Hydrocortison-Behandlung für symmetrische Lipomatose im Zusammenhang mit Neuropathie (SLN): eine N-von-1-Studie Hydrocortison-Behandlung für symmetrische Lipomatose im Zusammenhang mit Neuropathie (SLN): eine N-von-1-Studie (N-of-1 SLN)
Hydrocortison-Behandlung für symmetrische Lipomatose im Zusammenhang mit Neuropathie (SLN): eine N-von-1-Studie
Eine junge Frau mit symmetrischer Lipomatose in Verbindung mit Neuropathie (SLN) wurde in der Abteilung für Innere Medizin – Endokrinologie und in der Abteilung für Neurologie des Erasmus MC, Rotterdam, Niederlande, untersucht. Die Patientin stellte sich mit Gleichgewichtsproblemen aufgrund einer Neuropathie und prominenten zervikalen und genitalen Lipomen vor. Der Patient war in der Vergangenheit kurzzeitig mit Steroiden behandelt worden. Als „Nebenwirkung“ bemerkte die Patientin, dass während dieser Behandlungszeit die Lipome schrumpften und die Gleichgewichtsstörungen nahezu verschwanden. Die Beschwerden traten nach Absetzen der Steroide wieder auf. In der aktuellen Studie wird der Nutzen einer Steroidbehandlung bei diesem einzelnen Patienten in einer N-of-1-Studie untersucht.
Primäres Ziel: Bestimmung der Wirksamkeit einer Hydrocortison-Behandlung bei Neuropathie auf individueller Ebene bei einem Patienten mit SLN, bewertet mit der Rasch-Built Overall Disability Scale (RODS).
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Eine junge Frau mit symmetrischer Lipomatose in Verbindung mit Neuropathie (SLN) wurde in der Abteilung für Innere Medizin-Endokrinologie und der Abteilung für Neurologie des Erasmus MC, Rotterdam, Niederlande, untersucht. SLN ist eine seltene Erkrankung, die durch symmetrische Lipome und Neuropathie aufgrund einer homozygoten Mutation von c.2119C>T p.R707W im MFN2-Gen gekennzeichnet ist. In der Literatur sind nur sieben Fälle von SLN bekannt. Die Patientin stellte sich mit Gleichgewichtsproblemen aufgrund einer Neuropathie und prominenten zervikalen und genitalen Lipomen vor. Der Patient war in der Vergangenheit wegen Verdachts auf eine Nebenniereninsuffizienz kurzzeitig mit Steroiden (Prednisolon) behandelt worden. Als „Nebenwirkung“ bemerkte die Patientin, dass während dieser Behandlungszeit die Lipome schrumpften und die Gleichgewichtsstörungen nahezu verschwanden. Da jedoch ein Synacthen-Test eine normale Nebennierenfunktion zeigte, wurde die Steroidbehandlung ausgeschlichen und die Beschwerden traten wieder auf. Bei einem Folgebesuch in unserer Ambulanz bat der Patient um eine erneute Behandlung mit Steroiden wegen der Beschwerden. Da es keine Literatur zu den Auswirkungen einer Behandlung mit Steroiden auf Gleichgewichtsstörungen und zur Größe von Lipomen bei Patienten mit SLN gibt, wird der Nutzen einer Steroidbehandlung bei diesem einzelnen Patienten in einer N-of-1-Studie untersucht, um die zu verbessern klinische Versorgung dieses Patienten.
Primäres Ziel: Bestimmung der Wirksamkeit einer Hydrocortison-Behandlung bei Neuropathie auf individueller Ebene bei einem Patienten mit SLN, bewertet mit der Rasch-Built Overall Disability Scale (RODS).
Sekundäre Ziele: Bestimmung der Wirkung einer Hydrocortisonbehandlung auf die Größe eines Lipoms im Nacken, auf den Summenscore des Medical Research Council (MRC) und auf spezifische personalisierte Ziele, die für den Patienten und das Patientenumfeld wichtig sind (Goal Attainment Scaling (GAS)).
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Niederlande, 3015GD
- Erasmus MC
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Die Studie ist speziell für eine bestimmte Patientin konzipiert. Der Patient ist derzeit 31 Jahre alt. Da die Studie speziell auf diesen Patienten ausgerichtet ist, gibt es keine formalen Ein- und Ausschlusskriterien. Die Studie wird jedoch abgebrochen, wenn die Patientin schwanger wird, da dies die primären und sekundären Endpunkte beeinflussen kann.
Einschlusskriterien:
- N / A
Ausschlusskriterien:
- Schwangerschaft
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
- Maskierung: VERVIERFACHEN
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Hydrocortison
Hydrocortison (20 mg/Tag) in einem 10-5-5-Zeitplan: 10 mg um 07:00 Uhr, 5 mg um 12:00 Uhr und 5 mg um 17:00 Uhr.
Die Hydrocortison-Perioden dauern 10 Wochen pro Periode.
Insgesamt gibt es zwei Hydrocortisonperioden.
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Hydrocortison wird oral verabreicht.
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo (20 mg/Tag) in einem 10-5-5-Plan: 10 mg um 07:00 Uhr, 5 mg um 12:00 Uhr und 5 mg um 17:00 Uhr.
Die Placeboperioden dauern 10 Wochen pro Periode.
Insgesamt gibt es zwei Placeboperioden.
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Placebo wird oral verabreicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Rasch-Built Overall Disability Scale (RODS)
Zeitfenster: Basislinie bis 414 Tage
|
Der RODS ist ein validierter Fragebogen mit 24 Punkten zur Messung der Aktivitäts- und sozialen Teilhabeeinschränkungen bei Patienten mit Neuropathie.
Der Fragebogen hat einen Punktebereich von 0 bis 100.
Eine höhere Punktzahl bedeutet ein besseres Ergebnis (weniger Einschränkungen der Neuropathie)
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Basislinie bis 414 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Größe des Lipoms
Zeitfenster: Basislinie bis 414 Tage
|
Die Größe des Lipoms wird vom Forscher bei Krankenhausbesuchen mit einem Zentimeter gemessen.
Der Forscher wird das Lipom auch standardisiert vor Millimeterpapier fotografieren.
Zwischen den Krankenhausbesuchen macht der Teilnehmer ein Foto des Lipoms vor Millimeterpapier.
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Basislinie bis 414 Tage
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Gesamtpunktzahl des Medical Research Council (MRC).
Zeitfenster: Basislinie bis 414 Tage
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Der MRC-Summenscore ist ein validiertes Instrument zur Messung der Muskelkraft und muss von einem Arzt, einer Krankenschwester, einem Physiotherapeuten oder einer anderen Fachkraft durchgeführt werden.
Die Punktzahl liegt zwischen 1 und 5. Eine höhere Punktzahl bedeutet ein besseres Ergebnis.
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Basislinie bis 414 Tage
|
|
Zielerreichungsskalierung (GAS)
Zeitfenster: Basislinie bis 414 Tage
|
GAS ist ein individualisiertes Outcome-Maß, bei dem in Absprache mit dem Patienten mehrere persönliche Ziele und die entsprechende Skalierung definiert werden.
Die Skalierung ist standardisiert, was es ermöglicht, die Veränderung der Situation des Patienten zuverlässig zu messen.
Die Stufen reichen von -3 bis +2.
Eine höhere Stufe bedeutet ein besseres Ergebnis.
Die vordefinierten persönlichen Ziele sind ein Maß für die Wirksamkeit der Behandlung.
Wenn möglich, werden drei Tore gesetzt.
|
Basislinie bis 414 Tage
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (ERWARTET)
Primärer Abschluss (ERWARTET)
Studienabschluss (ERWARTET)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- N-of-1 SLN
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Beschreibung des IPD-Plans
IPD-Sharing-Zeitrahmen
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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