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Wirksamkeit und Sicherheit von intrathekalem OAV101 (AVXS-101) bei pädiatrischen Patienten mit Typ-2-spinaler Muskelatrophie (SMA) (STEER)

18. Dezember 2025 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine randomisierte, scheinkontrollierte, doppelblinde Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von intrathekalem OAV101 bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 2, die ≥ 2 bis < 18 Jahre alt, behandlungsnaiv, sitzend und nie mobil sind

Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von intrathekalem (IT) OAV101 bei nicht vorbehandelten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 2, die ≥ 2 bis < 18 Jahre alt sind, über eine Studiendauer von 15 Monaten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, scheinkontrollierte Doppelblindstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von IT OAV101 bei sitzenden und niemals ambulanten SMA-Teilnehmern. In die Studie werden behandlungsnaive Typ-2-SMA-Teilnehmer aufgenommen, die ≥ 2 Jahre bis < 18 Jahre alt sind. Die Studie besteht aus einem Screening- und einem Baseline-Zeitraum, gefolgt von einem Behandlungszeitraum 1 und einem Nachbeobachtungszeitraum 1 (insgesamt 52 Wochen) und einem Behandlungs- und Nachbeobachtungszeitraum 2 (insgesamt 12 Wochen). Die gesamte Testdauer beträgt 64 Wochen.

Die Studie umfasst eine standardmäßige Screening-Periode von 45 bis 60 Tagen, in der die Eignung beurteilt und vor der Behandlung Basisuntersuchungen durchgeführt werden. Teilnehmer, die die Eignungskriterien beim Screening und bei den Baseline-Besuchen erfüllen, werden im Verhältnis 3:2 randomisiert, um OAV101 durch lumbale intrathekale Injektion oder ein Scheinverfahren zu erhalten.

Behandlungszeitraum 1 besteht aus der OAV101/Schein-Verabreichung mit stationärem Krankenhausaufenthalt an Studientag 1, Tag 2 und Tag 3 (optional). Auf Behandlungsphase 1 folgt eine 52-wöchige ambulante Nachbeobachtungsphase 1 für Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen.

Zu dem Zeitpunkt, an dem jeder Teilnehmer den Nachsorgezeitraum 1 abschließt, treten die Berechtigten anschließend in den Behandlungszeitraum 2 ein. Der Eintritt in den Behandlungszeitraum 2 erfolgt unmittelbar nach Abschluss der Teilnahme jedes Teilnehmers am Nachsorgezeitraum 1. In Behandlungszeitraum 2 werden berechtigte Teilnehmer, die am Studientag 1 des Behandlungszeitraums 1 ein Scheinverfahren erhalten haben, ins Krankenhaus eingeliefert, um OAV101 zu erhalten, und Teilnehmer, die OAV101 am Studientag 1 des Behandlungszeitraums 1 erhalten haben, werden in Woche 52 ins Krankenhaus eingeliefert, um sich einem Scheinverfahren zu unterziehen +1 Tag. Ein Scheineingriff ist ein Hautstich in der Lendengegend ohne Medikamente. Die stationäre Beobachtung wird in Woche 52 +2 Tage und Woche 52 +3 Tage fortgesetzt (optional). Auf Behandlungsphase 2 folgt eine 12-wöchige Nachbeobachtungsphase für Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen. Die Verblindung wird für alle Patienten sowohl während der Behandlungsphase 1 als auch 2 aufrechterhalten. Am Ende der Studie können alle Teilnehmer an einer Langzeit-Follow-up-Studie (15 Jahre) teilnehmen, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit zu überwachen.

Während der Studie absolvieren die Teilnehmer Besuche, wie im Bewertungsplan festgelegt. Die Behandlung mit Prednisolon oder Placebo erfolgt gemäß Studienprotokoll.

Die Sicherheitsüberwachung wird gemäß dem Studienplan und den Protokollanforderungen durchgeführt. Die Sicherheit für die in die Studie aufgenommenen Teilnehmer wird von einer bestimmten Gruppe unverblindeter Studienteammitglieder zusammen mit dem Data Monitoring Committee (DMC) wie in der Charta beschrieben bewertet.

Die Primäranalyse wird durchgeführt, nachdem alle Teilnehmer Woche 52 abgeschlossen oder vor Woche 52 abgebrochen haben. Eine abschließende Analyse wird durchgeführt, nachdem alle Teilnehmer Woche 64 abgeschlossen haben (oder vor Woche 64 abgebrochen wurden).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

126

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, China, 100069
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400010
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518034
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Novartis Investigative Site
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
      • Copenhagen, Dänemark, 2100 O
        • Paediatric Neurology
  • Indien
      • Hyderabad, Indien, 500034
        • Novartis Investigative Site
      • Mumbai, Indien, 400016
        • Novartis Investigative Site
      • Mumbai, Indien, 400016
        • P.D. Hinduja National Hospital & MRC
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • Novartis Investigative Site
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110060
        • Novartis Investigative Site
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110 060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • New Delhi
      • New Delhi, New Delhi, Indien, 110029
        • AIIMS, Ansari Nagar
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indien, 700094
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Novartis Investigative Site
  • Mexiko
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 44280
        • Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 44280
        • Novartis Investigative Site
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Mexiko, 06720
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
      • Cape Town, Südafrika, 7925
        • Red Cross War Memorial Childrens Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Novartis Investigative Site
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06032
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Specialty Group/CHKD
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Novartis Investigative Site
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • National Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Diagnostische Bestätigung während des Screeningzeitraums von 5q SMA
  • Der Patient muss für alle SMN-gerichteten Therapien (z. B. Risdiplam (Evrysdi) und Nusinersen (Spinraza)) behandlungsnaiv sein (historische oder aktuelle Anwendung).
  • Beginn der klinischen Anzeichen und Symptome im Alter von ≥ 6 Monaten
  • Eine vollständige Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE)-Bewertung während des Screening-Zeitraums für die Eignung für die Studie
  • Kann beim Screening selbstständig sitzen, hatte aber nie die Fähigkeit, selbstständig zu gehen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Anti-Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 9 (AAV9) Antikörpertiter > 1:50 beim Screening, bestimmt durch das vom Sponsor benannte Labor. HINWEIS: Ein negativer Anti-AAV9-Antikörpertiter ist definiert als ≤ 1:50.
  • Infektionsprozess (z. virale, bakterielle) oder fieberhafte Erkrankung vor Beginn des Screenings und bis zur OAV101-Behandlung oder Scheinbehandlung
  • Leberfunktionsstörung (z. Alaninaminotransferase (ALT), Gesamtbilirubin, Gamma-Glutamyltransferase (GGT) oder Glutamatdehydrogenase (GLDH), > Obergrenze des Normalwerts (ULN).
  • Invasive Beatmung erforderlich, nichtinvasive Beatmung im Wachzustand für > 6 Stunden innerhalb von 24 Stunden, nichtinvasive Beatmung für > 12 Stunden innerhalb von 24 Stunden oder Tracheotomie erforderlich
  • Komplikationen beim Screening, die die Beurteilung der motorischen Wirksamkeit beeinträchtigen würden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, schwere Kontrakturen oder Cobb-Winkel > 40
  • Operation wegen Skoliose oder Hüftfixierung in den 12 Monaten vor dem Screening oder geplant innerhalb der nächsten 64 Wochen
  • Klinisch signifikante sensorische Auffälligkeiten in der neurologischen Untersuchung beim Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: OAV101 in Behandlungszeitraum 1; Scheinkontrolle in Behandlungszeitraum 2
OAV101 verabreicht als eine einzelne, einmalige intrathekale Dosis von 1,2 x 10^14 Vektorgenomen (vg) in Behandlungsperiode 1; Scheinkontrolle in Behandlungsperiode 2 (Woche 52 +1 Tag).
Genetisch: OAV101
Gentherapie
Andere Namen:
  • Zolgensma
  • AVXS-101
Schein-Komparator: Scheinkontrolle in Behandlungsperiode 1; OAV101 in Behandlungsperiode 2
Ein Hautstich in der Lendenwirbelsäulenregion in Behandlungsperiode 1; OAV101 verabreicht als eine einzelne, einmalige intrathekale Dosis von 1,2 x 10^14 Vektorgenomen (vg) in Behandlungsperiode 2 (Woche 52 +1 Tag)
Verfahren: Scheinkontrolle
Das Scheinverfahren besteht aus einem kleinen Nadelstich am unteren Rücken an der Stelle, an der normalerweise die LP-Injektion vorgenommen wird. Die Nadel durchbricht die Haut, es erfolgt jedoch keine Nadeleinführung für eine Lumbalpunktion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert am Ende von Periode 1 im Hammersmith Functional Motor Scale Expanded - Gesamtpunktzahl - in der Altersgruppe ≥ 2 bis < 18 Jahre
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 (oder Woche 48)
Der HFMSE ist ein validierter, SMA-spezifischer Bewertungstest, der für die Anwendung bei Kindern mit SMA entwickelt wurde, um objektive Informationen über die motorischen Fähigkeiten und den klinischen Verlauf zu liefern. Der HFMSE umfasst 33 Items, die von 0 (nicht in der Lage, die Aufgabe auszuführen) bis 2 (führt die Aufgabe ohne Modifikation/Anpassung/Kompensation aus) bewertet werden. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 66. Höhere Punktzahlen weisen auf höhere motorische Fähigkeiten hin.
Baseline, Woche 52 (oder Woche 48)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert im HFMSE-Gesamtscore am Ende der Nachbeobachtungsperiode 1 bei behandelten Patienten im Vergleich zur Scheinkontrollgruppe in der Altersgruppe ≥ 2 bis < 5 Jahre
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 (oder Woche 48)
Die HFMSE ist eine validierte SMA-spezifische Bewertung, die für die Anwendung bei Kindern mit SMA entwickelt wurde, um objektive Informationen über die motorischen Fähigkeiten und den klinischen Verlauf zu liefern. Die HFMSE umfasst 33 Items, die von 0 (nicht in der Lage durchzuführen) bis 2 (führt ohne Modifikation/Anpassung/Kompensation durch) bewertet werden. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 66. Höhere Punktzahlen weisen auf höhere motorische Fähigkeiten hin.
Baseline, Woche 52 (oder Woche 48)
Veränderung vom Ausgangswert im Gesamtscore des Revised Upper Limb Module (RULM) am Ende der Nachbeobachtungsperiode 1 bei behandelten Patienten im Vergleich zu Scheinkontrollen in der Altersgruppe ≥ 2 bis < 18 Jahre
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 (oder Woche 48)
Der RULM ist eine validierte, SMA-spezifische Bewertung der motorischen Leistungsfähigkeit der oberen Gliedmaßen von der Kindheit bis zum Erwachsenenalter bei ambulanten und nicht-ambulanten Personen mit SMA.
Die Skala besteht aus 19 bewertbaren Items: 18 Items werden auf einer Skala von 0 (nicht in der Lage) bis 2 (vollständige Erreichung) bewertet, und ein Item wird von 0 (nicht in der Lage) bis 1 (in der Lage) bewertet.
Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 37 Punkten.
Höhere Punktzahlen spiegeln ein höheres Maß an motorischer Fähigkeit wider.
Baseline, Woche 52 (oder Woche 48)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im RULM-Gesamtscore am Ende der Nachbeobachtungsperiode 1 bei behandelten Patienten im Vergleich zu Scheinkontrollen in der Altersgruppe ≥ 2 bis < 5 Jahre
Zeitfenster: Baseline, Woche 52 (oder Woche 48)
Die RULM ist eine validierte, SMA-spezifische Bewertung der motorischen Leistung der oberen Gliedmaßen von der Kindheit bis ins Erwachsenenalter bei ambulanten und nicht-ambulanten Personen mit SMA. Die Skala besteht aus 19 bewertbaren Items: 18 Items werden auf einer Skala von 0 (unfähig) bis 2 (vollständige Erreichung) bewertet, und ein Item wird von 0 (unfähig) bis 1 (fähig) bewertet. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 37 Punkten. Höhere Punktzahlen spiegeln ein höheres Maß an motorischer Fähigkeit wider.
Baseline, Woche 52 (oder Woche 48)
% der Teilnehmer, die am Ende der Nachbeobachtungsperiode 1 in der Altersgruppe ≥ 2 bis < 18 Jahre eine Verbesserung des HFMSE-Gesamtscores um mindestens 3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52 (oder Woche 48) (Ende von Periode 1)
Der HFMSE ist eine validierte, SMA-spezifische Bewertungsmethode, die für die Anwendung bei Kindern mit SMA entwickelt wurde, um objektive Informationen über die motorischen Fähigkeiten und den klinischen Verlauf zu liefern. Der HFMSE umfasst 33 Items, die von 0 (nicht in der Lage auszuführen) bis 2 (führt ohne Modifikation/Anpassung/Kompensation aus) bewertet werden. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 66. Höhere Punktzahlen weisen auf höhere motorische Fähigkeiten hin.
Ausgangswert, Woche 52 (oder Woche 48) (Ende von Periode 1)
% der Teilnehmer, die am Ende von Nachbeobachtungsperiode 1 im HFMSE-Gesamtscore eine Verbesserung von mindestens 3 Punkten gegenüber dem Ausgangswert erreichten, für Teilnehmer im Alter von ≥ 2 bis < 5 Jahren
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52 (oder Woche 48) (Ende von Periode 1)
Der HFMSE ist eine validierte, spezifische SMA-Bewertung, die für die Anwendung bei Kindern mit SMA entwickelt wurde, um objektive Informationen über motorische Fähigkeiten und den klinischen Verlauf zu liefern. Der HFMSE umfasst 33 Items, die von 0 (nicht in der Lage, durchzuführen) bis 2 (führt ohne Modifikation/Anpassung/Kompensation aus) bewertet werden. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 66. Höhere Punktzahlen weisen auf höhere motorische Fähigkeiten hin.
Ausgangswert, Woche 52 (oder Woche 48) (Ende von Periode 1)
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Nebenwirkungen werden vom Beginn der Behandlungsperiode 1 plus 64 Wochen bis zu einem maximalen Zeitraum von 64 Wochen gemeldet.

Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist jedes ungünstige medizinische Vorkommnis (z. B. jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen [einschließlich abnormer Laborbefunde], Symptom oder Krankheit) bei einem Teilnehmer einer klinischen Untersuchung nach Erteilung der schriftlichen Einwilligungserklärung zur Teilnahme an der Studie.

Ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) ist definiert als ein Ereignis, das während der Behandlung auftritt, das vor der Behandlung nicht vorhanden war oder sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlechtert.

Das Auftreten von AEs muss durch nicht-direktive Befragung des Teilnehmers bei jedem Besuch während der Studie ermittelt werden. Unerwünschte Ereignisse können auch erkannt werden, wenn sie vom Teilnehmer während oder zwischen den Besuchen freiwillig gemeldet werden oder durch körperliche Untersuchungsbefunde, Laborbefunde oder andere Bewertungen festgestellt werden.

pt = Teilnehmer pts = Teilnehmer
Nebenwirkungen werden vom Beginn der Behandlungsperiode 1 plus 64 Wochen bis zu einem maximalen Zeitraum von 64 Wochen gemeldet.
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Nebenwirkungen werden ab Beginn der Behandlungsperiode 1 plus 64 Wochen bis zu einem maximalen Zeitraum von 64 Wochen erfasst.

Ein AESI wird hauptsächlich durch die Verwendung standardisierter Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)-Abfragen definiert und wie folgt identifiziert:

  • Hepatotoxizität
  • Thrombozytopenie
  • Kardiale unerwünschte Ereignisse
  • Anzeichen und Symptome, die auf eine Toxizität der dorsalen Wurzelganglien hindeuten könnten
  • Thrombotische Mikroangiopathie
  • Neue Malignome

Unerwünschte Ereignisse für Periode 1 und 2 werden im Gesamt-OAV101-Arm kombiniert, da dieselbe aktive Behandlung (und dieselbe Einzeldosis) entweder in Periode 1 oder Periode 2 verabreicht wurde. Da es sich um eine Gentherapie handelt, die die Genetik des Studienteilnehmers dauerhaft beeinflusst, gelten Teilnehmer, die in Periode 1 für OAV101 randomisiert wurden, in Periode 2 (nach Erhalt der Scheinkontrolle in Periode 2) weiterhin als mit OAV101 behandelt. Daher können unerwünschte Ereignisse für den Sham-Arm nur aus Periode 1 betrachtet werden.
Nebenwirkungen werden ab Beginn der Behandlungsperiode 1 plus 64 Wochen bis zu einem maximalen Zeitraum von 64 Wochen erfasst.
Anzahl (und Prozentsatz) der Patienten mit intrakardialen Thromben
Zeitfenster: Baseline bis zu 64 Wochen

Intrakardiale Thromben werden definiert als das Vorhandensein von Thrombus auf post-baseline Echokardiogrammen.

Ereignisse für Periode 1 und 2 werden im Gesamt-OAV101-Arm kombiniert, weil die gleiche aktive Behandlung (und die gleiche Einzeldosis) entweder in Periode 1 oder Periode 2 verabreicht wurde. Da es sich um eine Gentherapie handelt, die die Genetik der Studienteilnehmer dauerhaft beeinflusst, gelten Teilnehmer, die in Periode 1 für OAV101 randomisiert wurden, in Periode 2 (nach Erhalt der Scheinkontrolle in Periode 2) immer noch als unter Behandlung mit OAV101. Daher können Ereignisse für den Sham-Arm nur aus Periode 1 betrachtet werden.
Baseline bis zu 64 Wochen
Anzahl (und Prozentsatz) der Patienten mit eingeschränkter Herzfunktion
Zeitfenster: Baseline bis zu 64 Wochen

Eine niedrige Herzfunktion ist definiert als eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion <56% oder eine linksventrikuläre Verkürzungsfraktion <28% in post-baseline-Echokardiogrammen.

Ereignisse für Periode 1 und 2 sind im gesamten OAV101-Arm kombiniert, da dieselbe aktive Behandlung (und dieselbe Einzeldosis) entweder in Periode 1 oder Periode 2 verabreicht wurde. Da es sich um eine Gentherapie handelt, die die Genetik der Studienteilnehmer dauerhaft beeinflusst, werden Teilnehmer, die in Periode 1 auf OAV101 randomisiert wurden, in Periode 2 (nach Erhalt der Scheinkontrolle in Periode 2) immer noch als mit OAV101 behandelt betrachtet. Daher können Ereignisse für den Sham-Arm nur aus Periode 1 betrachtet werden.
Baseline bis zu 64 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. November 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

13. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • COAV101B12301
  • 2021-003474-31 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf https://www.clinicalstudydatarequest.com/ beschrieben sind.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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