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급성 골수성 백혈병 환자에서 NTLA-5001 조사 연구

2023년 12월 14일 업데이트: Intellia Therapeutics

급성 골수성 백혈병 환자에서 NTLA-5001을 조사하는 1/2a상, 단일 용량 연구

이 연구는 급성 골수성 백혈병(AML) 참가자에서 NTLA-5001의 안전성, 내약성, 세포 동역학(CK), 활성 및 약력학(PD)을 평가하기 위해 수행됩니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 2부작 First in Human(FIH) 연구는 2개의 오픈 라벨 부문으로 구성되어 있습니다. 이는 1차 또는 이후 요법 후 지속성 또는 재발성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 NTLA-5001의 안전성과 활성을 평가하는 다기관 1/2a상 연구입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • Research Site 2
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • Research Site 5
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Research Site 1
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Research Site 6
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Research Site 3
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Research Site 4
  • 영국
      • Leeds, 영국
        • Research Site 10
      • London, 영국
        • Research Site 8
      • London, 영국
        • Research Site 9
      • Manchester, 영국
        • Research Site 7

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준(약어):

  • 세계보건기구에서 정의한 AML이 있음
  • 1차 요법 후 검출 가능한 질병이 있음
  • 만 18세 이상입니다.
  • 인간 백혈구 항원-A0201(HLA-A*02:01) 대립유전자를 보유합니다.
  • ECOG 수행 상태가 0에서 1 사이입니다.
  • 적절한 절대 총 림프구 수
  • 적절한 심장, 신장 및 간장 기능을 가지고 있습니다.

제외 기준(약어):

  • 연구 참여 이전에 지정된 기간 내에서 AML 지시 요법 또는 면역조절 요법을 받았음.
  • 84일 이내에 동종 조혈 세포 이식을 받았고 GVHD가 진행 중이거나 최근 DLI가 있거나 활성 면역 억제 상태입니다.
  • 종양에 의한 CNS 침범이 있습니다.
  • 면역 조절 요법이 필요한 심각한 자가 면역이 있습니다.
  • 활성 파종성 혈관내 응고(DIC), 출혈 또는 응고병증이 있습니다.
  • 수산화요소에도 불구하고 백혈구증가증이 ≥ 20,000 blasts/μL이거나 빠르게 진행되는 질병이 있는 경우
  • 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 또는 제어되지 않는 감염이 있습니다.
  • 여성 피험자는 임신 중이거나 모유 수유 중입니다. 또는 가임 가능성이 있고 프로토콜에 지정된 피임 방법을 사용하지 않으려는 경우.
  • 가임 여성 파트너가 있고 프로토콜에 지정된 피임 방법을 사용하지 않으려는 남성 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 팔 1: NTLA-5001
1상에서 최대 3개의 에스컬레이션 코호트에 이어 2상에서 1개의 확장 코호트. 피험자는 AML 및 골수 모세포 수가 있습니다.
유전적: 팔 1: NTLA-5001

사전 조절 화학요법 후 정맥내 주입으로서 CRISPR/Cas9를 사용하여 체외에서 조작된 자가 WT1 지시 TCR T 세포.

시클로포스파미드 및 플루다라빈은 정맥내 주입으로 -5일, -4일 및 -3일에 투여될 것이다.
실험적: 팔 2: NTLA-5001
1상에서 최대 3개의 에스컬레이션 코호트에 이어 2상에서 1개의 확장 코호트. 피험자는 AML 및 골수 모세포 수가 ≥5%이고, 림프구 고갈 화학요법 후 IV 주입으로 투여됩니다.
유전적: 팔 2: NTLA-5001

사전 조절 화학요법 후 정맥내 주입으로서 CRISPR/Cas9를 사용하여 체외에서 조작된 자가 WT1 지시 TCR T 세포.

시클로포스파미드 및 플루다라빈은 정맥내 주입으로 -5일, -4일 및 -3일에 투여될 것이다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
복용량 제한 독성(DLT)을 경험한 참가자
기간: 주입 후 최대 28일까지 NTLA-5001 주입에 대한 1차 DLT 평가
DLT는 주입 후 28일 이내에 발병하는 사건으로 정의되었습니다. AE는 사전 동의 시점부터 112주차 방문까지 수집되었습니다. AE는 MedDRA(Medical Dictionary for Regulatory Activity) 버전 24.0을 사용하여 코딩되었습니다. AE의 중증도는 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)의 부작용에 대한 공통 용어 기준, 버전 5.0 독성 등급 기준을 사용하여 연구자에 의해 평가되었습니다. 기본 결과에 대해 아래에 보고된 측정값은 DLT 데이터로만 구성됩니다. 부작용은 이 프리젠테이션의 부작용 섹션에 보고됩니다.
주입 후 최대 28일까지 NTLA-5001 주입에 대한 1차 DLT 평가

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
말초 혈액 내 NTLA-5001 T세포 수용체(TCR) 이식유전자 카피 수의 빈도
기간: NTLA-5001 주입부터 주입 후 최대 4주까지
참가자의 말초 혈액에서 편집된 TCR 이식유전자 카피 수의 빈도는 액적 디지털 중합효소 연쇄 반응(ddPCR)에 의해 결정되었습니다.
NTLA-5001 주입부터 주입 후 최대 4주까지
말초 혈액에서 NTLA-5001 T 세포 수용체(TCR) 이식유전자 사본의 지속성
기간: NTLA-5001 주입부터 주입 후 최대 4주까지
DdPCR에 의해 결정된 참가자의 말초 혈액에서 편집된 TCR 이식유전자 사본의 지속성.
NTLA-5001 주입부터 주입 후 최대 4주까지
AML 참가자의 종양 반응
기간: NTLA-5001 주입부터 주입 후 최대 4주까지
객관적 반응률(측정 가능한 잔여 질환이 없는 완전 반응(CRMRD-))(군 1). CRMRD 반응, 완전 반응, 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해, 형태학적 백혈병 없는 상태 및 부분 관해(Arm 2)인 객관적 반응 비율.
NTLA-5001 주입부터 주입 후 최대 4주까지
AML 참가자의 반응 기간
기간: NTLA-5001 주입부터 주입 후 최대 4주까지
골수 결과는 첫 번째 반응부터 MRD가 중앙 실험실 분석에 대한 낮은 검출 수준 이상으로 측정되거나 모든 원인으로 인한 사망까지 객관적 반응이 있는 대상체에 대한 반응/완화 기간(DOR)을 결정하는 데 사용되도록 계획되었습니다. 먼저 발생한 것(Arm 1). 골수 결과는 복합 CR이 있는 피험자에 대한 첫 번째 반응부터 진행 또는 어떤 원인으로 인한 사망(둘 중 먼저 발생한 것)까지 DOR을 결정하는 데 사용되도록 계획되었습니다(군 2).
NTLA-5001 주입부터 주입 후 최대 4주까지
AML 참가자의 질병 진행
기간: NTLA-5001 주입부터 주입 후 최대 4주까지
골수 결과는 임상 진행까지의 시간을 결정하는 데 사용되었습니다. 진행성 질환은 기준선보다 골수 모세포가 25% 이상 증가하거나 순환 백혈병 세포 수가 5,000개 세포/μL 이상 절대 증가하는 것으로 정의됩니다.
NTLA-5001 주입부터 주입 후 최대 4주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Intellia Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 12월 17일

기본 완료 (실제)

2022년 7월 21일

연구 완료 (실제)

2022년 8월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 9월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 9월 23일

처음 게시됨 (실제)

2021년 10월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 12월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 12월 14일

마지막으로 확인됨

2023년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ITL-5001-CL-001

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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