Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Palovaroteenin tehokkuus- ja turvallisuustutkimus MO:n hoidossa (MO-Ped)

torstai 7. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu Palovaroteenin teho- ja turvallisuustutkimus potilailla, joilla on useita osteokondromoja

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa verrataan palovaroteenin kahden annostusohjelman turvallisuutta ja tehokkuutta lumelääkkeeseen verrattuna sairauden etenemisen estämisessä lapsipotilailla, joilla on useita osteokondromoja (MO).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Useat osteokondroosit ovat harvinainen tila, jossa lapsille kehittyy useita hyvänlaatuisia rustopeitteisiä luukasvaimia, joita kutsutaan osteokondroomiksi koko kehon luissa, mikä johtaa kipuun, epämuodostumiin, raajojen pituuseroihin, vammaisuuteen ja lopulta niveltulehdukseen ja mahdolliseen pahanlaatuisuuteen. Ensisijainen tavoite on verrata palovaroteenin kahden annostusohjelman tehokkuutta lumelääkkeeseen uusien osteokondroosien muodostumisen estämiseksi lapsipotilailla, joilla on eksostosiini 1- tai eksostosiini 2 -geenimutaatioita. Osteokondrooman muodostuminen arvioitiin koko kehon magneettikuvauksella (MRI). Toissijaisena tehokkuuden tavoitteena oli verrata palovaroteenin ja lumelääkkeen vaikutuksia osteokondroosien tilavuuteen MRI:llä arvioituna; sellaisten koehenkilöiden osuus, joilla ei ole uusia osteokondroomeja koko kehon MRI:llä arvioituna; uusien tai pahenevien epämuodostumien vuositaso; MO-on liittyvien leikkausten vuositaso; ja maukkuus. Tutkittiin myös palovaroteenin yleistä turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa sekä palovaroteenin vaikutuksia lineaariseen kasvuun, luun kasvulevyihin, luun mineraalitiheyteen, elämänlaatuun ja osteokondroosista johtuvaan kipuun.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

193

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Alankomaat, 1091 AC
        • OLVG locatie Oost
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
  • Belgia
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40136
        • Istituti Ortopedici Rizzoli
  • Japani
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, Japani, 4668560
        • Nagoya University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japani, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 0A9
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali, 3000-602
        • Hospital Pediatrico de Coimbra
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Hôpital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Turkki
      • Istanbul, Turkki, 34093
        • Bezmialem Vakif University Medical Faculty Hospital
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Turkki
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Stanmore, Yhdistynyt kuningaskunta, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Orthopaedic Center
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Shriners Hospital for Children - Sacramento
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California-San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 330407
        • The Paley Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60707
        • Shriners Hospital for Children - Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Shriners Hospitals for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19410-4160
        • Shriners Hospital for Children - Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Memorial Hermann Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 kuukautta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty tietoinen tutkittavan/vanhemman suostumus ja iän mukainen suostumus (suoritetaan paikallisten määräysten mukaisesti).
  • Kliininen diagnoosi MO ja sairautta aiheuttavat eksostosiini 1 tai 2 geenimutaatiot.
  • Mies tai nainen 2-14-vuotiaille.
  • Naishenkilöiden on oltava esikuukautisia seulonnassa.
  • Luu-ikä seulonnassa 14 vuotta tai vähemmän.
  • Oireinen MO, joka määritellään viideksi tai useammaksi kliinisesti ilmeiseksi osteokondroomaksi ja uudeksi tai laajentuneeksi osteokondroomaksi, joka on ilmennyt edellisten 12 kuukauden aikana, viisi tai useampi kliinisesti ilmeinen osteokondrooma ja kivulias osteokondrooma, luuston epämuodostumat, nivelrajoitukset tai aikaisempi leikkaus MO-peräiseen komplikaatioon.
  • Mahdollisuus tehdä koko kehon magneettikuvaus sedaatiolla/yleanestesialla tai ilman.
  • Kahden tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttö hoidon aikana ja 1 kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen, ellei ole sitoutunut todelliseen pidättymiseen heteroseksuaalisesta seksistä. Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten on myös suostuttava tehokkaiden ehkäisymenetelmien aloittamiseen seulonnassa.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Paino alle 10 kg.
  • Muut oireyhtymätilat, kuten Langer-Giedion tai Potocki-Shaffer.
  • Kaikki henkilöt, joilla on selkäytimen vaurioitumiseen viittaavia neurologisia oireita.
  • Samanaikaiset lääkkeet, jotka ovat voimakkaita sytokromi P450 3A4 -aktiivisuuden estäjiä tai indusoijia.
  • Amylaasi tai lipaasi > 2 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella (> 2 × ULN) tai joilla on ollut krooninen haimatulehdus.
  • Kohonnut aspartaattiaminotransferaasi tai alaniiniaminotransferaasi yli 2,5 × ULN.
  • Mikä tahansa kirurginen implantti, joka on vasta-aiheinen magneettikuvauksessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Palovaroteeni 2,5 mg vuorokaudessa
Lääke: Palovaroteeni 2,5 mg
Koehenkilöt saivat painoon mukautetun 2,5 mg:n palovaroteenia vastaavan annosta kerran vuorokaudessa 24 kuukauden ajan.
Kokeellinen: Palovaroteeni 5,0 mg vuorokaudessa
Lääke: Palovaroteeni 5,0 mg
Koehenkilöt saivat painoon mukautetun 5,0 mg palovaroteeniannoksen kerran vuorokaudessa 24 kuukauden ajan.
Placebo Comparator: Placebo-ohjelma
Muut: Plasebo
Koehenkilöt saivat lumelääkettä kerran päivässä 24 kuukauden ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Uusien osteokondroosien vuositaso
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Uusien OC:iden vuositaso arvioitiin koko kehon magneettikuvauksella (MRI) (eli uusien OC:iden kokonaismäärä jaettuna lähtötilanteen ja viimeisimmän lähtötilanteen jälkeisen MRI:n välisellä ajalla vuosissa).
Kuukausi 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos lähtötasosta uusien OC-määrän kokonaismäärässä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja kuukausi 12
Koko kehon MRI:llä arvioitiin OC:n kokonaistilavuuden muutos lähtötilanteesta. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
Lähtötilanne (päivä 1) ja kuukausi 12
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole uusia käyttöehtoja
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole uusia OC-tapauksia, arvioituna koko kehon magneettikuvauksella. Osallistujat, joilla oli uusia OC:ita, joita ei tunnistettu magneettikuvauksessa hoitojakson aikana tehdyn kirurgisen resektion vuoksi, luokiteltiin uusiksi OC:iksi tätä analyysiä varten.
Kuukausi 12
Uusien tai pahenevien epämuodostumien vuositaso
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Uusien tai pahenevien epämuodostumien vuositaso arvioituna sekä ylä- että alaraajojen röntgenkuvauksella.
Kuukausi 12
MO-liittymien leikkausten vuositaso
Aikaikkuna: Kuukausi 12
MO:hon liittyvät leikkaukset sisälsivät kaikki MO:n hoitoon indikoidut toimenpiteet, kuten oireisen OC:n poisto tai raajan epämuodostuman korjaaminen.
Kuukausi 12
Palovaroteenin suurimmat havaitut plasmalääkepitoisuudet vakaassa tilassa (Cmax,ss)
Aikaikkuna: Kuukausi 1: ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
Palovaroteenin Cmax,ss arvioitiin. Farmakokineettinen (PK) näytteenotto suoritettiin kuukauden 1 kohdalla. Jos näytteitä ei saatu 1. kuukaudessa, tehtiin yksi lisäyritys seuraavalla käynnillä.
Kuukausi 1: ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
Pienimmät havaitut plasman lääkeainepitoisuudet palovaroteenin vakaassa tilassa (Cmin,ss)
Aikaikkuna: Kuukausi 1: ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
Palovaroteenin Cmin,ss arvioitiin. PK-näytteenotto suoritettiin kuukaudessa 1. Jos näytteitä ei saatu 1. kuukaudessa, tehtiin yksi lisäyritys seuraavalla käynnillä.
Kuukausi 1: ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
Aika suurimman havaittuun lääkeainepitoisuuteen Palovaroteenin vakaassa tilassa (Tmax,ss)
Aikaikkuna: Kuukausi 1: ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
Palovaroteenin Tmax,ss arvioitiin. PK-näytteenotto suoritettiin kuukaudessa 1. Jos näytteitä ei saatu 1. kuukaudessa, tehtiin yksi lisäyritys seuraavalla käynnillä.
Kuukausi 1: ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue vakaassa tilassa 0 - 24 tuntia palovaroteenin annostelun jälkeen (AUC0-24,ss)
Aikaikkuna: Kuukausi 1: ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
Palovaroteenin AUC0-24,ss arvioitiin. PK-näytteenotto suoritettiin kuukaudessa 1. Jos näytteitä ei saatu 1. kuukaudessa, tehtiin yksi lisäyritys seuraavalla käynnillä.
Kuukausi 1: ennen annosta ja 3, 6, 10 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
Osallistujien määrä, jotka maistuivat pirskotetusta paloroteenista ja lumelääkkeestä
Aikaikkuna: Päivä 1 ja kuukausi 1
Palovaroteenin ja lumelääkkeen maukkuus tiettyihin elintarvikkeisiin sirotettaessa mitattuna 5-pisteen hedonisella kasvoasteikolla ensimmäisellä annoksella (päivä 1) ja kuukauden 1 kohdalla kaikilla osallistujilla (mukaan lukien
Päivä 1 ja kuukausi 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 22. maaliskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 24. maaliskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. lokakuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 1. elokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PVO-2A-201
  • 2017-002751-28 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Eksostoosit, useat perinnölliset

Kliiniset tutkimukset Palovaroteeni 2,5 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Chile

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa