Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hydrocortisonbehandling for symmetrisk lipomatose associeret med neuropati (SLN): en N-af-1 undersøgelse Hydrocortisonbehandling for symmetrisk lipomatose associeret med neuropati (SLN): en N-af-1 undersøgelse (N-of-1 SLN)

26. marts 2021 opdateret af: dr. Laura C. G. de Graaff-Herder, Erasmus Medical Center

Hydrocortisonbehandling for symmetrisk lipomatose associeret med neuropati (SLN): en N-af-1 undersøgelse

En ung kvinde med symmetrisk lipomatose forbundet med neuropati (SLN) blev set på afdelingen for intern medicin - endokrinologi og på afdelingen for neurologi ved Erasmus MC, Rotterdam, Holland. Patienten præsenterede sig med balanceproblemer på grund af neuropati og fremtrædende cervikale og genitale lipomer. Tidligere var patienten blevet behandlet med steroider i en kort periode. Patienten bemærkede, at lipomerne som en 'bivirkning' i denne behandlingsperiode skrumpede, og at balanceproblemerne næsten forsvandt. Klagerne dukkede op igen efter seponering af steroiderne. I den aktuelle undersøgelse vil nytten af ​​steroidbehandling hos denne enkelte patient blive undersøgt i et N-af-1 forsøg.

Primært mål: at bestemme effektiviteten af ​​hydrocortisonbehandling til neuropati på individuelt niveau hos en patient med SLN som vurderet med den Rasch-byggede Overall Disability Scale (RODS).

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En ung kvinde med symmetrisk lipomatose forbundet med neuropati (SLN) blev set på afdelingen for intern medicin-endokrinologi og afdelingen for neurologi ved Erasmus MC, Rotterdam, Holland. SLN er en sjælden lidelse karakteriseret ved symmetriske lipomer og neuropati på grund af en homozygot mutation af c.2119C>T p.R707W i MFN2-genet. Kun syv tilfælde af SLN er kendt i litteraturen. Patienten præsenterede sig med balanceproblemer på grund af neuropati og fremtrædende cervikale og genitale lipomer. Tidligere var patienten blevet behandlet med steroider (prednisolon) i en kort periode på grund af mistanke om binyrebarkinsufficiens. Patienten bemærkede, at lipomerne som en 'bivirkning' i denne behandlingsperiode skrumpede, og at balanceproblemerne næsten forsvandt. Men da en synacthen-test viste, at binyrefunktionen var normal, blev steroidbehandlingen nedtrappet, og klagerne dukkede op igen. Ved et opfølgningsbesøg i vores ambulatorium anmodede patienten om igen at blive behandlet med steroider for klagerne. Da der ikke er litteratur om virkningerne af behandling med steroider på balanceproblemer og på størrelsen af ​​lipomer hos patienter med SLN, undersøges nytten af ​​steroidbehandling hos denne enkelte patient i et N-af-1 forsøg med henblik på at forbedre klinisk behandling af denne patient.

Primært mål: at bestemme effektiviteten af ​​hydrocortisonbehandling til neuropati på individuelt niveau hos en patient med SLN som vurderet med den Rasch-byggede Overall Disability Scale (RODS).

Sekundære mål: at bestemme effekten af ​​hydrocortisonbehandling på størrelsen af ​​et lipom i nakken, på Medical Research Councils (MRC) sumscore og på specifikke personlige mål, der er vigtige for patienten og patientens miljø (Goal Attainment Scaling (GAS)).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

1

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holland, 3015GD
        • Erasmus MC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

31 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Undersøgelsen er specielt designet til en specifik kvindelig patient. Patienten er 31 år i øjeblikket. Da undersøgelsen er specielt designet til denne patient, er der ingen formelle inklusions- og eksklusionskriterier. Undersøgelsen vil dog blive stoppet, når patienten bliver gravid, da dette kan påvirke de primære og sekundære udfaldsmål.

Inklusionskriterier:

  • N/A

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Hydrocortison
Hydrocortison (20 mg/dag) i et 10-5-5 skema: 10 mg kl. 07.00, 5 mg kl. 12.00 og 5 mg kl. 17.00. Hydrocortisonperioderne varer 10 uger pr. menstruation. I alt er der to hydrokortisonperioder.
Medicin: Hydrocortison
Hydrocortison indgives oralt.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo (20 mg/dag) i et 10-5-5 skema: 10 mg kl. 07.00, 5 mg kl. 12.00 og 5 mg kl. 17.00. Placeboperioderne varer 10 uger pr. menstruation. I alt er der to placeboperioder.
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rasch-bygget Overall Disability Scale (RODS)
Tidsramme: Baseline til 414 dage
RODS er et valideret spørgeskema med 24 punkter til at måle aktivitets- og social deltagelsesbegrænsningerne hos patienter med neuropati. Spørgeskemaet har et scoreområde på 0 til 100. En højere score betyder et bedre resultat (mindre begrænsninger af neuropatien)
Baseline til 414 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Størrelse af lipom
Tidsramme: Baseline til 414 dage
Størrelsen af ​​lipomet vil blive målt med en centimeter af forskeren under hospitalsbesøg. Forskeren vil også tage et billede af lipomet foran millimeterpapir på en standardiseret måde. Ind imellem hospitalsbesøg vil deltageren tage et billede af lipomet foran millimeterpapir.
Baseline til 414 dage
Sumscore for Medical Research Council (MRC).
Tidsramme: Baseline til 414 dage
MRC sumscore er et valideret værktøj til at måle muskelstyrke og skal udføres af en læge, sygeplejerske, fysioterapeut eller anden professionel. Scoren har et interval på 1 til 5. En højere score betyder et bedre resultat.
Baseline til 414 dage
Målopnåelsesskalering (GAS)
Tidsramme: Baseline til 414 dage
GAS er et individualiseret resultatmål, hvor flere personlige mål og den tilsvarende skalering defineres i samråd med patienten. Skaleringen er standardiseret, hvilket gør det muligt pålideligt at måle ændringen i patientens situation. Niveauerne går fra -3 til +2. Et højere niveau betyder et bedre resultat. De foruddefinerede personlige mål er et mål for behandlingens effektivitet. Hvis det er muligt, vil der blive sat tre mål.
Baseline til 414 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

1. juni 2021

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. september 2022

Studieafslutning (FORVENTET)

1. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. marts 2021

Først opslået (FAKTISKE)

29. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

29. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • N-of-1 SLN

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata er tilgængelige efter rimelig anmodning.

IPD-delingstidsramme

Dataene vil blive tilgængelige efter afslutningen af ​​undersøgelsen og kun efter rimelig anmodning og med tilladelse fra deltageren.

IPD-delingsadgangskriterier

En motiveret anmodning.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Symmetriske lipomatoser, multiple

Kliniske forsøg med Hydrocortison

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner