- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT04248569
DNAJB1-PRKACA Fusion Kinase Peptide-vaccin gecombineerd met nivolumab en ipilimumab voor patiënten met fibrolamellair hepatocellulair carcinoom
1 december 2025 bijgewerkt door: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
Een pilootstudie van een DNAJB1-PRKACA-fusiekinasepeptidevaccin in combinatie met nivolumab en ipilimumab voor patiënten met fibrolamellair hepatocellulair carcinoom
Het primaire doel van de studie is de veiligheid en verdraagbaarheid van het toedienen van een vaccin gericht op de DNAJB1-PRKACA-fusiekinase, in combinatie met nivolumab en ipilimumab bij patiënten met inoperabele of gemetastaseerde FLC en om de T-celrespons te beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
56
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Marina Baretti, MD
- Telefoonnummer: 410-614-1058
- E-mail: mbarett1@jhu.edu
Studie Contact Back-up
- Naam: Colleen Apostol, RN
- Telefoonnummer: 410-614-3644
- E-mail: GIClinicalTrials@jhmi.edu
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21231
- Werving
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
-
Contact:
- Marina Baretti, MD
- Telefoonnummer: 410-614-1058
- E-mail: mbarett1@jhu.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Mark Yarchoan, MD
-
Onderonderzoeker:
- Marina Baretti, MD
-
Contact:
- Colleen Apostol, RN
- Telefoonnummer: 410-614-3644
- E-mail: GIClinicalTrials@jhmi.edu
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moet histologisch bevestigde FLC (fibrolamellaire hepatocellulaire kanker) hebben die metastatisch of inoperabel is.
- Aanwezigheid van DNAJB1-PRKACA-fusietranscript, beoordeeld door RNA-sequencing, DNA-sequencing of in situ hybridisatie in het archiefweefsel.
- Leeftijd ≥12 jaar. Opmerking: proefpersonen ≥ 12 jaar maar
- Patiënten < 18 jaar oud moeten een lichaamsgewicht hebben van ≥ 40 kg.
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus 0 of 1.
- Patiënten moeten een adequate orgaan- en beenmergfunctie hebben, bepaald door studiespecifieke laboratoriumtests voorafgaand aan het initiële onderzoeksgeneesmiddel.
- Patiënten moeten een meetbare ziekte hebben volgens RECIST 1.1.
- Patiënten ≥ 18 jaar oud moeten een toegankelijke niet-bottumorlaesie hebben waaruit seriële kernbiopsiespecimens kunnen worden verkregen.
- Moet bereid zijn om weefsel- en bloedmonsters te verstrekken voor verplicht translationeel onderzoek.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben en de richtlijnen voor anticonceptie volgen zoals gedefinieerd in het protocol.
- Mannen moeten tijdens hun studie een aanvaardbare vorm van anticonceptie gebruiken.
- Vermogen om te begrijpen en bereidheid om een schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te ondertekenen.
Uitsluitingscriteria:
Chemotherapie of andere systemische therapie of radiotherapie hebben gehad, als volgt:
- Chemotherapie, biologische kankertherapie of bestraling hebben gehad 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
- U bent geopereerd binnen 28 dagen na toediening van het onderzoeksmiddel, met uitzondering van kleine ingrepen (tandheelkundig werk, huidbiopsie, enz.), plexus coeliacusblokkade en plaatsing van een galstent.
- Binnen 28 dagen na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel andere goedgekeurde middelen of middelen of hulpmiddelen in onderzoek hebben gekregen.
- Niet hersteld zijn van acute bijwerkingen tot graad ≤1 of baseline vanwege toegediende middelen
- Voorafgaande behandeling met immunotherapie (waaronder anti-PD-1, anti-PD-L1, anti-PD-L2, anti-CTLA4, enz.).
- Binnen 28 dagen na de studiebehandeling een niet-oncologische levende vaccintherapie hebben gekregen die wordt gebruikt voor de preventie van infectieziekten
- Bekende gevoeligheid voor of voorgeschiedenis van allergische reacties op onderzoeksgeneesmiddel(en).
- Overgevoeligheidsreactie op een monoklonaal antilichaam.
- Heeft een actieve auto-immuunziekte waarvoor systemische behandeling nodig was in de afgelopen 2 jaar, of een gedocumenteerde voorgeschiedenis van klinisch ernstige auto-immuunziekte, of een syndroom waarvoor systemische steroïden of immunosuppressiva nodig zijn.
- Aanwezigheid van een weefsel- of orgaantransplantaat, ongeacht de noodzaak van immunosuppressie, inclusief cornea-allotransplantaat. Patiënten met een voorgeschiedenis van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie worden uitgesloten.
- Heeft een diagnose van immunodeficiëntie.
- Systemische behandeling met ofwel corticosteroïden (>10 mg dagelijkse prednison-equivalenten) of andere immunosuppressieve medicatie binnen 7 dagen na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Symptomatische interstitiële longziekte.
- Heeft een pulsoximetrie van
- Actieve of onbehandelde hersenmetastasen of leptomeningeale metastasen.
- Ongecontroleerde bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, ongecontroleerde infectie, symptomatisch congestief hartfalen, onstabiele angina pectoris, hartritmestoornissen, uitgezaaide kanker of psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van de studievereisten zouden beperken.
- Zwanger bent of borstvoeding geeft.
- Infectie met HIV of hepatitis B of C.
- Bewijs hebben gehad van actieve of acute diverticulitis, intra-abdominaal abces of GI-obstructie.
- Om welke reden dan ook het studieschema niet willen of kunnen volgen.
- Elke andere gegronde medische, psychiatrische en/of sociale reden zoals bepaald door de Onderzoeker.
- Alle illegale drugs of ander middelenmisbruik.
- Klinisch betekenisvolle ascites.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: DNAJB1-PRKACA-peptidevaccin, Nivolumab en Ipilimumab
Cohort A: Patiënten met FLC -kanker zonder voorafgaande behandeling van checkpoint -remmer.
Cohort B: Patiënten met FLC -kanker met eerdere behandeling met checkpoint -remmer.
Cohort C: Patiënten met niet-FLC-kanker (vaste tumoren) met eerdere in aanmerking komende controlepoint-remmer.
|
Andere namen:
Andere namen:
Andere namen:
|
|
Experimenteel: R-inschrijving: DNAJB1-PRKACA-peptidevaccin, Nivolumab en Ipilimumab
Patiënten opnieuw inschrijven: patiënten die eerder werden behandeld met het vaccin op het DNAJB1-PRKACA-fusiekinase in combinatie met nivolumab en ipilimumab, die, naar de mening van de hoofdonderzoeker, klinische of radiologische voordelen hadden.
Het opnieuw inschrijven van patiënten die uit de behandeling komen ≤ 12 maanden na de laatste dosis kan de therapie hervatten op het tijdstip van de studie dat ze gestopt zijn met studietherapie.
Patiënten die uit de studietherapie zijn gekomen> 12 maanden van de laatste dosis (d.w.z. om alternatieve therapieën na te streven (bijvoorbeeld chirurgische debulking), of na voltooiing van de 2 jaar studietherapie), kunnen studietherapie opnieuw opstarten bij C1D1.
In beide gevallen, als de onderzoeker een drugsgerelateerde toxiciteit beoordeelt die gerelateerd is aan anti-CTLA4 (dwz.
Geen anti-PD (L) 1) -therapie kunnen patiënten worden ingeschreven in het onderzoek met alleen Nivolumab plus FLC-peptidevaccin.
|
Andere namen:
Andere namen:
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Cohort A alleen: progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
PFS na 6 maanden zal worden geschat als het aandeel van de proefpersonen die in leven en vrij blijven van ziekteprogressie na 6 maanden vanaf het begin van de behandeling.
Ziekteprogressie zal worden bepaald met behulp van RECIST 1.1 -criteria.
Het aandeel proefpersonen dat PFS bereikt na 6 maanden zal worden geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methode, en het overeenkomstige 95% betrouwbaarheidsinterval zal worden gerapporteerd.
|
6 maanden
|
|
Alle cohorten: aantal deelnemers die drugsgerelateerde toxiciteiten ervaren
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Aantal deelnemers die studie-drugsgerelateerde bijwerkingen ervaren, graad 3 of hoger zoals gedefinieerd door CTCAE V5.0
|
4 jaar
|
|
Alle cohorten: vouwverandering in interferon-producerende DNAJB1-prkaca-specifieke CD4- en CD8 T-cellen na 10 weken
Tijdsspanne: Basislijn en 10 weken
|
Geëvalueerd door de vouwverandering in interferon-producerende DNAJB1-prkaca-specifieke CD8-cellen na vaccinatie na 10 weken vergeleken met de basislijn van vaccinatie.
|
Basislijn en 10 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Objectief responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: 4 jaar
|
ORR wordt gedefinieerd als het aantal patiënten dat een complete respons (CR) of partiële respons (PR) bereikt op basis van de Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST 1.1) op enig moment tijdens het onderzoek.
CR = verdwijning van alle doellaesies, PR is =>30% afname in som van diameters van doellaesies, progressieve ziekte (PD) is >20% toename in som van diameters van doellaesies, stabiele ziekte (SD) is
|
4 jaar
|
|
Duur van respons (DoR)
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Het aantal weken vanaf de startdatum van PR of CR (afhankelijk van welke respons het eerst wordt geregistreerd) en vervolgens bevestigd tot de eerste datum van ziekteprogressie of overlijden wordt gedocumenteerd volgens RECIST 1.1.
CR = verdwijning van alle doellaesies, PR is =>30% afname van de som van de diameters van doellaesies.
|
4 jaar
|
|
Ziektebestrijdingspercentage (DCR)
Tijdsspanne: 4 jaar
|
DCR wordt gedefinieerd als het aantal patiënten dat een complete respons (CR) of partiële respons (PR) en stabiele ziekte (SD) bereikt op basis van de Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST 1.1) op enig moment tijdens het onderzoek.
CR = verdwijning van alle doellaesies, PR is =>30% afname in som van diameters van doellaesies, progressieve ziekte (PD) is >20% toename in som van diameters van doellaesies, stabiele ziekte (SD) is
|
4 jaar
|
|
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: 4 jaar
|
De OS wordt gemeten vanaf de datum van de eerste dosis tot het overlijden of het einde van de follow-up (OS wordt gecensureerd op de datum waarop voor het laatst bekend was dat de proefpersoon in leven was voor proefpersonen zonder documentatie van overlijden op het moment van analyse).
Schatting op basis van de Kaplan-Meier-curve.
|
4 jaar
|
|
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: 4 jaar
|
PFS wordt gedefinieerd als het aantal maanden vanaf de datum van de eerste behandeling tot de eerste gedocumenteerde lokale progressie of overlijden door welke oorzaak dan ook.
Volgens de criteria van RECIST 1.1 is CR = verdwijning van alle doellaesies, gedeeltelijke respons (PR) is =>30% afname in de som van de diameters van de doellaesies, progressieve ziekte (PD) is >20% toename in de som van de diameters van de doellaesies, Stabiele ziekte (SD) is een afname van <30% of <20% toename van de som van de diameters van de doellaesies.
Schatting gebaseerd op de Kaplan-Meier-curve.
|
4 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Mark Yarchoan, MD, Johns Hopkins Medical Institution
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Short SS, Kastenberg ZJ, Wei G, Bondoc A, Dasgupta R, Tiao GM, Watters E, Heaton TE, Lotakis D, La Quaglia MP, Murphy AJ, Davidoff AM, Mansfield SA, Langham MR, Lautz TB, Superina RA, Ott KC, Malek MM, Morgan KM, Kim ES, Zamora A, Lascano D, Roach J, Murphy JT, Rothstein DH, Vasudevan SA, Whitlock R, Lal DR, Hallis B, Butter A, Baertschiger RM, Lapidus-Krol E, Putra J, Tracy ER, Aldrink JH, Apfeld J, Le HD, Park KY, Rich BS, Glick RD, Fialkowski EA, Utria AF, Meyers RL, Riehle KJ. Histologic type predicts disparate outcomes in pediatric hepatocellular neoplasms: A Pediatric Surgical Oncology Research Collaborative study. Cancer. 2022 Jul 15;128(14):2786-2795. doi: 10.1002/cncr.34256. Epub 2022 May 13.
- O'Neill AF, Church AJ, Perez-Atayde AR, Shaikh R, Marcus KJ, Vakili K. Fibrolamellar carcinoma: An entity all its own. Curr Probl Cancer. 2021 Aug;45(4):100770. doi: 10.1016/j.currproblcancer.2021.100770. Epub 2021 Jul 1.
- Baretti M, Kirk AM, Ladle BH, Kamdar Z, Bendinelli KJ, Ho WJ, Adhikari S, Clark NA, Sundararaman B, Wang H, Kung HC, Hernandez J, Qi H, Shin SM, Hernandez A, Nakazawa M, Schattgen SA, Crawford JC, Furth M, Anders RA, Thoburn C, Zaidi N, Huff AL, Nauroth J, Jaffee E, Pogorelyy MV, Thomas PG, Yarchoan M. A therapeutic peptide vaccine for fibrolamellar hepatocellular carcinoma: a phase 1 trial. Nat Med. 2025 Nov 24. doi: 10.1038/s41591-025-03995-y. Online ahead of print.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 april 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
1 maart 2029
Studie voltooiing (Geschat)
1 maart 2034
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 januari 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 januari 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
30 januari 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
3 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neoplasmata per site
- Neoplasmata
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata van het spijsverteringsstelsel
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Lever Ziekten
- Neoplasmata, glandulair en epitheel
- Adenocarcinoom
- Lever neoplasmata
- Fibrolamellair hepatocellulair carcinoom
- Aminozuren, peptiden en eiwitten
- Eiwitten
- Antilichamen, monoklonaal, gehumaniseerd
- Antilichamen, monoklonaal
- Antilichamen
- Immunoglobulinen
- Immunoproteïnen
- Bloedeiwitten
- Serum -globulines
- Globulines
- Nivolumab
- Ipilimumab
- poly ICLC
Andere studie-ID-nummers
- J19140
- IRB00222681 (Andere identificatie: Johns Hopkins Medicine Institutional Review Board)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .