혈장 세포 장애 환자의 고용량 아스코르브산(HDAA)

포함 기준:

1. 대상은 사전 동의를 제공했습니다.
2. 18세 이상 참가자
3. 이전에 3가지 이상의 치료법(즉, 프로테아좀 억제제, 레날리도마이드와 같은 면역조절제, 다라투무맙과 같은 단클론항체)으로 치료를 받았고 지난 6개월 이내에 질병이 진행된 피험자.
4. 최소 1x106/kg의 CD34 줄기세포를 보관 중인 피험자

5. 피험자는 아래 기준 중 적어도 하나를 포함하여 측정 가능한 질병(UAMS 임상 실험실에서 결정)을 가지고 있어야 합니다. 첫 번째 투여 후 30일 이내에 SOC로 수행된 테스트를 활용할 수 있습니다.

   • SPEP에 따른 M-단백질 양 ≥ 0.5gm/dl
   • UPEP에 의한 24시간 소변 수집량 ≥ 200mg
   • 무혈청 경쇄 수준 > 100mg/L(경쇄 관련 밀리그램/리터) 및 검출 가능한 혈청 또는 소변 m-단백질이 없는 대상에서 비정상적인 카파/람다(κ/λ) 비율
   • 정량적 면역글로불린 측정을 통해서만 질병을 확실하게 측정할 수 있는 면역글로불린 클래스 A(IgA) 골수종 환자의 경우 혈청 IgA 수준 ≥ 500mg/dL
   • 비분비성 피험자는 피험자가 20%를 초과하는 BM 형질세포증, 또는 진단 또는 연구 등록 당시 MRI에서 다발성 형질세포종 또는 병변(≥3)을 갖거나, 또는 PET/컴퓨터 단층촬영에서 병변(≥3)이 존재하는 경우 적격입니다. (CT) 스캔.

6. 적절한 기관 기능은 다음을 반영합니다.

   • 7일 동안 성장 인자 지원 없이 절대 호중구 수(ANC) ≥ 0.5 x 109/L(페그필가스트림의 경우 14일).
   • 7일 동안 수혈 없이 혈소판 ≥ 25 x 109/L. 단, 질병으로 인해 ANC 및 혈소판 수치가 낮은 경우에는 등록할 수 있습니다.
   • 칼륨은 정상 범위 이내이거나 보충제로 교정 가능
   • 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 및 알라닌 아미노트랜스퍼라제 ≤ 2.5 x 정상 상한(ULN)
   • 혈청 빌리루빈 ≤ 1.5 x ULN
   • Cockcroft-Gault 방정식을 사용하거나 24시간 소변 수집 방법을 통해 직접 계산한 추정 혈청 크레아티닌 청소율 ≥ 45mL/min
   • 국제 표준화 비율(INR) < 1.5 x ULN 및 부분 트롬보플라스틴 시간 < 1.5 x ULN
   • ECHO 또는 MUGA에 의한 박출률 ≥ 40% 수행
   • 피험자는 기계적 측면(강제 호기량, 강제 폐활량)에 대한 예측의 50%를 초과하고 확산 능력에 대한 예측(헤모글로빈에 대해 조정)의 50%를 초과하는 적절한 폐 기능 연구(PFT)를 받아야 합니다. 참가자가 질병 관련 통증 또는 PFT를 안정적으로 수행하기 어렵게 만드는 기타 상황으로 인해 PFT를 완료할 수 없는 경우, 주요 폐 질환 및 동맥혈 가스 결과의 증거 없이 CT 스캔을 통해 이식에 적합한 폐 기능에 대한 기록이 이루어집니다. .
7. 피험자는 ECOG 성능 기준에 따라 0-2의 성능 상태를 가져야 합니다. 오로지 뼈 통증만으로 수행 능력이 좋지 않은 피험자(3-4)는 이를 확인할 수 있는 문서가 있는 경우 자격이 됩니다.
8. 스크리닝 시 혈청 또는 소변 임신 검사(민감도 25mIU/mL 이상) 음성.

제외 기준:

1. 사전 동종 이식.
2. 아스코르빈산 또는 멜팔란에 대한 과민증 또는 알레르기가 있는 것으로 알려진 경우, 또는 스크리닝 중 주어진 시험 용량(15gm)의 결과로 3등급 이상의 AE가 발생한 경우.
3. 피험자는 비화학요법적 개입으로 적절하게 치료할 수 없는 한 동시 악성 종양을 앓고 있어서는 안 됩니다. 참가자는 연구 시작 후 365일 이내에 화학요법을 받지 않은 이전 악성 종양의 병력이 있고 연구 시작 시 기대 수명이 5년을 초과할 수 있습니다.
4. 피험자는 조사자가 평가한 바와 같이 생명을 위협하는 동반질환이 없어야 합니다.
5. 면역결핍 상태(예: 유전성 면역결핍, 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 장기 이식 또는 백혈병)와 관련된 MM의 병력 또는 증거.
6. 알려진 HIV 질환(임상적으로 의심되는 HIV 감염에 대해 음성 검사가 필요함).
7. CNS 골수종의 증거.
8. 진행 중이거나 활성 감염, 최근(6개월 이내) 심근경색, 조절되지 않거나 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심부정맥, 적절한 치료에 조절되지 않는 고혈압 또는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 조절되지 않는 병발성 질환 연구 요구 사항 준수를 제한할 수 있습니다.
9. 쿠마딘(와파린) 동시 사용.
10. 스크리닝 방문 시 혈액 검사로 정의된 포도당-6-인산 탈수소효소 결핍.
11. 기존의 신부전 또는 신부전, 신장 결석의 병력이 있거나 투석을 받고 있는 사람.
12. 인슐린 의존성 당뇨병 환자.
13. 연구자가 판단할 때 안전한 연구 수행을 방해할 수 있는 기타 모든 조건.