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Beobachtungsstelle für den mitfühlenden Einsatz von IVOsidenib in Frankreich bei Patienten mit akuter myeloischer Leukämie

25. November 2025 aktualisiert von: French Innovative Leukemia Organisation

Mutationen in IDH-Genen kommen bei zahlreichen Krebsarten vor, insbesondere bei akuter myeloischer Leukämie (AML). Diese Mutationen zielen auf bestimmte Aminosäuren an den Positionen 140 oder 172 von IDH2 und 132 von IDH1 ab. Mutierte IDH-Proteine ​​erwerben eine abnormale enzymatische Aktivität, die es ihnen ermöglicht, α-Ketoglutarat (αKG) in D-2-Hydroxyglutarat (D-2HG) umzuwandeln, einen Onkometaboliten, der sich in IDH-mutierten Zellen massiv anreichert. Bei hohen Konzentrationen verhält sich D-2HG als kompetitiver Inhibitor von αKG und beeinflusst die Aktivität von Fe(II)/αKG-abhängigen Dioxygenasen. Diese Enzymfamilie ist an einem breiten Spektrum von Stoffwechselwegen wie der Demethylierung von Histon (JHDM-Histon-Demethylasen) oder DNA (Methylcytosinhydroxylasen der TET-Familie) beteiligt. Infolgedessen zeigen IDH-mutierte Zellen verändertes Überleben, Motilität, Invasivität und Zelldifferenzierung. Bei AML können IDH1-Mutationen bei 10–15 % zum Zeitpunkt der Diagnose vorhanden sein

Ivosidenib (IVO), ein erstklassiger, oraler, irreversibler Inhibitor des mutierten IDH1, hat als Einzelwirkstoff in Studien mit Patienten mit rezidivierter oder refraktärer (R/R) AML mit IDH1-Mutation klinische Aktivität gezeigt (DiNardo et al. 2018) und an vorderster Front (Montesinos et al. 2022). In klinischen Phase-II-Studien erzielte IVO 30–35 % vollständige Ansprechraten sowohl in der Erstlinien- als auch in der R/R-Einrichtung mit langanhaltenden Ansprechraten. Basierend auf diesen Ergebnissen erteilte die FDA (Food and Drug Agency) ihre Zulassung für neu diagnostizierte AML-IDH1mut-Patienten, die ≥ 75 Jahre alt sind oder Komorbiditäten aufweisen und sich in R/R befinden. Allerdings hat die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) IVO aufgrund fehlender Beweise zur Stützung des Antrags nicht zugelassen. Agios Netherlands B.V. (das Unternehmen, das das Medikament zuvor vor Servier Laboratories besaß) zog seinen EMA-Antrag zurück. Dennoch ist IVO in Frankreich seit Februar 2020 für R/R-Patienten und seit März 2022 für die Erstbehandlung im Rahmen eines Compassionate-Use-Programms (CUP) verfügbar.

In dieser multizentrischen retrospektiven Studie wollen wir die Wirksamkeit und Sicherheit von Ivo in zwei Kohorten von IDH1mut-AML-Patienten bewerten, die im Rahmen des CUP behandelt werden. Die erste Kohorte betrifft Patienten, die in der Erstlinientherapie behandelt werden, und die zweite Kohorte diejenigen, die bei R/R-Erkrankungen behandelt werden. Unsere Ergebnisse könnten neue Erkenntnisse über IVO im realen Leben liefern und Anzeichen für eine Wirksamkeit untermauern. Dies könnte neue Daten für die Hämatologengemeinschaft und für ein weiteres Gerät liefern, um die EMA-Zulassung von IVO im Rahmen von R/R IDH1mut AML zu erteilen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

250

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich
      • Angers, Frankreich
      • Bayonne, Frankreich
      • Besançon, Frankreich
      • Clermont-Ferrand, Frankreich
      • Créteil, Frankreich
      • Dunkirk, Frankreich, 59385
        • Rekrutierung
        • DUNKERQUE-Hôpital Alexandra Lepève
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Adrien DANIEL, Dr
      • Grenoble, Frankreich
      • Le Mans, Frankreich
      • Lyon, Frankreich
      • Marseille, Frankreich
      • Meaux, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Meaux CH de l'Est francilien
        • Kontakt:
      • Montpellier, Frankreich
      • Mulhouse, Frankreich, 68100
        • Rekrutierung
        • Mulhouse Chu
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mario ODJEDA-URIBE
      • Nantes, Frankreich
      • Nice, Frankreich
      • Orléans, Frankreich, 45000
      • Paris, Frankreich
      • Pessac, Frankreich
      • Strasbourg, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • ICANS - Institut de Cancerologie de Strasbourg Europe
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten ab 18 Jahren mit neu diagnostizierter oder rezidivierter oder refraktärer IDH1-mutierter AML gemäß ELN 2022, die zwischen dem 01.01.2017 und dem 01.08.2023 dank des CUP mit IVO behandelt wurden, behandelt im französischen AML FILO oder ALFA-Zentren

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient mit IDH1 R132-Mutation und neu diagnostizierter oder rezidivierter oder refraktärer (R/R) akuter myeloischer Leukämie
  • Patient, der im Rahmen des französischen Compassionate Access-Programms behandelt wird und die Behandlung zwischen dem 01.01.2017 und dem 01.08.2023 begonnen hat
  • Der mit Ivosidenib behandelte Patient erhielt entweder eine Monotherapie oder eine Kombination mit einer anderen AML-Therapie (d. h. Azacytidin, Venetoclax)
  • Der Patient wurde nicht in die klinische Studie mit IDH-Inhibitoren einbezogen.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die sich dagegen aussprachen, nahmen an der Studie teil
  • Patienten, die IVO im Rahmen einer Studie erhalten haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
AML in der 1. Zeile bei Aufnahme
AML in R/R bei Aufnahme

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisieren Sie das Gesamtüberleben (OS) in beiden Kohorten: Erstlinie und Rezidiv/Refraktär (R/R).
Zeitfenster: 6 Monate

Definiert als die Zeit vom Beginn der Behandlung mit Ivosidebib bis zum Todesdatum aus irgendeinem Grund.

Patienten, die noch am Leben sind oder der Nachsorge nicht mehr zugänglich sind, werden zu dem Zeitpunkt zensiert, als ihr letztes Leben bekannt war
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisieren Sie die zusammengesetzte Ansprechrate (CRc) zu jedem Zeitpunkt während der Nachbeobachtung für beide Kohorten: Erstlinie und Rückfall/Refraktär (R/R).
Zeitfenster: 6 Monate
CRc ist definiert als die Summe aus vollständiger Remission (CR) + vollständiger Remission mit teilweiser hämatologischer Erholung (CRh) + vollständiger Remission mit unvollständiger Zählungswiederherstellung (CRi) + MLFS gemäß den ELN 2022-Kriterien
6 Monate
Charakterisieren Sie das ereignisfreie Überleben (EFS) in beiden Kohorten: Erstlinien- und rezidiviertes/refraktäres Überleben (R/R).
Zeitfenster: 6 Monate
definiert als die Zeit vom Beginn der Behandlung mit Ivosidenib (IVO) bis zum Datum des Behandlungsversagens, hämatologischer Rückfall von vollständiger Remission (CR)/vollständiger Remission mit teilweiser hämatologischer Erholung (CRh)/vollständiger Remission mit unvollständiger Erholung der Anzahl (CRi)/morphologischer Leukämie- Freistaat (MLFS) oder Tod aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintritt; Ein Behandlungsversagen ist definiert als das Nichterreichen von CR, CRh, CRi oder MLFS bis zum 180. Tag nach Ivo-Beginn
6 Monate
Charakterisieren Sie die Inzidenz und den Zusammenhang schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE) bei mit Ivosidenib behandelten Patienten für beide Kohorten: Erstlinientherapie und rezidivierte/refraktäre (R/R)
Zeitfenster: 6 Monate
Beschreibung von SUE Grad 3/4 und Tod gemäß CTCAE v5
6 Monate
Beschreiben Sie das Management der Behandlung mit Ivosidenib in beiden Kohorten: Erstlinientherapie und rezidivierte/refraktäre (R/R)
Zeitfenster: 6 Monate
Tagesdosis von Ivosidenib, Beschreibung der Dosisanpassung von Ivosidenib
6 Monate
Beschreiben Sie das Management der Behandlung mit Ivosidenib in beiden Kohorten: Erstlinientherapie und rezidivierte/refraktäre (R/R)
Zeitfenster: 6 Monate
Dauer der Behandlung mit Ivosidenib
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

French Innovative Leukemia Organisation

Mitarbeiter

Acute Leukemia French Association

Ermittler

  • Hauptermittler: Pierre PETERLIN, Dr, French Innovative Leukemia Organisation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Juli 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FILObsLAM_IVOOBS

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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