Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa palowarotenu w leczeniu MO (MO-Ped)

7 lipca 2022 zaktualizowane przez: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Faza 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa palowarotenu u pacjentów z mnogimi kostniakochrzęstniakami

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie porównujące bezpieczeństwo i skuteczność 2 schematów dawkowania palowarotenu w porównaniu z placebo w zapobieganiu postępowi choroby u pacjentów pediatrycznych z mnogimi kostniakochrzęstniakami (MO).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mnogie kostniakochrzęstniaki to rzadkie schorzenie, w którym u dzieci rozwijają się liczne łagodne guzy kostne pokryte chrząstką, zwane kostniakochrzęstniakami, na kościach całego ciała, powodujące ból, deformację, rozbieżność długości kończyn, niepełnosprawność, a ostatecznie zapalenie stawów i możliwy nowotwór złośliwy. Głównym celem jest porównanie skuteczności dwóch schematów dawkowania palovarotenu z placebo w zapobieganiu powstawaniu nowych kostniakochrzęstniaków u dzieci z MO z mutacjami genu egzostozyny 1 lub egzostozyny 2. Powstawanie kostniakochrzęstniaka oceniano za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) całego ciała. Drugorzędowymi celami skuteczności było porównanie wpływu palowarotenu z placebo na objętość kostniakochrzęstniaków ocenianą za pomocą MRI; odsetek pacjentów bez nowych kostniakochrzęstniaków, jak oceniono za pomocą rezonansu magnetycznego całego ciała; roczny wskaźnik nowych lub pogłębiających się deformacji; roczny wskaźnik operacji związanych z MO; i smakowitość. Zbadano również ogólne bezpieczeństwo i farmakokinetykę palovarotenu oraz wpływ palovarotenu na wzrost liniowy, płytki wzrostu kości, gęstość mineralną kości, jakość życia i ból spowodowany osteochondroma.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

193

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
  • Belgia
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Holandia
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Holandia, 1091 AC
        • OLVG locatie Oost
  • Indyk
      • Istanbul, Indyk, 34093
        • Bezmialem Vakif University Medical Faculty Hospital
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Indyk
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Japonia
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, Japonia, 4668560
        • Nagoya University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Orthopaedic Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Shriners Hospital for Children - Sacramento
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California-San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 330407
        • The Paley Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60707
        • Shriners Hospital for Children - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Shriners Hospitals for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19410-4160
        • Shriners Hospital for Children - Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Memorial Hermann Hospital
  • Włochy
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Włochy, 40136
        • Istituti Ortopedici Rizzoli
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Stanmore, Zjednoczone Królestwo, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Pisemna, podpisana i opatrzona datą zgoda świadomego podmiotu/rodzica oraz zgoda odpowiednia do wieku (zgodnie z lokalnymi przepisami).
  • Kliniczna diagnoza MO z powodującymi chorobę mutacjami genu egzostozyny 1 lub 2.
  • Mężczyzna lub kobieta od 2 do 14 lat.
  • Podczas badania przesiewowego kobiety muszą być w stanie przedmiesiączkowym.
  • Wiek kostny w momencie badania przesiewowego 14 lat lub mniej.
  • Objawowy MO, zdefiniowany jako pięć lub więcej jawnych klinicznie kostniakochrzęstniaków i nowy lub powiększony kostniakochrzęstniak, które wystąpiły w ciągu ostatnich 12 miesięcy, pięć lub więcej klinicznie ewidentnych kostniakochrzęstniaków i obecność bolesnego kostniakochrzęstniaka, deformacja szkieletu, ograniczenie stawu lub wcześniejsza operacja za powikłanie związane z MO.
  • Możliwość poddania się MRI całego ciała z sedacją/znieczuleniem ogólnym lub bez.
  • Stosowanie dwóch skutecznych metod kontroli urodzeń w trakcie leczenia i przez 1 miesiąc po zakończeniu leczenia, chyba że zobowiązano się do rzeczywistej abstynencji od seksu heteroseksualnego. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym również muszą wyrazić zgodę na rozpoczęcie skutecznych metod antykoncepcji podczas badań przesiewowych.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Waga poniżej 10 kg.
  • Inne stany syndromiczne, takie jak Langer-Giedion lub Potocki-Shaffer.
  • Każdy pacjent z objawami neurologicznymi wskazującymi na ucisk rdzenia kręgowego.
  • Jednoczesne stosowanie leków, które są silnymi inhibitorami lub induktorami aktywności cytochromu P450 3A4.
  • Amylaza lub lipaza >2 razy powyżej górnej granicy normy (>2×GGN) lub z przewlekłym zapaleniem trzustki w wywiadzie.
  • Podwyższona aktywność aminotransferazy asparaginianowej lub aminotransferazy alaninowej powyżej 2,5 × GGN.
  • Każdy implant chirurgiczny, który jest przeciwwskazany do MRI.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Palowaroten 2,5 mg dziennie
Lek: Palowaroten 2,5 mg
Pacjenci otrzymywali dostosowaną do masy ciała dawkę odpowiadającą 2,5 mg palowarotenu raz dziennie przez okres do 24 miesięcy.
Eksperymentalny: Palowaroten w dawce 5,0 mg na dobę
Lek: Palowaroten 5,0 mg
Pacjenci otrzymywali dostosowaną do masy ciała dawkę odpowiadającą 5,0 mg palowarotenu raz dziennie przez okres do 24 miesięcy.
Komparator placebo: Schemat placebo
Inny: Placebo
Pacjenci otrzymywali placebo raz dziennie przez okres do 24 miesięcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik nowych kostniakochrzęstniaków (OC)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Roczny wskaźnik nowych OC oceniono za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) całego ciała (to znaczy całkowitą liczbę nowych OC podzieloną przez czas w latach między linią podstawową a ostatnim MRI po linii podstawowej).
Miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana całkowitej liczby nowych OC w stosunku do wartości wyjściowej w miesiącu 12
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i miesiąc 12
Zmianę całkowitej objętości OC w stosunku do wartości wyjściowych oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego całego ciała. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnią dostępną wartość przed pierwszym podaniem badanego leku.
Linia bazowa (dzień 1) i miesiąc 12
Procent uczestników bez nowych OC
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Odsetek uczestników bez nowych OC oceniany przez MRI całego ciała. Uczestnicy z nowymi OC niezidentyfikowanymi przez MRI z powodu resekcji chirurgicznej w okresie leczenia zostali sklasyfikowani jako mający nowe OC do tej analizy.
Miesiąc 12
Roczny wskaźnik nowych lub pogarszających się deformacji
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Roczny wskaźnik nowych lub pogłębiających się deformacji oceniany na podstawie obrazowania radiologicznego kończyn górnych i dolnych.
Miesiąc 12
Roczny wskaźnik operacji związanych z MO
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Operacje związane z MO obejmowały wszelkie zabiegi wskazane w leczeniu MO, takie jak wycięcie objawowego OC lub korekta deformacji kończyny.
Miesiąc 12
Maksymalne obserwowane stężenia leku w osoczu w stanie stacjonarnym (Cmax,ss) palowarotenu
Ramy czasowe: Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
Oceniono Cmax,ss palowarotenu. Pobieranie próbek farmakokinetycznych (PK) przeprowadzono w miesiącu 1. Jeśli próbek nie można było pobrać w miesiącu 1, podjęto jedną dodatkową próbę podczas kolejnej wizyty.
Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
Minimalne obserwowane stężenia leku w osoczu w stanie stacjonarnym (Cmin,ss) palowarotenu
Ramy czasowe: Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
Oceniono Cmin,ss palowarotenu. Próbki PK przeprowadzono w miesiącu 1. Jeśli próbek nie można było pobrać w miesiącu 1, podjęto jedną dodatkową próbę podczas kolejnej wizyty.
Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
Czas do maksymalnego zaobserwowanego stężenia leku w stanie stacjonarnym (Tmax,ss) palowarotenu
Ramy czasowe: Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
Oceniano Tmax,ss palowarotenu. Próbki PK przeprowadzono w miesiącu 1. Jeśli próbek nie można było pobrać w miesiącu 1, podjęto jedną dodatkową próbę podczas kolejnej wizyty.
Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
Pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas w stanie stacjonarnym od czasu 0 do 24 godzin po podaniu (AUC0-24,ss) palowarotenu
Ramy czasowe: Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
Oceniono AUC0-24,ss palowarotenu. Próbki PK przeprowadzono w miesiącu 1. Jeśli próbek nie można było pobrać w miesiącu 1, podjęto jedną dodatkową próbę podczas kolejnej wizyty.
Miesiąc 1: przed podaniem dawki i 3, 6, 10 i 24 godziny po podaniu
Liczba uczestników ze smakowitością posypanego palowarotenu i placebo
Ramy czasowe: Dzień 1 i Miesiąc 1
Smakowitość palowarotenu i placebo po posypaniu określonych pokarmów, oceniana za pomocą 5-punktowej hedonicznej skali twarzy przy pierwszej dawce (Dzień 1) i w Miesiącu 1 u wszystkich uczestników (w tym
Dzień 1 i Miesiąc 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 marca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 marca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PVO-2A-201
  • 2017-002751-28 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Egzostozy, wielokrotne dziedziczne

Badania kliniczne na Palowaroten 2,5 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj