 抗体测试结果阴性而不合格，受试者可能会被重新筛选。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：治疗组 1
参加治疗组 1（实验组）的患者将在研究期间接受 2.0 mg/kg/天的 vamorolone。
药品：瓦莫龙
在研究期间口服 2.0 mg/kg/天。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
在研究期间口服 6.0 mg/kg/天。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
口服给药 2.0 mg/kg/天，持续 20 周。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
口服给药 6.0 mg/kg/天，持续 20 周。
其他名称：
  • VBP15
实验性的：治疗组 2
参加治疗组 2（实验组）的患者将在研究期间以 6.0 mg/kg/天的剂量接受 vamorolone。
药品：瓦莫龙
在研究期间口服 2.0 mg/kg/天。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
在研究期间口服 6.0 mg/kg/天。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
口服给药 2.0 mg/kg/天，持续 20 周。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
口服给药 6.0 mg/kg/天，持续 20 周。
其他名称：
  • VBP15
有源比较器：治疗组 3
参加治疗组 3（活性比较组）的患者将接受泼尼松 0.75 mg/kg/天，持续 24 周，然后接受 2.0 mg/kg/天的 vamorolone 治疗 20 周。
药品：瓦莫龙
在研究期间口服 2.0 mg/kg/天。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
在研究期间口服 6.0 mg/kg/天。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
口服给药 2.0 mg/kg/天，持续 20 周。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
口服给药 6.0 mg/kg/天，持续 20 周。
其他名称：
  • VBP15
药品：强的松
口服给药 0.75 mg/kg/天，持续 24 周。
有源比较器：治疗组 4
参加治疗组 4（活性比较组）的患者将接受泼尼松 0.75 mg/kg/天，持续 24 周，然后接受 6.0 mg/kg/天的瓦莫龙治疗 20 周。
药品：瓦莫龙
在研究期间口服 2.0 mg/kg/天。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
在研究期间口服 6.0 mg/kg/天。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
口服给药 2.0 mg/kg/天，持续 20 周。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
口服给药 6.0 mg/kg/天，持续 20 周。
其他名称：
  • VBP15
药品：强的松
口服给药 0.75 mg/kg/天，持续 24 周。
安慰剂比较：治疗组 5
参加治疗组 5（安慰剂比较组）的患者将每天接受安慰剂，持续 24 周，然后接受 2.0 mg/kg/天的 vamorolone 治疗 20 周。
药品：瓦莫龙
在研究期间口服 2.0 mg/kg/天。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
在研究期间口服 6.0 mg/kg/天。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
口服给药 2.0 mg/kg/天，持续 20 周。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
口服给药 6.0 mg/kg/天，持续 20 周。
其他名称：
  • VBP15
其他：安慰剂
每天口服安慰剂，持续 24 周。
安慰剂比较：治疗组 6
参加治疗组 6（安慰剂比较组）的患者将每天接受安慰剂，持续 24 周，然后接受 6.0 mg/kg/天的 vamorolone 治疗 20 周。
药品：瓦莫龙
在研究期间口服 2.0 mg/kg/天。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
在研究期间口服 6.0 mg/kg/天。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
口服给药 2.0 mg/kg/天，持续 20 周。
其他名称：
  • VBP15
药品：瓦莫龙
口服给药 6.0 mg/kg/天，持续 20 周。
其他名称：
  • VBP15
其他：安慰剂
每天口服安慰剂，持续 24 周。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
通过站立试验时间 (TTSTAND) 上升速度/自基线的第二次变化测量的功效
大体时间：24周
6.0 毫克/千克/天的瓦莫龙与安慰剂组相比，从基线到第 24 周评估的变化
24周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

ReveraGen BioPharma, Inc.

合作者

University of Pittsburgh
Newcastle University
European Union
Cooperative International Neuromuscular Research Group

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年6月29日

初级完成 (实际的)

2021年2月23日

研究完成 (实际的)

2021年8月19日

研究注册日期

首次提交

2018年1月9日

首先提交符合 QC 标准的

2018年2月13日

首次发布 (实际的)

2018年2月20日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年3月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年3月7日

最后验证

2023年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VBP15-004

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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