Uno studio sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di una singola iniezione endovenosa di fattore VIII della coagulazione ricombinante Fc - fattore Von Willebrand - proteina di fusione XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN) (BIVV001) in adulti precedentemente trattati con grave emofilia A (EXTEN-A)

Criterio di inclusione:

• Capacità del partecipante, o del suo rappresentante legalmente autorizzato (ad es., genitore o tutore legale), se applicabile in conformità con le normative locali, di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso/assenso informato firmato e datato e l'autorizzazione all'utilizzo di servizi sanitari riservati informazioni in conformità con le normative nazionali e locali sulla privacy dei partecipanti.
• Emofilia A grave, definita come meno di (<) 1 unità internazionali per decilitro (UI/dL) (<1% [%]) di FVIII endogeno allo screening come determinato dal test di coagulazione a una fase dal laboratorio centrale. Se il risultato dello screening iniziale era maggiore o uguale a (>=) 1%, è stato eseguito un livello di attività di FVIII endogeno ripetuto utilizzando il test di coagulazione a una fase del laboratorio centrale. Se il risultato ripetuto era < 1 UI/dL (<1%), allora il partecipante soddisfaceva questo requisito di inclusione.
• Trattamento precedente per l'emofilia A, definito come almeno 150 precedenti giorni di esposizione documentati a qualsiasi FVIII ricombinante e/o derivato dal plasma e/o prodotti crioprecipitati al Giorno 1. Il trattamento con plasma fresco congelato non deve essere considerato nel conteggio dei giorni di esposizione documentati.
• Conta piastrinica >=100.000 cellule/microlitro (mcL) allo screening (test eseguito dal laboratorio centrale e rivisto prima della dose di Advate al giorno 1).
• Un partecipante noto per essere positivo agli anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), precedentemente documentato o identificato dalle valutazioni di screening, deve avere i seguenti risultati prima della dose di Advate del giorno 1: cluster di differenziazione 4 (CD4) conta dei linfociti maggiore di (>) 200 celle/millimetro (mm)^3; carica virale <400 copie/mL.

Criteri di esclusione:

Storia medica:

• Qualsiasi malattia importante concomitante clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, ha reso il partecipante non idoneo all'arruolamento.
• Infezione batterica o virale attiva grave (diversa da epatite cronica o HIV) presente entro 30 giorni dallo screening.
• Altri disturbi noti della coagulazione oltre all'emofilia A.
• Storia di ipersensibilità o anafilassi associata a qualsiasi prodotto a base di FVIII.
• Allergia nota o sospetta a topi, criceti o qualsiasi ingrediente di Advate.
• Storia di un test dell'inibitore positivo o segni clinici di ridotta risposta alle somministrazioni di FVIII. Storia familiare di inibitori non esclusa il partecipante.

Farmaci e procedure:

- Attuale iscrizione o partecipazione entro 30 giorni prima dello screening in qualsiasi altro studio sperimentale.

Altro:

• Incapacità di soddisfare i requisiti dello studio valutati dallo sperimentatore.
• Altri motivi non specificati che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, hanno reso il partecipante non idoneo all'arruolamento.