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신경병증(SLN)과 관련된 대칭 지방종증에 대한 하이드로코르티손 치료: N-of-1 연구 신경병증(SLN)과 관련된 대칭 지방종증에 대한 하이드로코르티손 치료: N-of-1 연구 (N-of-1 SLN)

2021년 3월 26일 업데이트: dr. Laura C. G. de Graaff-Herder, Erasmus Medical Center

신경병증(SLN)과 관련된 대칭성 지방종증에 대한 하이드로코르티손 치료: N-of-1 연구

신경병증과 관련된 대칭성 지방종증(SLN)을 앓고 있는 젊은 여성이 네덜란드 로테르담의 Erasmus MC의 내분비학과와 신경과에서 진료를 받았습니다. 환자는 신경병증과 눈에 띄는 자궁경부 및 생식기 지방종으로 인해 균형 문제를 보였습니다. 과거에 환자는 단기간 스테로이드 치료를 받았습니다. 환자는 '부작용'으로 이 치료 기간 동안 지방종이 줄어들고 균형 문제가 거의 사라진 것을 알아차렸습니다. 불만은 스테로이드 제거 후 다시 나타났습니다. 현재 연구에서 이 단일 환자에 대한 스테로이드 치료의 유용성은 N-of-1 시험에서 조사될 것입니다.

1차 목적: Rasch-built Overall Disability Scale(RODS)로 평가한 감시 림프절 환자의 개인 수준에서 신경병증에 대한 하이드로코르티손 치료의 효능을 결정하기 위함.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

신경병증과 관련된 대칭성 지방종증(SLN)을 앓고 있는 젊은 여성이 네덜란드 로테르담의 Erasmus MC의 내과-내분비학과 및 신경과에서 목격되었습니다. 감시림프절은 MFN2 유전자에서 c.2119C>T p.R707W의 동형접합 돌연변이로 인해 대칭성 지방종과 신경병증을 특징으로 하는 희귀 질환입니다. SLN의 7가지 사례만이 문헌에 알려져 있습니다. 환자는 신경병증과 눈에 띄는 자궁경부 및 생식기 지방종으로 인해 균형 문제를 보였습니다. 과거에 환자는 부신 기능 부전이 의심되어 단기간 스테로이드(프레드니솔론) 치료를 받았습니다. 환자는 '부작용'으로 이 치료 기간 동안 지방종이 줄어들고 균형 문제가 거의 사라진 것을 알아차렸습니다. 그러나 시낙텐 검사에서 부신 기능이 정상으로 나타나 스테로이드 치료를 점차 줄여나갔고 증상이 다시 나타났다. 우리 외래진료소에서 후속 방문에서 환자는 불만에 대해 스테로이드로 다시 치료를 요청했습니다. SLN 환자의 균형 문제 및 지방종 크기에 대한 스테로이드 치료의 효과에 대한 문헌이 없기 때문에, 이 단일 환자에 대한 스테로이드 치료의 유용성을 N-of-1 시험에서 조사하여 이 환자에 대한 임상 치료.

1차 목적: Rasch-built Overall Disability Scale(RODS)로 평가한 감시 림프절 환자의 개인 수준에서 신경병증에 대한 하이드로코르티손 치료의 효능을 결정하기 위함.

2차 목표: 하이드로코르티손 치료가 목의 지방종 크기, 의료 연구 위원회(MRC) 합계 점수 및 환자와 환자의 환경에 중요한 특정 개인화된 목표(목표 달성 척도)에 미치는 영향을 결정하기 위해 (가스)).

연구 유형

중재적

등록 (예상)

1

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, 네덜란드, 3015GD
        • Erasmus MC

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

31년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

여성

설명

이 연구는 특히 특정 여성 환자를 위해 설계되었습니다. 현재 환자의 나이는 31세입니다. 연구는 이 환자를 위해 특별히 설계되었기 때문에 공식적인 포함 및 제외 기준은 없습니다. 그러나 환자가 임신하면 연구는 1차 및 2차 결과 측정에 영향을 미칠 수 있으므로 중단됩니다.

포함 기준:

  • 해당 없음

제외 기준:

  • 임신

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 하이드로코르티손
10-5-5 일정의 하이드로코르티손(20mg/일): 07:00에 10mg, 12:00에 5mg, 17:00에 5mg. 하이드로코르티손 기간은 기간당 10주 동안 지속됩니다. 총 2개의 히드로코르티손 기간이 있습니다.
의약품: 하이드로코르티손
하이드로코르티손은 경구 투여됩니다.
플라시보_COMPARATOR: 위약
10-5-5 일정의 위약(20mg/일): 0700시에 10mg, 1200시에 5mg, 1700시에 5mg. 위약 기간은 기간당 10주 동안 지속됩니다. 총 2개의 위약 기간이 있습니다.
의약품: 위약
위약은 경구로 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Rasch 내장 전체 장애 척도(RODS)
기간: 414일 기준
RODS는 신경병증 환자의 활동 및 사회적 참여 제한을 측정하기 위한 검증된 24개 항목 설문지입니다. 설문지의 점수 범위는 0에서 100까지입니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다(신경병증의 제한이 적음).
414일 기준

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
지방종의 크기
기간: 414일 기준
지방종의 크기는 병원 방문 중에 연구원이 센티미터로 측정합니다. 연구원은 또한 모눈종이 앞에서 표준화된 방식으로 지방종 사진을 찍을 것입니다. 병원 방문 사이에 참가자는 그래프 용지 앞에서 지방종 사진을 찍습니다.
414일 기준
의료 연구 위원회(MRC) 합계 점수
기간: 414일 기준
MRC sumscore는 근력을 측정하는 검증된 도구이며 의사, 간호사, 물리치료사 또는 기타 전문가가 수행해야 합니다. 점수의 범위는 1에서 5까지입니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다.
414일 기준
목표 달성 척도(GAS)
기간: 414일 기준
GAS는 환자와의 상담을 통해 몇 가지 개인 목표와 해당 척도를 정의하는 개별화된 결과 측정입니다. 스케일링이 표준화되어 있어 환자의 상황 변화를 안정적으로 측정할 수 있습니다. 레벨 범위는 -3에서 +2까지입니다. 더 높은 수준은 더 나은 결과를 의미합니다. 미리 정의된 개인 목표는 치료의 효율성을 측정하는 것입니다. 가능하면 세 가지 목표를 설정합니다.
414일 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Erasmus Medical Center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2021년 6월 1일

기본 완료 (예상)

2022년 9월 1일

연구 완료 (예상)

2022년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 26일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 3월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 3월 26일

마지막으로 확인됨

2021년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • N-of-1 SLN

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

개별 참가자 데이터는 합당한 요청 시 제공됩니다.

IPD 공유 기간

데이터는 연구가 완료된 후 합당한 요청과 참가자의 허가가 있는 경우에만 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 액세스 기준

동기 부여 된 요청입니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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