Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikkstudie av en enkelt intravenøs injeksjon av rekombinant koagulasjonsfaktor VIII Fc - Von Willebrand-faktor - XTEN Fusion Protein (rFVIIIFc-VWF-XTEN) (BIVV001) hos tidligere behandlede voksne med alvorlig hemofili-A (EXTEN)

30. mars 2022 oppdatert av: Bioverativ, a Sanofi company

En fase 1/2a, åpen, doseøkningsstudie for å bestemme sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til en enkelt intravenøs injeksjon av rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001) hos tidligere behandlede voksne med alvorlig hemofili A

Hovedformålet var å vurdere sikkerheten og toleransen til en enkelt intravenøs (IV) administrering av BIVV001 hos voksne tidligere behandlede pasienter (PTP) med alvorlig hemofili A.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90007
        • University of California Los Angeles Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48823
        • Michigan State University
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forente stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • University of Washington
  • Japan
    • Nara-Ken
      • Kashihara-Shi, Nara-Ken, Japan, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Tokyo-To, Japan, 167-8515
        • Ogikubo Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Evne til deltakeren, eller hans juridisk autoriserte representant (f.eks. forelder eller verge) hvis det er aktuelt i samsvar med lokale forskrifter, til å forstå formålet med og risikoene ved studien og gi signert og datert informert samtykke/samtykke og autorisasjon til å bruke konfidensiell helse informasjon i samsvar med nasjonale og lokale deltakeres personvernforskrifter.
  • Alvorlig hemofili A, definert som mindre enn (<) 1 internasjonale enheter per desiliter (IE/dL) (<1 prosent [%)) endogen FVIII ved screening som bestemt ved ett-trinns koagulasjonsanalyse fra sentrallaboratoriet. Hvis det første screeningsresultatet var større enn eller lik (>=) 1 %, ble et gjentatt endogent FVIII-aktivitetsnivå utført ved bruk av en-trinns koagulasjonsanalyse fra sentrallaboratoriet. Hvis det gjentatte resultatet var < 1 IE/dL (<1 %), oppfylte deltakeren dette inkluderingskravet.
  • Tidligere behandling for hemofili A, definert som minst 150 dokumenterte tidligere eksponeringsdager for eventuelle rekombinante og/eller plasmaavledede FVIII- og/eller kryopresipitatprodukter på dag 1. Ferskfryst plasmabehandling må ikke tas med i tellingen for dokumenterte eksponeringsdager.
  • Blodplateantall >=100 000 celler/ mikroliter (mcL) ved screening (test utført av sentrallaboratoriet og gjennomgått før Advate-dosen dag 1).
  • En deltaker som er kjent for å være positiv med humant immunsviktvirus (HIV), enten tidligere dokumentert eller identifisert fra screeningsvurderinger, må ha følgende resultater før dag 1 Advate-dose: klynge av differensiering 4 (CD4) lymfocyttantall større enn (>) 200 celler/millimeter (mm)^3; viral belastning på <400 kopier/ml.

Ekskluderingskriterier:

Medisinsk historie:

  • Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sykdom som, etter etterforskerens oppfatning, gjorde deltakeren uegnet for registrering.
  • Alvorlig aktiv bakteriell eller viral infeksjon (annet enn kronisk hepatitt eller HIV) tilstede innen 30 dager etter screening.
  • Andre kjente koagulasjonsforstyrrelser i tillegg til hemofili A.
  • Anamnese med overfølsomhet eller anafylaksi assosiert med ethvert FVIII-produkt.
  • Kjent eller mistenkt allergi mot mus, hamstere eller en hvilken som helst ingrediens i Advate.
  • Anamnese med en positiv inhibitortest eller kliniske tegn på redusert respons på FVIII-administrasjoner. Familiehistorie med inhibitorer ekskluderte ikke deltakeren.

Medisiner og prosedyrer:

- Nåværende påmelding eller deltakelse innen 30 dager før screening i enhver annen undersøkelsesstudie.

Annen:

  • Manglende evne til å overholde studiekrav som vurderes av etterforskeren.
  • Andre uspesifiserte årsaker som, etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning, gjorde deltakeren uegnet for påmelding.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lavdosekohort: Advate 25 IE/kg Deretter BIVV001 25 IE/kg
Deltakerne fikk en enkelt intravenøs (IV) dose av Advate 25 internasjonale enheter per kilogram (IE/kg) på dag 1 av Advate-behandlingsperioden (3 dager) etterfulgt av en enkelt IV-dose på BIVV001 25 IE/kg i BIVV001-behandlingsperioden (BTP) ) (28 dager). Advate-behandlingsperiode (ATP) besto av en utvasking på minst 72 timer som ble startet fra tidspunktet for Advate-dosering.
Biologisk: Advate (lav dose)
Deltakerne fikk en enkelt IV lav dose av Advate 25 IE/kg.
Biologisk: BIVV001 (lav dose)
Deltakerne fikk enkelt IV lav dose BIVV001 25 IE/kg.
Eksperimentell: Høydose-kohort: Advate 65 IE/kg Deretter BIVV001 65 IE/kg
Deltakerne fikk en enkelt IV dose av Advate 65 IE/kg på dag 1 av ATP (4 dager) etterfulgt av en enkelt IV dose av BIVV001 65 IE/kg i BTP (28 dager). ATP besto av en utvasking på minst 96 timer som ble startet fra tidspunktet for Advate-dosering.
Biologisk: Advate (høy dose)
Deltakerne fikk en enkelt IV høy dose av Advate 65 IE/kg.
Biologisk: BIVV001 (høy dose)
Deltakerne fikk enkelt IV høy dose BIVV001 65 IE/kg.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE) og Treatment Emergent Serious Adverse Event (TESAE) i løpet av Advate-behandlingsperioden
Tidsramme: Opp til dag 3 for Advate 25 IE/kg; opp til dag 4 for Advate 65 IE/kg
AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin og ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med behandlingen. TEAE er definert som enhver bivirkning som begynner på eller etter enkeltdosen av Advate, men før enkeltdosen av BIVV001. Alvorlig AE (SAE) ble definert som enhver AE som resulterer i død, umiddelbar risiko for død, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, eller en medfødt/anomali/fødselsdefekt, eller enhver annen medisinsk viktig hendelse.
Opp til dag 3 for Advate 25 IE/kg; opp til dag 4 for Advate 65 IE/kg
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE) og Treatment Emergent Serious Adverse Event (TESAE) i løpet av BIVV001-behandlingsperioden
Tidsramme: Inntil 28 dager etter administrering av BIVV001
AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin og ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med behandlingen. TEAE er definert som enhver bivirkning som begynner på eller etter studiebehandlingen (BIVV001) og innen 28 dager etter administrering av BIVV001. SAE ble definert som enhver bivirkning som resulterte i død, umiddelbar risiko for død, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, eller en medfødt/anomali/fødselsdefekt, eller annen medisinsk viktig hendelse.
Inntil 28 dager etter administrering av BIVV001
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietester i løpet av Advate-behandlingsperioden
Tidsramme: Opp til dag 3 for Advate 25 IE/kg; opp til dag 4 for Advate 65 IE/kg
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietester (inkludert hematologi, klinisk kjemi, urinanalyse og koagulasjons- og trombosemarkører) ble rapportert.
Opp til dag 3 for Advate 25 IE/kg; opp til dag 4 for Advate 65 IE/kg
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietester i løpet av BIVV001-behandlingsperioden
Tidsramme: Inntil 28 dager etter administrering av BIVV001
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter (inkludert hematologi, klinisk kjemi, urinanalyse og koagulasjons- og trombosemarkører) ble rapportert.
Inntil 28 dager etter administrering av BIVV001
Prosentandel av deltakere med bekreftet inhibitorutvikling målt ved Nijmegen-modifisert Bethesda-analyse
Tidsramme: Inntil 28 dager etter administrering av BIVV001
Utvikling av en inhibitor ble definert som en nøytraliserende antistoffverdi på større enn eller lik (>=) 0,6 Bethesda-enheter per milliliter (BU/ml) identifisert og bekreftet av en andre test på en uavhengig prøve, samlet innen 2 til 4 uker etter den første positive prøven, med begge testene utført av sentrallaboratoriet ved bruk av Nijmegen-modifisert Bethesda-analyse.
Inntil 28 dager etter administrering av BIVV001

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk (PK): Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) for Advate og BIVV001 (sammenligning med lav dose)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
Cmax for Advate og BIVV001 ved lav dose ble vurdert og sammenlignet basert på en-trinns aktivert partiell tromboplastintid (aPTT)-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) for Advate og BIVV001 (høydosesammenligning)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
Cmax for Advate og BIVV001 ved høy dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
PK: Halveringstid (t1/2) for Advate og BIVV001 (sammenligning med lav dose)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
Halveringstid er definert som tiden det tar før konsentrasjonen av legemidlet når halvparten av sin opprinnelige verdi. t1/2 av Advate og BIVV001 ved lav dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Halveringstid for Advate og BIVV001 (høydosesammenligning)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
Halveringstid er definert som tiden det tar før konsentrasjonen av legemidlet når halvparten av sin opprinnelige verdi. t1/2 av Advate og BIVV001 ved høy dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
PK: Total Body Clearance (CL) for Advate og BIVV001 (lavdosesammenligning)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
Clearance er definert som et kvantitativt mål på hastigheten med hvilken et legemiddelstoff fjernes fra kroppen. CL av Advate og BIVV001 ved lav dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Total Body Clearance (CL) for Advate og BIVV001 (høydosesammenligning)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
Clearance er definert som et kvantitativt mål på hastigheten med hvilken et legemiddelstoff fjernes fra kroppen. CL av Advate og BIVV001 ved høy dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
PK: Distribusjonsvolum ved stabil tilstand (Vss) for Advate og BIVV001 (sammenligning med lav dose)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
Distribusjonsvolum er definert som det teoretiske volumet der den totale mengden medikament må fordeles jevnt for å produsere ønsket plasmakonsentrasjon av et legemiddel. Vss av Advate og BIVV001 ved lav dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Distribusjonsvolum ved stabil tilstand (Vss) for Advate og BIVV001 (høydosesammenligning)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
Distribusjonsvolum er definert som det teoretiske volumet der den totale mengden medikament må fordeles jevnt for å produsere ønsket plasmakonsentrasjon av et legemiddel. Vss av Advate og BIVV001 ved høy dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
PK: Areal under konsentrasjonstidskurven (AUC) fra tid 0 til uendelig (AUCinfinity) for Advate og BIVV001 (sammenligning med lav dose)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
AUCinfinity av Advate og BIVV001 ved lav dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Areal under konsentrasjonstidskurven fra tid 0 til uendelig (AUCinfinity) for Advate og BIVV001 (høydosesammenligning)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
AUCinfinity av Advate og BIVV001 ved høy dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
PK: Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) for Advate og BIVV001 (lavdosesammenligning)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
Gjennomsnittlig tid hvor mange absorberte molekyler befinner seg i kroppen, etter administrering av en enkelt dose. MRT av Advate og BIVV001 ved lav dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) for Advate og BIVV001 (høydosesammenligning)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
Gjennomsnittlig tid hvor mange absorberte molekyler befinner seg i kroppen, etter administrering av en enkelt dose. MRT av Advate og BIVV001 ved høy dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
PK: Incremental Recovery (IR) for Advate og BIVV001 (Low Dose Comparison)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
Inkrementell utvinning er definert som økningen i det sirkulerende FVIII-aktivitetsnivået for én enhet (IE) av FVIII-produktet per kilogram kroppsvekt. IR av Advate og BIVV001 ved lav dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Incremental Recovery (IR) for Advate og BIVV001 (høydosesammenligning)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
Inkrementell utvinning er definert som økningen i det sirkulerende FVIII-aktivitetsnivået for én enhet (IE) av FVIII-produktet per kilogram kroppsvekt. IR av Advate og BIVV001 ved høy dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
PK: Tid til 1 % over baseline for FVIII-aktivitet for Advate og BIVV001 (sammenligning med lav dose)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
Tid til 1 % aktivitet er tiden det tar fra start av dosering for at FVIII-aktiviteten skal nå 1 IE/dL (1 %) over baseline-nivåene. Tid til 1 % over baseline for FVIII-aktivitet av Advate og BIVV001 ved lav dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Tid til 1 % over baseline for FVIII-aktivitet for Advate og BIVV001 (høydosesammenligning)
Tidsramme: For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
Tid til 1 % aktivitet er tiden det tar fra start av dosering for at FVIII-aktiviteten skal nå 1 IE/dL (1 %) over baseline-nivåene. Tid til 1 % over baseline for FVIII-aktivitet av Advate og BIVV001 ved høy dose ble vurdert og sammenlignet basert på ett-trinns aPTT-basert koagulasjonsanalyse.
For Advate: Før- og etterdose ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og etterdose ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. august 2017

Primær fullføring (Faktiske)

12. november 2018

Studiet fullført (Faktiske)

12. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

2. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. april 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TDU16220
  • 242HA101 (Annen identifikator: Bioverativ, a Sanofi company)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på Advate (lav dose)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in France

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere