Allogene menselijke cellen (hMSC) bij patiënten met idiopathische longfibrose via intraveneuze toediening (AETHER) (AETHER)

Inclusiecriteria:

• Geef schriftelijke geïnformeerde toestemming.
• Proefpersonen die op het moment van ondertekening van het Informed Consent-formulier ouder zijn dan 40 jaar en jonger dan 90 jaar.
• Voorafgaand aan de screening een klinische diagnose van idiopathische longfibrose (IPF) hebben
• Geforceerde vitale capaciteit (FVC) ≥ 50% voorspelde en diffusiecapaciteit (DLCO) ≥30% (gecorrigeerd voor hemoglobine maar niet voor alveolair volume).
• RVSP gelijk aan of minder dan 50 mmHg, zoals gedocumenteerd door Doppler-echo of rechterhartkatheterisatie.
• Vrouwelijke proefpersonen moeten chirurgisch steriel of postmenopauzaal zijn (langer dan 1 jaar).

Uitsluitingscriteria:

• Resultaten van HRCT en/of chirurgische longbiopsie komen niet overeen met de diagnose IPF.
• Infiltratieve longziekte van elk type anders dan idiopathische longfibrose (IPF), longziekte gerelateerd aan fibrogene agentia, toxines, medicijnen of andere blootstellingen, granulomateuze longziekte, pulmonale vasculaire ziekte of bekende bindweefselziekte.
• Onvermogen om een ​​van de beoordelingen uit te voeren die vereist zijn voor eindpuntanalyse (melding van veiligheids- of verdraagbaarheidsproblemen, uitvoeren van longfunctietesten of hoge resolutie CT (HRCT), ondergaan van bloedafnames, lezen en beantwoorden van vragenlijsten.
• Momenteel ontvangen (of ontvangen binnen vier weken na screening) medicatie, behandeling of experimentele middelen voor de behandeling van idiopathische longfibrose (IPF), behalve voor patiënten die niet-medicamenteuze therapieën krijgen, omvatten zuurstofverzadigingstherapie (zuurstofsuppletie) en longrevalidatie.
• Actieve lijst (of verwachte toekomstige lijst) voor transplantatie van elk orgaan.
• Klinisch belangrijke abnormale laboratoriumwaarden voor screening, inclusief maar niet beperkt tot: hemoglobine <8 g/dl, aantal witte bloedcellen <3000/mm3, bloedplaatjes <80.000/mm3, INR > 1,5, aspartaattransaminase, alaninetransaminase of alkalische fosfatase > 3 maal bovengrens van normaal, totaal bilirubine > 1,5 mg/dl.
• Ernstige comorbide ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid of therapietrouw van de patiënt in gevaar kan brengen of een succesvolle afronding van het onderzoek in de weg kan staan. Inclusief, maar niet beperkt tot: HIV, gevorderd lever- of nierfalen, klasse III/IV congestief hartfalen, myocardinfarct, instabiele angina of cardiale revascularisatie in de afgelopen zes maanden, of ernstig obstructief ademhalingsdefect.
• Elke andere omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid of therapietrouw van de patiënt in gevaar kan brengen of een succesvolle afronding van het onderzoek in de weg kan staan.
• Allergieën hebben gekend voor penicilline of streptomycine.
• Wees een ontvanger van een orgaantransplantatie.
• Een klinische voorgeschiedenis van maligniteit hebben binnen 5 jaar (d.w.z. patiënten met een eerdere maligniteit moeten gedurende 5 jaar ziektevrij zijn), behalve curatief behandeld basaalcelcarcinoom, plaveiselcelcarcinoom of cervicaal carcinoom.
• Een niet-pulmonale aandoening hebben die de levensduur beperkt tot minder dan 1 jaar.
• Een geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik hebben in de afgelopen 24 maanden.
• Wees serumpositief voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis BsAg of viremische hepatitis C.
• Neem momenteel deel (of heb deelgenomen in de afgelopen 30 dagen) aan een onderzoek naar een therapeutisch middel of apparaat.
• Wees een vrouw die zwanger is, borstvoeding geeft of zwanger kan worden, terwijl u geen effectieve anticonceptiemethoden toepast. Vrouwelijke patiënten moeten bij de screening en binnen 36 uur voorafgaand aan de injectie een bloed- of urine-zwangerschapstest ondergaan.
• Vrouwelijke proefpersonen moeten een FSH hebben van minder dan 25,8 IU/L
• Proefpersoon met overgevoeligheid voor dimethylsulfoxide (DMSO)
• Verzadigde zuurstof (SpO2 van minder dan 93% (kamerlucht [zeeniveau] in rust). SpO2 van minder dan 88% (kamerlucht [>5000 voet boven zeeniveau (1524 meter) in rust).