Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gentherapie voor X-gebonden Retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

2 december 2022 bijgewerkt door: MeiraGTx UK II Ltd

Een open-label, multicenter, fase I/II dosisescalatieonderzoek van een recombinante adeno-geassocieerde virusvector (AAV2-.RPGR) voor gentherapie bij volwassenen en kinderen met X-gebonden retinitis pigmentosa als gevolg van defecten in de GTPase-regulator van retinitis pigmentosa (RPGR)

Het fase 1-deel van de studie is een dosisescalatie van subretinale toediening van de AAV2/5-vector om de veiligheid van deze vector te beoordelen bij deelnemers met XLRP veroorzaakt door mutaties in RPGR.

Het fase 2-deel van de studie is een cohortuitbreiding van subretinale toediening van AAV2/5-vector om de veiligheid en werkzaamheid van deze vector te beoordelen bij deelnemers met XLRP veroorzaakt door mutaties in RPGR.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label fase 1/2 dosis-escalatie- en cohortuitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen van subretinale toediening van AAV2/5-vector bij deelnemers met XLRP veroorzaakt door mutaties in RPGR.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

49

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC Eye Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Zijn 5 jaar of ouder man
  • X-gebonden retinitis pigmentosa laten bevestigen door een netvliesspecialist (CI of PI)

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

• In de afgelopen 6 maanden hebben deelgenomen aan een andere onderzoeksstudie met een experimentele medicamenteuze therapie voor oculaire aandoeningen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fase 1 (deel 1, dosisescalatie)
Deelnemers krijgen een van de drie doses AAV2/5-RPGR
Genetisch: AAV2/5-RPGR
Enkelvoudige, subretinale toediening van AAV2/5-RPGR
Experimenteel: Fase 2 (deel 2; uitbreiding)
Deelnemers krijgen een van de twee doses AAV2/5-RPGR
Genetisch: AAV2/5-RPGR
Enkelvoudige, subretinale toediening van AAV2/5-RPGR

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen gerelateerd aan de subretinale toediening van AAV2-RPGR
Tijdsspanne: 18 maanden
Veiligheid wordt gedefinieerd als de afwezigheid van veiligheidsgebeurtenissen in verband met geavanceerde therapiemedicatie (ATIMP).
18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbetering van de visuele functie
Tijdsspanne: 18 maanden
Verbeteringen in visuele functie zoals beoordeeld door oculair onderzoek
18 maanden
Verbetering van de netvliesfunctie
Tijdsspanne: 18 maanden
Verbeteringen in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door retinale beoordeling
18 maanden
Verbetering van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 18 maanden
•Kwaliteit van leven zal worden gemeten met een KvL-vragenlijst
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Medewerkers

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: James Bainbridge, Prof, University College, London

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 november 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 augustus 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 december 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 december 2022

Laatst geverifieerd

1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MGT009

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden retinitis pigmentosa

Klinische onderzoeken op AAV2/5-RPGR

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren