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판코니 빈혈(FA) 및 진행성 두경부 편평 세포 암종(HNSCC) 환자의 아파티닙 (AFAN)

2026년 5월 22일 업데이트: Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

구강, 구인두, 하인두 또는 후두의 절제 불가능 및/또는 전이성 국소 진행성 편평 세포 암종이 있는 판코니 빈혈 환자에게 치료제로 투여 시 아파티닙의 안전성과 유효성을 조사하기 위한 Ib/II상 연구.

이 연구 연구는 판코니 빈혈을 동반한 국소 절제 불가능 및/또는 전이성 HNSCC 환자에게 아파티닙이 효과적이고 안전한지 여부를 결정하기 위해 설계된 Ib/II상, 단일군, 비무작위, 비맹검, 다기관 연구입니다.

전임상 증거를 기반으로 한 주요 가설은 상피 성장 인자 수용체(EGFR) 티로신 키나제 억제제(TKI)인 아파티닙을 사용한 치료가 판코니빈혈 - HNSCC 환자의 암을 조절하는 효과적인 치료 옵션이 될 수 있다는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

25

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: A Responsible Person Designated by the Sponsor
  • 전화번호: +34 93 434 44 12
  • 이메일: investigacion@mfar.net

연구 장소

  • 독일
      • Hanover, 독일
        • 모병
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • 연락하다:
          • A Resposible Person Designated by the Sponsor
          • 전화번호: +34 93 434 44 12
          • 이메일: investigacion@mfar.net
        • 수석 연구원:
          • Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.; Ph.D.
  • 스페인
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, 스페인
        • 모병
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • 연락하다:
          • A Responsible Person Designated by the Sponsor
          • 전화번호: +34 93 434 44 12
          • 이메일: investigacion@mfar.net
        • 수석 연구원:
          • Principal Investigator Designated by the Sponsor, M.D.;Ph.D.

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 현지 지침에 따른 서면 동의서는 프로토콜 절차를 수행하기 전에 참가자와 조사자가 서명하고 날짜를 기재해야 합니다.
  2. 환자는 18세 이상입니다.
  3. 판코니 빈혈 진단이 확인되었습니다.
  4. 구강, 구인두, 하인두, 후두, 비인두, 부비동 또는 타액선의 절제 불가능하거나 국소적으로 진행된 편평 세포 암종이 조직학적 또는 세포학적으로 확인된 경우. 원위 전이가 있는 환자(M1, 미국 관절암 위원회(AJCC) 8판)도 자격이 있습니다.
  5. 기술적 절제 불가능(두개골 기저부, 경추, 비인두 또는 고정 림프절의 종양 고정/침습) 및/또는 낮은 외과적 치료로 인해 아파티닙 이전에 종양을 절제할 후보가 아님[T3-T4, N2-N3; , AJCC 8판]).
  6. 환자는 RECIST v1.1에 정의된 대로 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔 또는 자기공명영상(MRI)으로 측정 가능한 병변이 1개 이상 있어야 합니다.
  7. 이전 항암 치료는 연구 치료 시작 예상일 이전에 6주 또는 5회 반감기 중 더 짧은 기간이 끝나는 경우 허용됩니다.
  8. 방사선 요법과 같은 이전의 국소 치료는 허용됩니다.
  9. 포함 시 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 성과 상태 < 2.

  10. 아래에 정의된 적절한 기관 및 골수 기능:

    1. 호중구 > 1000개 세포/마이크로리터.
    2. 혈소판 > 50,000개 세포/마이크로리터.
    3. 헤모글로빈 > 8g/dL
    4. 크레아티닌 < 1.5 x 정상 상한(ULN), 청소율 > 50mL/분.
    5. 총 빌리루빈 < 1.5 x ULN. 참고: 길버트병 환자는 빌리루빈 <2 x ULN인 경우에 포함될 수 있습니다.
    6. 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 및 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) < 2.5 x ULN 또는 < 5 ULN(간 전이가 있는 경우).
    7. 국제 표준화 비율(INR) 및 프로트롬빈 시간(PT) <1.5 x ULN.

  11. 여성 환자는 다음 중 하나를 수행해야 합니다.

    1. 아이를 낳지 못할 가능성이 있는 사람:

      폐경후*(월경이 없는 1년 이상으로 정의됨) 스크리닝 전, 또는 수술적으로 불임으로 기록됨(예: 자궁 적출술, 양측 난관 절제술, 양측 난소 절제술 또는 양측 난관 폐색).

      *대체의학적 원인으로 인해 무월경이 되는 경우는 폐경기로 간주하지 않으며, 가임기 대상자 기준을 준수해야 합니다.

      또는

    2. 가임기인 경우:

    연구 기간 동안 및 최종 연구 약물 투여 후 최소 1개월 동안 임신을 시도하지 않을 것에 동의하고, 1일차 전 7일 이내에 소변 또는 혈청 임신 검사에서 음성이 나올 것에 동의합니다(위양성 결과가 있고 음성 확인이 문서화된 여성). 임신 상태인 경우 참가 자격이 있음), 이성애 활동이 활발한 경우 금욕에 동의하거나(환자가 일반적으로 선호하는 생활 방식과 일치하는 경우) 선별검사부터 시작하여 현지에서 허용되는 표준에 따라 콘돔과 함께 매우 효과적인 피임법 1가지 형태를 지속적으로 사용하고 연구 기간 전체 및 최종 연구 약물 투여 후 최소 1개월 동안.

  12. 여성 환자는 스크리닝 시점부터 연구 기간 내내, 그리고 최종 연구 약물 투여 후 최소 1개월 동안 모유 수유를 하거나 난자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
  13. 남성 환자는 스크리닝 시점부터 연구 기간 내내, 그리고 최종 연구 약물 투여 후 최소 1개월 동안 정자를 기증해서는 안 됩니다.
  14. 가임기 파트너가 있거나 임신 또는 모유 수유 중인 남성 환자는 금욕에 동의하거나 연구 기간 내내 그리고 최종 연구 약물 투여 후 최소 1개월 동안 콘돔과 매우 효과적인 피임법 1종을 사용해야 합니다.
  15. 환자는 본 연구에서 치료를 받는 동안 다른 중재적 연구에 참여하지 않기로 동의합니다.

제외 기준:

  1. 치료 목적으로 수술을 받을 환자는 자격이 없습니다.
  2. 치료 시작 시 수술적 절제 또는 기타 주요 수술 절차로부터 2주 미만. 다른 질병에 대한 수술 계획.

  3. 선택 전 4주 이내에 EGFR 소분자 억제제, EGFR 억제 항체 및/또는 HNSCC 치료를 위한 임의의 조사 제제를 사용한 이전 치료는 허용되지 않았습니다.

    참고: 이전에 화학요법 및/또는 방사선요법을 받은 치료는 허용됩니다.

  4. 환자는 이전 치료 독성에서 2등급 이하로 회복되어야 합니다.

  5. 최근 2년 이내에 다른 병발성 악성질환이 있는 경우에는 포함할 수 없습니다.

    참고: 비흑색종 피부암, 완치적으로 치료된 국소 전립선암 또는 모든 유형의 상피내암종(완전 절제술을 수행한 경우)이 있는 환자는 허용됩니다.

  6. 다음을 포함하여 연구 치료 시작 전 4주 이내에 활동성 중증 감염성 질환. 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 또는 만성 B형 또는 C형 간염.

  7. 환자는 뇌혈관 사건(뇌졸중 또는 일과성 허혈 발작)의 병력이 있거나 심장 질환에 대한 다음 기준을 기록했습니다.

    1. 등록 후 6개월 이내에 심근경색 또는 불안정 협심증이 있는 경우.
    2. 심각한 심실성 부정맥(예: 심실성 빈맥 또는 심실세동), 고도의 방실 차단 또는 항부정맥 약물이 필요한 기타 심장 부정맥(항부정맥 약물로 잘 조절되는 심방세동 제외)의 병력 QT 간격 연장의 병력.
    3. 뉴욕심장협회(NYHA) 클래스 III 이상 울혈성 심부전 또는 좌심실 박출률 < 40%.
  8. 선별 시 QTc 간격(보정) > 470msec인 참가자.
  9. 코르티코스테로이드 또는 폐렴이 필요한 간질성 폐질환의 병력.
  10. 연구 약물의 흡수를 방해할 수 있는 위장 장애 또는 만성 설사.
  11. 환자는 아파티닙 또는 약물 제제에 포함된 부형제에 대해 과민증이 있는 것으로 알려져 있습니다.
  12. 연구에 참여하는 동안 또는 최종 연구 약물 투여 후 1개월 동안 임신 또는 모유 수유 중이거나 예정인 여성 환자.
  13. 연구자가 결정한 프로토콜을 준수할 수 없는 환자.
  14. 환자는 현재 방사선 영상 촬영 일정이나 이 프로토콜에 필요한 기타 결정을 방해하는 다른 임상 시험에 참여하고 있습니다.
  15. 환자는 연구자의 의견으로 계획된 치료 및 후속 조치를 받거나 견딜 수 있는 환자의 능력을 손상시킬 수 있는 기타 기저 질환을 가지고 있습니다.
  16. 모니터링에 방해가 될 수 있는 정신질환이 있는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아파티닙
아파티닙 20mg(1~2주차)으로 시작하여 2주(3~4주차) 후 30mg으로 증량하고, 혈액학적 또는 기타 관련 독성이 관찰되지 않으면 1개월 후(5주차~이후) 40mg으로 증량합니다(CTCAE V5.0 < 2등급)
의약품: 아파티닙
아파티닙 20mg(1~2주차)으로 시작하여 2주(3~4주차) 후 30mg으로 증량하고, 혈액학적 또는 기타 관련 독성이 관찰되지 않으면 1개월 후(5주차~이후) 40mg으로 증량합니다(CTCAE V5.0 < 2등급)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
객관적 반응률(ORR)
기간: 연구 치료제 첫 투여 후 9개월째
고형 종양의 반응 평가 기준(RECIST) v1.1을 사용하여 영상 추적(CT 스캔/MRI)을 통해 연구자가 평가합니다. 이는 아파티닙 첫 투여 후 첫 9개월 동안 전체 최고 반응으로 확인된 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)을 나타내는 환자의 백분율/비율로 간주됩니다. 객관적인 반응은 RECIST, V1.1에 따라 시험자가 국소적으로 평가할 것이며 연구 치료제의 첫 번째 용량에서 기준선과 비교하여 종양 크기의 변화를 나타냅니다.
연구 치료제 첫 투여 후 9개월째

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
질병통제율(DCR)
기간: 연구기간 동안 최소 9개월 이상
임상시험의 ORR 정의에 따라 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)이 있거나 영상 추적 관찰(CT 스캔/MRI)을 통해 평가된 전반적인 최고 반응으로 안정 질환(SD)이 유지된 환자의 백분율/비율 ) 및 RECIST V1.1 기준. DCR 사례로 간주되려면 안정적인 질병이 최소 4개월 동안 유지되어야 합니다.
연구기간 동안 최소 9개월 이상
응답 기간(DoR)
기간: 연구기간 동안 최소 9개월 이상
임상시험에 대한 ORR 정의에 따라 처음으로 확인된 반응(CR 또는 PR)부터 RECIST V1.1 기준을 사용하여 결정된 문서화된 질병 진행 날짜(PD) 또는 원인으로 인한 사망 날짜 중 먼저 발생하는 날짜까지의 시간 . 반응이 있고 PD 또는 사망 사례가 없는 환자는 마지막 종양 평가 날짜에 검열됩니다.
연구기간 동안 최소 9개월 이상
무질병 생존(DFS)
기간: 연구기간 동안 최소 9개월 이상
RECIST V1.1에 따른 첫 번째 투여 날짜부터 PD/2차 원발 종양(SPT) 날짜까지의 시간입니다. 분석 날짜에 살아 있고 사건이 없는 환자는 마지막으로 알려진 종양 평가에서 검열됩니다. 진행/SPT 없이 새로운 치료 라인을 시작한 환자는 후속 항암 치료의 첫 번째 투여 날짜에 검열됩니다.
연구기간 동안 최소 9개월 이상
전체 생존(OS)
기간: 연구기간 동안 최소 9개월 이상
연구 치료제의 첫 번째 투여부터 어떤 원인으로든 사망할 때까지 경과된 시간으로 정의됩니다. Kaplan-Meier가 추정한 중앙값 OS를 평가하겠습니다. 분석 날짜에 살아 있고 사건이 없는 환자는 마지막으로 알려진 접촉에서 검열됩니다.
연구기간 동안 최소 9개월 이상
환자는 건강 관련 삶의 질(HRQoL) QLQ-C30을 보고했습니다.
기간: 기준 시점과 종양이 재발할 때까지 매 8주마다, 약 9개월
유럽 ​​암 연구 및 치료 기구 삶의 질 설문지 C30(EORTC QLQ-C30) 버전 3을 통해 평가됩니다. 종점은 0~100 범위의 숫자 값을 보고합니다. 값이 높을수록 모든 항목에 대한 성능 상태가 더 우수함을 의미하지만 증상에 대해서는 더 높을수록 증상이 더 크거나 더 강함을 나타냅니다.
기준 시점과 종양이 재발할 때까지 매 8주마다, 약 9개월
환자는 건강 관련 삶의 질(HRQoL) QLQ-HN43을 보고했습니다.
기간: 기준 시점과 종양이 재발할 때까지 매 8주마다, 약 9개월
유럽 ​​암 연구 및 치료 기구 삶의 질 설문지 EORTC 두경부암 특정 보완 모듈 QLQ-HN43을 통해 평가되었습니다. 엔드포인트는 0에서 100 사이의 숫자 값을 보고합니다. 값이 높을수록 모든 항목에 대한 성능 상태가 더 우수함을 의미하지만 증상에 대해서는 더 높을수록 증상이 더 크거나 더 강함을 나타냅니다.
기준 시점과 종양이 재발할 때까지 매 8주마다, 약 9개월
환자는 건강 관련 삶의 질(HRQoL) EQ-5D를 보고했습니다.
기간: 기준 시점과 종양이 재발할 때까지 매 8주마다, 약 9개월
EQ-5D 건강 상태 설문지를 통해 평가됩니다. 엔드포인트는 0에서 100 사이의 숫자 값을 보고합니다. 값이 높을수록 모든 항목에 대한 성능 상태가 더 우수함을 의미하지만 증상에 대해서는 더 높을수록 증상이 더 크거나 더 강함을 나타냅니다.
기준 시점과 종양이 재발할 때까지 매 8주마다, 약 9개월
심각한 독성 비율
기간: 연구기간 동안 최소 9개월 이상
국립암연구소(NCI)에서 평가한 3~5등급 치료 관련 이상사례(AE)를 경험한 환자의 비율 이상사례에 대한 공통 용어 기준 CTCAE v5.0
연구기간 동안 최소 9개월 이상

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau

협력자

MFAR Clinical Research S.L.

수사관

  • 연구 의자: Jordi Surrallés, M.D.; Ph.D., Sant Pau's Hospital Research Institute

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 11월 8일

기본 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 10월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 10월 17일

처음 게시됨 (실제)

2024년 10월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 22일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRSSP-001
  • 2024-511477-29-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

개별 환자 데이터는 공유되지 않습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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