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급성 골수성 백혈병 환자를 위한 프랑스의 IVOsidenib 동정적 사용 관찰소

2025년 11월 25일 업데이트: French Innovative Leukemia Organisation

IDH 유전자의 돌연변이는 수많은 암, 특히 급성 골수성 백혈병(AML)에서 발견됩니다. 이러한 돌연변이는 IDH2의 140번 또는 172번 위치와 IDH1의 132번 위치에 있는 특정 아미노산을 표적으로 삼습니다. 돌연변이 IDH 단백질은 비정상적인 효소 활성을 획득하여 α-케토글루타레이트(αKG)를 IDH 돌연변이 세포에 대량으로 축적되는 종양 대사산물인 D-2 하이드록시글루타레이트(D-2HG)로 전환할 수 있습니다. 높은 수준에서 D-2HG는 αKG의 경쟁적 억제제로 작용하고 Fe(II)/αKG 의존성 디옥시게나제의 활성에 영향을 미칩니다. 이 효소 계열은 히스톤(JHDM 히스톤 데메틸라제) 또는 DNA(TET 계열의 메틸사이토신 수산화효소)의 탈메틸화와 같은 광범위한 경로에 관여합니다. 그 결과, IDH 돌연변이 세포는 생존율, 운동성, 침습성 및 세포 분화의 변화를 나타냅니다. AML에서는 IDH1 돌연변이가 진단 시 10~15%에서 나타날 수 있습니다.

돌연변이 IDH1의 최초의 경구용 비가역적 억제제인 ​​이보시데닙(IVO)은 IDH1 돌연변이 재발성 또는 불응성(R/R) AML 환자를 대상으로 한 연구에서 단일 제제로서의 임상 활성을 보여주었습니다(DiNardo et al. 2018). 최전선 환경에서(Montesinos et al. 2022). 제2상 임상 시험에서 IVO는 일선 및 R/R 환경 모두에서 30~35%의 완전 반응률을 보였으며 반응은 오래 지속되었습니다. 이러한 결과를 바탕으로 FDA(식품의약국)는 새로 진단된 75세 이상 또는 동반질환이 있고 R/R에 있는 AML IDH1mut 환자에 대한 승인을 내렸습니다. 그러나 유럽의약품청(EMA)은 신청을 뒷받침할 증거가 부족하여 IVO를 승인하지 않았습니다. Agios Holland B.V.(Servier Laboratories 이전에 해당 약품을 소유했던 회사)는 EMA 신청을 철회했습니다. 그럼에도 불구하고 IVO는 R/R 환자의 경우 2020년 2월부터, 1차 치료의 경우 2022년 3월부터 동정적 사용 프로그램(CUP)을 통해 프랑스에서 제공되었습니다.

이 다기관 후향적 연구에서 우리는 CUP 내에서 치료된 IDH1mut AML 환자의 두 코호트에서 Ivo의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 합니다. 첫 번째 코호트는 1차 치료 환경에서 치료받은 환자에 관한 것이며 두 번째 코호트는 R/R 질환으로 치료받은 환자에 관한 것입니다. 우리의 결과는 실제 생활 환경에서 IVO에 관한 새로운 통찰력을 제공하고 효능의 징후를 뒷받침할 수 있습니다. 이는 혈액학자 커뮤니티와 R/R IDH1mut AML 설정에서 IVO에 대한 EMA 승인을 부여하는 다른 기기에 새로운 데이터를 제공할 수 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

250

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 프랑스
      • Amiens, 프랑스
      • Angers, 프랑스
      • Bayonne, 프랑스
      • Besançon, 프랑스
      • Clermont-Ferrand, 프랑스
      • Créteil, 프랑스
      • Dunkirk, 프랑스, 59385
        • 모병
        • DUNKERQUE-Hôpital Alexandra Lepève
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Adrien DANIEL, Dr
      • Grenoble, 프랑스
      • Le Mans, 프랑스
        • 아직 모집하지 않음
        • Le Mans CH
        • 연락하다:
      • Lyon, 프랑스
      • Marseille, 프랑스
      • Meaux, 프랑스
        • 모병
        • Meaux CH de l'Est francilien
        • 연락하다:
      • Montpellier, 프랑스
      • Mulhouse, 프랑스, 68100
        • 모병
        • Mulhouse Chu
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mario ODJEDA-URIBE
      • Nantes, 프랑스
      • Nice, 프랑스
        • 아직 모집하지 않음
        • Nice CHU
        • 연락하다:
      • Orléans, 프랑스, 45000
      • Paris, 프랑스
      • Pessac, 프랑스
      • Strasbourg, 프랑스
        • 아직 모집하지 않음
        • ICANS - Institut de Cancerologie de Strasbourg Europe
        • 연락하다:
      • Toulouse, 프랑스
        • 아직 모집하지 않음
        • Toulouse - IUCT Oncopole - Service d'Hématologie
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

ELN 2022에 따라 새로 진단되거나 재발되었거나 불응성인 IDH1 돌연변이 AML을 앓고 있고 2017년 1월 1일부터 2023년 1월 8일 사이에 CUP 덕분에 IVO로 치료받은 18세 이상의 환자, 프랑스 AML FILO로 치료 또는 ALFA 센터

설명

포함 기준:

  • 새로 진단되거나 재발성 또는 불응성(R/R) 급성 골수성 백혈병으로 돌연변이된 IDH1 R132 환자
  • 2017년 1월 1일부터 2023년 8월 1일 사이에 치료를 시작한 프랑스 동정적 접근 프로그램 내에서 치료를 받은 환자
  • 이보시데닙으로 치료받은 환자는 단독요법으로 또는 다른 AML 요법(즉, 아자시티딘, 베네토클락스)
  • IDH 억제제 임상 시험에 포함되지 않은 환자.

제외 기준:

  • 연구 참여에 반대 의사를 표시한 환자
  • 임상시험을 통해 IVO를 받은 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
포함 시 첫 번째 라인의 AML
포함 시 R/R의 AML

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
두 코호트 모두에서 전체 생존율(OS)을 특성화합니다: 1차 및 재발성/불응성(R/R)
기간: 6 개월

Ivosidebib 투여 개시일로부터 어떠한 원인으로 인한 사망일까지의 시간으로 정의됩니다.

아직 살아 있거나 후속 조치를 받지 못한 환자는 마지막으로 살아 있었던 것으로 알려진 시점에 검열됩니다.
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
두 코호트: 1차 및 재발성/불응성(R/R)에 대해 후속 조치 중 언제든지 복합 반응률(CRc)을 특성화합니다.
기간: 6 개월
CRc는 ELN 2022 기준에 따라 완전 관해(CR) + 부분 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해(CRh) + 불완전 수치 회복을 동반한 완전 관해(CRi) + MLFS의 합으로 정의됩니다.
6 개월
두 집단 모두에서 무사건 생존(EFS)을 특성화합니다: 1차 및 재발/불응(R/R)
기간: 6 개월
Ivosidenib(IVO) 시작부터 치료 실패일까지의 시간으로 정의되며, 완전 관해(CR)/완전 관해(CRh)/완전 관해(CRi)/형태학적 백혈병에서 혈액학적 재발- 자유 상태(MLFS) 또는 어떤 원인으로 인한 사망 중 먼저 발생하는 것 치료 실패는 Ivo 시작 후 180일까지 CR, CRh, CRi 또는 MLFS를 달성하지 못하는 것으로 정의됩니다.
6 개월
두 코호트: 1차 및 재발성/불응성(R/R)에 대해 이보시데닙으로 치료받은 환자에 대한 심각한 부작용(SAE)의 발생률과 관련성을 특성화합니다.
기간: 6 개월
CTCAE v5에 따른 3/4등급 SAE 및 사망에 대한 설명
6 개월
두 코호트에서 Ivosidenib에 의한 치료 관리를 설명합니다: 1차 및 재발성/불응성(R/R)
기간: 6 개월
이보시데닙 일일 복용량, 이보시데닙 용량 조절에 대한 설명
6 개월
두 코호트에서 Ivosidenib에 의한 치료 관리를 설명합니다: 1차 및 재발성/불응성(R/R)
기간: 6 개월
Ivosidenib 치료 기간
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

French Innovative Leukemia Organisation

협력자

Acute Leukemia French Association

수사관

  • 수석 연구원: Pierre PETERLIN, Dr, French Innovative Leukemia Organisation

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 7월 31일

기본 완료 (실제)

2025년 8월 30일

연구 완료 (추정된)

2026년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 4월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 4월 17일

처음 게시됨 (실제)

2024년 4월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 11월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 25일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FILObsLAM_IVOOBS

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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