Autológ őssejt-transzplantáció: Nemzetközi Lupus Vizsgálat (ASTIL)

Bevételi kritériumok:

1. Életkor 16 és 60 év között.
2. A szisztémás lupus erythematosus (SLE) diagnosztizálása ACR-kritériumok szerint antinukleáris antitestekkel (ANA) legalább 2 egymást követő teszten 3 hónapos intervallumban, plusz a betegség több mint 5 évének időtartama a diagnózistól vagy az intenzív immunszuppresszív gyógyszerek első alkalmától számítva.

3. Tartós vagy kiújult aktív BILAG A SLE, legalább egy zsigeri érintettség vagy refrakter SLE dokumentált bizonyítékával, az alábbiak szerint:

   • veseérintettség: a lupus renális BILAG A kritériumaival és a kreatinin-clearance > 30 ml/perc/m2, más okkal nem magyarázható, mint az SLE-aktivitás, 12 hónapnál rövidebb vesebiopsziával, amely III. vagy IV. osztályú lupus nephritist mutat
   • Bármilyen más létfontosságú szervi érintettség, kivéve a mesenterialis vasculitist BILAG A neurológiai kategóriával, kardiovaszkuláris vagy pulmonális A kategóriával, vasculitis A kategóriával
   • Autoimmun citopéniák (hemolitikus anémia és/vagy thrombocytopenia), amelyeket BILAG A hematológiai kategóriaként határoztak meg, és csontvelő-aspirátummal igazoltak

   • A másodlagos antifoszfolipid szindróma (SAPL) a teljes (INR > 3) antikoaguláció ellenére is aktív legalább 6 hónapig a legjobb standard helyi terápia után CY vagy MMF alkalmazásával, önmagában vagy egymást követően, az alábbiak szerint:

     • a rövid távú Eurolupus protokoll alacsony dózisú CY-sémája 6 x 500 mg iv CY 2 hetes időközönként, vagy
     • a hagyományos kezelés 0,75 g/m2/hó x 6 iv ciklofoszfamid ill.
     • Napi 2 g MMF 3-6 hónapig, plusz 0,5 mg/ttkg/nap feletti orális szteroidok, kortikoszteroidfüggőek és nem csökkenthetők 20 mg/nap alá.
4. Negatív terhességi teszt fogamzóképes korú nők számára.
5. Írásbeli beleegyezés.

Kizárási kritériumok:

1. Terhesség, szoptatás vagy nem hajlandó megfelelő fogamzásgátlási módszert alkalmazni a vizsgálat során (lásd 7.5).

2. Súlyos kísérő betegségek:

   • Légzőszervi: átlagos PAP > 50 Hgmm (szív visszhanggal vagy jobb szív katéterezéssel), DLCO < 40% előrejelzett, légzési elégtelenség, amelyet nyugalmi artériás oxigénfeszültség (PaO2) < 70 Hgmm) és/vagy nyugalmi artériás szén-dioxid feszültség (PaCO2) határoz meg )> 50 Hgmm) oxigénellátás nélkül
   • Vese: kreatinin-clearance < 30 ml/perc
   • Szív: pangásos szívelégtelenség klinikai bizonyítéka; LVEF < 40% (kardiális echo vagy multi-gated radionuklid angiográfia (MUGA)); > 1 cm-es perikardiális folyadékgyülem szívechográfián; ellenőrizetlen kamrai aritmia.
3. A májelégtelenség a transzamináz szintjeként definiálható (ASAT, ALAT > 2 normál), hacsak nincs összefüggésben a betegség aktivitásával.
4. Súlyos pszichiátriai rendellenességek, beleértve az SLE-betegséghez kapcsolódó súlyos pszichózist, amely megakadályozhatja a tájékozott beleegyező nyilatkozat aláírását vagy az eljárás alá vonását.
5. Egyidejű neoplazmák vagy myelodysplasia, kivéve a lokalizált bazálissejtes karcinómát vagy laphámsejtes bőrrákot vagy a méh in situ méhnyakrákját.
6. Csontvelő-elégtelenség: neutropenia < 0,5 x 109/l, thrombocytopenia < 30 x 109/l, vérszegénység < 8 g/dl, CD4+ T lymphopenia < 200 x 106/l.
7. Kontrollálatlan akut vagy krónikus fertőzés, beleértve a HIV, HTLV-1, 2 pozitivitást, Hepatitis B felszíni Ag pozitív, hepatitis C PCR pozitív.
8. Korábbi kezelések TLI-vel, TBI-val vagy alkilezőszerekkel, beleértve a ciklofoszfamidot > 15 g kumulatív.
9. Koponyán belüli hematóma vagy korábbi vérzés dokumentált a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül.
10. Mesenterialis vasculitis vagy folyamatos gyomor-bélrendszeri vérzés.
11. A beutaló orvosok értékelése szerint a beteg gyenge együttműködése.