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MO 治療におけるパロバロテンの有効性と安全性に関する研究 (MO-Ped)

2022年7月7日 更新者：Clementia Pharmaceuticals Inc.

多発性骨軟骨腫患者を対象としたパロバロテンの第 2 相ランダム化二重盲検プラセボ対照有効性および安全性試験

これは、多発性骨軟骨腫 (MO) を有する小児被験者の疾患進行の予防における palovarotene とプラセボの 2 つの投与計画の安全性と有効性を比較する無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

多発性骨軟骨腫は、子供が全身の骨に骨軟骨腫と呼ばれる複数の良性の軟骨で覆われた骨腫瘍を発症するまれな状態であり、痛み、変形、手足の長さの不一致、障害、そして最終的には関節炎および悪性腫瘍の可能性があります. 主な目的は、エキソストシン 1 またはエキソストシン 2 遺伝子変異を有する小児 MO 被験者における新しい骨軟骨腫の形成を予防する palovarotene とプラセボの 2 つの投与計画の有効性を比較することです。 骨軟骨腫の形成は、全身の磁気共鳴画像法 (MRI) によって評価されました。 副次的な有効性の目的は、MRI で評価した骨軟骨腫の体積に対する palovarotene とプラセボの効果を比較することでした。全身 MRI によって評価された新しい骨軟骨腫のない被験者の割合。新規または悪化する奇形の年率。 MO関連手術の年率。そしておいしさ。 palovarotene の全体的な安全性と薬物動態、および線形成長、骨成長板、骨密度、生活の質、および骨軟骨腫による痛みに対する palovarotene の効果も研究されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

193

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Orthopaedic Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • Shriners Hospital for Children - Sacramento
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • University of California-San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • West Palm Beach、Florida、アメリカ、330407
        • The Paley Institute
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60707
        • Shriners Hospital for Children - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Shriners Hospitals for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19410-4160
        • Shriners Hospital for Children - Philadelphia
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Memorial Hermann Hospital
  • イギリス
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Stanmore、イギリス、HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • イタリア
    • Emilia-Romagna
      • Bologna、Emilia-Romagna、イタリア、40136
        • Istituti Ortopedici Rizzoli
  • オランダ
    • Noord-Holland
      • Amsterdam、Noord-Holland、オランダ、1091 AC
        • OLVG locatie Oost
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • Westmead Children's Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montréal、Quebec、カナダ、H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Universitaire Necker - Enfants Malades
      • Toulouse、フランス、31059
        • Hôpital des Enfants, CHU de Toulouse
  • ベルギー
    • Antwerp
      • Edegem、Antwerp、ベルギー、2650
        • UZ Antwerpen
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル、3000-602
        • Hospital Pediatrico de Coimbra
  • 七面鳥
      • Istanbul、七面鳥、34093
        • Bezmialem Vakif University Medical Faculty Hospital
    • Izmir
      • Bornova、Izmir、七面鳥
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • 日本
    • Aiti
      • Nagoya、Aiti、日本、4668560
        • Nagoya University Hospital
    • Osaka
      • Suita、Osaka、日本、565-0871
        • Osaka University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6ヶ月～12年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • 書面、署名、および日付入りのインフォームド サブジェクト/親の同意および年齢に応じた同意 (現地の規制に従って実施)。
  • 疾患の原因となるエキソストシン 1 または 2 遺伝子変異を伴う MO の臨床診断。
  • 2 歳から 14 歳までの男性または女性。
  • 女性の被験者は、スクリーニング時に初潮前でなければなりません。
  • -スクリーニング時の骨年齢が14歳以下。
  • 5つ以上の臨床的に明らかな骨軟骨腫および過去12か月に発生した新規または拡大した骨軟骨腫、5つ以上の臨床的に明らかな骨軟骨腫、および痛みを伴う骨軟骨腫の存在、骨格の変形、関節の制限、または以前の手術として定義される症候性MO MO関連の合併症の場合。
  • 鎮静/全身麻酔の有無にかかわらず、全身MRIを受ける能力。
  • 治療中および治療中止後 1 か月間は、2 つの効果的な避妊法を使用すること。 出産の可能性のある性的に活発な女性は、スクリーニング時に効果的な避妊法を開始することに同意する必要があります。

主な除外基準:

  • 体重10kg以下。
  • Langer-Giedion や Potocki-Shaffer などの他の症候群の状態。
  • -脊髄インピンジメントを示唆する神経学的徴候を有する被験者。
  • シトクロム P450 3A4 活性の強力な阻害剤または誘導剤である併用薬。
  • -アミラーゼまたはリパーゼが正常上限の2倍以上（> 2×ULN）であるか、または慢性膵炎の病歴がある。
  • 2.5×ULNを超えるアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼまたはアラニンアミノトランスフェラーゼの上昇。
  • MRI が禁忌である外科用インプラント。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パロバロテン 2.5 mg の毎日のレジメン
薬：パロバロテン 2.5mg
被験者は 2.5 mg のパロバロテンに相当する体重調整用量を 1 日 1 回、最大 24 か月間投与されました。
実験的：パロバロテン 5.0 mg の毎日のレジメン
薬：パロバロテン 5.0mg
被験者は 5.0 mg のパロバロテンに相当する体重調整用量を 1 日 1 回、最大 24 か月間投与されました。
プラセボコンパレーター：プラセボレジメン
他の：プラセボ
被験者は、プラセボを 1 日 1 回、最大 24 か月間投与されました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
新しい骨軟骨腫 (OC) の年間発生率
時間枠：12月
新しい OC の年率は、全身磁気共鳴画像法 (MRI) によって評価されました (つまり、新しい OC の総数を、ベースラインと最新のポストベースライン MRI の間の年数で割った値)。
12月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12か月目の新しいOCの総量のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン (1 日目) と 12 か月目
OCの総量のベースラインからの変化は、全身MRIによって評価されました。 ベースラインは、治験薬の最初の投与前の最後の利用可能な値として定義されました。
ベースライン (1 日目) と 12 か月目
新しい OC を持たない参加者の割合
時間枠：12月
全身 MRI によって評価された、新しい OC のない参加者の割合。 治療期間中の外科的切除のためにMRIで特定されなかった新しいOCを持つ参加者は、この分析のために新しいOCを持つと分類されました。
12月
新規または悪化する奇形の年率
時間枠：12月
上肢と下肢の両方の X 線画像によって評価される、奇形の新規発生または悪化の年率。
12月
MO関連手術の年換算率
時間枠：12月
MO 関連の手術には、症候性 OC の切除や四肢変形の矯正など、MO の治療に必要なすべての処置が含まれていました。
12月
パロバロテンの定常状態で観測された最大血漿薬物濃度 (Cmax,ss)
時間枠：1ヶ月目：投与前および投与後3、6、10および24時間
Palovarotene の Cmax,ss を評価しました。 薬物動態 (PK) サンプリングは 1 か月目に実施されました。 1 か月目にサンプルを入手できなかった場合は、その後の訪問で 1 回追加の試みが行われました。
1ヶ月目：投与前および投与後3、6、10および24時間
パロバロテンの定常状態で観察された最小血漿薬物濃度 (Cmin,ss)
時間枠：1ヶ月目：投与前および投与後3、6、10および24時間
パロバロテンの Cmin,ss を評価しました。 PK サンプリングは 1 か月目に実施されました。 1 か月目にサンプルを入手できなかった場合は、その後の訪問で 1 回追加の試みが行われました。
1ヶ月目：投与前および投与後3、6、10および24時間
パロバロテンの定常状態で観察された最大薬物濃度までの時間 (Tmax,ss)
時間枠：1ヶ月目：投与前および投与後3、6、10および24時間
Palovarotene の Tmax,ss を評価しました。 PK サンプリングは 1 か月目に実施されました。 1 か月目にサンプルを入手できなかった場合は、その後の訪問で 1 回追加の試みが行われました。
1ヶ月目：投与前および投与後3、6、10および24時間
パロバロテン投与 0 時間後から 24 時間後までの定常状態での血漿濃度-時間曲線下面積 (AUC0-24,ss)
時間枠：1ヶ月目：投与前および投与後3、6、10および24時間
Palovarotene の AUC0-24,ss を評価しました。 PK サンプリングは 1 か月目に実施されました。 1 か月目にサンプルを入手できなかった場合は、その後の訪問で 1 回追加の試みが行われました。
1ヶ月目：投与前および投与後3、6、10および24時間
ふりかけパロバロテンとプラセボの嗜好性のある参加者数
時間枠：1日目と1ヶ月目
特定の食品に振りかけた場合の palovarotene とプラセボの嗜好性は、すべての参加者 (被験者を含む) の最初の投与時 (1 日目) および 1 か月目に 5 段階のヘドニック フェイス スケールで評価されます。
1日目と1ヶ月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Clementia Pharmaceuticals Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年3月22日

一次修了 (実際)

2020年3月24日

研究の完了 (実際)

2020年10月30日

試験登録日

最初に提出

2017年10月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年2月21日

最初の投稿 (実際)

2018年2月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年8月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年7月7日

最終確認日

2022年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PVO-2A-201
  • 2017-002751-28 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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