어셔증후군 관련 RP에 대한 NPI-001 정제의 안전성 및 효능 (SLO RP)
2025년 12월 16일 업데이트: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.
어셔 증후군과 관련된 색소성 망막염 치료를 위한 NPI-001 정제 대 위약의 안전성 및 효능
이 연구는 어셔 증후군과 관련된 RP로 인한 시력 손실이 있는 피험자에서 24개월 동안 위약과 비교하여 NPI-001 정제의 안전성과 효능을 조사할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 어셔 증후군과 관련된 RP로 인한 시력 손실이 있는 피험자에서 24개월 동안 경구 위약 정제와 비교하여 경구 NPI-001 정제의 안전성과 효능을 조사할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
49
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Brisbane, 호주
- Queensland Eye Institute
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Melbourne, 호주
- CERA
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Perth, 호주
- Lions Eye Institute
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Sydney, 호주
- Sydney Eye Hospital / Save Sight Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성, ≥18세.
- 정보에 입각한 동의서(ICF)를 이해하고 기꺼이 서명하며 연구 프로토콜을 준수할 수 있습니다.
- 어셔증후군 진단을 받았습니다.
- 방문 2에서 각 눈의 중심와를 포함하는 너비 ≥500 미크론의 EZ 영역(스크린 B).
- MAIA 그리드에 감지 가능한 지점이 20개 이상 있어야 합니다.
- 최소 1개월 동안 다른 상태와 관련된 약물을 안정적으로 투여합니다.
- 가임 여성 참가자와 아버지가 될 수 있는 남성 참가자 모두 양측 난소 절제술, 자궁 절제술 또는 양측 난관 절제술을 받았거나 받은 파트너가 있어야 합니다. 성교를 삼가해야 합니다. 또는 연구 과정 전반에 걸쳐 그리고 마지막 방문 후 4주 동안 허용되는 2가지 피임 방법을 실행하는 데 동의해야 합니다. 허용되는 피임 방법에는 호르몬 피임법(예: 피임약, 호르몬 주사, 피부 패치 또는 질 링), 자궁 내 장치, 살정제를 사용한 장벽 방법(격막, 콘돔), 난관 결찰 또는 정관 절제술이 포함됩니다.
제외 기준:
접안 렌즈:
- 두 눈의 EZ 영역의 모든 가장자리는 방문 2(화면 B)에서 시각화할 수 없습니다.
- 맥락막결절증, 망막정맥폐쇄 및 신생혈관성 연령 관련 황반 변성을 포함하되 이에 국한되지 않는 시력 상실 또는 고정 불능을 초래하는 동시 망막 병리.
- 최근 2개월 이내 안내 수술 또는 지난 1개월 이내 캡슐 절개술.
- 포도막염, 코트병, 당뇨망막병증, 녹내장, 눈의 단순 헤르페스의 병력이 있거나 현재 후극이 보이지 않는 백내장이 있습니다.
스크리닝 또는 기준선 방문에서 한쪽 눈의 미세 시야 측정 동안 불안정한 고정.
비안구:
- 연구 치료 시작 전 12주 이내에 다른 연구용 신약을 사용하거나 다른 임상 시험에 참여함.
- 기준선 방문 이전 30일 동안 N-아세틸시스테인 함유 제품을 사용했거나 연구 기간 동안 이러한 보충제를 자제하지 않으려는 경우.
- 간 또는 신장 질환, 낭포성 섬유증, 천식 또는 만성 폐쇄성 폐질환(COPD), 가역적 원인이 아닌 혈소판 감소증 병력 또는 기타 혈액 질환.
- ALT(alanine aminotransferase), AST(aspartate aminotransferase) 또는 빌리루빈 값이 정상 상한치(ULN)의 1.5배를 초과하여 간 기능 장애가 의심됩니다.
- 혈소판 또는 헤모글로빈 값이 스크리닝 시 정상 하한치 미만임(정상 헤모글로빈 및 평균 미립자 부피가 정상 하한치 미만인 피험자는 연구에 참여하기 전에 철분이 충분한지 확인하기 위해 철분 연구를 수행해야 함), 또는 정상 상한선보다 높은 호중구 또는 백혈구 수.
- 스크리닝 시 요검사에서 + 이상의 단백뇨 존재 또는 (이상 알부민 크레아티닌 비율로 확인).
- 스크리닝 시 소변검사에서 혈뇨의 존재. (요검사에서 혈뇨가 발견되면 검체를 현미경으로 관찰하고 10 X 106 red blood cells/L 이상일 경우 대상을 제외한다.) 피험자가 월경으로 인한 혈뇨가 있는 여성인 경우 며칠 후에 요검사를 반복할 수 있습니다.
- 10mg/L 이상의 C-반응성 단백질(CRP) 값.
- 피험자는 최근 대변에 총혈이 있는 병력이 있습니다.
- N-아세틸시스테인 또는 유사한 티올 화합물에 대한 알려진 민감성 이력.
- 전신 증상을 유발하는 약물이나 음식에 대한 과민증의 병력.
- 지난 2년 이내에 진단되었거나 치료가 필요한 암(비흑색종 피부암 제외)의 병력.
- 임산부 또는 향후 25개월 내에 임신할 계획인 여성 또는 향후 25개월 내에 임신할 계획인 파트너가 있는 남성.
- 모유 수유중인 수유중인 여성.
- 잠재적 참가자는 이 연구의 현재 참가자와 같은 가구에 살고 있습니다.
- 정맥 접근의 어려움을 포함하여 혈액 샘플을 제공할 수 없음.
- 어떤 이유로든 주 조사관의 의견으로는 피험자가 참여해서는 안 됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: NPI-001
NPI-001 정제, 250 mg, BID
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구강 정제
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위약 비교기: 위약
위약 정제, BID
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위약 정제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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활성 대 위약의 미세시야법으로 평가된 망막 감도에 대한 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
기간: 24개월
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활성 대 위약의 미세시야법으로 평가된 망막 감도에 대한 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Lee Anderson, MD, Nacuity Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 3일
기본 완료 (실제)
2025년 6월 20일
연구 완료 (추정된)
2026년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 4월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 4월 17일
처음 게시됨 (실제)
2020년 4월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 16일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- C-18-04
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
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Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
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Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
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Acesion Pharma모병
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Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
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University of Texas Southwestern Medical Center아직 모집하지 않음
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Universidad Autonoma de Zacatecas모집하지 않고 적극적으로
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모병