Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A palovarotén hatékonysági és biztonságossági vizsgálata a MO kezelésére (MO-Ped)

2022. július 7. frissítette: Clementia Pharmaceuticals Inc.

A palovarotén 2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált hatékonysági és biztonságossági vizsgálata többszörös osteochondromában szenvedő betegeknél

Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely a palovarotén két adagolási rendjének biztonságosságát és hatékonyságát hasonlítja össze a placebóval a betegség progressziójának megelőzésében többszörös osteochondromában (MO) szenvedő gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A többszörös osteochondroma egy ritka állapot, amikor a gyermekeknél több jóindulatú, porcfedelű csontdaganat, úgynevezett osteochondroma alakul ki az egész test csontjain, ami fájdalmat, deformitást, végtaghossz-eltérést, fogyatékosságot, végül ízületi gyulladást és esetleges rosszindulatú daganatokat eredményez. Az elsődleges cél a palovarotén két adagolási rendjének hatékonyságának összehasonlítása a placebóval az új osteochondromák kialakulásának megelőzése érdekében az exostosin 1 vagy exostosin 2 génmutációval rendelkező gyermekkori MO alanyokban. Az osteochondroma kialakulását teljes test mágneses rezonancia képalkotással (MRI) értékelték. A másodlagos hatékonysági célkitűzések a palovarotén és a placebó hatásának összehasonlítása az osteochondromák térfogatára, MRI-vel értékelve; az új osteochondromában nem szenvedő alanyok aránya a teljes test MRI-vel értékelve; az új vagy súlyosbodó deformitások éves aránya; az MO-val kapcsolatos műtétek évesített aránya; és ízletesség. A palovarotén általános biztonságosságát és farmakokinetikáját, valamint a palovarotén lineáris növekedésre, csontnövekedési lemezekre, csontsűrűségre, életminőségre és osteochondromák okozta fájdalomra gyakorolt ​​hatását is tanulmányozták.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

193

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Westmead Children's Hospital
  • Belgium
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Belgium, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Stanmore, Egyesült Királyság, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Orthopaedic Center
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Shriners Hospital for Children - Sacramento
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California-San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • West Palm Beach, Florida, Egyesült Államok, 330407
        • The Paley Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60707
        • Shriners Hospital for Children - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Shriners Hospitals for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19410-4160
        • Shriners Hospital for Children - Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Memorial Hermann Hospital
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Hôpital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Hollandia
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Hollandia, 1091 AC
        • OLVG locatie Oost
  • Japán
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, Japán, 4668560
        • Nagoya University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japán, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Olaszország
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Olaszország, 40136
        • Istituti Ortopedici Rizzoli
  • Portugália
      • Coimbra, Portugália, 3000-602
        • Hospital Pediatrico de Coimbra
  • Pulyka
      • Istanbul, Pulyka, 34093
        • Bezmialem Vakif University Medical Faculty Hospital
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Pulyka
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Hospital Universitario La Paz

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Írásbeli, aláírt és dátummal ellátott, tájékozott alany/szülő beleegyezése és életkorának megfelelő hozzájárulás (a helyi előírásoknak megfelelően).
  • A MO klinikai diagnózisa betegséget okozó exostosin 1 vagy 2 génmutációkkal.
  • Férfi vagy nő 2-14 éves korig.
  • A női alanyoknak premenarchálisnak kell lenniük a szűréskor.
  • 14 éves vagy annál fiatalabb csontkor a szűréskor.
  • Tüneti MO, definíció szerint öt vagy több klinikailag evidens osteochondroma és egy új vagy megnagyobbodott osteochondroma, amely az előző 12 hónapban fordult elő, öt vagy több klinikailag evidens osteochondroma és fájdalmas osteochondroma jelenléte, csontváz deformitás, ízületi korlát vagy korábbi műtét MO-val összefüggő szövődmény esetén.
  • Az a képesség, hogy teljes test MRI-n átessen szedációval/általános érzéstelenítéssel vagy anélkül.
  • Két hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazása a kezelés alatt és a kezelés abbahagyása után 1 hónapig, kivéve, ha elkötelezett a heteroszexuális szextől való valódi tartózkodás mellett. A fogamzóképes korú, szexuálisan aktív nőknek is bele kell egyezniük abba, hogy a szűrés során hatékony fogamzásgátlási módszereket kezdjenek el.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Súly 10 kg alatt.
  • Egyéb szindrómás állapotok, mint például Langer-Giedion vagy Potocki-Shaffer.
  • Bármely alany, akinek a gerincvelő-ütődésre utaló neurológiai tünetei vannak.
  • Egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek, amelyek erősen gátolják vagy indukálják a citokróm P450 3A4 aktivitását.
  • Az amiláz vagy lipáz a normálérték felső határának több mint 2-szerese (>2×ULN), vagy ha kórtörténetében krónikus hasnyálmirigy-gyulladás szerepel.
  • Emelkedett aszpartát-aminotranszferáz vagy alanin-aminotranszferáz 2,5×ULN fölé.
  • Minden olyan műtéti implantátum, amely ellenjavallt MRI-re.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Palovarotene 2,5 mg napi adag
Drog: Palovarotén 2,5 mg
Az alanyok 2,5 mg palovarotén testtömegnek megfelelő dózist kaptak naponta egyszer, legfeljebb 24 hónapig.
Kísérleti: Palovarotene 5,0 mg napi adagolási rend
Drog: Palovarotén 5,0 mg
Az alanyok 5,0 mg palovarotén testtömeg-megfelelő dózist kaptak naponta egyszer, legfeljebb 24 hónapig.
Placebo Comparator: Placebo kezelés
Egyéb: Placebo
Az alanyok naponta egyszer placebót kaptak 24 hónapig.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az új osteochondromák évesített aránya
Időkeret: 12. hónap
Az új OC-k évesített arányát teljes test mágneses rezonancia képalkotással (MRI) határozták meg (azaz az új OC-k teljes számát osztva az alapvonal és a legutóbbi, az alapvonal utáni MRI közötti években kifejezett idővel).
12. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos változás az alapvonalhoz képest az új OC-k teljes mennyiségében a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot (1. nap) és 12. hónap
Az OC-k teljes térfogatának kiindulási értékhez viszonyított változását teljes test MRI-vel értékelték. A kiindulási érték a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó elérhető érték.
Alapállapot (1. nap) és 12. hónap
Új OC-vel nem rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 12. hónap
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek nincs új OC-ja, teljes test MRI-vel értékelve. Azokat a résztvevőket, akiknél az MRI nem azonosított új OC-t a kezelési időszak alatti sebészeti reszekció miatt, az új OC-vel rendelkezők kategóriába sorolták az elemzéshez.
12. hónap
Az új vagy súlyosbodó deformitások éves aránya
Időkeret: 12. hónap
Az új vagy súlyosbodó deformitások éves aránya, mind a felső, mind az alsó végtagok radiográfiás képalkotásával értékelve.
12. hónap
Az MO-val kapcsolatos műtétek évesített aránya
Időkeret: 12. hónap
Az MO-val kapcsolatos műtétek közé tartozott minden olyan eljárás, amelyet a MO kezelésére javasoltak, mint például a tüneti OC kimetszése vagy a végtag deformitás korrekciója.
12. hónap
Maximális megfigyelt plazma gyógyszerkoncentráció a palovarotén egyensúlyi állapotában (Cmax,ss)
Időkeret: 1. hónap: beadás előtt és 3, 6, 10 és 24 órával az adagolás után
A palovarotén Cmax,ss értékét értékeltük. A farmakokinetikai (PK) mintavételt az 1. hónapban végeztük. Ha az 1. hónapban nem lehetett mintát venni, akkor egy további kísérlet történt egy következő látogatás alkalmával.
1. hónap: beadás előtt és 3, 6, 10 és 24 órával az adagolás után
Minimális megfigyelt plazma gyógyszerkoncentráció a palovarotén egyensúlyi állapotában (Cmin,ss)
Időkeret: 1. hónap: beadás előtt és 3, 6, 10 és 24 órával az adagolás után
A palovarotén Cmin,ss értékét értékeltük. A PK mintavételt az 1. hónapban végezték. Ha az 1. hónapban nem lehetett mintát venni, akkor egy további kísérlet történt egy következő látogatás alkalmával.
1. hónap: beadás előtt és 3, 6, 10 és 24 órával az adagolás után
A maximális megfigyelt gyógyszerkoncentráció eléréséhez szükséges idő a palovarotén egyensúlyi állapotában (Tmax,ss)
Időkeret: 1. hónap: beadás előtt és 3, 6, 10 és 24 órával az adagolás után
A palovarotén Tmax,ss értékét értékeltük. A PK mintavételt az 1. hónapban végezték. Ha az 1. hónapban nem lehetett mintát venni, akkor egy további kísérlet történt egy következő látogatás alkalmával.
1. hónap: beadás előtt és 3, 6, 10 és 24 órával az adagolás után
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület egyensúlyi állapotban 0 és 24 óra között a palovarotén adagolása után (AUC0-24,ss)
Időkeret: 1. hónap: beadás előtt és 3, 6, 10 és 24 órával az adagolás után
A palovarotén AUC0-24,ss értékét értékeltük. A PK mintavételt az 1. hónapban végezték. Ha az 1. hónapban nem lehetett mintát venni, akkor egy további kísérlet történt egy következő látogatás alkalmával.
1. hónap: beadás előtt és 3, 6, 10 és 24 órával az adagolás után
Azon résztvevők száma, akik ízletesek a megszórt palovaroténnel és placebóval
Időkeret: 1. nap és 1. hónap
A palovarotén és a placebo ízletessége adott élelmiszerekre szórva, az első adagnál (1. nap) és az 1. hónapban 5 fokozatú hedonikus arcskálával értékelve minden résztvevőnél (beleértve
1. nap és 1. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. március 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. március 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. október 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 21.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. augusztus 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 7.

Utolsó ellenőrzés

2022. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PVO-2A-201
  • 2017-002751-28 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Exostoses, többszörös örökletes

Klinikai vizsgálatok a Palovarotén 2,5 mg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belarus

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel