- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04248569
DNAJB1-PRKACA Fusion Kinas Peptide Vaccin kombinerat med Nivolumab och Ipilimumab för patienter med fibrolamellärt hepatocellulärt karcinom
1 december 2025 uppdaterad av: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
En pilotstudie av ett DNAJB1-PRKACA Fusion Kinas Peptide Vaccin kombinerat med Nivolumab och Ipilimumab för patienter med fibrolamellärt hepatocellulärt karcinom
Det primära syftet med studien är säkerheten och tolerabiliteten av att administrera ett vaccin riktat mot DNAJB1-PRKACA-fusionskinaset, i kombination med nivolumab och ipilimumab hos patienter med inoperabel eller metastaserande FLC och att bedöma T-cellssvaret.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
56
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Marina Baretti, MD
- Telefonnummer: 410-614-1058
- E-post: mbarett1@jhu.edu
Studera Kontakt Backup
- Namn: Colleen Apostol, RN
- Telefonnummer: 410-614-3644
- E-post: GIClinicalTrials@jhmi.edu
Studieorter
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21231
- Rekrytering
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
-
Kontakt:
- Marina Baretti, MD
- Telefonnummer: 410-614-1058
- E-post: mbarett1@jhu.edu
-
Huvudutredare:
- Mark Yarchoan, MD
-
Underutredare:
- Marina Baretti, MD
-
Kontakt:
- Colleen Apostol, RN
- Telefonnummer: 410-614-3644
- E-post: GIClinicalTrials@jhmi.edu
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Måste ha histologiskt bekräftad FLC (fibrolamellär hepatocellulär cancer) som är metastaserad eller ej opererbar.
- Närvaro av DNAJB1-PRKACA-fusionstranskript, bedömd genom RNA-sekvensering, DNA-sekvensering eller in situ hybridisering i arkivvävnaden.
- Ålder ≥12 år. Obs: Försökspersoner ålder ≥ 12 år men
- Patienter < 18 år måste ha en kroppsvikt ≥40 kg.
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus 0 eller 1.
- Patienter måste ha adekvat organ- och märgfunktion definierad av studiespecificerade laboratorietester före det första studieläkemedlet.
- Patienter måste ha mätbar sjukdom enligt RECIST 1.1.
- Patienter ≥ 18 år måste ha en tillgänglig icke-bentumörskada från vilken seriella kärnbiopsiprover kan tas.
- Måste vara villig att tillhandahålla vävnads- och blodprover för obligatorisk translationell forskning.
- Kvinna i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest och följa preventivmedelsriktlinjerna enligt protokollet.
- Män måste använda acceptabel form av preventivmedel när de studerar.
- Förmåga att förstå och vilja att underteckna ett skriftligt informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
Har genomgått kemoterapi eller annan systemisk behandling eller strålbehandling enligt följande:
- Har haft kemoterapi, biologisk cancerterapi eller strålning 14 dagar före den första dosen av studieläkemedlet.
- Har opererats inom 28 dagar efter dosering av prövningsmedlet, exklusive mindre ingrepp (tandarbete, hudbiopsi etc.), celiaki plexus blockering och gallstentplacering.
- Har fått andra godkända eller prövande medel eller anordning inom 28 dagar efter den första dosen av studieläkemedlet.
- Har inte återhämtat sig från akuta biverkningar till grad ≤1 eller baseline på grund av administrerade medel
- Tidigare behandling med immunterapimedel (inklusive anti-PD-1, anti-PD-L1, anti-PD-L2, anti-CTLA4, etc.).
- Har fått någon icke-onkologisk levande vaccinterapi som används för att förebygga infektionssjukdomar inom 28 dagar efter studiebehandlingen
- Känd känslighet för eller historia av allergiska reaktioner mot prövningsläkemedel.
- Överkänslighetsreaktion mot någon monoklonal antikropp.
- Har aktiv autoimmun sjukdom som har krävt systemisk behandling under de senaste 2 åren, eller en dokumenterad historia av kliniskt allvarlig autoimmun sjukdom, eller ett syndrom som kräver systemiska steroider eller immunsuppressiva medel.
- Närvaro av allotransplantat av vävnad eller organ, oavsett behov av immunsuppression, inklusive allotransplantat av hornhinnan. Patienter med en anamnes på allogen hematopoetisk stamcellstransplantation kommer att exkluderas.
- Har diagnosen immunbrist.
- Systemisk behandling med antingen kortikosteroider (>10 mg dagliga prednisonekvivalenter) eller andra immunsuppressiva läkemedel inom 7 dagar efter administrering av studieläkemedlet.
- Symtomatisk interstitiell lungsjukdom.
- Har en pulsoximetri på
- Aktiva eller obehandlade hjärnmetastaser eller leptomeningeala metastaser.
- Okontrollerad interkurrent sjukdom inklusive, men inte begränsat till, okontrollerad infektion, symtomatisk kongestiv hjärtsvikt, instabil angina, hjärtarytmi, metastaserande cancer eller psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa efterlevnaden av studiekraven.
- Är gravid eller ammar.
- Infektion med HIV eller hepatit B eller C.
- Har haft tecken på aktiv eller akut divertikulit, intraabdominal abscess eller GI-obstruktion.
- Ovillig eller oförmögen att följa studieschemat av någon anledning.
- Alla andra sunda medicinska, psykiatriska och/eller sociala skäl som bestämts av utredaren.
- Alla olagliga droger eller annat missbruk.
- Kliniskt meningsfull ascites.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: DNAJB1-PRKACA-peptidvaccin, nivolumab och ipilimumab
Kohort A: Patienter med FLC -cancer utan tidigare behandling av kontrollpunktinhibitor.
Kohort B: Patienter med FLC -cancer med förhandsbehandling av kontrollpunkt.
Kohort C: Patienter med icke-FLC-cancer (solida tumörer) med tidigare kontrollpunkthämmarebehandling berättigad.
|
Andra namn:
Andra namn:
Andra namn:
|
|
Experimentell: R- Registrering: DNAJB1-PrKACA-peptidvaccin, nivolumab och ipilimumab
Återreglera patienter: Patienter som tidigare behandlats med vaccinet som riktar sig mot DNAJB1-PrKacA-fusionskinaset i kombination med nivolumab och ipilimumab, som enligt huvudutredaren hade kliniska eller radiologiska fördelar.
Återreglera patienter som kommer av behandling ≤ 12 månader från den sista dosen kan återuppta terapi vid studietidpunkten att de stoppade studieterapi.
Patienter som kom från studieterapi> 12 månader med sista dos (dvs för att bedriva alternativa terapier (till exempel kirurgisk debulking), eller efter avslutad 2 års studieterapi), kan starta om studieterapi vid C1D1.
I båda fallen, om utredaren bedömer en läkemedelsrelaterad toxicitet för att vara relaterad till anti-CTLA4 (dvs.
Inte anti-PD (L) 1) terapi, patienter kan endast registreras i studien med nivolumab plus FLC-peptidvaccin.
|
Andra namn:
Andra namn:
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Kohort A Only: Progression-Free Survival (PFS)
Tidsram: 6 månader
|
PFS vid 6 månader kommer att uppskattas som andelen personer som förblir vid liv och fria från sjukdomsprogression vid 6 månader från början av behandlingen.
Sjukdomsprogression kommer att bestämmas med hjälp av RECIST 1.1 -kriterier.
Andelen personer som uppnår PFS efter 6 månader kommer att uppskattas med hjälp av Kaplan-Meier-metoden och motsvarande 95% konfidensintervall kommer att rapporteras.
|
6 månader
|
|
Alla kohorter: Antal deltagare som upplever läkemedelsrelaterade toxiciteter
Tidsram: 4 år
|
Antal deltagare som upplever studieläkemedelsrelaterade biverkningar grad 3 eller högre enligt definitionen av CTCAE v5.0
|
4 år
|
|
Alla kohorter: vikförändring i interferon-producerande DNAJB1-PRKACA-specifika CD4- och CD8 T-celler vid 10 veckor
Tidsram: Baslinjen och 10 veckor
|
Utvärderad av vikningsförändringen i interferon-producerande DNAJB1-PrKACA-specifika CD8-celler efter vaccination vid 10 veckor jämför med baslinjen före vaccination.
|
Baslinjen och 10 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Objektiv svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: 4 år
|
ORR definieras som antalet patienter som uppnår ett fullständigt svar (CR) eller partiellt svar (PR) baserat på svarsutvärderingskriterierna i solida tumörer (RECIST 1.1) när som helst under studien.
CR = försvinnande av alla målskador, PR är =>30 % minskning av summan av diametrar för målskador, progressiv sjukdom (PD) är >20 % ökning av summan av målskador, stabil sjukdom (SD) är
|
4 år
|
|
Duration of response (DoR)
Tidsram: 4 år
|
Antal veckor från startdatumet för PR eller CR (beroende på vilket svar som registreras först) och därefter bekräftat till det första datumet för sjukdomsprogression eller dödsfall dokumenteras enligt RECIST 1.1.
CR = försvinnande av alla mållesioner, PR är =>30% minskning av summan av diametrar för mållesioner.
|
4 år
|
|
Sjukdomskontrollfrekvens (DCR)
Tidsram: 4 år
|
DCR definieras som antalet patienter som uppnår ett fullständigt svar (CR) eller partiellt svar (PR) och stabil sjukdom (SD) baserat på Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST 1.1) när som helst under studien.
CR = försvinnande av alla målskador, PR är =>30 % minskning av summan av diametrar för målskador, progressiv sjukdom (PD) är >20 % ökning av summan av målskador, stabil sjukdom (SD) är
|
4 år
|
|
Total överlevnad (OS)
Tidsram: 4 år
|
OS kommer att mätas från datumet för den första dosen fram till döden eller slutet av uppföljningen (OS kommer att censureras på det datum då försökspersonen senast var vid liv för försökspersoner utan dokumentation om döden vid analystillfället).
Uppskattning baserad på Kaplan-Meier-kurvan.
|
4 år
|
|
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: 4 år
|
PFS definieras som antal månader från första behandlingsdatum till första dokumenterad lokal progression eller dödsfall på grund av någon orsak.
Enligt RECIST 1.1-kriterier, CR = försvinnande av alla målskador, partiell respons (PR) är =>30 % minskning av summan av diametrarna för målskador, progressiv sjukdom (PD) är >20 % ökning av summan av diametrarna för målskador, Stabil sjukdom (SD) är <30 % minskning eller <20 % ökning av summan av diametrar för målskador.
Uppskattning baserad på Kaplan-Meier-kurvan.
|
4 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Mark Yarchoan, MD, Johns Hopkins Medical Institution
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Short SS, Kastenberg ZJ, Wei G, Bondoc A, Dasgupta R, Tiao GM, Watters E, Heaton TE, Lotakis D, La Quaglia MP, Murphy AJ, Davidoff AM, Mansfield SA, Langham MR, Lautz TB, Superina RA, Ott KC, Malek MM, Morgan KM, Kim ES, Zamora A, Lascano D, Roach J, Murphy JT, Rothstein DH, Vasudevan SA, Whitlock R, Lal DR, Hallis B, Butter A, Baertschiger RM, Lapidus-Krol E, Putra J, Tracy ER, Aldrink JH, Apfeld J, Le HD, Park KY, Rich BS, Glick RD, Fialkowski EA, Utria AF, Meyers RL, Riehle KJ. Histologic type predicts disparate outcomes in pediatric hepatocellular neoplasms: A Pediatric Surgical Oncology Research Collaborative study. Cancer. 2022 Jul 15;128(14):2786-2795. doi: 10.1002/cncr.34256. Epub 2022 May 13.
- O'Neill AF, Church AJ, Perez-Atayde AR, Shaikh R, Marcus KJ, Vakili K. Fibrolamellar carcinoma: An entity all its own. Curr Probl Cancer. 2021 Aug;45(4):100770. doi: 10.1016/j.currproblcancer.2021.100770. Epub 2021 Jul 1.
- Baretti M, Kirk AM, Ladle BH, Kamdar Z, Bendinelli KJ, Ho WJ, Adhikari S, Clark NA, Sundararaman B, Wang H, Kung HC, Hernandez J, Qi H, Shin SM, Hernandez A, Nakazawa M, Schattgen SA, Crawford JC, Furth M, Anders RA, Thoburn C, Zaidi N, Huff AL, Nauroth J, Jaffee E, Pogorelyy MV, Thomas PG, Yarchoan M. A therapeutic peptide vaccine for fibrolamellar hepatocellular carcinoma: a phase 1 trial. Nat Med. 2025 Nov 24. doi: 10.1038/s41591-025-03995-y. Online ahead of print.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 april 2020
Primärt slutförande (Beräknad)
1 mars 2029
Avslutad studie (Beräknad)
1 mars 2034
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 januari 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
28 januari 2020
Första postat (Faktisk)
30 januari 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
3 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Neoplasmer efter plats
- Neoplasmer
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neoplasmer i matsmältningssystemet
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Leversjukdomar
- Neoplasmer, körtel och epitel
- Adenocarcinom
- Neoplasmer i levern
- Fibrolamellär hepatocellulärt karcinom
- Aminosyror, peptider och proteiner
- Proteiner
- Antikroppar, monoklonal, humaniserad
- Antikroppar, monoklonal
- Antikroppar
- Immunglobuliner
- Immunoproteiner
- Blodproteiner
- Serumglobuliner
- Globuliner
- Nivolumab
- Ipilimumab
- poly iclc
Andra studie-ID-nummer
- J19140
- IRB00222681 (Annan identifierare: Johns Hopkins Medicine Institutional Review Board)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .