Wielokohortowe badanie tolerancji, bezpieczeństwa i farmakokinetyki GNR-055 u zdrowych ochotników

Kryteria przyjęcia:

• Mężczyźni w wieku od 18 do 50 lat (włącznie) w chwili podpisania formularza świadomej zgody;
• Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18,5 do 30 kg/m2, masa ciała od 50 do 90 kg;
• Potwierdzone rozpoznanie jako „zdrowy” (diagnozę „zdrowy” ustala się na podstawie szczegółowego wywiadu lekarskiego, przy braku odchyleń od wartości prawidłowych podczas badania klinicznego obejmującego pomiar ciśnienia krwi, częstości oddechów, częstości akcji serca, temperatura, dane z badań laboratoryjnych i instrumentalnych (EKG);
• Pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa oraz przestrzeganie wszystkich procedur i wymagań/ograniczeń przewidzianych w protokole badania;
• Zgoda na stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji (metoda podwójnej bariery - męska lub żeńska (dla partnerów ochotników płci męskiej), prezerwatywa ze środkiem plemnikobójczym, wkładka wewnątrzmaciczna (IUD), diafragma ze środkiem plemnikobójczym, gąbka antykoncepcyjna, kapturek antykoncepcyjny ze środkiem plemnikobójczym).

Kryteria wyłączenia:

• Znana nadwrażliwość na sulfatazę iduronianu i (lub) na substancje pomocnicze produktu leczniczego;
• obciążona historia alergii;
• nietolerancja leków;
• Historia napadów padaczkowych;
• Zastrzyki depozytowe lub implanty stosowanie jakiegokolwiek innego produktu leczniczego na trzy miesiące przed Wizytą Kwalifikacyjną;
• Nietypowy tryb życia (praca nocna, ekstremalna aktywność fizyczna);
• biegunka odwodnienie, wymioty lub inne przyczyny w ciągu 24 godzin przed wizytą przesiewową;
• Odchylenia od prawidłowych wartości badań klinicznych, laboratoryjnych i EKG;
• jeśli występują ostre lub przewlekłe choroby układu sercowo-naczyniowego, oskrzelowo-płucnego, nerwowego, odpornościowego, hormonalnego, choroby przewodu pokarmowego, wątroby i dróg żółciowych, nerek i dróg moczowych, krwi i układu limfatycznego, choroby psychiczne w wywiadzie;
• Pozytywne wyniki dla markerów wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C, ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) i kiły;
• Ostre choroby zakaźne mniej niż cztery tygodnie przed wizytą przesiewową;
• Regularne podawanie produktów leczniczych na mniej niż dwa tygodnie przed Wizytą Kwalifikacyjną;
• Skurczowe ciśnienie krwi (SBP) poniżej 100 mm Hg lub powyżej 140 mm Hg; rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP) poniżej 70 mm Hg lub powyżej 90 mm Hg; HR poniżej 60 uderzeń na minutę lub powyżej 80 uderzeń na minutę;
• Oddanie krwi (450 ml lub więcej krwi lub osocza) w okresie krótszym niż trzy miesiące przed wizytą przesiewową;
• Udział w badaniach klinicznych produktów leczniczych na ludziach w okresie krótszym niż trzy miesiące przed wizytą przesiewową;
• Spożywanie ponad 10 jednostek alkoholu tygodniowo (1 jednostka alkoholu odpowiada 0,5 l piwa, 200 ml wytrawnego wina lub 50 ml mocnych alkoholi) LUB historia alkoholizmu;
• Pozytywny test wydychanego alkoholu;
• Uzależnienie od narkotyków, nadużywanie substancji toksycznych, pozytywny wynik analizy moczu na obecność silnych i narkotycznych substancji, w tym kokainy, konopi indyjskich, amfetaminy, barbituranów, benzodiazepin i opioidów;
• Palenie więcej niż 10 papierosów dziennie;
• Inne przyczyny, które zdaniem badacza uniemożliwiają ochotnikowi udział w badaniu lub powodują nieuzasadnione ryzyko.