FVIII-PEGLip의 약동학 및 응고 활성 연구

포함 기준:

• 18세에서 60세 사이의 남성 성인 환자;
• 중증 혈우병 A(FVIII 혈장 수준
• 억제제가 없는 환자의 경우: 억제제 역가 < 0,6 Bethesda 단위 및 억제제의 병력 없음;
• 억제제가 있는 환자의 경우: 억제제 역가 ≥0,6 Bethesda 단위 또는 문서화된 억제제 역가 ≥0,6 Bethesda 단위의 병력;
• 스크리닝 시 혈소판 수 ≥ 100,000/μL 및 헤모글로빈 ≥ 8g/dL(≥ 4.97mmol/L)로 정의되는 적절한 혈액학적 기능;
• 총 빌리루빈 ≤ 1.5 × 정상 상한치(ULN)(길버트 증후군 제외) 및 스크리닝 시 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 3 × ULN으로 정의되는 적절한 간 기능; 간경화와 일치하는 임상 징후 또는 알려진 실험실/방사선 사진 증거 없음;
• 혈청 크레아티닌 ≤ 2.5 × ULN 및 Cockcroft-Gault 공식에 의한 크레아티닌 청소율 ≥ 30 mL/min으로 정의되는 적절한 신장 기능;
• 이 프로토콜의 요구 사항을 준수하겠다는 의사를 확인하는 환자의 서면 동의서.

제외 기준:

• 낮은 혈소판 수(
• 혈우병 A 이외의 선천적 또는 후천적 출혈 결함(후천적 혈우병 포함)
• 비정상적인 신장 기능(혈청 크레아티닌 농도 1.3 mg/dL 초과);
• 활동성 간 질환(지속성 아스파르테이트 아미노전이효소[AST] 또는 알라닌 아미노전이효소[ALT]가 정상 상한치의 5배 이상으로 증가함);
• 혈액 제제 및/또는 혈장 유래 FVIII 농축물 또는 리포솜, 또는 PEG 또는 Nuwiq에 대한 심각한 부작용의 병력;
• 바이패스 제제에 대한 알레르기 반응의 병력;
• 수반되는 모든 면역학적 질병(예: 자가면역 만성 활동성 간염, 자가면역 혈소판감소성 자반증 또는 면역성 혈소판감소성 자반병(ITP), 루푸스, 다발성 경화증(MS));
• 면역억제제 치료를 받고 있는 환자(글루코코르티코이드 제외)
• 인터페론으로 치료를 받고 있는 환자;
• 스크리닝 시점에 면역 관용 유도(ITI) 요법을 받는 환자;
• 공지된 이상지질혈증 질환이 있거나 고콜레스테롤혈증 또는 고지혈증 치료를 위해 적극적으로 콜레스테롤 저하제(예: 스타틴, 콜레스테롤 흡수 억제제, 담즙산 격리제, 니코틴산 또는 피브레이트)를 복용하는 개인;
• NSAID(COX-2 억제제 제외), 아세틸살리실산(아스피린) 또는 기타 항혈소판제, 오피오이드 섭취;
• 지난 60일 이내에 다른 임상시험(의료기기 연구 포함)에 참여한 환자
• 연구 수행을 방해할 수 있거나, 조사자 또는 후원자의 의견으로 환자의 연구 참여 및 연구 완료 또는 연구 결과 해석을 방해할 수 있는 동시 질병, 치료 또는 임상 실험실 테스트의 이상 , 수사관에 따르면.
• 억제제가 없는 환자의 경우 - FVIII의 긴 반감기를 입증한 이력.