코카인 사용 장애에 대한 AAV8-hCocH
2026년 5월 21일 업데이트: W. Michael Hooten
코카인 사용 장애를 치료하기 위한 AAV8-인간 코카인 가수분해효소의 정맥 투여
이 연구의 목적은 코카인 사용 장애 지속 완화가 있는 성인을 위한 새로운 유전자 바이러스 벡터 치료의 안전성을 테스트하는 것입니다.
이 유전자는 코카인을 비활성 물질로 분해하는 효소(코카인 가수분해 효소)를 조절하여 이 약물이 일반적으로 제공하는 즐거운 느낌을 감소시킵니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 코카인 사용 장애 지속 완화의 병력이 있는 피험자에게 AAV8-hCocH의 IV 투여의 안전성과 MTD를 테스트하는 1상 용량 증량 임상 시험입니다.
서면 사전 동의를 제공하고, 등록 기준을 충족하고, AAV8(기존 AAV8 항체)에 대한 형질도입 억제가 없는 피험자가 적합합니다.
피험자는 2-3개월마다 또는 코호트 사이에 그 이상 순차적으로 등록됩니다.
용량 증량은 단일 피험자가 안전하게 투여된 후에 시작될 수 있습니다. 최대 효소 발현은 3-4주차에 예상됩니다.
이러한 단계적 확대 패러다임은 준치료 용량에 노출되는 피험자의 수를 최소화하기 위한 것입니다.
시작 용량은 마우스, 래트 및 NHP에서 AAV8-CocH의 발현 및 안전성, 그리고 혈우병 환자에서 AAV8-FVIII IV를 사용한 이전의 인간 경험을 기반으로 합니다.
시작 용량은 NHP의 NOAEL에서 큰 안전 마진(15배)을 갖습니다.
주사 후 약 7주 후에 조사팀의 안전성 매개변수 및 CocH 수준 검토를 기반으로 다음 용량 수준으로 확대하기로 결정합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
10
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준:
- 비치료 추구 남성 또는 18세에서 65세까지의 여성.
- PI의 의료 기록 검토에 의해 확인된 지속적인 관해 상태의 코카인 사용 장애의 DSM-5 진단.
- 조사자 또는 피지명인의 판단과 정기적인 진료소 방문 요건 준수에 의해 입증된 바와 같이, 연구 기간 동안 코카인 사용을 삼갈 동기가 부여됨.
- PI의 의견으로는 병력 및 정신과 병력, 일반 임상 검사, 활력 징후 및 실험실 검사에 의해 결정된 바와 같이 일반적으로 건강 상태가 양호해야 합니다.
- 서면 동의서를 제공했습니다. 주제는 프로토콜 요구 사항에 참여하고 준수할 의향이 있고 협조적이어야 합니다.
- 현재 Mayo Clinic 표준화 정상 값의 (+/- 10%) 이내인 혈액학, 화학, 신장 및 간 기능 실험실 검사를 받으십시오.
- 임상적으로 유의미한 이상이나 부정맥 없이 정상적인 동리듬과 전도를 나타내는 기준선 EKG를 보여줍니다.
- 후속 조치를 위해 연구 분야로 돌아갈 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 이들은 AAV8 형질도입 억제 및 AAV8 총 항체에 의해 측정된 바와 같이 AAV8 캡시드에 대해 검출가능한 기존 면역성을 나타낸다.
- 어떤 병인의 HIV 또는 간염의 증거.
- 크레아티닌 ≥ 1.5mg/dL.
- 피험자가 연구의 요구 사항을 완전히 준수하는 것을 방해하는 의사의 재량에 따른 모든 질병 또는 정신 건강 상태. 의사는 활성 알코올 남용, 기타 물질 남용 또는 남용 물질에 대한 양성 소변 독성 검사 대상자를 제외할 수 있습니다.
- 임신 및/또는 수유 중. 모든 수유 여성은 연구 참여에서 제외됩니다. 가임 여성은 스크리닝 방문 시 수행된 임신 검사에서 음성 판정을 받아야 하고, 연구 기간 내내 피임 사용에 동의하고, 연구 기간 내 임신을 삼가고, 연구 기간 내내 임신 검사에 동의해야 합니다. 남성은 차폐식 피임 방법을 사용하고 내년 이내에 아이를 낳는 것을 삼가는 데 동의해야 합니다.
- 병적 비만(BMI > 40).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AAV8-hCocH 용량 수준 1: 2e12 vg/kg
코호트 1: 참가자는 저용량 2e12 vg/kg의 AAV8-hCocH를 1회 IV 투여받고, 투여 후 7주간 추적 관찰합니다.
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2e12 vg/kg 단일 정맥 주입
6e12 vg/kg 정맥내 단일 주입
4e12 vg/kg 정맥내 단일 주입
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실험적: AAV8-hCocH 용량 수준 3: 6e12vg/kg
코호트 3: 참가자는 중간 용량의 AAV8-hCocH 6e12vg/kg을 1회 IV 투여받고, 투여 후 7주간 추적 관찰합니다.
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2e12 vg/kg 단일 정맥 주입
6e12 vg/kg 정맥내 단일 주입
4e12 vg/kg 정맥내 단일 주입
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실험적: AAV8-hCocH 용량 수준 2: 4e12vg/kg
코호트 2: 참가자는 AAV8-hCocH의 중간 용량 4e12vg/kg을 1회 IV 투여받고, 투여 후 7주간 추적 관찰합니다.
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2e12 vg/kg 단일 정맥 주입
6e12 vg/kg 정맥내 단일 주입
4e12 vg/kg 정맥내 단일 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 60개월
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치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
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60개월
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효소 발현 프로파일의 변화
기간: 기준선, 24개월
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AAV8-hCocH 유전자 발현의 혈청 수준
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기준선, 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 24개월
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Cmax는 정맥 주입 후 혈액 내 AAV8의 피크 농도로 측정됩니다.
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24개월
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피크 농도 시간(tmax)
기간: 24개월
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정맥 주입 후 혈액에서 AAV8의 최대 혈장 농도까지의 시간
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24개월
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반감기(t1/2)
기간: 24개월
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혈액 내 AAV8의 혈장 농도가 시작 농도의 정확히 절반으로 감소하는 시간
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24개월
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농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 24개월
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AUC는 시간 경과에 따른 AAV8 혈청 농도의 척도입니다.
약물 흡수를 특성화하는 데 사용됩니다.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: W. Michael Hooten, MD, Mayo Clinic
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 8일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 5월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 5월 11일
처음 게시됨 (실제)
2021년 5월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 21일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 20-012225
- 5UH3DA042492 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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AAV8-hCocH에 대한 임상 시험
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Opus Genetics, IncUniversity of Pennsylvania모병
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Spark TherapeuticsChildren's Hospital of Philadelphia; University of Pittsburgh; St. James's Hospital, Ireland 그리고 다른 협력자들종료됨
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