Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gentherapie voor X-gebonden Retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

17 december 2024 bijgewerkt door: MeiraGTx UK II Ltd

Een open-label, multicenter, fase I/II dosisescalatieonderzoek van een recombinante adeno-geassocieerde virusvector (AAV2-.RPGR) voor gentherapie bij volwassenen en kinderen met X-gebonden retinitis pigmentosa als gevolg van defecten in de GTPase-regulator van retinitis pigmentosa (RPGR)

Het fase 1-deel van de studie is een dosisescalatie van subretinale toediening van de AAV2/5-vector om de veiligheid van deze vector te beoordelen bij deelnemers met XLRP veroorzaakt door mutaties in RPGR.

Het fase 2-deel van de studie is een cohortuitbreiding van subretinale toediening van AAV2/5-vector om de veiligheid en werkzaamheid van deze vector te beoordelen bij deelnemers met XLRP veroorzaakt door mutaties in RPGR.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label fase 1/2 dosis-escalatie- en cohortuitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen van subretinale toediening van AAV2/5-vector bij deelnemers met XLRP veroorzaakt door mutaties in RPGR.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

49

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC Eye Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Zijn 5 jaar of ouder man
  • X-gebonden retinitis pigmentosa laten bevestigen door een netvliesspecialist (CI of PI)

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

• In de afgelopen 6 maanden hebben deelgenomen aan een andere onderzoeksstudie met een experimentele medicamenteuze therapie voor oculaire aandoeningen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fase 1 (deel 1, dosisescalatie)
Deelnemers ontvangen een van de drie doses AAV5-RPGR
Genetisch: AAV5-RPGR
Enkelvoudige, subretinale toediening van AAV5-RPGR
Experimenteel: Fase 2 (deel 2; uitbreiding)
Deelnemers ontvangen een van de twee doses AAV5-RPGR
Genetisch: AAV5-RPGR
Enkelvoudige, subretinale toediening van AAV5-RPGR

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat voldoet aan de primaire uitkomst, gedefinieerd als een van de onderstaande gebeurtenissen die zich voordoen gedurende de 9 weken na toediening, op zijn minst mogelijk gerelateerd aan het Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP), en niet alleen aan een operatie.
Tijdsspanne: 9 weken

De primaire uitkomst wordt gedefinieerd als een van de onderstaande uitkomsten die optreedt gedurende de 9 weken na toediening, en die op zijn minst mogelijk verband houdt met het Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP), en niet alleen met een operatie:

  • Vermindering van de gezichtsscherpte met 15 brieven uit de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) of meer
  • Ernstige, niet reagerende ontsteking
  • Infectieuze endoftalmitis
  • Oculaire maligniteit
  • Graad III of hoger niet-oculair Vermoedelijke onverwachte ernstige bijwerking (SUSAR)
9 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbeteringen in de visuele functie zoals beoordeeld door de gezichtsscherpte
Tijdsspanne: Basislijn en maand 6
Verandering vanaf baseline tot week 26 in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) met behulp van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) grafiekletterscore. De richting van verbetering ten opzichte van de basislijn is een toename van het aantal ETDRS-brieven dat in de loop van de tijd wordt gelezen.
Basislijn en maand 6
Verbeteringen in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door statische perimetrie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 6

Het aantal hulpverleners in puntsgewijze gegevens in statische perimetrie binnen het volledige gezichtsveld in de loop van de tijd.

Een responder op een enkel tijdstip wordt gedefinieerd als een deelnemer met ten minste 5 van dezelfde loci met een verbetering van ≥7 dB ten opzichte van de basislijn op het specifieke tijdstip en één tijdstip eerder.
Basislijn en maand 6
Kwaliteit van leven gemeten aan de hand van de Low Luminance Questionnaire (LLQ) Emotional Distress Domain Score
Tijdsspanne: Basislijn en maand 6
Verandering vanaf baseline tot week 26 in LLQ Emotional Distress Domain Score bij volwassenen. LLQ gebruikt een schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores minder beperkingen weerspiegelen. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie weerspiegelt verbetering, en een negatieve verandering weerspiegelt verslechtering.
Basislijn en maand 6
Levenskwaliteit gemeten aan de hand van de Low Luminance Questionnaire (LLQ) Extreme Lighting Domain Score
Tijdsspanne: Basislijn en maand 6
Verandering van baseline tot week 26 in LLQ Extreme Lighting Domain Score bij volwassenen. LLQ gebruikt een schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores minder beperkingen weerspiegelen. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie weerspiegelt verbetering, en een negatieve verandering weerspiegelt verslechtering.
Basislijn en maand 6
Kwaliteit van leven gemeten aan de hand van de Low Luminance Questionnaire (LLQ) General Dim Lighting Domain Score
Tijdsspanne: Basislijn en maand 6
Verandering van baseline tot week 26 in LLQ General Dim Lighting Domain-score bij volwassenen. LLQ gebruikt een schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores minder beperkingen weerspiegelen. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie weerspiegelt verbetering, en een negatieve verandering weerspiegelt verslechtering.
Basislijn en maand 6
Kwaliteit van leven gemeten aan de hand van de Low Luminance Questionnaire (LLQ) Mobility Domain Score
Tijdsspanne: Basislijn en maand 6
Verandering vanaf baseline tot week 26 in LLQ-mobiliteitsdomeinscore bij volwassenen. LLQ gebruikt een schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores minder beperkingen weerspiegelen. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie weerspiegelt verbetering, en een negatieve verandering weerspiegelt verslechtering.
Basislijn en maand 6
Kwaliteit van leven gemeten aan de hand van de Low Luminance Questionnaire (LLQ) Peripheral Vision Domain Score
Tijdsspanne: Basislijn en maand 6
Verandering vanaf baseline tot week 26 in LLQ Peripheral Vision Domain Score bij volwassenen. LLQ gebruikt een schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores minder beperkingen weerspiegelen. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie weerspiegelt verbetering, en een negatieve verandering weerspiegelt verslechtering.
Basislijn en maand 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Medewerkers

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: James Bainbridge, Prof, University College, London

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 november 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 augustus 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 december 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MGT009

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden retinitis pigmentosa

Klinische onderzoeken op AAV5-RPGR

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Japan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren