- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04355689
Sikkerhed og effektivitet af NPI-001-tabletter til RP forbundet med Usher-syndrom (SLO RP)
7. februar 2024 opdateret af: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.
Sikkerhed og effektivitet af NPI-001-tabletter versus placebo til behandling af retinitis Pigmentosa forbundet med Usher-syndrom
Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden og effektiviteten af NPI-001-tabletter sammenlignet med placebo i 24 måneder hos forsøgspersoner med synstab på grund af RP forbundet med Usher syndrom.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden og effektiviteten af orale NPI-001 tabletter sammenlignet med orale placebotabletter i 24 måneder hos personer med synstab på grund af RP forbundet med Usher syndrom.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
49
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Jami Kern, PhD
- Telefonnummer: +1-817-336-3000
- E-mail: info@nacuity.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: G. Michael Wall, PhD
- Telefonnummer: +1-817-336-3000
- E-mail: info@nacuity.com
Studiesteder
-
-
-
Brisbane, Australien
- Queensland Eye Institute
-
Melbourne, Australien
- CERA
-
Perth, Australien
- Lions Eye Institute
-
Sydney, Australien
- Sydney Eye Hospital / Save Sight Institute
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde, alder ≥18 år.
- I stand til at forstå og villig til at underskrive en informeret samtykkeformular (ICF) og til at overholde undersøgelsesprotokollen.
- Diagnosticeret med Usher syndrom.
- EZ-zone med bredde ≥500 mikron, som inkluderer fovea i hvert øje ved besøg 2, (skærm B).
- Hav mindst 20 detekterbare punkter på MAIA-gitteret.
- På stabil dosis af medicin forbundet med andre tilstande i mindst en måned.
- Både kvindelige deltagere i den fødedygtige alder og mandlige deltagere, der er i stand til at blive far til børn, skal have (eller have en partner, der har) haft en bilateral oophorektomi, hysterektomi eller bilateral salpingektomi; skal afholde sig fra samleje; eller skal acceptere at praktisere 2 acceptable præventionsmetoder i løbet af undersøgelsen og 4 uger efter sidste besøg. Acceptable metoder til prævention omfatter hormonel prævention (dvs. p-piller, injicerede hormoner, dermalplaster eller vaginalring), intrauterin anordning, barrieremetoder (membran, kondom) med sæddræbende middel, tubal ligering eller vasektomi.
Ekskluderingskriterier:
Okulært:
- Alle kanter af EZ-området i begge øjne kan ikke visualiseres ved besøg 2 (skærm B).
- Samtidige retinale patologier, der resulterer i synstab eller manglende evne til at fiksere, herunder, men ikke begrænset til, choroideremia, retinal veneokklusion og neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration.
- Intraokulær kirurgi inden for de sidste to måneder eller kapsulotomi inden for den sidste måned.
- Anamnese med uveitis, Coat's sygdom, diabetisk retinopati, glaukom, herpes simplex i øjet, eller har i øjeblikket en grå stær, der forhindrer visualisering af den bagerste pol.
Ustabil fiksering under mikroperimetri i begge øjne ved enten screening eller baseline besøg.
Ikke-okulær:
- Brug af et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel eller deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 12 uger før starten af undersøgelsesbehandlingen.
- Brug af N-acetylcysteinholdige produkter inden for de foregående 30 dage før baseline-besøget eller uvillig til at afstå fra sådanne kosttilskud under undersøgelsens varighed.
- Lever- eller nyresygdom, cystisk fibrose, astma eller kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL), historie med trombocytopeni, der ikke skyldes en reversibel årsag, eller anden bloddyskrasi.
- Mistænkt leverdysfunktion bestemt ved at have alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) eller bilirubinværdier > 1,5 X den øvre normalgrænse (ULN).
- Blodplade- eller hæmoglobinværdier, der er under den nedre grænse for normal ved screening (personer med normalt hæmoglobin og gennemsnitlig korpuskulær volumen under den nedre grænse for normal bør have jernundersøgelser udført for at sikre, at de er fyldt med jern, før de deltager i undersøgelsen), eller neutrofiler eller hvide blodlegemer, som er over den øvre normalgrænse.
- Tilstedeværelse af mere end + proteinuri ved urinanalyse ved screening eller (bekræftet af unormalt albumin-kreatininforhold).
- Tilstedeværelse af hæmaturi ved urinanalyse ved screening. (Hvis hæmaturi påvises ved urinanalyse, skal prøven underkastes mikroskopi, og forsøgspersonen bør udelukkes, hvis mere end 10 X 106 røde blodlegemer/l.) Hvis forsøgspersonen er en kvinde, hos hvem hæmaturien kan skyldes menstruation, kan urinanalysen gentages efter et par dage.
- C-reaktivt protein (CRP) værdi over 10 mg/L.
- Forsøgspersonen har en nylig historie med tilstedeværelse af brutto blod i afføringen.
- Historie med kendt følsomhed over for N-acetylcystein eller lignende thiolforbindelser.
- Anamnese med overfølsomhed over for medicin eller mad, hvilket resulterer i systemiske symptomer.
- Anamnese med kræft (bortset fra ikke-melanom hudkræft) diagnosticeret eller krævet behandling inden for de seneste 2 år.
- Gravide kvinder eller kvinder, der planlægger at blive gravide inden for de næste 25 måneder eller mænd med partnere, der planlægger at blive gravide inden for de næste 25 måneder.
- Ammende kvinder, der ammer.
- En potentiel deltager bor i samme husstand som en nuværende deltager i denne undersøgelse.
- Manglende evne til at give blodprøver, herunder vanskeligheder med venøs adgang.
- Enhver grund, efter hovedefterforskerens mening, bør forsøgspersonen ikke deltage.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: NPI-001
NPI-001 tablet, 250 mg, BID
|
oral tablet
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo-tablet, BID
|
Placebo tabletter
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Evaluer ændring fra baseline for retinal følsomhed vurderet ved mikroperimetri af aktiv versus placebo
Tidsramme: 24 måneder
|
Evaluer ændring fra baseline for retinal følsomhed vurderet ved mikroperimetri af aktiv versus placebo
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studiestol: Lee Anderson, MD, Nacuity Pharmaceuticals, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
3. september 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. marts 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. maj 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. april 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. april 2020
Først opslået (Faktiske)
21. april 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. februar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
7. februar 2024
Sidst verificeret
1. februar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Øjensygdomme
- Neurologiske manifestationer
- Sygdom
- Medfødte abnormiteter
- Nethindedegeneration
- Nethindesygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Otorhinolaryngologiske sygdomme
- Øresygdomme
- Øjensygdomme, arvelig
- Nethindedystrofier
- Sensationsforstyrrelser
- Abnormiteter, multiple
- Hørelidelser
- Synsforstyrrelser
- Døv-blinde lidelser
- Høretab, sensorineural
- Blindhed
- Høretab
- Døvhed
- Syndrom
- Retinitis Pigmentosa
- Usher syndromer
Andre undersøgelses-id-numre
- C-18-04
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Usher syndromer
-
University of Colorado, DenverRekrutteringKlinefelters syndrom | Trisomi X | XYY syndrom | XXXY og XXXXY syndrom | Xxyy syndrom | Xyyy syndrom | Xxxx syndrom | Xxxxx syndrom | Xxxyy syndrom | Xxyyy syndrom | Xyyyy syndrom | Mand med sexkromosommosaicismeForenede Stater
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Shaare Zedek Medical CenterUkendtPræmenstruelt syndrom - PMS
-
Brian JonasNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.AfsluttetTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Terapi-relateret myelodysplastisk syndrom | Sekundært myelodysplastisk syndrom | Refraktært højrisiko myelodysplastisk syndromForenede Stater
-
Hrain Biotechnology Co., Ltd.Shanghai Changzheng HospitalAktiv, ikke rekrutterendePOMES syndrom | Tilbagefaldende og refraktær POMES-syndromKina
-
Esra ÖZERKTO Karatay UniversityRekrutteringEffekten af aromaterapiapplikation med bergamot og grapefrugt æteriske olier på PMS (Aromatherapy)Præmenstruelt syndrom - PMSKalkun
-
Riphah International UniversityRekrutteringNedre kors syndromPakistan
-
Foundation University IslamabadRekruttering
-
University of CalgaryUkendtNefrotisk syndrom hos børn | Nefrotisk syndrom, minimal ændring | Nefrotisk syndrom, idiopatiskCanada
Kliniske forsøg med Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdUkendtAkut bronkitis | Akut øvre luftvejsinfektionKorea, Republikken
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)AfsluttetBrug af cannabisForenede Stater
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyAfsluttetMandlige forsøgspersoner med type II-diabetes (T2DM)Tyskland
-
Heptares Therapeutics LimitedAfsluttetFarmakokinetik | SikkerhedsproblemerDet Forenede Kongerige
-
Regado Biosciences, Inc.AfsluttetSund frivilligForenede Stater
-
Longeveron Inc.AfsluttetHypoplastisk venstre hjerte syndromForenede Stater
-
Texas A&M UniversityNutraboltAfsluttetGlucose and Insulin Response
-
ItalfarmacoAfsluttetBeckers muskeldystrofiHolland, Italien
-
Universidade Estadual de LondrinaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Coordination...AfsluttetSund og rask | Kropssammensætning