Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van intrathecale OAV101 (AVXS-101) bij pediatrische patiënten met type 2 spinale musculaire atrofie (SMA) (STEER)

18 december 2025 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, schijngecontroleerde, dubbelblinde studie om de werkzaamheid en veiligheid van intrathecale OAV101 te evalueren bij patiënten met type 2 spinale musculaire atrofie (SMA) die ≥ 2 tot < 18 jaar oud zijn, behandelingsnaïef, zittend en nooit ambulant

Om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van intrathecale (IT) OAV101 te evalueren bij niet eerder behandelde patiënten met type 2 spinale musculaire atrofie (SMA) die ≥ 2 tot < 18 jaar oud zijn gedurende een proefperiode van 15 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, gerandomiseerde, sham-gecontroleerde, dubbelblinde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van IT OAV101 te onderzoeken bij zittende en nooit ambulante SMA-deelnemers. De studie zal behandelingsnaïeve Type 2 SMA-deelnemers inschrijven die ≥ 2 jaar tot < 18 jaar zijn. Het onderzoek bestaat uit een Screening- en een Baseline-periode, gevolgd door een Behandelperiode 1 en Opvolgperiode 1 (totaal 52 weken) en een Behandel- en Opvolgperiode 2 (totaal 12 weken). De totale proefduur is 64 weken.

De studie omvat een standaard screeningperiode van 45 tot 60 dagen, waarin wordt beoordeeld of u in aanmerking komt en er voorafgaand aan de behandeling basisbeoordelingen worden uitgevoerd. Deelnemers die bij screening en basisbezoeken voldoen aan de geschiktheidscriteria, worden gerandomiseerd in een verhouding van 3:2 om OAV101 te krijgen via een lumbale intrathecale injectie of om een ​​schijnprocedure te ondergaan.

Behandelingsperiode 1 bestaat uit OAV101/sham-toediening met ziekenhuisopname op studiedag 1, dag 2 en dag 3 (optioneel). Behandelingsperiode 1 wordt gevolgd door een poliklinische follow-upperiode 1 van 52 weken voor veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen.

Op het moment dat elke deelnemer Vervolgperiode 1 voltooit, gaan degenen die in aanmerking komen vervolgens naar Behandelperiode 2. Ingang naar Behandelperiode 2 vindt plaats onmiddellijk nadat elke deelnemer zijn of haar deelname aan Vervolgperiode 1 heeft voltooid. In behandelingsperiode 2 worden in aanmerking komende deelnemers die een schijnprocedure ondergingen op onderzoeksdag 1 van behandelingsperiode 1 in het ziekenhuis opgenomen om OAV101 te krijgen en deelnemers die OAV101 kregen op onderzoeksdag 1 van behandelingsperiode 1 worden in het ziekenhuis opgenomen om een ​​schijnprocedure te ondergaan in week 52 +1 Dag. Een schijnoperatie is een huidprik in de lumbale regio zonder medicatie. Observatie bij de patiënt gaat door in week 52 +2 dagen en week 52 +3 dagen (optioneel). Behandelingsperiode 2 wordt gevolgd door een follow-upperiode van 12 weken voor veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen. Blindering wordt gehandhaafd voor alle patiënten tijdens zowel behandelingsperiode 1 als 2. Aan het einde van het onderzoek komen alle deelnemers in aanmerking om deel te nemen aan een vervolgonderzoek op lange termijn (15 jaar) om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn te controleren.

Tijdens het onderzoek leggen de deelnemers bezoeken af ​​zoals gedefinieerd in het beoordelingsschema. Behandeling met prednisolon of placebo zal per studieprotocol worden gegeven.

Veiligheidsbewaking zal worden uitgevoerd volgens het studieschema en de protocolvereisten. De veiligheid voor de deelnemers die deelnemen aan het onderzoek zal worden geëvalueerd door een aangewezen groep niet-geblindeerde onderzoeksteamleden samen met de Data Monitoring Committee (DMC) zoals beschreven in het handvest.

De primaire analyse wordt uitgevoerd nadat alle deelnemers week 52 hebben voltooid of zijn gestopt vóór week 52. Een laatste analyse wordt uitgevoerd nadat alle deelnemers week 64 hebben voltooid (of zijn gestopt vóór week 64).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

126

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazilië, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, China, 100069
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400010
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518034
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Novartis Investigative Site
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
      • Copenhagen, Denemarken, 2100 O
        • Paediatric Neurology
  • Indië
      • Hyderabad, Indië, 500034
        • Novartis Investigative Site
      • Mumbai, Indië, 400016
        • Novartis Investigative Site
      • Mumbai, Indië, 400016
        • P.D. Hinduja National Hospital & MRC
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indië, 110029
        • Novartis Investigative Site
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indië, 110060
        • Novartis Investigative Site
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indië, 110 060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • New Delhi
      • New Delhi, New Delhi, Indië, 110029
        • AIIMS, Ansari Nagar
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indië, 700094
        • Novartis Investigative Site
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50300
        • Novartis Investigative Site
  • Mexico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
        • Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
        • Novartis Investigative Site
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Mexico, 06720
        • Novartis Investigative Site
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Novartis Investigative Site
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06032
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Specialty Group/CHKD
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Novartis Investigative Site
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • National Children's Hospital
  • Zuid-Afrika
      • Cape Town, Zuid-Afrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
      • Cape Town, Zuid-Afrika, 7925
        • Red Cross War Memorial Childrens Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Diagnostische bevestiging tijdens screeningperiode van 5q SMA
  • De patiënt moet behandelingsnaïef zijn (historisch of huidig ​​gebruik) voor alle op SMN gerichte therapieën (bijv. Risdiplam (Evrysdi) en nusinersen (Spinraza)).
  • Aanvang van klinische tekenen en symptomen op een leeftijd van ≥ 6 maanden
  • Een volledige Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) -beoordeling tijdens de screeningperiode om in aanmerking te komen voor de proef
  • Zelfstandig kunnen zitten bij screening, maar nooit zelfstandig kunnen lopen.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Anti-adeno-geassocieerd virus serotype 9 (AAV9) antilichaamtiters > 1:50 bij screening zoals bepaald door door de sponsor aangewezen laboratorium. OPMERKING: Een negatieve anti-AAV9-antilichaamtiter wordt gedefinieerd als ≤ 1:50.
  • Infectieus proces (bijv. virale, bacteriële) of koortsachtige ziekte voorafgaand aan de start van de screening en tot OAV101-behandeling of schijnprocedure
  • Leverfunctiestoornis (d.w.z. alanineaminotransferase (ALT), totaal bilirubine, gamma-glutamyltransferase (GGT) of glutamaatdehydrogenase (GLDH), > bovengrens van normaal (ULN).
  • Vereist invasieve beademing, wakkere niet-invasieve beademing gedurende > 6 uur gedurende een periode van 24 uur, niet-invasieve beademing gedurende > 12 uur gedurende een periode van 24 uur of tracheostoma vereist
  • Complicaties bij screening die de beoordeling van de motorische werkzaamheid zouden verstoren, inclusief maar niet beperkt tot ernstige contracturen of Cobb-hoek > 40
  • Chirurgie voor scoliose of heupfixatie in de 12 maanden voorafgaand aan de screening of gepland binnen de komende 64 weken
  • Klinisch significante sensorische afwijkingen bij het neurologisch onderzoek bij de screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: OAV101 in Behandelingsperiode 1; Sham-controle in Behandelingsperiode 2
OAV101 toegediend als een enkele, eenmalige intrathecale dosis van 1,2 x 10^14 vectorgenomen (vg) in Behandelingsperiode 1; Sham Control in Behandelingsperiode 2 (Week 52 +1 dag).
Genetisch: OAV101
Gentherapie
Andere namen:
  • Zolgensma
  • AVXS-101
Sham-vergelijker: Shamcontrole in behandelingsperiode 1; OAV101 in behandelingsperiode 2
Een huidprik in de lumbale regio in Behandelperiode 1; OAV101 toegediend als een enkele, eenmalige intrathecale dosis van 1,2 x 10^14 vectorgenomen (vg) in Behandelperiode 2 (Week 52 +1 dag)
Procedure: Schijncontrole
De schijnprocedure bestaat uit een kleine naaldprik in de onderrug op de plaats waar normaal gesproken de LP-injectie wordt gedaan. De naald zal de huid breken, maar er zal geen naald worden ingebracht voor lumbaalpunctie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde aan het einde van Periode 1 in de Hammersmith Functionele Motoriek Schaal Uitgebreid - Totale Score - in de leeftijdsgroep ≥ 2 tot < 18 jaar
Tijdsspanne: Baseline, week 52 (of week 48)
De HFMSE is een gevalideerde, SMA-specifieke beoordeling die is ontwikkeld voor gebruik bij kinderen met SMA om objectieve informatie te geven over motorische vaardigheid en klinische progressie. De HFMSE bevat 33 items die worden gescoord van 0 (niet in staat om uit te voeren) tot 2 (voert uit zonder aanpassing/aanpassing/compensatie). Totale scores variëren van 0-66. Hogere scores duiden op hogere niveaus van motorische vaardigheid.
Baseline, week 52 (of week 48)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in HFMSE totaalscore vanaf baseline aan het einde van Follow-upperiode 1 bij behandelde patiënten vergeleken met sham-controles in de leeftijdsgroep ≥ 2 tot < 5 jaar
Tijdsspanne: Baseline, Week 52 (of Week 48)
De HFMSE is een gevalideerde SMA-specifieke beoordeling die is ontwikkeld voor gebruik bij kinderen met SMA om objectieve informatie te geven over motorische vaardigheid en klinische progressie. De HFMSE bevat 33 items die worden beoordeeld van 0 (niet in staat om uit te voeren) tot 2 (voert uit zonder aanpassing/adaptatie/compensatie). Totale scores variëren van 0-66. Hogere scores duiden op hogere niveaus van motorische vaardigheid.
Baseline, Week 52 (of Week 48)
Verandering vanaf baseline in de totale score van de Revised Upper Limb Module (RULM) aan het einde van follow-upperiode 1 bij behandelde patiënten vergeleken met sham-controles in de leeftijdsgroep ≥ 2 tot < 18 jaar
Tijdsspanne: Baseline, Week 52 (of Week 48)
De RULM is een gevalideerde SMA-specifieke beoordeling van de motorische prestaties van de bovenste ledematen, van de kindertijd tot de volwassenheid, bij zowel ambulante als niet-ambulante personen met SMA. De schaal bestaat uit 19 scorebare items: 18 items worden gescoord op een schaal van 0 (niet in staat) tot 2 (volledige prestatie), en één item wordt gescoord van 0 (niet in staat) tot 1 (in staat). De totale scores variëren van 0 tot 37 punten. Hogere scores weerspiegelen een hoger niveau van motorisch vermogen.
Baseline, Week 52 (of Week 48)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de RULM-totale score aan het einde van follow-upperiode 1 bij behandelde patiënten vergeleken met sham-controles in de leeftijdsgroep ≥ 2 tot < 5 jaar
Tijdsspanne: Baseline, week 52 (of week 48)
De RULM is een gevalideerde SMA-specifieke beoordeling van motorische prestaties in de bovenste ledematen, van de kindertijd tot de volwassenheid, bij ambulante en niet-ambulante personen met SMA. De schaal bestaat uit 19 scorebare items: 18 items gescoord op een schaal van 0 (niet in staat) tot 2 (volledige prestatie), en één item dat wordt gescoord van 0 (niet in staat) tot 1 (in staat). Totale scores variëren van 0-37 punten. Hogere scores weerspiegelen een hoger niveau van motorisch vermogen.
Baseline, week 52 (of week 48)
% van de deelnemers die ten minste een verbetering van 3 punten behaalden ten opzichte van de baseline in de HFMSE totaalscore aan het einde van follow-upperiode 1 in de leeftijdsgroep ≥ 2 tot < 18 jaar
Tijdsspanne: Baseline, Week 52 (of Week 48) (einde van Periode 1)
De HFMSE is een gevalideerde SMA-specifieke beoordeling ontwikkeld voor gebruik bij kinderen met SMA om objectieve informatie te geven over motorische vaardigheden en klinische progressie. De HFMSE bevat 33 items beoordeeld van 0 (niet in staat om uit te voeren) tot 2 (voert uit zonder aanpassing/adaptatie/compensatie). De totaalscores variëren van 0-66. Hogere scores duiden op hogere niveaus van motorische vaardigheid.
Baseline, Week 52 (of Week 48) (einde van Periode 1)
% van de deelnemers die aan het einde van follow-upperiode 1 een verbetering van ten minste 3 punten behaalden ten opzichte van de uitgangswaarde in de HFMSE-totaalscore voor deelnemers van ≥ 2 tot < 5 jaar
Tijdsspanne: Baseline, Week 52 (of Week 48)(einde van Periode 1)
De HFMSE is een gevalideerde SMA-specifieke beoordeling die is ontwikkeld voor gebruik bij kinderen met SMA om objectieve informatie te geven over motorische vaardigheden en klinische progressie. De HFMSE bevat 33 items die worden beoordeeld van 0 (niet in staat om uit te voeren) tot 2 (voert uit zonder aanpassing/aanpassing/compensatie). Totale scores variëren van 0-66. Hogere scores duiden op hogere niveaus van motorische vaardigheid.
Baseline, Week 52 (of Week 48)(einde van Periode 1)
Aantal deelnemers met door behandeling ontstane bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Bijwerkingen worden gerapporteerd vanaf het begin van behandelperiode 1 plus 64 weken, tot een maximale periode van 64 weken.

Een bijwerking (AE) is elke ongunstige medische gebeurtenis (bijv. elk ongunstig en onbedoeld teken [inclusief afwijkende laboratoriumbevindingen], symptoom of ziekte) bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek na het geven van schriftelijke toestemming voor deelname aan het onderzoek.

Een behandeling-gerelateerde bijwerking (TEAE) wordt gedefinieerd als een gebeurtenis die optreedt tijdens de behandeling, die voor de behandeling afwezig was, of verergert ten opzichte van de toestand voor de behandeling.

Het optreden van AE's moet worden opgespoord door niet-directieve vragen aan de deelnemer bij elk bezoek tijdens het onderzoek. Bijwerkingen kunnen ook worden vastgesteld wanneer ze spontaan worden gemeld door de deelnemer tijdens of tussen bezoeken, of via bevindingen van lichamelijk onderzoek, laboratoriumtestresultaten of andere beoordelingen.

pt = deelnemer pts = deelnemers
Bijwerkingen worden gerapporteerd vanaf het begin van behandelperiode 1 plus 64 weken, tot een maximale periode van 64 weken.
Aantal deelnemers met bijwerkingen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Bijwerkingen worden gerapporteerd vanaf het begin van behandelingsperiode 1 plus 64 weken, tot een maximale tijdsduur van 64 weken.

Een AESI wordt voornamelijk gedefinieerd door gebruik te maken van standaard MedDRA-zoekopdrachten (Medical Dictionary for Regulatory Activities) en wordt als volgt geïdentificeerd:

  • Hepatotoxiciteit
  • Trombocytopenie
  • Cardiale bijwerkingen
  • Tekenen en symptomen die kunnen wijzen op toxiciteit van de dorsale wortelganglia
  • Trombotische microangiopathie
  • Nieuwe maligniteiten

Bijwerkingen voor Periode 1 en 2 worden gecombineerd in de algehele OAV101-arm omdat dezelfde actieve behandeling (en dezelfde enkele dosis) werd toegediend in Periode 1 of Periode 2. Omdat dit een gentherapie is, die permanent de genetica van de studiedeelnemer beïnvloedt, worden deelnemers die in Periode 1 aan OAV101 werden gerandomiseerd, in Periode 2 nog steeds beschouwd als onder behandeling met OAV101 (na ontvangst van placebo in Periode 2). Daarom kunnen bijwerkingen voor de Placebo-arm alleen worden overwogen vanaf Periode 1.
Bijwerkingen worden gerapporteerd vanaf het begin van behandelingsperiode 1 plus 64 weken, tot een maximale tijdsduur van 64 weken.
Aantal (en percentage) patiënten met intracardiale trombi
Tijdsspanne: Baseline tot 64 weken

Intracardiale trombi wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van trombus op echocardiogrammen na de basislijn.

Gebeurtenissen voor Periode 1 en 2 zijn gecombineerd in de algemene OAV101-arm omdat dezelfde actieve behandeling (en dezelfde enkele dosis) werd toegediend in Periode 1 of Periode 2. Omdat dit een gentherapie is, die permanent de genetica van de deelnemer aan het onderzoek beïnvloedt, worden deelnemers die in Periode 1 werden gerandomiseerd naar OAV101 nog steeds beschouwd als onder behandeling met OAV101 in Periode 2 (na het ontvangen van sham-controle in Periode 2). Daarom kunnen gebeurtenissen voor de Sham-arm alleen worden overwogen uit Periode 1.
Baseline tot 64 weken
Aantal (en percentage) patiënten met een lage hartfunctie
Tijdsspanne: Baseline tot 64 weken

Lage hartfunctie wordt gedefinieerd als een linker ventrikel ejectiefractie <56% of een linker ventrikel fractionele verkorting <28% op post-baseline echocardiogrammen.

Gebeurtenissen voor Periode 1 en 2 zijn gecombineerd in de algemene OAV101-arm omdat dezelfde actieve behandeling (en dezelfde enkelvoudige dosis) werd toegediend in Periode 1 of Periode 2. Omdat dit een gentherapie is, die permanent de genetica van de studie deelnemer beïnvloedt, worden deelnemers die in Periode 1 gerandomiseerd werden naar OAV101 nog steeds beschouwd als onder behandeling met OAV101 in Periode 2 (na het ontvangen van een sham controle in Periode 2). Daarom kunnen gebeurtenissen voor de Sham-arm alleen worden beschouwd vanaf Periode 1.
Baseline tot 64 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 februari 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 november 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

13 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • COAV101B12301
  • 2021-003474-31 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van proefgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Type 2 spinale spieratrofie

Klinische onderzoeken op OAV101

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Denmark

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren