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건강한 지원자에서 GNR-055의 내성, 안전성 및 약동학에 대한 다중 코호트 연구

2020년 10월 13일 업데이트: AO GENERIUM

단일 정맥 투여로 건강한 지원자에서 GNR-055(GENERIUM JSC, 러시아)의 내성, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 공개 라벨 다중 코호트 용량 증량 연구

건강한 지원자에서 GNR-055의 내약성, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 1상 오픈 라벨 단일 용량, 용량 증량 코호트 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

GNR-055는 Mucopolysaccharidosis II형(MPS II) 또는 Hunter 증후군 환자의 ERT에 사용됩니다. MPS II는 IDS 유전자의 돌연변이로 인해 리소좀 효소 I2S(iduronate-2-sulfatase)의 활성이 감소하는 것이 특징인 X연관 열성 유전형 리소좀 축적병이다. 효소 결핍은 리소좀, 주로 헤파란 및 데르마탄 설페이트의 분획물에 글리코사미노글리칸(GAG)의 축적을 초래합니다. GAG 이화작용의 첫 번째 단계에 참여하는 iduronate sulfatase의 활성이 불충분하기 때문에 다양한 조직 및 기관의 거의 모든 유형의 세포의 리소좀에 축적됩니다. 이 질병은 성장 지연, 많은 기관 및 시스템의 손상, 뼈 및 관절의 심각한 변형, 전체적인 안면 특징, 호흡기 및 심혈관 시스템의 병리, 실질 기관 손상(간비장비대) 및 청력 손상으로 나타납니다. 심각한 형태의 질병은 정신 지체, 행동 이상 및 손상된 운동 기능을 포함하여 병리학적 과정에서 신경계의 개입으로 발생합니다.

GNR 055는 iduronate-2-sulfatase를 변형한 효소로 혈뇌장벽을 통과할 수 있어 향후 신경퇴행성 결과와 인지기능 장애를 예방하여 삶의 질과 기대치를 크게 향상시킬 것으로 기대된다. MPS II 환자의

연구 유형

중재적

등록 (실제)

20

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 119991
        • FSAEI HE "I.M. Sechenov First Moscow State Medical University" of the Ministry of Health of Russian Federation

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 사전 동의서에 서명할 당시 18~50세(포함)의 남성,
  • 체질량지수(BMI) 18.5~30kg/m2, 체중 50~90kg;
  • "건강"으로 확인된 진단("건강" 진단은 상세한 병력에 근거하여 임상 검사 중 혈압, 호흡수, 심박수, 신체 측정을 ​​포함하여 정상 수치에서 편차가 없는 경우에 설정됨) 온도, 실험실 및 기기(ECG) 검사 데이터);
  • 해당 법률에 따라 연구에 참여하고 연구 프로토콜에 제공된 모든 절차 및 요구 사항/제한 사항을 준수한다는 서면 동의서
  • 적절한 피임 방법(이중 장벽 방법 - 남성 또는 여성(남성 연구 지원자의 파트너용), 살정제 함유 콘돔, 자궁 내 장치(IUD), 살정제 함유 격막, 피임 스폰지, 살정제 함유 자궁경부 캡) 사용에 대한 동의.

제외 기준:

  • idursulfase 및/또는 의약품 부형제에 대한 알려진 과민성;
  • 부담스러운 알레르기 병력;
  • 약물 불내성;
  • 발작의 역사;
  • 스크리닝 방문 3개월 전에 다른 의약품의 보증금 주사 또는 이식 사용;
  • 특이한 생활 방식(야간 근무, 극심한 신체 활동)
  • 스크리닝 방문 전 24시간 이내에 설사 탈수, 구토 또는 기타 원인;
  • 임상, 검사실 및 ECG 검사의 정상 값과의 편차
  • 심혈관계, 기관지폐계, 신경계, 면역계, 내분비계의 급성 또는 만성 질환, 위장관 질환, 간 및 담도계, 신장 및 요로계, 혈액 및 림프계 질환, 정신질환 병력이 있는 경우;
  • B형 또는 C형 간염 마커, 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 및 매독에 대한 양성 결과;
  • 스크리닝 방문 전 4주 미만의 급성 감염성 질환;
  • 스크리닝 방문 전 2주 미만의 의약품의 정기적인 투여;
  • 수축기 혈압(SBP) 100mmHg 미만 또는 140mmHg 초과; 확장기 혈압(DBP) 70mmHg 미만 또는 90mmHg 초과; 60bpm 미만 또는 80bpm 초과 HR;
  • 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 헌혈(혈액 또는 혈장 450mL 이상);
  • 스크리닝 방문 전 3개월 미만의 의약품에 대한 인간 임상 연구 참여;
  • 주당 10단위 이상의 알코올 섭취(1단위는 맥주 0.5L, 드라이 와인 200mL 또는 독주 50mL에 해당) 또는 알코올 중독 병력;
  • 알코올 배출 양성 검사;
  • 약물 중독, 독성 물질 남용, 코카인, 대마초, 암페타민, 바르비튜레이트, 벤조디아제핀 및 오피오이드를 포함한 강력한 마약성 물질에 대한 양성 소변 분석
  • 하루에 10개비 이상의 담배를 피운다;
  • 연구자의 의견에 따라 지원자가 연구에 참여하는 것을 방해하거나 불합리한 위험을 초래하는 기타 이유.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 코호트 1 GNR-055(0.3mg/kg)
GNR-055 (0.3 mg/kg) 단회 정맥 투여 GNR-055
생물학적: GNR-055
단일 정맥 투여
다른: 코호트 2 GNR-055(0.5mg/kg)
GNR-055 (0.5 mg/kg) 단회 정맥 투여 GNR-055
생물학적: GNR-055
단일 정맥 투여
다른: 코호트 3 GNR-055(1mg/kg)
GNR-055 (1 mg/kg) 단회 정맥 투여 GNR-055
생물학적: GNR-055
단일 정맥 투여
다른: 코호트 4 GNR-055(2mg/kg)
GNR-055 (2 mg/kg) 단회 정맥 투여 GNR-055
생물학적: GNR-055
단일 정맥 투여
다른: 코호트 5 GNR-055(3mg/kg)
GNR-055 (3 mg/kg) 단회 정맥 투여 GNR-055
생물학적: GNR-055
단일 정맥 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이 있는 참가자 수
기간: 7일차 ± 1일
부작용, 실험실 검사, 활력 징후, 신체 검사, 12-리드 심전도, 알레르기 관련 반응, 주입 관련 반응, 항약물 항체.
7일차 ± 1일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
GNR-055의 혈청 약동학 파라미터
기간: 2일차
혈청 농도 GNR-055, 약동학 파라미터
2일차
Cmax - 최대 혈청 농도
기간: 2일차
약동학 파라미터
2일차
AUC - 곡선 아래 영역
기간: 2일차
약동학 파라미터
2일차
Т1/2 - 반감기
기간: 2일차
약동학 파라미터
2일차
Kel - 제거 속도 상수
기간: 2일차
약동학 파라미터
2일차
MRT - 평균 체류 시간
기간: 2일차
약동학 파라미터
2일차
Cl - 클리어런스
기간: 2일차
약동학 파라미터
2일차
Vz - 분포량
기간: 2일차
약동학 파라미터
2일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

AO GENERIUM

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 2월 28일

기본 완료 (실제)

2020년 9월 8일

연구 완료 (실제)

2020년 9월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 9월 3일

처음 게시됨 (실제)

2020년 9월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 10월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 10월 13일

마지막으로 확인됨

2020년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IDB-MPS-I

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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