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Uno studio di efficacia e sicurezza del palovarotene per il trattamento dell'OM (MO-Ped)

7 luglio 2022 aggiornato da: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'efficacia e la sicurezza del palovarotene in soggetti con osteocondromi multipli

Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che confronta la sicurezza e l'efficacia di 2 regimi di dosaggio del palovarotene rispetto al placebo nella prevenzione della progressione della malattia in soggetti pediatrici con osteocondromi multipli (MO).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gli osteocondromi multipli sono una condizione rara in cui i bambini sviluppano più tumori ossei benigni con rivestimento cartilagineo chiamati osteocondromi sulle ossa in tutto il corpo, con conseguente dolore, deformità, discrepanza nella lunghezza degli arti, disabilità e infine artrite e possibile malignità. L'obiettivo primario è quello di confrontare l'efficacia di due regimi di dosaggio di palovarotene con placebo per prevenire la formazione di nuovi osteocondromi in soggetti pediatrici MO con mutazioni del gene esostosina 1 o esostosina 2. La formazione di osteocondroma è stata valutata mediante risonanza magnetica (MRI) di tutto il corpo. Obiettivi di efficacia secondari erano confrontare gli effetti del palovarotene con il placebo sul volume degli osteocondromi come valutato dalla risonanza magnetica; la percentuale di soggetti senza nuovi osteocondromi valutata mediante risonanza magnetica di tutto il corpo; il tasso annualizzato di deformità nuove o in peggioramento; il tasso annualizzato di interventi chirurgici correlati a MO; e appetibilità. Sono stati inoltre studiati la sicurezza complessiva e la farmacocinetica del palovarotene e gli effetti del palovarotene sulla crescita lineare, sulle placche di crescita ossea, sulla densità minerale ossea, sulla qualità della vita e sul dolore dovuto agli osteocondromi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

193

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
  • Belgio
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Belgio, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hôpital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Giappone
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, Giappone, 4668560
        • Nagoya University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40136
        • Istituti Ortopedici Rizzoli
  • Olanda
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Olanda, 1091 AC
        • OLVG locatie Oost
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-602
        • Hospital Pediatrico de Coimbra
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Stanmore, Regno Unito, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Orthopaedic Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Shriners Hospital for Children - Sacramento
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California-San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 330407
        • The Paley Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60707
        • Shriners Hospital for Children - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Shriners Hospitals for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19410-4160
        • Shriners Hospital for Children - Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Memorial Hermann Hospital
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Bezmialem Vakif University Medical Faculty Hospital
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Tacchino
        • Ege University Medical Faculty Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Consenso informato del soggetto/genitore scritto, firmato e datato e consenso adeguato all'età (eseguito secondo le normative locali).
  • Una diagnosi clinica di MO con mutazioni del gene dell'esostosina 1 o 2 che causano la malattia.
  • Maschio o femmina dai 2 ai 14 anni.
  • I soggetti di sesso femminile devono essere premenarcali allo screening.
  • Un'età ossea allo screening di 14 anni o meno.
  • MO sintomatico, definito come cinque o più osteocondromi clinicamente evidenti e un osteocondroma nuovo o ingrandito che si è verificato nei 12 mesi precedenti, cinque o più osteocondromi clinicamente evidenti e la presenza di un osteocondroma doloroso, una deformità scheletrica, una limitazione articolare o un precedente intervento chirurgico per una complicanza correlata a MO.
  • La capacità di sottoporsi a risonanza magnetica di tutto il corpo con o senza sedazione/anestesia generale.
  • Uso di due efficaci metodi di controllo delle nascite durante il trattamento e per 1 mese dopo l'interruzione del trattamento, a meno che non sia impegnato in una vera astinenza dal sesso eterosessuale. Anche le donne sessualmente attive in età fertile devono accettare di iniziare metodi efficaci di controllo delle nascite durante lo screening.

Criteri chiave di esclusione:

  • Peso inferiore a 10 kg.
  • Altre condizioni sindromiche come Langer-Giedion o Potocki-Shaffer.
  • Qualsiasi soggetto con segni neurologici indicativi di conflitto del midollo spinale.
  • Farmaci concomitanti che sono forti inibitori o induttori dell'attività del citocromo P450 3A4.
  • Amilasi o lipasi > 2 volte sopra il limite superiore della norma (> 2 × ULN) o con una storia di pancreatite cronica.
  • Aspartato aminotransferasi o alanina aminotransferasi elevata superiore a 2,5 × ULN.
  • Qualsiasi impianto chirurgico controindicato per la risonanza magnetica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Regime giornaliero di palovarotene 2,5 mg
Droga: Palovarotene 2,5 mg
I soggetti hanno ricevuto una dose aggiustata in base al peso equivalente di 2,5 mg di palovarotene, una volta al giorno, per un massimo di 24 mesi.
Sperimentale: Regime giornaliero di palovarotene 5,0 mg
Droga: Palovarotene 5,0 mg
I soggetti hanno ricevuto una dose aggiustata in base al peso equivalente di 5,0 mg di palovarotene, una volta al giorno, per un massimo di 24 mesi.
Comparatore placebo: Regime placebo
Altro: Placebo
I soggetti hanno ricevuto placebo, una volta al giorno, per un massimo di 24 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di nuovi osteocondromi (OC)
Lasso di tempo: Mese 12
Il tasso annualizzato di nuovi CO è stato valutato mediante risonanza magnetica (MRI) di tutto il corpo (ovvero, il numero totale di nuovi CO diviso per il tempo in anni tra il basale e l'ultimo MRI post-basale).
Mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media rispetto al basale nel volume totale di nuovi CO al mese 12
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
La variazione rispetto al basale del volume totale di CO è stata valutata mediante risonanza magnetica di tutto il corpo. Il basale è stato definito come l'ultimo valore disponibile prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
Basale (giorno 1) e mese 12
Percentuale di partecipanti senza nuove OC
Lasso di tempo: Mese 12
La percentuale di partecipanti senza nuovi CO valutata dalla risonanza magnetica di tutto il corpo. I partecipanti con nuovi OC non identificati dalla risonanza magnetica a causa di resezione chirurgica durante il periodo di trattamento sono stati classificati come aventi nuovi OC per questa analisi.
Mese 12
Tasso annualizzato di deformità nuove o in peggioramento
Lasso di tempo: Mese 12
Il tasso annualizzato di deformità nuove o in peggioramento valutato mediante imaging radiografico degli arti superiori e inferiori.
Mese 12
Tasso annualizzato di interventi chirurgici correlati a MO
Lasso di tempo: Mese 12
Gli interventi chirurgici relativi a MO includevano qualsiasi procedura indicata per il trattamento di MO, come l'escissione di un OC sintomatico o la correzione di una deformità di un arto.
Mese 12
Concentrazioni plasmatiche massime di farmaco osservate allo stato stazionario (Cmax,ss) di palovarotene
Lasso di tempo: Mese 1: pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose
È stata valutata la Cmax,ss del palovarotene. Il campionamento farmacocinetico (PK) è stato eseguito al mese 1. Se non è stato possibile ottenere campioni al mese 1, è stato effettuato un ulteriore tentativo in una visita successiva.
Mese 1: pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose
Concentrazioni plasmatiche minime di farmaco osservate allo stato stazionario (Cmin,ss) di palovarotene
Lasso di tempo: Mese 1: pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose
È stata valutata la Cmin,ss del palovarotene. Il campionamento PK è stato eseguito al mese 1. Se non è stato possibile ottenere campioni al mese 1, è stato effettuato un ulteriore tentativo in una visita successiva.
Mese 1: pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose
Tempo alla massima concentrazione osservata del farmaco allo stato stazionario (Tmax,ss) del palovarotene
Lasso di tempo: Mese 1: pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose
È stato valutato il Tmax,ss del palovarotene. Il campionamento PK è stato eseguito al mese 1. Se non è stato possibile ottenere campioni al mese 1, è stato effettuato un ulteriore tentativo in una visita successiva.
Mese 1: pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo allo stato stazionario da 0 a 24 ore dopo la somministrazione (AUC0-24,ss) di Palovarotene
Lasso di tempo: Mese 1: pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose
È stata valutata l'AUC0-24,ss del palovarotene. Il campionamento PK è stato eseguito al mese 1. Se non è stato possibile ottenere campioni al mese 1, è stato effettuato un ulteriore tentativo in una visita successiva.
Mese 1: pre-dose e 3, 6, 10 e 24 ore post-dose
Numero di partecipanti con appetibilità di palovarotene spruzzato e placebo
Lasso di tempo: Giorno 1 e Mese 1
Appetibilità del palovarotene e del placebo quando spruzzati su alimenti specifici valutata con una scala facciale edonica a 5 punti alla prima dose (giorno 1) e al mese 1 in tutti i partecipanti (incluso
Giorno 1 e Mese 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

24 marzo 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

30 ottobre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

22 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 agosto 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PVO-2A-201
  • 2017-002751-28 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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