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MO 치료를 위한 Palovarotene의 효능 및 안전성 연구 (MO-Ped)

2022년 7월 7일 업데이트: Clementia Pharmaceuticals Inc.

다발성 골연골종 환자에서 팔로바로텐의 2상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 효능 및 안전성 연구

이 연구는 다발성 골연골종(MO)이 있는 소아 대상자의 질병 진행 예방에 있어 팔로바로텐과 위약의 2가지 용량 요법의 안전성과 효능을 비교하는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

다발성 골연골종은 어린이가 몸 전체의 뼈에 골연골종이라고 하는 양성 연골로 덮힌 골종양이 여러 개 발생하여 통증, 기형, 사지 길이 불일치, 장애, 결국 관절염 및 악성 종양을 일으키는 드문 질환입니다. 1차 목표는 엑소스토신 1 또는 엑소스토신 2 유전자 돌연변이가 있는 소아 MO 피험자에서 새로운 골연골종의 형성을 예방하기 위해 위약과 팔로바로텐의 두 가지 용량 요법의 효능을 비교하는 것입니다. 골연골종 형성은 전신 자기공명영상(MRI)으로 평가하였다. 2차 효능 목표는 MRI로 평가한 골연골종의 부피에 대한 팔로바로텐과 위약의 효과를 비교하는 것이었습니다. 전신 MRI에 의해 평가된 새로운 골연골종이 없는 대상체의 비율; 새롭거나 악화되는 기형의 연간 비율; MO 관련 수술의 연간 비율; 그리고 기호성. 팔로바로텐의 전반적인 안전성과 약동학 및 팔로바로텐이 선형 성장, 뼈 성장판, 골밀도, 삶의 질, 골연골종으로 인한 통증에 미치는 영향도 연구했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

193

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, 네덜란드, 1091 AC
        • OLVG locatie Oost
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Orthopaedic Center
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Shriners Hospital for Children - Sacramento
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • University of California-San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • West Palm Beach, Florida, 미국, 330407
        • The Paley Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60707
        • Shriners Hospital for Children - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Shriners Hospitals for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19410-4160
        • Shriners Hospital for Children - Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Memorial Hermann Hospital
  • 벨기에
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, 벨기에, 2650
        • UZ Antwerpen
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • 영국
      • London, 영국, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Stanmore, 영국, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • 이탈리아
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, 이탈리아, 40136
        • Istituti Ortopedici Rizzoli
  • 일본
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, 일본, 4668560
        • Nagoya University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, 일본, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • 칠면조
      • Istanbul, 칠면조, 34093
        • Bezmialem Vakif University Medical Faculty Hospital
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, 칠면조
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • 포르투갈
      • Coimbra, 포르투갈, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • Westmead Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 서면, 서명 및 날짜가 기재된 피험자/부모 동의서 및 연령에 맞는 동의서(현지 규정에 따라 수행됨).
  • 질병 유발 엑소스토신 1 또는 2 유전자 돌연변이가 있는 MO의 임상 진단.
  • 2세에서 14세 사이의 남성 또는 여성.
  • 여성 피험자는 스크리닝 시 월경 전이어야 합니다.
  • 검진 시 골연령이 14세 이하.
  • 5개 이상의 임상적으로 명백한 골연골종 및 이전 12개월 동안 발생한 새로운 또는 확장된 골연골종, 5개 이상의 임상적으로 명백한 골연골종 및 고통스러운 골연골종, 골격 기형, 관절 제한 또는 이전 수술의 존재로 정의되는 증상성 MO MO 관련 합병증의 경우.
  • 진정/전신 마취 유무에 관계없이 전신 MRI를 받을 수 있는 능력.
  • 치료 중 및 치료 중단 후 1개월 동안 두 가지 효과적인 산아제한 방법을 사용합니다. 가임 가능성이 있는 성적으로 활동적인 여성은 또한 스크리닝 시 효과적인 피임 방법을 시작하는 데 동의해야 합니다.

주요 제외 기준:

  • 10kg 미만의 무게.
  • Langer-Giedion 또는 Potocki-Shaffer와 같은 기타 증후군 상태.
  • 척수 충돌을 암시하는 신경학적 징후가 있는 모든 피험자.
  • 시토크롬 P450 3A4 활성의 강력한 억제제 또는 유도제인 병용 약물.
  • 정상 상한치의 2배 초과(>2×ULN) 또는 만성 췌장염의 병력이 있는 아밀라아제 또는 리파아제.
  • 2.5×ULN 이상의 증가된 아스파르테이트 아미노전이효소 또는 알라닌 아미노전이효소.
  • MRI에 금기인 수술용 임플란트.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 팔로바로텐 2.5mg 일일 요법
의약품: 팔로바로텐 2.5mg
피험자들은 최대 24개월 동안 1일 1회 팔로바로텐 2.5mg에 해당하는 체중 조절 용량을 투여 받았습니다.
실험적: 팔로바로텐 5.0 mg 일일 요법
의약품: 팔로바로텐 5.0 mg
피험자들은 최대 24개월 동안 1일 1회 팔로바로텐 5.0mg에 해당하는 체중 조절 용량을 투여 받았습니다.
위약 비교기: 위약 요법
다른: 위약
피험자는 최대 24개월 동안 하루에 한 번 위약을 받았습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
새로운 골연골종(OC)의 연간 비율
기간: 12월
새로운 OC의 연간 비율은 전신 자기 공명 영상(MRI)(즉, 새로운 OC의 총 수를 기준선과 최신 기준선 이후 MRI 사이의 시간으로 나눈 값)으로 평가했습니다.
12월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12개월째 신규 OC 총 거래량의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선(1일) 및 12개월
총 OC 부피의 기준선으로부터의 변화를 전신 MRI로 평가했습니다. 기준선은 연구 약물을 처음 투여하기 전에 마지막으로 이용 가능한 값으로 정의되었습니다.
기준선(1일) 및 12개월
새로운 OC가 없는 참가자 비율
기간: 12월
전신 MRI로 평가한 새로운 OC가 없는 참가자의 비율. 치료 기간 동안 외과적 절제로 인해 MRI로 식별되지 않은 새로운 OC가 있는 참가자는 이 분석을 위해 새로운 OC가 있는 것으로 분류되었습니다.
12월
신규 또는 악화 기형의 연간 비율
기간: 12월
상지와 하지 모두의 방사선 촬영으로 평가한 새 기형 또는 악화 기형의 연간 비율입니다.
12월
MO 관련 수술의 연간 비율
기간: 12월
MO 관련 수술에는 증상이 있는 OC의 절제 또는 사지 기형의 교정과 같은 MO의 치료에 표시된 모든 절차가 포함되었습니다.
12월
팔로바로텐의 정상 상태(Cmax,ss)에서 관찰된 최대 혈장 약물 농도
기간: 1개월: 투여 전 및 투여 후 3, 6, 10 및 24시간
팔로바로텐의 Cmax,ss를 평가했습니다. 약동학(PK) 샘플링은 1개월에 수행되었습니다. 첫 번째 달에 샘플을 얻을 수 없으면 다음 방문에서 한 번 더 시도했습니다.
1개월: 투여 전 및 투여 후 3, 6, 10 및 24시간
Palovarotene의 정상 상태(Cmin,ss)에서 관찰된 최소 혈장 약물 농도
기간: 1개월: 투여 전 및 투여 후 3, 6, 10 및 24시간
팔로바로텐의 Cmin,ss를 평가했습니다. PK 샘플링은 1개월에 수행되었습니다. 첫 번째 달에 샘플을 얻을 수 없으면 다음 방문에서 한 번 더 시도했습니다.
1개월: 투여 전 및 투여 후 3, 6, 10 및 24시간
팔로바로텐의 정상 상태에서 관찰된 최대 약물 농도까지의 시간(Tmax,ss)
기간: 1개월: 투여 전 및 투여 후 3, 6, 10 및 24시간
팔로바로텐의 Tmax,ss를 평가했습니다. PK 샘플링은 1개월에 수행되었습니다. 첫 번째 달에 샘플을 얻을 수 없으면 다음 방문에서 한 번 더 시도했습니다.
1개월: 투여 전 및 투여 후 3, 6, 10 및 24시간
Palovarotene 투여 후 0~24시간(AUC0-24,ss)의 정상 상태에서 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 1개월: 투여 전 및 투여 후 3, 6, 10 및 24시간
팔로바로텐의 AUC0-24,ss를 평가했습니다. PK 샘플링은 1개월에 수행되었습니다. 첫 번째 달에 샘플을 얻을 수 없으면 다음 방문에서 한 번 더 시도했습니다.
1개월: 투여 전 및 투여 후 3, 6, 10 및 24시간
뿌려진 Palovarotene과 위약의 기호성을 가진 참가자 수
기간: 1일 및 1개월
첫 번째 용량(1일) 및 1개월에 모든 참가자(포함
1일 및 1개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Clementia Pharmaceuticals Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 3월 22일

기본 완료 (실제)

2020년 3월 24일

연구 완료 (실제)

2020년 10월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 10월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 2월 21일

처음 게시됨 (실제)

2018년 2월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 8월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 7월 7일

마지막으로 확인됨

2022년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PVO-2A-201
  • 2017-002751-28 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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