제2형 척수근위축(SMA) 소아 환자에서 척수강내 OAV101(AVXS-101)의 효능 및 안전성 (STEER)
나이가 2세 이상에서 18세 미만인 제2형 척수근 위축증(SMA) 환자를 대상으로 척수강내 OAV101의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 가짜 대조, 이중맹검 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구는 앉아 있거나 전혀 걸을 수 없는 SMA 참가자에서 IT OAV101의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위한 다중 센터, 무작위, 가짜 통제, 이중 맹검 연구입니다. 이 연구는 ≥ 2년 내지 < 18세인 치료 경험이 없는 유형 2 SMA 참가자를 등록할 것입니다. 이 연구는 선별 및 기준선 기간에 이어 치료 기간 1 및 추적 기간 1(총 52주) 및 치료 및 추적 기간 2(총 12주)로 구성됩니다. 총 시험 기간은 64주입니다.
이 연구에는 45~60일 동안 지속되는 표준 스크리닝 기간이 포함되며, 이 기간 동안 적격성을 평가하고 치료 전에 기본 평가를 수행합니다. 스크리닝 및 베이스라인 방문에서 자격 기준을 충족하는 참가자는 3:2 비율로 요추 경막내 주사로 OAV101을 받거나 가짜 절차를 받도록 무작위 배정됩니다.
치료 기간 1은 연구 1일, 2일 및 3일(선택 사항)에 입원 환자 입원과 함께 OAV101/모의 투여로 구성됩니다. 치료 기간 1 이후에는 안전성 및 효능 평가를 위한 52주 외래 환자 추적 기간 1이 이어집니다.
각 참가자가 후속 조치 기간 1을 완료하는 시점에서 자격이 있는 사람은 이후에 치료 기간 2에 진입하게 됩니다. 치료 기간 2에 진입하는 것은 각 참가자가 후속 조치 기간 1에 참여를 완료한 직후에 발생합니다. 치료 기간 2에서 치료 기간 1의 연구 1일에 가짜 시술을 받은 적격 참가자는 OAV101을 받기 위해 입원하고 치료 기간 1의 연구 1일에 OAV101을 받은 참가자는 52주차에 가짜 시술을 받기 위해 입원합니다. +1일. 가짜 절차는 약물 없이 요추 부위의 피부 찌름입니다. 입원 환자 관찰은 52주 +2일 및 52주 +3일(선택 사항)에 계속됩니다. 치료 기간 2에 이어 안전성 및 효능 평가를 위한 12주 추적 기간이 뒤따릅니다. 맹검은 치료 기간 1과 2 모두 동안 모든 환자에 대해 유지됩니다. 연구 종료 시 모든 참가자는 장기 안전성과 효능을 모니터링하기 위해 장기 후속 연구(15년)에 등록할 수 있습니다.
연구 기간 동안 참가자는 평가 일정에 정의된 대로 방문을 완료합니다. 프레드니솔론 또는 위약 치료는 연구 프로토콜에 따라 제공됩니다.
안전 모니터링은 연구 일정 및 프로토콜 요구 사항에 따라 수행됩니다. 연구에 등록된 참가자의 안전성은 헌장에 설명된 대로 데이터 모니터링 위원회(DMC)와 함께 맹검되지 않은 연구 팀원으로 구성된 지정된 그룹에 의해 평가됩니다.
1차 분석은 모든 참가자가 52주차를 완료하거나 52주차 이전에 중단한 후에 수행됩니다. 모든 참가자가 64주를 완료한 후(또는 64주 이전에 중단) 최종 분석을 수행합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Cape Town, 남아프리카, 7925
- Novartis Investigative Site
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Cape Town, 남아프리카, 7925
- Red Cross War Memorial Childrens Hospital
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Kaohsiung City, 대만, 80756
- Novartis Investigative Site
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Kaohsiung City, 대만, 80756
- Kaohsiung Medical University Hospital
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Copenhagen, 덴마크, 2100 O
- Novartis Investigative Site
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Copenhagen, 덴마크, 2100 O
- Paediatric Neurology
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
- Novartis Investigative Site
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 50300
- Novartis Investigative Site
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, 멕시코, 44280
- Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
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Guadalajara, Jalisco, 멕시코, 44280
- Novartis Investigative Site
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Mexico City
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Mexico City, Mexico City, 멕시코, 06720
- Novartis Investigative Site
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, 미국, 06032
- Connecticut Children's Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Pennsylvania
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Strasburg, Pennsylvania, 미국, 17579
- Clinic for Special Children
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Specialty Group/CHKD
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Child Hosp Of The Kings Daughters
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Hanoi, 베트남, 100000
- Novartis Investigative Site
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Hanoi, 베트남, 100000
- National Children's Hospital
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Paraná
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Curitiba, Paraná, 브라질, 81520-060
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 05403 000
- Novartis Investigative Site
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Riyadh, 사우디 아라비아, 11211
- Novartis Investigative Site
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Singapore, 싱가포르, 119074
- Novartis Investigative Site
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Hyderabad, 인도, 500034
- Novartis Investigative Site
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Mumbai, 인도, 400016
- Novartis Investigative Site
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Mumbai, 인도, 400016
- P.D. Hinduja National Hospital & MRC
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, 인도, 110029
- Novartis Investigative Site
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, 인도, 110060
- Novartis Investigative Site
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, 인도, 110 060
- Sir Ganga Ram Hospital
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New Delhi
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New Delhi, New Delhi, 인도, 110029
- AIIMS, Ansari Nagar
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, 인도, 700094
- Novartis Investigative Site
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Beijing, 중국, 100730
- Novartis Investigative Site
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Beijing, 중국, 100034
- Peking University First Hospital
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Beijing, 중국, 100069
- Novartis Investigative Site
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100034
- Novartis Investigative Site
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Chongqing Municipality
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Chongqing, Chongqing Municipality, 중국, 400010
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510623
- Novartis Investigative Site
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Shenzhen, Guangdong, 중국, 518034
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310052
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, 태국, 10700
- Siriraj Hospital
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Bangkok, 태국, 10700
- Novartis Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
주요 포함 기준:
- 5q SMA 스크리닝 기간 중 진단 확인
- 환자는 모든 SMN 표적 요법(예: risdiplam(Evrysdi) 및 nusinersen(Spinraza))에 대해 치료 경험이 없어야 합니다(과거 또는 현재 사용).
- 생후 6개월 이상에 임상 징후 및 증상의 시작
- 시험 적격성 심사 기간 동안 완전한 해머스미스 기능적 운동 척도 - 확장(HFMSE) 평가
- 스크리닝 시 독립적으로 앉을 수 있지만 독립적으로 걸을 수 있는 능력은 없었습니다.
주요 제외 기준:
- 항아데노 관련 바이러스 혈청형 9(AAV9) 항체 역가 > 스폰서 지정 실험실에서 결정한 스크리닝 시 > 1:50. 참고: 음성 항AAV9 항체 역가는 ≤ 1:50으로 정의됩니다.
- 감염 과정(예: 바이러스성, 세균성) 또는 선별검사 시작 전 열성 질환, 최대 OAV101 치료 또는 가짜 절차
- 간 기능 장애(즉, 알라닌 아미노전이효소(ALT), 총 빌리루빈, 감마-글루타밀 전이효소(GGT) 또는 글루타메이트 탈수소효소(GLDH) > 정상 상한(ULN).
- 침습적 인공호흡, 24시간 동안 6시간 이상 깨어 있는 비침습적 인공호흡, 24시간 동안 12시간 이상 비침습적 인공호흡 또는 기관절개술이 필요한 경우
- 심한 구축 또는 Cobb 각 > 40을 포함하되 이에 국한되지 않는 운동 효능 평가를 방해하는 스크리닝 시 합병증
- 스크리닝 전 12개월 이내 또는 향후 64주 이내에 계획된 척추측만증 또는 고관절 고정 수술
- 스크리닝 시 신경학적 검사에서 임상적으로 유의한 감각 이상
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: OAV101 치료 기간 1; 가짜 대조군 치료 기간 2
치료 기간 1에서 OAV101을 1.2 x 10^14 벡터 게놈(vg)의 단일, 일회성 척수강내 투여량으로 투여; 치료 기간 2(52주 +1일)에서 샴 대조군.
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유전자 치료
다른 이름들:
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가짜 비교기: 치료 기간 1에서 위약 대조군; 치료 기간 2에서 OAV101
치료 기간 1에서 요추 부위의 피부 찔림; 치료 기간 2(52주 +1일)에 1.2 x 10^14 벡터 게놈(vg)의 단일, 일회성 척수강내 투여로 OAV101 투여
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가짜 절차는 LP 주사가 일반적으로 이루어지는 위치에서 허리에 작은 바늘 찌름으로 구성됩니다.
바늘은 피부를 부러뜨리지만 요추 천자를 위한 바늘 삽입은 발생하지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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2세 이상 ~ 18세 미만 연령군에서의 Hammersmith 기능적 운동 척도 확장판 - 총 점수 - 에서의 기저선 대비 기간 1 종료 시 변화
기간: 기준점, 52주(또는 48주)
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HFMSE는 SMA 환자의 운동 능력과 임상적 진행에 대한 객관적인 정보를 제공하기 위해 SMA 환아를 위해 고안된 검증된 SMA 특이 평가 도구입니다.
HFMSE는 0(수행 불가)부터 2(수정/적응/보상 없이 수행)까지 등급이 매겨진 33개 항목으로 구성됩니다.
총 점수 범위는 0-66입니다.
높은 점수는 더 높은 수준의 운동 능력을 나타냅니다.
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기준점, 52주(또는 48주)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료군 대 위약 대조군에서 추적 관찰 기간 1 종료 시점의 HFMSE 총점 기준값 대비 변화(연령 그룹 ≥2세 ~ <5세)
기간: 기준선, 52주(또는 48주)
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HFMSE는 SMA 환자의 운동 능력과 임상적 경과에 대한 객관적 정보를 제공하기 위해 SMA 환아에게 사용하도록 고안된 검증된 SMA 특이 평가 도구입니다.
HFMSE는 0(수행 불가)부터 2(수정/적응/보상 없이 수행)까지 평가되는 33개 항목으로 구성됩니다.
총점 범위는 0-66점입니다.
점수가 높을수록 운동 능력 수준이 높음을 나타냅니다.
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기준선, 52주(또는 48주)
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치료군과 위약 대조군 간 추적 기간 1 종료 시점의 개정 상지 모듈(RULM) 총 점수 기준선 대비 변화 (≥ 2세 ~ < 18세 연령군)
기간: 베이스라인, 52주(또는 48주)
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RULM은 소아기부터 성인기까지 보행 가능 및 보행 불가능한 SMA 환자의 상지 운동 수행력을 평가하는 검증된 SMA 특이적 평가 도구입니다.
이 척도는 총 19개의 채점 항목으로 구성됩니다: 18개 항목은 0점(수행 불가)부터 2점(완전 수행)까지 채점되며, 한 항목은 0점(수행 불가)부터 1점(수행 가능)까지 채점됩니다.
총점은 0-37점 범위입니다.
점수가 높을수록 더 높은 수준의 운동 능력을 반영합니다.
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베이스라인, 52주(또는 48주)
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≥ 2 ~ < 5세 연령군에서 치료 환자군과 위약 대조군 간 추적관찰 기간 1 종료 시 RULM 총점의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차(또는 48주차)
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RULM은 보행 가능 및 보행 불가능한 SMA 환자의 소아기부터 성인기에 이르기까지 상지 운동 수행 능력을 평가하는 검증된 SMA 특이적 평가 도구입니다.
이 척도는 총 19개의 채점 항목으로 구성됩니다: 18개 항목은 0점(불가능)에서 2점(완전 달성)까지 점수를 매기고, 한 항목은 0점(불가능)에서 1점(가능)까지 점수를 매깁니다.
총점 범위는 0-37점입니다.
높은 점수는 더 높은 수준의 운동 능력을 반영합니다.
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기준선, 52주차(또는 48주차)
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후속관찰 기간 1 종료 시 HFMSE 총점에서 기준선 대비 최소 3점 이상 개선된 참가자의 비율 (≥2세 ~ <18세 연령군)
기간: 기저선, 52주차(또는 48주차)(1기간 종료)
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HFMSE는 SMA 환자의 운동 능력과 임상적 진행에 대한 객관적인 정보를 제공하기 위해 SMA 환자 아동을 대상으로 사용하도록 고안된 검증된 SMA 특이 평가 도구입니다.
HFMSE는 0(수행 불가)에서 2(수정/적응/보상 없이 수행)까지 평가되는 33개 항목으로 구성되어 있습니다.
총 점수 범위는 0-66입니다.
높은 점수는 높은 수준의 운동 능력을 나타냅니다.
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기저선, 52주차(또는 48주차)(1기간 종료)
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후속 관찰 기간 1 종료 시점에서 만 2세 이상 5세 미만 참가자의 HFMSE 총점이 기준선 대비 최소 3점 이상 향상된 참가자의 비율
기간: 기저선, 52주차(또는 48주차)(1기간 종료)
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HFMSE는 SMA 환자의 운동 능력과 임상적 진행에 대한 객관적인 정보를 제공하기 위해 SMA 환아에서 사용하도록 고안된 검증된 SMA 특이 평가 도구입니다.
HFMSE는 0(수행 불가)에서 2(수정/적응/보상 없이 수행)까지 평가되는 33개 항목으로 구성되어 있습니다.
총 점수 범위는 0-66점입니다.
높은 점수는 더 높은 수준의 운동 능력을 나타냅니다.
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기저선, 52주차(또는 48주차)(1기간 종료)
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치료 중 발생한 이상반응 및 중대한 이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 치료 기간 1의 시작부터 64주까지 보고된 이상 사례는 최대 64주의 기간 동안 발생합니다.
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부작용(AE)은 연구 참여에 대한 서면 동의를 제공한 후 임상 연구 참가자에게 발생하는 모든 의학적 이상 사건(예: 모든 불리하고 의도하지 않은 징후[비정상적인 실험실 소견 포함], 증상 또는 질병)을 의미합니다. 치료 중 발생 부작용(TEAE)은 치료 전에는 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화되는 치료 중에 나타나는 사건으로 정의됩니다. 연구 중 각 방문 시 참가자에 대한 비지시적 질문을 통해 AE 발생을 확인해야 합니다. 부작용은 참가자가 방문 중 또는 방문 사이에 자발적으로 보고하거나 신체 검사 소견, 실험실 검사 소견 또는 기타 평가를 통해 발견될 수도 있습니다. pt = 참가자 pts = 참가자들 |
치료 기간 1의 시작부터 64주까지 보고된 이상 사례는 최대 64주의 기간 동안 발생합니다.
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특별 관심 이상반응(AESI)을 경험한 참가자 수
기간: 부작용은 치료 기간 1 시작부터 64주까지 보고되며, 최대 64주까지의 기간을 포함합니다.
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AESI는 주로 표준 MedDRA(규제 활동을 위한 의학 용어 사전) 질의를 사용하여 정의되며, 다음과 같이 식별됩니다:
기간 1과 기간 2의 이상사례는 OAV101 전체 군에서 통합되었습니다. 동일한 활성 치료(및 동일한 단일 용량)가 기간 1 또는 기간 2에 투여되었기 때문입니다. 이는 유전자 치료로서 연구 참가자의 유전학에 영구적인 영향을 미치므로, 기간 1에 OAV101로 무작위 배정된 참가자는 기간 2(기간 2에서 위약 대조군을 받은 후)에도 여전히 OAV101 치료 중으로 간주됩니다. 따라서, 위약 군의 이상사례는 기간 1에서만 고려할 수 있습니다. |
부작용은 치료 기간 1 시작부터 64주까지 보고되며, 최대 64주까지의 기간을 포함합니다.
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심장 내 혈전을 가진 환자 수(및 백분율)
기간: 기저선부터 64주까지
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심장 내 혈전은 기준선 후 심초음파검사에서 혈전이 존재하는 것으로 정의됩니다. 기간 1과 기간 2의 이벤트는 동일한 활성 치료(및 동일한 단일 용량)가 기간 1 또는 기간 2에 투여되었기 때문에 전체 OAV101 군에서 결합됩니다. 이는 유전자 치료로, 연구 참여자의 유전학에 영구적으로 영향을 미치므로, 기간 1에 OAV101에 무작위 배정된 참여자는 기간 2(기간 2에서 위약 대조군을 받은 후)에도 여전히 OAV101 치료 중으로 간주됩니다. 따라서 위약 대조군의 이벤트는 기간 1에서만 고려될 수 있습니다. |
기저선부터 64주까지
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저심장기능 환자 수(및 비율)
기간: 기준선부터 64주까지
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낮은 심장 기능은 기준선 이후 심초음파에서 좌심실 구혈률 <56% 또는 좌심실 단축률 <28%로 정의됩니다. 기간 1과 기간 2의 이벤트는 동일한 활성 치료(및 동일한 단일 용량)가 기간 1 또는 기간 2에 투여되었기 때문에 전체 OAV101 군에서 결합되었습니다. 이는 유전자 치료로, 연구 참가자의 유전학에 영구적인 영향을 미치므로, 기간 1에 OAV101에 무작위 배정된 참가자는 기간 2(기간 2에 가짜 대조군을 받은 후)에도 여전히 OAV101 치료 중으로 간주됩니다. 따라서 가짜 대조군 군의 이벤트는 기간 1에서만 고려될 수 있습니다. |
기준선부터 64주까지
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- COAV101B12301
- 2021-003474-31 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 https://www.clinicalstudydatarequest.com/에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
유형 2 척추 근육 위축에 대한 임상 시험
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Postgraduate Institute of Medical Education and...완전한
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Hangzhou SynRx Therapeutics Biomedical Technology...모병유방암 | 난소 암 | 고급 고형 종양 | 전이성 고형 종양 | BRCA 1/2 및/또는 HRD중국
OAV101에 대한 임상 시험
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Novartis Pharmaceuticals완전한척추 근육 위축대만, 벨기에, 캐나다, 미국, 호주, 프랑스, 이탈리아, 포르투갈, 영국
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Novartis Pharmaceuticals완전한
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Novartis Pharmaceuticals완전한척추 근육 위축벨기에, 캐나다, 프랑스, 호주, 이탈리아, 미국, 일본, 네덜란드, 스페인