자가 줄기 세포 이식: 국제 루푸스 임상시험 (ASTIL)

포함 기준:

1. 16세에서 60세 사이의 연령.
2. 3개월 간격으로 최소 2회 연속 검사에서 항핵 항체 양성(ANA) 및 집중 면역억제제의 진단 또는 첫 번째 투여 이후 5년 이상의 질병 지속 기간을 더한 ACR 기준에 따른 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 진단.

3. 지속 또는 재발된 활동성 BILAG A SLE는 적어도 하나의 내장 침범 또는 난치성 SLE에 대한 문서화된 증거가 있으며 다음 중 하나로 정의됩니다.

   • 신장 침범: 루푸스 신장 BILAG A 기준 및 크레아티닌 청소율 > 30 ml/min/m2, SLE 활동 이외의 다른 원인으로 설명되지 않음 12개월 미만의 신장 생검에서 클래스 III 또는 IV 루푸스 신염을 나타냄
   • BILAG 신경학적 카테고리 A, 심혈관 또는 폐 카테고리 A, 혈관염 카테고리 A가 있는 장간막 혈관염을 제외한 기타 모든 유형의 중요한 장기 침범
   • BILAG 혈액 범주 A로 정의되고 골수 흡인으로 확인된 자가 면역 혈구 감소증(용혈성 빈혈 및/또는 혈소판 감소증)

   • 다음에 따라 CY 또는 MMF를 단독으로 또는 연속적으로 사용하는 최상의 표준 국소 요법의 최소 6개월 후 전체(INR > 3) 항응고제에도 불구하고 활성인 이차 항인지질 증후군(SAPL):

     • 2주 간격으로 6 x 500mg iv CY의 단기 Eurolupus 프로토콜 저용량 CY 요법 또는
     • 0.75g/m2/월 x 6 iv 시클로포스파미드를 사용한 기존 치료 또는
     • 3~6개월 동안 매일 2g의 MMF와 0.5mg/kg/일 이상의 경구 스테로이드 및 코르티코스테로이드에 의존하고 20mg/일 미만으로 감소할 수 없습니다.
4. 가임기 여성에 대한 음성 임신 검사.
5. 서면 동의서.

제외 기준:

1. 임신, 모유 수유 또는 연구 중 적절한 피임 방법을 사용하지 않으려는 경우(7.5 참조).

2. 심각한 수반되는 질병:

   • 호흡기: 평균 PAP > 50 mmHg(심장 에코 또는 우심 카테터 삽입), DLCO < 40% 예측, 휴식 동맥 산소 분압(PaO2) < 70 mmHg) 및/또는 휴식 동맥 이산화탄소 분압(PaCO2)으로 정의되는 호흡 부전 )> 50 mmHg) 산소 공급 없이
   • 신장: 크레아티닌 청소율 < 30 ml/min
   • 심장: 울혈성 심부전의 임상적 증거; LVEF < 40%(심장 에코 또는 다문 방사성핵종 혈관조영술(MUGA)); 심장 초음파 검사에서 ≥ 1 cm 심막 삼출; 조절되지 않는 심실성 부정맥.
3. 질병의 활동과 관련이 없는 한 트랜스아미나제 수준(ASAT, ALAT > 2 정상)으로 정의되는 간부전.
4. 정보에 입각한 동의서에 서명하거나 시술을 받는 능력을 방해할 수 있는 SLE 질병과 관련된 중증 정신병을 포함한 중증 정신 장애.
5. 국소 기저 세포 암종 또는 편평 피부암 또는 자궁 경부 상피암종을 제외한 동시 신생물 또는 골수이형성증.
6. 골수 기능 부전은 호중구 감소증 < 0.5 x 109/l, 혈소판 감소증 < 30 x 109/l, 빈혈 < 8 g/dl, CD4+ T 림프구 감소증 < 200 x 106/l로 정의됩니다.
7. HIV, HTLV-1, 2 양성, B형 간염 표면 Ag 양성, C형 간염 PCR 양성을 포함하는 조절되지 않는 급성 또는 만성 감염.
8. TLI, TBI 또는 시클로포스파미드를 포함하는 알킬화제를 사용한 이전 치료 > 누적 15g.
9. 스크리닝 방문 30일 이내에 기록된 두개내 혈종 또는 이전 출혈.
10. 장간막 혈관염 또는 진행 중인 위장관 출혈.
11. 주치의가 평가한 환자의 순응도 저하.