Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Intratekaalisen OAV101:n (AVXS-101) teho ja turvallisuus lapsipotilailla, joilla on tyypin 2 spinaalinen lihasatrofia (SMA) (STEER)

torstai 18. joulukuuta 2025 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Satunnaistettu, valekontrolloitu kaksoissokkotutkimus intratekaalisen OAV101:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi tyypin 2 spinaalilihasatrofiaa (SMA) sairastavilla potilailla, jotka ovat ≥ 2–< 18-vuotiaita, naivia, istuvat eivätkä koskaan avohoidossa

Intratekaalisen (IT) OAV101:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa tyypin 2 spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavilla potilailla, jotka ovat ≥ 2–< 18-vuotiaita 15 kuukauden tutkimuksen aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, satunnaistettu, valekontrolloitu kaksoissokkotutkimus, jossa tutkitaan IT OAV101:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa istuvilla ja ei koskaan avohoidossa olevilla SMA-osallistujilla. Tutkimukseen otetaan mukaan tyypin 2 SMA:n osallistujia, jotka eivät ole saaneet hoitoa ja jotka ovat iältään ≥ 2 - < 18 vuotta. Tutkimus koostuu seulonta- ja perusjaksosta, jota seuraa hoitojakso 1 ja seurantajakso 1 (yhteensä 52 viikkoa) sekä hoito- ja seurantajakso 2 (yhteensä 12 viikkoa). Kokeilujakson kokonaiskesto on 64 viikkoa.

Tutkimukseen sisältyy standardiseulontajakso, joka kestää 45–60 päivää, jonka aikana soveltuvuus arvioidaan ja lähtötilanteen arvioinnit suoritetaan ennen hoitoa. Osallistujat, jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset seulonta- ja lähtökäynneillä, satunnaistetaan suhteessa 3:2 saamaan OAV101:tä lannerangan intratekaalisena injektiona tai näennäistoimenpiteenä.

Hoitojakso 1 koostuu OAV101:n/huijauksen antamisesta ja potilassairaalahoidosta tutkimuspäivänä 1, päivänä 2 ja päivänä 3 (valinnainen). Hoitojaksoa 1 seuraa 52 viikon avohoidon seurantajakso 1 turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi.

Kun jokainen osallistuja suorittaa seurantajakson 1, kelvolliset siirtyvät myöhemmin hoitojaksoon 2. Hoitojaksoon 2 siirtyminen tapahtuu välittömästi sen jälkeen, kun jokainen osallistuja on suorittanut osallistumisensa seurantajaksoon 1. Hoitojaksolla 2 kelvolliset osallistujat, jotka saivat näennäisen toimenpiteen hoitojakson 1 tutkimuspäivänä 1, joutuvat sairaalaan saamaan OAV101:tä ja osallistujat, jotka saivat OAV101:n hoitojakson 1 tutkimuspäivänä 1, joutuvat sairaalaan saamaan valetoimenpiteen viikolla 52 +1 päivä. Valetoimenpiteenä on ihopisto lannerangan alueelle ilman lääkitystä. Potilastarkkailu jatkuu viikolla 52 +2 päivää ja viikolla 52 +3 päivää (valinnainen). Hoitojaksoa 2 seuraa 12 viikon seurantajakso turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi. Kaikkien potilaiden sokkouttaminen säilyy sekä hoitojakson 1 että 2 aikana. Tutkimuksen lopussa kaikki osallistujat voivat ilmoittautua pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen (15 vuotta) pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehon seuraamiseksi.

Tutkimuksen aikana osallistujat suorittavat vierailut Arviointiaikataulun mukaisesti. Prednisoloni- tai lumelääkehoitoa annetaan tutkimusprotokollan mukaan.

Turvallisuusseuranta suoritetaan tutkimusaikataulun ja protokollavaatimusten mukaisesti. Tutkimukseen ilmoittautuneiden osallistujien turvallisuuden arvioi nimetty ryhmä sokkoutumattomia tutkimusryhmän jäseniä yhdessä Data Monitoring Committeen (DMC) kanssa peruskirjassa kuvatulla tavalla.

Ensisijainen analyysi suoritetaan, kun kaikki osallistujat ovat suorittaneet viikon 52 tai lopetettu ennen viikkoa 52. Lopullinen analyysi tehdään, kun kaikki osallistujat ovat suorittaneet viikon 64 (tai lopetettua ennen viikkoa 64).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

126

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilia, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Etelä-Afrikka
      • Cape Town, Etelä-Afrikka, 7925
        • Novartis Investigative Site
      • Cape Town, Etelä-Afrikka, 7925
        • Red Cross War Memorial Childrens Hospital
  • Intia
      • Hyderabad, Intia, 500034
        • Novartis Investigative Site
      • Mumbai, Intia, 400016
        • Novartis Investigative Site
      • Mumbai, Intia, 400016
        • P.D. Hinduja National Hospital & MRC
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Intia, 110029
        • Novartis Investigative Site
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Intia, 110060
        • Novartis Investigative Site
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Intia, 110 060
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • New Delhi
      • New Delhi, New Delhi, Intia, 110029
        • AIIMS, Ansari Nagar
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Intia, 700094
        • Novartis Investigative Site
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kiina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Kiina, 100069
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100034
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kiina, 400010
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510623
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518034
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kiina, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310052
        • Novartis Investigative Site
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Malesia, 50300
        • Novartis Investigative Site
  • Meksiko
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksiko, 44280
        • Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
      • Guadalajara, Jalisco, Meksiko, 44280
        • Novartis Investigative Site
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Meksiko, 06720
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Novartis Investigative Site
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Hospital
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
      • Copenhagen, Tanska, 2100 O
        • Paediatric Neurology
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Novartis Investigative Site
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • National Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06032
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17579
        • Clinic for Special Children
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Specialty Group/CHKD
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Diagnostinen vahvistus 5q SMA:n seulontajakson aikana
  • Potilaan on oltava naimaton (historiallinen tai nykyinen käyttö) kaikissa SMN-kohdennettuissa hoidoissa (esim. risdiplaami (Evrysdi) ja nusinersen (Spinraza)).
  • Kliiniset merkit ja oireet alkavat ≥ 6 kuukauden iässä
  • Täydellinen Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) -arviointi kokeilujakson aikana
  • Pystyy istumaan itsenäisesti tarkastuksessa, mutta hänellä ei ole koskaan ollut kykyä kävellä itsenäisesti.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Anti-adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 9 (AAV9) vasta-ainetiitterit > 1:50 seulonnassa sponsorin nimeämän laboratorion määrittämänä. HUOMAA: Negatiivinen anti-AAV9-vasta-ainetiitteri määritellään arvoksi ≤ 1:50.
  • Tartuntaprosessi (esim. virus-, bakteeri-) tai kuumetauti ennen seulonnan aloittamista ja OAV101-hoitoon tai valetoimenpiteeseen saakka
  • Maksan toimintahäiriö (esim. alaniiniaminotransferaasi (ALT), kokonaisbilirubiini, gammaglutamyylitransferaasi (GGT) tai glutamaattidehydrogenaasi (GLDH), > normaalin yläraja (ULN).
  • Vaatii invasiivista ventilaatiota, hereillä ei-invasiivista ventilaatiota > 6 tuntia 24 tunnin aikana, noninvasiivista ventilaatiota > 12 tuntia 24 tunnin aikana tai vaatii trakeostomiaa
  • Komplikaatiot seulonnassa, jotka voisivat häiritä motorisen tehon arviointeja, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, vakavat kontraktuurit tai Cobb-kulma > 40
  • Leikkaus skolioosin tai lonkan kiinnityksen vuoksi 12 kuukauden aikana ennen seulontaa tai suunniteltu seuraavan 64 viikon aikana
  • Kliinisesti merkittävät sensoriset poikkeavuudet neurologisessa tutkimuksessa seulonnassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: OAV101 hoitojaksona 1; Valekontrolli hoitojaksona 2
OAV101 annosteltuna yksittäisenä, kerta-annoksena intratekaalisesti 1,2 × 10^14 vektorigenomin (vg) määränä Hoitojakson 1 aikana; Valekontrolli Hoitojaksolla 2 (viikko 52 +1 päivä).
Geneettinen: OAV101
Geeniterapia
Muut nimet:
  • Zolgensma
  • AVXS-101
Huijausvertailija: Sham-kontrolli hoitojaksossa 1; OAV101 hoitojaksossa 2
Ihonpistoke lannen alueella Hoitojaksossa 1; OAV101 annosteltuna yhtenä, kertaluontoisena intratekaaliana annoksena 1,2 x 10^14 vektorigenomiä (vg) Hoitojaksossa 2 (Viikko 52 +1 päivä)
Menettely: Huijausohjaus
Valemenettely koostuu pienestä neulanpistosta alaselässä kohtaan, jossa LP-injektio tavallisesti tehdään. Neula rikkoo ihon, mutta lannepunktiota varten ei tapahdu neulaa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta jakson 1 lopussa Hammersmithin toiminnallisen motorisen asteikon laajennetussa kokonaispisteissä - ≥ 2 - < 18 vuoden ikäryhmässä
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 52 (tai viikko 48)
HFMSE on validoitu SMA-spesifinen arviointityökalu, joka on suunniteltu käytettäväksi SMA-potilailla olevilla lapsilla, jotta saadaan objektiivista tietoa motorisista kyvyistä ja kliinisestä etenemisestä. HFMSE sisältää 33 kohtaa, jotka arvostellaan asteikolla 0 (ei pysty suorittamaan) - 2 (suorittaa ilman muutoksia/sopeutuksia/kompensaatiota). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-66 välillä. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorisen kyvykkyyden tasoa.
Alkutilanne, viikko 52 (tai viikko 48)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta HFMSE-kokonaispisteissä seurantajakson 1 lopussa hoidetuilla potilailla verrattuna lumekontrolliryhmään iän ≥ 2 - < 5 vuotta ryhmässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52 (tai viikko 48)
HFMSE on validoitu SMA-spesifinen arviointimenetelmä, joka on suunniteltu käytettäväksi SMA-potilailla olevilla lapsilla, jotta saadaan objektiivista tietoa motorisista kyvyistä ja kliinisestä etenemisestä. HFMSE sisältää 33 kohdetta, jotka arvostellaan asteikolla 0 (ei kykene suorittamaan) - 2 (suorittaa ilman muutoksia/sopeutuksia/kompensaatiota). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-66. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorisen kyvykkyyden tasoa.
Perustaso, viikko 52 (tai viikko 48)
Alkuarvosta tapahtunut muutos käsivarren toimintakyvyn uudistetun moduulin (RULM) kokonaisarvosanaa koskevassa seurantajaksossa 1 hoidetuilla potilailla verrattuna lumekontrolliryhmään iäryhmässä ≥2–<18 vuotta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52 (tai viikko 48)
RULM on validoitu SMA-spesifinen motorisen suorituskyvyn arviointi yläraajoissa lapsuudesta aikuisuuteen sekä liikkuvilla että liikkumattomilla SMA-potilailla.
Asteikko koostuu 19 pisteytettävästä osiosta: 18 osiota pisteytetään asteikolla 0 (kykenemätön) - 2 (täysi saavutus), ja yksi osio pisteytetään asteikolla 0 (kykenemätön) - 1 (kykenevä).
Kokonaispisteet vaihtelevat 0-37 pisteen välillä.
Korkeammat pisteet heijastavat korkeampaa motorisen kyvykkyyden tasoa.
Perustaso, viikko 52 (tai viikko 48)
Muutos lähtöarvosta RULM-kokonaisarvossa seurantajakson 1 lopussa hoidetuilla potilailla verrattuna lumekontrolliryhmään ikäryhmässä ≥ 2 - < 5 vuotta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52 (tai viikko 48)
RULM on validoitu SMA-spesifinen motorisen suorituskyvyn arviointi yläraajoissa lapsuudesta aikuisuuteen sekä liikkuvilla että liikuntakyvyttömillä SMA-potilailla. Asteikko koostuu 19 pisteytettävästä osiosta: 18 osiota pisteytetään asteikolla 0 (kykenemätön) - 2 (täysin saavutettu) ja yksi osio pisteytetään asteikolla 0 (kykenemätön) - 1 (kykenevä). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-37 pisteen välillä. Korkeammat pisteet heijastavat korkeampaa motorisen kyvykkyyden tasoa.
Perustaso, viikko 52 (tai viikko 48)
% osallistujista, jotka saavuttivat vähintään 3 pisteen parannuksen HFMSE-kokonaispisteistä vertailuarvoon verrattuna seurantajakson 1 lopussa iäryhmässä ≥ 2 - < 18 vuotta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52 (tai viikko 48) (jakson 1 loppu)
HFMSE on validoitu SMA-spesifinen arviointimenetelmä, joka on suunniteltu käytettäväksi SMA-tautia sairastavilla lapsilla, jotta saadaan objektiivista tietoa motorisesta kyvykkyydestä ja kliinisestä etenemisestä. HFMSE sisältää 33 kohdetta, jotka arvostellaan asteikolla 0 (ei pysty suorittamaan) - 2 (suorittaa ilman muutoksia/sopeutuksia/kompensaatiota). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-66 välillä. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorista kyvykkyyttä.
Perustaso, viikko 52 (tai viikko 48) (jakson 1 loppu)
% osallistujista, jotka saavuttivat vähintään 3 pisteen parannuksen HFMSE-kokonaisarvosta verrattuna lähtöarvoon seurantajakson 1 lopussa osallistujille, joiden ikä on ≥ 2 - < 5 vuotta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52 (tai viikko 48) (jakson 1 loppu)
HFMSE on validoitu SMA-spesifinen arviointimenetelmä, joka on suunniteltu käytettäväksi SMA-tautia sairastavilla lapsilla antaakseen objektiivista tietoa motorisista kyvyistä ja kliinisestä etenemisestä. HFMSE sisältää 33 kohdetta, jotka arvostellaan asteikolla 0 (ei pysty suorittamaan) - 2 (suorittaa ilman muutoksia/sopeutuksia/kompensaatioita). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-66. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorisen kyvykkyyden tasoa.
Perustaso, viikko 52 (tai viikko 48) (jakson 1 loppu)
Osallistujien määrä, joilla ilmeni hoidon aikana syntyneitä haittavaikutuksia ja vakavia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Haittatapahtumat raportoidaan hoidonjakson 1 alusta plus 64 viikkoa, enintään 64 viikon ajanjaksona.

Haittatapahtuma (HT) on mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen ilmiö (esim. mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki [mukaan lukien poikkeavat laboratoriotulokset], oire tai sairaus) kliinisessä tutkimuksessa olevalla osallistujalla sen jälkeen, kun hän on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen tutkimukseen osallistumisesta.

Hoidon aikana ilmaantuvaksi haittatapahtumaksi (TEAE) määritellään tapahtuma, joka ilmaantuu hoidon aikana ja joka puuttui ennen hoitoa tai joka pahenee verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.

Haittatapahtumien esiintymistä on pyrittävä selvittämään ei-suoraviivaisilla kysymyksillä osallistujalle jokaisella tutkimuksen aikaisella käynnillä. Haittatapahtumat voivat myös paljastua, kun osallistuja ilmoittaa niistä vapaaehtoisesti käyntien aikana tai niiden välillä tai fyysisten tutkimusten, laboratoriotestien tai muiden arviointien tulosten perusteella.

pt = osallistuja pts = osallistujat
Haittatapahtumat raportoidaan hoidonjakson 1 alusta plus 64 viikkoa, enintään 64 viikon ajanjaksona.
Osallistujien määrä, joilla on erityisen kiinnostavia haittatapahtumia (AESI)
Aikaikkuna: Haitalliset tapahtumat raportoidaan hoidon 1. kauden alusta plus 64 viikkoa, enintään 64 viikon ajanjaksona.

AESI määritellään ensisijaisesti käyttämällä standardoitua MedDRA-hakuja (Medical Dictionary for Regulatory Activities) ja tunnistetaan seuraavasti:

  • Hepatotoksisuus
  • Trombosytopenia
  • Sydänhaittatapahtumat
  • Oireet ja merkit, jotka saattavat viitata selkäydinganglion toksisuuteen
  • Tromboottinen mikroangiopatia
  • Uudet pahanlaatuiset kasvaimet

Haittatapahtumat jaksoille 1 ja 2 yhdistetään kokonaisessa OAV101-ryhmässä, koska sama aktiivinen hoito (ja sama yksittäinen annos) annettiin joko jakson 1 tai jakson 2 aikana. Koska kyseessä on geeniterapia, joka vaikuttaa pysyvästi tutkimushenkilön geneettiseen rakenteeseen, jakson 1 aikana OAV101:een satunnaistetut osallistujat katsotaan edelleen olevan OAV101-hoidossa myös jakson 2 aikana (saatuaan jakson 2 aikana lumekontrollin). Siksi lumeryhmän haittatapahtumia voidaan tarkastella vain jakson 1 ajalta.
Haitalliset tapahtumat raportoidaan hoidon 1. kauden alusta plus 64 viikkoa, enintään 64 viikon ajanjaksona.
Potilaiden lukumäärä (ja prosenttiosuus), joilla on sydänontelon trombit
Aikaikkuna: Perustaso jopa 64 viikkoon

Intrakardiaaliset trombokset määritellään trombusten esiintymiseksi perusarvioinnin jälkeisissä ekkokardiogrammeissa.

Tapahtumat jaksoille 1 ja 2 on yhdistetty OAV101-kokonaisryhmässä, koska sama aktiivinen hoito (ja sama yksittäinen annos) annettiin joko jaksossa 1 tai jaksossa 2. Koska kyseessä on geeniterapia, joka vaikuttaa pysyvästi tutkimushenkilön geneettiseen rakenteeseen, OAV101:een satunnaistetut osallistujat jaksossa 1 katsotaan edelleen OAV101-hoidossa oleviksi jaksossa 2 (vaikka he saivat valehoidon jaksossa 2). Siksi valehoidon ryhmän tapahtumia voidaan tarkastella vain jaksosta 1.
Perustaso jopa 64 viikkoon
Potilaiden lukumäärä (ja prosenttiosuus) heikentyneellä sydämen toiminnalla
Aikaikkuna: Alkutilanne enintään 64 viikkoa

Matala sydämen toimintakyky määritellään vasemman kammion poiskuljetusosuudeksi <56 % tai vasemman kammion murtopituudeksi <28 % perusarvon jälkeisissä ekkokardiogrammeissa.

Tapahtumat jaksoille 1 ja 2 on yhdistetty kokonaisessa OAV101-ryhmässä, koska sama aktiivinen hoito (ja sama yksittäinen annos) annettiin joko jaksossa 1 tai jaksossa 2. Koska kyseessä on geeniterapia, joka vaikuttaa pysyvästi tutkimushenkilön genetiikkaan, OAV101:een satunnaistetut osallistujat jaksossa 1 katsotaan edelleen OAV101-hoidossa oleviksi jaksossa 2 (saatuaan sham-kontrollin jaksossa 2). Siksi sham-ryhmän tapahtumia voidaan tarkastella vain jaksosta 1.
Alkutilanne enintään 64 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 12. marraskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 29. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 22. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 13. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • COAV101B12301
  • 2021-003474-31 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämän kokeen tietojen saatavuus on osoitteessa https://www.clinicalstudydatarequest.com/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tyypin 2 spinaalinen lihasatrofia

Kliiniset tutkimukset OAV101

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Croatia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa