Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monikohorttitutkimus GNR-055:n toleranssista, turvallisuudesta ja farmakokinetiikasta terveillä vapaaehtoisilla

tiistai 13. lokakuuta 2020 päivittänyt: AO GENERIUM

Avoin monen kohortin annoksen eskalaatiotutkimus GNR-055:n toleranssin, turvallisuuden ja farmakokinetiikkaa arvioimiseksi (GENERIUM JSC, Venäjä) terveillä vapaaehtoisilla yhdellä laskimonsisäisellä annoksella

Se on vaiheen I avoin kerta-annoksen kohorttitutkimus, jossa arvioidaan GNR-055:n sietokykyä, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa terveillä vapaaehtoisilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

GNR-055 on tarkoitettu ERT-potilaille, joilla on tyypin II mukopolysakkaridoosi (MPS II) tai Hunterin oireyhtymä. MPS II on lysosomaalinen varastointisairaus, jolla on X-kytketty resessiivinen perinnöllinen tyyppi, jolle on tunnusomaista IDS-geenin mutaation aiheuttama lysosomaalisen entsyymin iduronaatti-2-sulfataasi (I2S) aktiivisuuden väheneminen. Entsyymien puute johtaa glykosaminoglykaanien (GAG) kertymiseen lysosomeihin, pääasiassa heparaanin ja dermataanisulfaattien fraktioihin. GAG:n katabolian ensimmäiseen vaiheeseen osallistuvan iduronaattisulfataasin riittämättömän aktiivisuuden vuoksi ne kerääntyvät lähes kaikentyyppisten eri kudosten ja elinten solujen lysosomeihin. Sairaus ilmenee kasvun hidastumisena, monien elinten ja järjestelmien vaurioina, luiden ja nivelten vakavina muodonmuutoksina, karkeina kasvonpiirteinä, hengitys- ja sydän- ja verisuonijärjestelmän patologiana, parenkymaalisten elinten vaurioina (hepatosplenomegalia) ja kuulon heikkenemisenä. Sairauden vakava muoto esiintyy hermoston osallistuessa patologiseen prosessiin, mukaan lukien henkinen jälkeenjääneisyys, käyttäytymishäiriöt ja motorisen toiminnan heikkeneminen.

GNR 055 on modifioitu entsyymi iduronaatti-2-sulfataasi, joka pystyy tunkeutumaan veri-aivoesteen läpi ja siten sen odotetaan estävän hermostoa rappeuttavia seurauksia ja kognitiivisen vajaatoiminnan kehittymistä tulevaisuudessa, mikä mahdollistaa merkittävän parannuksen elämänlaadussa ja odotettavissa. potilailla, joilla on MPS II

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 119991
        • FSAEI HE "I.M. Sechenov First Moscow State Medical University" of the Ministry of Health of Russian Federation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 50 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet, jotka ovat 18–50-vuotiaita (mukaan lukien) ilmoitetun suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä;
  • Painoindeksi (BMI) 18,5-30 kg/m2, ruumiinpaino 50-90 kg;
  • Todennettu diagnoosi "terveeksi" (diagnoosi "terve" vahvistetaan yksityiskohtaisen sairaushistorian perusteella, jos kliinisen tutkimuksen aikana ei ole havaittu poikkeamia normaaleista arvoista, mukaan lukien verenpaineen, hengitystiheyden, sykkeen, kehon mittaukset lämpötila-, laboratorio- ja instrumentaalisten tutkimusten (EKG) tiedot);
  • Kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen voimassa olevan lainsäädännön mukaisesti ja kaikkien tutkimuspöytäkirjassa määrättyjen menettelyjen ja vaatimusten/rajoitusten noudattaminen;
  • Suostumus asianmukaisten ehkäisymenetelmien käyttöön (kaksoisestemenetelmä - mies tai nainen (vapaaehtoisten miespuolisten tutkimushenkilöiden kumppaneille), kondomi spermisidillä, kohdunsisäinen laite (IUD), pallea spermisidillä, ehkäisysieni, kohdunkaulan korkki spermisidillä).

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu yliherkkyys idursulfaasille ja/tai lääkkeen apuaineille;
  • raskas allergiahistoria;
  • Huumeiden intoleranssi;
  • Kohtausten historia;
  • Minkä tahansa muun lääkkeen injektioiden tai implanttien käyttö kolme kuukautta ennen seulontakäyntiä;
  • Epätavallinen elämäntapa (yötyö, äärimmäinen fyysinen aktiivisuus);
  • Ripulin kuivuminen, oksentelu tai muut syyt 24 tunnin sisällä ennen seulontakäyntiä;
  • Poikkeamat kliinisten, laboratorio- ja EKG-tutkimusten normaaliarvoista;
  • Jos on akuutteja tai kroonisia sydän- ja verisuoni-, keuhko- ja keuhkoputkien, hermoston, immuunijärjestelmän ja umpieritysjärjestelmän sairauksia, maha-suolikanavan, maksan ja sappiteiden, munuaisten ja virtsateiden, veren ja imunestejärjestelmän sairauksia, mielenterveysongelmia;
  • Positiiviset tulokset hepatiitti B- tai C-merkkiaineille, ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) ja kuppalle;
  • Akuutit tartuntataudit alle neljä viikkoa ennen seulontakäyntiä;
  • Säännöllinen lääkkeiden antaminen alle kaksi viikkoa ennen seulontakäyntiä;
  • Systolinen verenpaine (SBP) alle 100 mm Hg tai yli 140 mm Hg; diastolinen verenpaine (DBP) alle 70 mm Hg tai yli 90 mm Hg; HR alle 60 bpm tai yli 80 bpm;
  • Verenluovutus (450 ml tai enemmän verta tai plasmaa) alle kolme kuukautta ennen seulontakäyntiä;
  • Osallistuminen kliinisiin ihmisillä suoritettaviin lääketutkimuksiin alle kolme kuukautta ennen seulontakäyntiä;
  • Yli 10 alkoholiyksikön nauttiminen viikossa (1 alkoholiyksikkö vastaa 0,5 litraa olutta, 200 ml kuivaa viiniä tai 50 ml väkevää alkoholia) TAI alkoholismi;
  • Alkoholin uloshengitystesti positiivinen;
  • Huumeriippuvuus, myrkyllisten aineiden väärinkäyttö, positiivinen virtsan analyysi vahvojen ja huumausaineiden, mukaan lukien kokaiini, kannabis, amfetamiini, barbituraatit, bentsodiatsepiinit ja opioidit, varalta;
  • Poltat yli 10 savuketta päivässä;
  • Muut syyt, jotka tutkijan mielestä estävät vapaaehtoista osallistumasta tutkimukseen tai aiheuttavat kohtuuttoman riskin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Kohortti 1 GNR-055 (0,3 mg/kg)
GNR-055 (0,3 mg/kg) Kerta-annos laskimoon GNR-055
Biologinen: GNR-055
Kerta-annos suonensisäisesti
Muut: Kohortti 2 GNR-055 (0,5 mg/kg)
GNR-055 (0,5 mg/kg) Kerta-annos laskimoon GNR-055
Biologinen: GNR-055
Kerta-annos suonensisäisesti
Muut: Kohortti 3 GNR-055 (1 mg/kg)
GNR-055 (1 mg/kg) Kerta-annos laskimoon GNR-055
Biologinen: GNR-055
Kerta-annos suonensisäisesti
Muut: Kohortti 4 GNR-055 (2 mg/kg)
GNR-055 (2 mg/kg) Kerta-annos laskimoon GNR-055
Biologinen: GNR-055
Kerta-annos suonensisäisesti
Muut: Kohortti 5 GNR-055 (3 mg/kg)
GNR-055 (3 mg/kg) Kerta-annos laskimoon GNR-055
Biologinen: GNR-055
Kerta-annos suonensisäisesti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 7 ± 1
Haittatapahtumat, Laboratoriokokeet, Elintoiminnot, Fyysinen tutkimus, 12-kytkentäinen EKG, Allerginen reaktio, Infuusioon liittyvä reaktio, Lääkevasta-aine.
Päivä 7 ± 1

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
GNR-055:n seerumin farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: Päivä 2
Seerumin pitoisuus GNR-055, Farmakokineettiset parametrit
Päivä 2
Cmax – seerumin enimmäispitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 2
Farmakokineettiset parametrit
Päivä 2
AUC - Käyrän alla oleva alue
Aikaikkuna: Päivä 2
Farmakokineettiset parametrit
Päivä 2
Т1/2 - Puoliintumisaika
Aikaikkuna: Päivä 2
Farmakokineettiset parametrit
Päivä 2
Kel - Eliminaationopeusvakio
Aikaikkuna: Päivä 2
Farmakokineettiset parametrit
Päivä 2
MRT - Keskimääräinen oleskeluaika
Aikaikkuna: Päivä 2
Farmakokineettiset parametrit
Päivä 2
Cl - välys
Aikaikkuna: Päivä 2
Farmakokineettiset parametrit
Päivä 2
Vz - jakautumistilavuus
Aikaikkuna: Päivä 2
Farmakokineettiset parametrit
Päivä 2

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AO GENERIUM

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 28. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 8. syyskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 8. syyskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 28. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 7. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 14. lokakuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. lokakuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IDB-MPS-I

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Metaboliset sairaudet

Kliiniset tutkimukset GNR-055

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jamaica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa