Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus vamorolonin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

tiistai 7. maaliskuuta 2023 päivittänyt: ReveraGen BioPharma, Inc.

Vaiheen IIb satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä, lumelääke- ja aktiivikontrolloitu tutkimus kaksoissokkoutettuna vamorolonin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi ambulanssipojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

Lyhyt yhteenveto: Tämä vaiheen IIb tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä-, lumelääke- ja aktiivikontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida oraalisesti 2,0 mg/kg ja 6,0 vuorokausiannoksilla annetun vamorolonin tehoa, turvallisuutta, PD:tä ja populaatio-PK:ta mg/kg vs. prednisoni 0,75 mg/kg/vrk ja lumelääke 24 viikon hoitojakson aikana, ja arvioida vaikutuksen pysyvyys 48 viikon hoitojakson aikana 4-vuotiailla pojilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen IIb tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä-, lumelääke- ja aktiivikontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan suun kautta 2,0 mg/kg ja 6,0 mg/kg vuorokausiannoksilla annetun vamorolonin tehoa, turvallisuutta, PD:tä ja populaation farmakokinetiikkaa versus prednisoni 0,75 mg/kg/vrk ja lumelääke 24 viikon hoitojakson aikana ja arvioida vaikutuksen pysyvyys 48 viikon hoitojakson aikana 4-vuotiailla pojilla.

Tutkimus koostuu 5 viikon esikäsittelyn seulontajaksosta, 1 päivän esikäsittelyn perusjaksosta, 24 viikon hoitojaksosta #1 (viikot 1-24), 4 viikon siirtymäjaksosta (viikot 25-28), 20 viikon hoitojakso 2 (viikot 28 + 1 päivä 48:aan) ja 4 viikon annoksen kapeneva jakso (viikot 49-52).

Koehenkilöt satunnaistetaan yhteen kuudesta hoitoryhmästä suhteessa 2:2:1:1:1:1, jossa kaksi prednisoniryhmää hoitojaksolla #1 (ryhmät 3 ja 4) yhdistetään ja kaksi lumeryhmää Hoitojakso #1 (ryhmät 5 ja 6) yhdistetään, mikä johtaa tehokkaasti 1:1:1:1 satunnaistukseen (vamoroloni 2,0 mg/kg/vrk : vamoroloni 6,0 mg/kg/vrk : prednisoni 0,75 mg/kg/vrk : lumelääke) hoitojaksolle 1.

Koehenkilöt ositetaan iän perusteella opiskeluhetkellä (

Prednisoniryhmää käytetään aktiivisena turvallisuuden ja tehon päätepisteiden vertailuna Euroopan lääkeviraston (EMA) pyynnöstä. Plaseboryhmää käytetään tehon päätepisteiden vertailuna (ylivoimamalli) EMA:n ja Food and Drug Administrationin (FDA) protokollan neuvoa-antavan lautakunnan pyynnöstä. Vaikka glukokortikoidit ovat osa DMD:n hoitosuosituksia, niiden haittavaikutusprofiili on rajoittanut niiden käyttöä. Ikä, jossa glukokortikoidien käyttö tulisi aloittaa DMD-pojilla, on epävarma, vaihtelee 4–7 vuoden välillä hyödyn ja sivuvaikutusten välisen tasapainon perusteella. Ottaen huomioon ikäkriteerit ja lumekontrolloidun tutkimusjakson kesto (6 kuukautta) lumelääkeryhmän käyttöä on pidetty hyväksyttävänä, koska se ei kliinisessä käytännössä aiheuta todellista viivästystä hyväksytyn hoidon määräämisessä. kunto. Kaikenlaista altistumista lumelääkkeelle yli 6 kuukautta pidettiin epäeettisenä.

Hoitojakson 2 lopussa koehenkilöille voidaan antaa pääsy vamoroloniin lisätutkimuksen tai yleisen pääsyohjelman kautta, tai heille voidaan antaa mahdollisuus siirtyä DMD:n standardihoitoon (voi sisältää glukokortikoideja). Koehenkilöiden, jotka suorittavat VBP15-004-tutkimuksen ja ilmoittautuvat suoraan lisävamorolonitutkimukseen tai yleiseen pääsyohjelmaan saadakseen vamorolonia, ei tarvitse pienentää vamoroloni-annostaan ​​ennen ilmoittautumista. Kaikilla muilla koehenkilöillä aloitetaan 4 viikon kaksoissokkoutettu annoksen kapeneva jakso, jonka aikana tutkimuslääkityksen annosta pienennetään asteittain ja se lopetetaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

121

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Alankomaat
        • Radboud University
  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgia
      • Ghent, Belgia
        • Ghent University Hospital
      • Leuven, Belgia
        • University Hospitals Leuven
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Sant Joan de Deu Hospital - Barcelona, Spain
      • Valencia, Espanja
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Israel
      • Petah Tikvah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, AB T3B 6A8
        • Alberta'S Children Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Montreal Children's Hospital
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka
        • Agia Sofia Children's Hospital
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki
        • University Hospital Brno
      • Prague, Tšekki
        • Charles University
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Leeds Teaching Hospital Trust
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Davis, California, Yhdysvallat, 95616
        • University of California Davis
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
        • Gillette Children's Speciality Health Care
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
        • Children's Hospital of Virginia of Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 7 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkittavan vanhemmat tai lailliset huoltajat ovat antaneet kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) -luvan soveltuvin osin ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä; osallistujia pyydetään antamaan kirjallinen tai suullinen suostumus paikallisten vaatimusten mukaisesti

  2. Kohdehenkilöllä on keskitetysti vahvistettu (TRiNDS-keskuksen geneettisen neuvonantajan toimesta) DMD-diagnoosi, joka määritellään seuraavasti:

    • Dystrofiini-immunofluoresenssi ja/tai immunoblotti, jossa on täydellinen dystrofiinipuutos ja kliininen kuva, joka vastaa tyypillistä DMD:tä, TAI
    • Tunnistettava mutaatio DMD-geenissä (yhden tai useamman eksonin deleetio/dublikaatio), jossa lukukehys voidaan ennustaa "kehyksen ulkopuoliseksi" ja kliininen kuva vastaa tyypillistä DMD:tä, TAI
    • Täydellinen dystrofiinigeenin sekvensointi, joka osoittaa muutoksen (pistemutaatio, duplikaatio, muu), jonka odotetaan estävän dystrofiiniproteiinin tuotantoa (eli nonsense-mutaatio, deleetio/kaksoistumis, joka johtaa alavirran stop-kodoniin), ja kliininen kuva on yhdenmukainen tyypillisen DMD:n kanssa ;
  3. Aihe on ≥ 4 vuotta ja
  4. Kohde painaa seulontakäynnillä >13,0 kg ja ≤ 39,9 kg;
  5. Tutkittava pystyy kävelemään itsenäisesti ilman apuvälineitä;
  6. Koehenkilö pystyy suorittamaan kestävyystestin (TTSTAND) ilman apua
  7. Kliiniset laboratoriotutkimukset ovat seulontakäynnillä normaalin rajoissa, tai jos ne ovat poikkeavia, ne eivät ole tutkijan mielestä kliinisesti merkittäviä. [Huomautuksia: Seerumin gammaglutamyylitransferaasin (GGT), kreatiniinin ja kokonaisbilirubiinin tulee olla ≤ normaalin ylärajaa seulontakäynnillä. Epänormaali D-vitamiinitaso, jota pidetään kliinisesti merkittävänä, ei sulje koehenkilöä satunnaistamisen ulkopuolelle];

  8. Koehenkilöllä on näyttöä vesirokkoimmuniteetista, mikä on määritetty:

    • IgG-vasta-aineiden esiintyminen vesirokkoa vastaan, mikä on dokumentoitu positiivisella testituloksella paikallisesta laboratoriosta seulontajakson aikana kerätystä verestä, TAI
    • Seulontakäynnillä toimitettu asiakirja, jonka mukaan henkilö on saanut 2 annosta vesirokkorokotetta, joko serologisella immuniteetin todisteella tai ilman sitä; toinen kahdesta rokotuksesta on oltava annettu vähintään 14 päivää ennen satunnaistamista.
  9. Koehenkilö pystyy nielemään tabletteja, mikä vahvistettiin lumetablettien onnistuneessa testissä seulontajakson aikana; ja
  10. Tutkittava ja vanhemmat/huoltajat ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan suunniteltuja vierailuja, tutkimuslääkkeen antosuunnitelmaa ja tutkimusmenettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaalla on tällä hetkellä tai aiemmin ollut vakava munuaisten tai maksan vajaatoiminta, diabetes mellitus tai immunosuppressio;
  2. Kohdeella on tällä hetkellä tai aiemmin ollut kroonisia systeemisiä sieni- tai virusinfektioita;
  3. Tutkittavalla on ollut akuutti sairaus 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta;
  4. Kohde on käyttänyt mineralokortikoidireseptoriaineita, kuten spironolaktonia, eplerenonia, kanrenonia (kanrenoaattikalium), prorenonia (prorenoaattikalium), meksrenonia (meksrenoaattikalium) 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta;
  5. Potilaalla on ollut primaarinen hyperaldosteronismi;
  6. Tutkittavalla on näyttöä oireellisesta kardiomyopatiasta [Huomautus: Oireeton sydämen poikkeavuus tutkimuksen perusteella ei olisi poissulkevaa];
  7. Potilasta hoidetaan parhaillaan tai hän on saanut aikaisempaa hoitoa suun kautta otetuilla glukokortikoideilla tai muilla immunosuppressiivisilla aineilla [Huomautuksia: Aiempi ohimenevä oraalisten glukokortikoidien tai muiden suun kautta otettavien immunosuppressiivisten aineiden käyttö kumulatiivisesti enintään 1 kuukauden ajan, viimeinen käyttö vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä annosta Tutkimuslääkityksen kelpoisuus harkitaan tapauskohtaisesti, ellei hoitoa keskeytetä intoleranssin vuoksi. Inhaloitavat ja/tai paikalliset glukokortikoidit ovat sallittuja, jos viimeinen käyttö on vähintään 4 viikkoa ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta tai jos niitä annetaan vakaana annoksena, joka alkaa vähintään 4 viikkoa ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta ja jota odotetaan käytettävän vakaalla annoksella hoito-ohjelma tutkimuksen ajaksi];
  8. Kohde on allerginen tai yliherkkä tutkimuslääkkeelle tai jollekin sen aineosalle;
  9. Kohde on käyttänyt idebenonia 4 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta;
  10. Tutkittavalla on vakavia käyttäytymis- tai kognitiivisia ongelmia, jotka estävät tutkijan mielestä tutkimukseen osallistumisen;
  11. Tutkittavalla on aiempi tai meneillään oleva sairaus, sairaushistoria, fyysisiä löydöksiä tai laboratoriopoikkeavuuksia, jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa turvallisuuteen, tehdä hoidon ja seurannan suorittamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkimustulosten arviointia;
  12. Koehenkilö käyttää (tai on ottanut 4 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta) yrttilääkevalmisteita ja lisäravinteita, jotka voivat vaikuttaa lihasvoimaan ja -toimintoihin (esim. koentsyymi Q10, kreatiini jne.);
  13. Koehenkilö käyttää (tai on ottanut 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta) mitä tahansa DMD:lle tarkoitettua lääkitystä, mukaan lukien Exondys51 ja Translarna;
  14. Koehenkilölle on annettu elävä heikennetty rokote 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta;
  15. Kohde käyttää parhaillaan mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä tai on ottanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta;
  16. Tutkittavalla on sisarus, joka on tällä hetkellä ilmoittautunut johonkin vamorolonitutkimukseen tai Expanded Access -ohjelmaan tai joka aikoo ilmoittautua mihin tahansa vamorolonitutkimukseen tai Expanded Access -ohjelmaan koehenkilön osallistuessa VBP15-004-tutkimukseen; tai
  17. Koehenkilö on aiemmin ilmoittautunut tutkimukseen. Huomautus: Mikä tahansa parametri/testi voidaan toistaa tutkijan harkinnan mukaan seulonnan aikana toistettavuuden määrittämiseksi. Lisäksi koehenkilöt voidaan seuloa uudelleen, jos ne eivät kelpaa sellaisen ohimenevän tilan vuoksi, joka estäisi koehenkilöä osallistumasta, kuten ylempien hengitysteiden infektio tai vamma, tai jos ne eivät kelpaa varicella-IgG-vasta-ainetestin negatiivisen tuloksen vuoksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoitoryhmä 1
Hoitoryhmään 1 (kokeellinen ryhmä) otetut potilaat saavat vamorolonia 2,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 6,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk 20 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 6,0 mg/kg/vrk 20 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Kokeellinen: Hoitoryhmä 2
Hoitoryhmään 2 (kokeellinen ryhmä) otetut potilaat saavat vamorolonia annoksella 6,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 6,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk 20 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 6,0 mg/kg/vrk 20 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Active Comparator: Hoitoryhmä 3
Hoitoryhmään 3 (aktiivinen vertailuryhmä) otetut potilaat saavat prednisonia 0,75 mg/kg/vrk 24 viikon ajan, minkä jälkeen 20 viikon ajan 2,0 mg/kg/vrk vamorolonia.
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 6,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk 20 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 6,0 mg/kg/vrk 20 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Prednisoni
Suun kautta 0,75 mg/kg/vrk 24 viikon ajan.
Active Comparator: Hoitoryhmä 4
Hoitoryhmään 4 (aktiivinen vertailuryhmä) otetut potilaat saavat prednisonia 0,75 mg/kg/vrk 24 viikon ajan, jota seuraa 20 viikon hoito 6,0 mg/kg/vrk vamorolonia.
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 6,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk 20 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 6,0 mg/kg/vrk 20 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Prednisoni
Suun kautta 0,75 mg/kg/vrk 24 viikon ajan.
Placebo Comparator: Hoitoryhmä 5
Hoitoryhmään 5 (plasebovertailuryhmä) otetut potilaat saavat lumelääkettä päivittäin 24 viikon ajan, minkä jälkeen 20 viikon ajan vamoroloniannoksella 2,0 mg/kg/vrk.
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 6,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk 20 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 6,0 mg/kg/vrk 20 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Muut: Plasebo
Plaseboa suun kautta päivittäin 24 viikon ajan.
Placebo Comparator: Hoitoryhmä 6
Hoitoryhmään 6 (plasebovertailuryhmä) otetut potilaat saavat lumelääkettä päivittäin 24 viikon ajan, minkä jälkeen 20 viikon ajan vamoroloniannoksella 6,0 mg/kg/vrk.
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 6,0 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk 20 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Lääke: Vamorolone
Suun kautta 6,0 mg/kg/vrk 20 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Muut: Plasebo
Plaseboa suun kautta päivittäin 24 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tehokkuus mitattuna seisomisajan testillä (TTSTAND) nousunopeudella / toisessa muutoksessa lähtötasosta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Vamoroloni annoksella 6,0 mg/kg/vrk vs. lumeryhmässä muutos lähtötilanteesta viikon 24 arviointiin
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ReveraGen BioPharma, Inc.

Yhteistyökumppanit

University of Pittsburgh
Newcastle University
European Union
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 29. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 23. helmikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 19. elokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 20. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 9. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VBP15-004

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa