Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie badające NTLA-5001 u pacjentów z ostrą białaczką szpikową

14 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Intellia Therapeutics

Faza 1/2a, badanie z pojedynczą dawką badające NTLA-5001 u pacjentów z ostrą białaczką szpikową

Badanie to zostanie przeprowadzone w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, kinetyki komórkowej (CK), aktywności i farmakodynamiki (PD) NTLA-5001 u uczestników z ostrą białaczką szpikową (AML).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To dwuczęściowe pierwsze badanie u ludzi (FIH) składa się z dwóch otwartych ramion. Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 1/2a oceniające bezpieczeństwo i aktywność NTLA-5001 u pacjentów z uporczywą lub nawracającą ostrą białaczką szpikową po leczeniu pierwszego lub późniejszego rzutu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Research Site 2
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Research Site 5
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Research Site 1
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Research Site 6
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Research Site 3
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Research Site 4
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site 10
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site 8
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site 9
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Research Site 7

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia (w skrócie):

  • Ma AML zgodnie z definicją Światowej Organizacji Zdrowia
  • Ma wykrywalną chorobę po leczeniu pierwszego rzutu
  • Ma ≥ 18 lat.
  • Nosi allel ludzkiego antygenu leukocytarnego-A0201 (HLA-A*02:01).
  • Ma status wydajności ECOG od 0 do 1.
  • Ma odpowiednią bezwzględną całkowitą liczbę limfocytów
  • Ma odpowiednią czynność serca, nerek i wątroby

Kryteria wykluczenia (w skrócie):

  • Otrzymał terapię ukierunkowaną na AML lub terapię immunomodulującą w określonym oknie przed włączeniem do badania.
  • Otrzymał allogeniczny przeszczep komórek krwiotwórczych w ciągu 84 dni, z trwającą GVHD, z niedawnym DLI lub aktywną immunosupresją.
  • Ma zajęcie OUN przez guz.
  • Ma ciężką autoimmunizację wymagającą leczenia immunomodulującego.
  • Ma aktywne rozsiane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe (DIC), krwawienie lub koagulopatię.
  • Ma leukocytozę ≥ 20 000 blastów/μl pomimo hydroksymocznika lub ma szybko postępującą chorobę
  • Ma infekcję ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub jakąkolwiek niekontrolowaną infekcję.
  • Kobiety są w ciąży lub karmią piersią; lub są w wieku rozrodczym i nie chcą stosować określonej w protokole metody antykoncepcji.
  • Mężczyźni, którzy mają partnerki w wieku rozrodczym i nie chcą stosować określonych w protokole metod antykoncepcji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 1: NTLA-5001
Maksymalnie trzy kohorty eskalacji w fazie 1, a następnie jedna kohorta ekspansji w fazie 2. Pacjenci mają AML i liczbę blastów w szpiku kostnym
Genetyczny: Ramię 1: NTLA-5001

Autologiczne limfocyty T TCR kierowane przez WT1 wytworzono metodą inżynierii ex vivo przy użyciu CRISPR/Cas9 jako wlewu dożylnego po chemioterapii wstępnej kondycjonującej.

Cyklofosfamid i fludarabina będą podawane we wlewie dożylnym w dniach -5, -4 i -3.
Eksperymentalny: Ramię 2: NTLA-5001
Maksymalnie trzy kohorty eskalacji w fazie 1, a następnie jedna kohorta ekspansji w fazie 2. Pacjenci mają AML i liczbę blastów w szpiku kostnym ≥5%, podawanym we wlewie dożylnym po chemioterapii limfodeplecyjnej.
Genetyczny: Ramię 2: NTLA-5001

Autologiczne limfocyty T TCR kierowane przez WT1 wytworzono metodą inżynierii ex vivo przy użyciu CRISPR/Cas9 jako wlewu dożylnego po chemioterapii wstępnej kondycjonującej.

Cyklofosfamid i fludarabina będą podawane we wlewie dożylnym w dniach -5, -4 i -3.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy, u których wystąpiły działania toksyczne ograniczające dawkę (DLT)
Ramy czasowe: Podstawowa ocena DLT z infuzji NTLA-5001 do 28 dni po infuzji
DLT zdefiniowano jako zdarzenia rozpoczynające się w ciągu 28 dni od infuzji. Działania niepożądane zbierano od chwili wyrażenia świadomej zgody do wizyty w 112. tygodniu. AE zakodowano przy użyciu słownika medycznego dla działań regulacyjnych (MedDRA) w wersji 24.0. Ciężkość działań niepożądanych oceniał badacz, stosując kryteria oceny toksyczności opracowane przez National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, wersja 5.0. Miara podana poniżej dla głównego wyniku składa się wyłącznie z danych DLT. Zdarzenia niepożądane opisano w części „Zdarzenia niepożądane” tej prezentacji.
Podstawowa ocena DLT z infuzji NTLA-5001 do 28 dni po infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość liczby kopii transgenu receptora komórek T NTLA-5001 (TCR) we krwi obwodowej
Ramy czasowe: Od infuzji NTLA-5001 do 4 tygodni po infuzji
Częstotliwość edytowanej liczby kopii transgenu TCR we krwi obwodowej uczestników określono za pomocą cyfrowej reakcji łańcuchowej polimerazy kropelkowej (ddPCR).
Od infuzji NTLA-5001 do 4 tygodni po infuzji
Trwałość kopii transgenu receptora komórek T NTLA-5001 (TCR) we krwi obwodowej
Ramy czasowe: Od infuzji NTLA-5001 do 4 tygodni po infuzji
Trwałość edytowanej kopii transgenu TCR we krwi obwodowej uczestników określona metodą ddPCR.
Od infuzji NTLA-5001 do 4 tygodni po infuzji
Odpowiedź nowotworu u uczestników z AML
Ramy czasowe: Od infuzji NTLA-5001 do 4 tygodni po infuzji
Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi, gdzie odpowiedź jest odpowiedzią całkowitą bez mierzalnej choroby resztkowej (CRMRD-) (Ramię 1). Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi, gdzie odpowiedź to CRRMRD, odpowiedź całkowita, całkowita remisja z niepełną poprawą hematologiczną, stan wolny od białaczki morfologicznej i częściowa remisja (grupa 2).
Od infuzji NTLA-5001 do 4 tygodni po infuzji
Czas trwania odpowiedzi u uczestników z AML
Ramy czasowe: Od infuzji NTLA-5001 do 4 tygodni po infuzji
Zaplanowano, że wyniki szpiku kostnego zostaną wykorzystane do określenia czasu trwania odpowiedzi/remisji (DOR) u pacjentów z obiektywną odpowiedzią, od pierwszej odpowiedzi do pomiaru MRD powyżej dolnego poziomu wykrywalności w teście laboratorium centralnego lub śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej (Ramię 1). Planowano wykorzystać wyniki badań szpiku kostnego do określenia DOR u pacjentów ze złożoną CR, od pierwszej odpowiedzi do progresji lub śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (ramię 2).
Od infuzji NTLA-5001 do 4 tygodni po infuzji
Postęp choroby u uczestników z AML
Ramy czasowe: Od infuzji NTLA-5001 do 4 tygodni po infuzji
Wyniki badania szpiku kostnego wykorzystano do określenia czasu do wystąpienia progresji klinicznej. Postęp choroby definiowano jako wzrost liczby krążących komórek białaczkowych w porównaniu z wartością wyjściową o co najmniej 25% lub bezwzględny wzrost o co najmniej 5000 komórek/µl
Od infuzji NTLA-5001 do 4 tygodni po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 lipca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ITL-5001-CL-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ostra białaczka szpikowa

Badania kliniczne na Ramię 1: NTLA-5001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj