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Étude d'innocuité, de tolérabilité et de pharmacocinétique d'une injection intraveineuse unique de facteur de coagulation recombinant VIII Fc - facteur de von Willebrand - protéine de fusion XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN) (BIVV001) chez des adultes précédemment traités atteints d'hémophilie A sévère (EXTEN-A)

30 mars 2022 mis à jour par: Bioverativ, a Sanofi company

Une étude de phase 1/2a, ouverte, à dose croissante pour déterminer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique d'une injection intraveineuse unique de rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001) chez des adultes précédemment traités atteints d'hémophilie A sévère

L'objectif principal était d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une administration intraveineuse (IV) unique de BIVV001 chez des patients adultes déjà traités (PTP) atteints d'hémophilie A sévère.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
    • Nara-Ken
      • Kashihara-Shi, Nara-Ken, Japon, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japon, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Tokyo-To, Japon, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • University of California Los Angeles Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, États-Unis, 48823
        • Michigan State University
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Capacité du participant, ou de son représentant légalement autorisé (par exemple, parent ou tuteur légal), le cas échéant conformément à la réglementation locale, à comprendre le but et les risques de l'étude et à fournir un consentement éclairé signé et daté et une autorisation d'utiliser des informations confidentielles sur la santé informations conformément aux réglementations nationales et locales sur la confidentialité des participants.
  • Hémophilie A sévère, définie comme moins de (<) 1 unité internationale par décilitre (UI/dL) (<1 % [%]) de FVIII endogène lors du dépistage, tel que déterminé par le test de coagulation en une étape du laboratoire central. Si le résultat du dépistage initial était supérieur ou égal à (>=) 1 %, un niveau d'activité de FVIII endogène répété a été effectué à l'aide du test de coagulation en une étape du laboratoire central. Si le résultat répété était < 1 UI/dL (< 1 %), alors le participant remplissait cette exigence d'inclusion.
  • Traitement antérieur de l'hémophilie A, défini comme au moins 150 jours d'exposition antérieure documentée à tout FVIII recombinant et/ou dérivé du plasma et/ou produit cryoprécipité au jour 1. Le traitement au plasma frais congelé ne doit pas être pris en compte dans le décompte des jours d'exposition documentée.
  • Numération plaquettaire > = 100 000 cellules/microlitre (mcL) lors du dépistage (test effectué par le laboratoire central et examiné avant la dose d'Advate du jour 1).
  • Un participant connu pour être positif pour les anticorps du virus de l'immunodéficience humaine (VIH), soit préalablement documenté, soit identifié à partir d'évaluations de dépistage, doit avoir les résultats suivants avant la dose Advate du jour 1 : nombre de lymphocytes de différenciation 4 (CD4) supérieur à (>) 200 cellules/millimètre (mm)^3 ; charge virale <400 copies/mL.

Critère d'exclusion:

Antécédents médicaux:

  • Toute maladie majeure concomitante cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, a rendu le participant inapte à l'inscription.
  • Infection bactérienne ou virale active grave (autre que l'hépatite chronique ou le VIH) présente dans les 30 jours suivant le dépistage.
  • Autre(s) trouble(s) de la coagulation connu(s) en plus de l'hémophilie A.
  • Antécédents d'hypersensibilité ou d'anaphylaxie associés à tout produit FVIII.
  • Allergie connue ou suspectée aux souris, aux hamsters ou à tout ingrédient d'Advate.
  • Antécédents de test d'inhibiteur positif ou signes cliniques de diminution de la réponse aux administrations de FVIII. Les antécédents familiaux d'inhibiteurs n'ont pas exclu le participant.

Médicaments et procédures :

- Inscription ou participation actuelle dans les 30 jours précédant le dépistage dans toute autre étude expérimentale.

Autre:

  • Incapacité à se conformer aux exigences de l'étude telles qu'évaluées par l'enquêteur.
  • Autres raisons non précisées qui, de l'avis de l'enquêteur ou du commanditaire, ont rendu le participant inapte à l'inscription.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte à faible dose : Advate 25 UI/kg Puis BIVV001 25 UI/kg
Les participants ont reçu une seule dose intraveineuse (IV) d'Advate 25 unités internationales par kilogramme (UI/kg) le jour 1 de la période de traitement Advate (3 jours) suivie d'une dose IV unique de BIVV001 25 UI/kg pendant la période de traitement BIVV001 (BTP ) (28 jours). La période de traitement Advate (ATP) consistait en un sevrage d'au moins 72 heures qui a commencé à partir du moment de l'administration d'Advate.
Biologique: Advate (faible dose)
Les participants ont reçu une seule faible dose IV d'Advate 25 UI/kg.
Biologique: BIVV001 (faible dose)
Les participants ont reçu une seule faible dose IV de BIVV001 25 UI/kg.
Expérimental: Cohorte à dose élevée : Advate 65 UI/kg Puis BIVV001 65 UI/kg
Les participants ont reçu une dose IV unique d'Advate 65 UI/kg le jour 1 de l'ATP (4 jours) suivie d'une dose IV unique de BIVV001 65 UI/kg dans le BTP (28 jours). L'ATP consistait en un lavage d'au moins 96 heures qui a commencé à partir du moment de l'administration d'Advate.
Biologique: Advate (haute dose)
Les participants ont reçu une seule dose IV élevée d'Advate 65 UI/kg.
Biologique: BIVV001 (haute dose)
Les participants ont reçu une seule dose IV élevée de BIVV001 65 UI/kg.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables survenus sous traitement (TEAE) et des événements indésirables graves survenus sous traitement (TESAE) pendant la période de traitement anticipée
Délai: Jusqu'au jour 3 pour Advate 25 UI/kg ; jusqu'au Jour 4 pour Advate 65 UI/kg
L'EI a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant qui a reçu le médicament à l'étude et qui n'avait pas nécessairement de relation causale avec le traitement. TEAE est défini comme tout EI qui débute avec ou après la dose unique d'Advate mais avant la dose unique de BIVV001. Un EI grave (EIG) a été défini comme tout EI entraînant un décès, un risque immédiat de décès, une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, une invalidité/incapacité persistante ou importante, ou une anomalie/anomalie congénitale/congénitale, ou tout autre événement médicalement important.
Jusqu'au jour 3 pour Advate 25 UI/kg ; jusqu'au Jour 4 pour Advate 65 UI/kg
Nombre de participants avec événements indésirables survenus sous traitement (TEAE) et événements indésirables graves survenus sous traitement (TESAE) pendant la période de traitement BIVV001
Délai: Jusqu'à 28 jours après l'administration de BIVV001
L'EI a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant qui a reçu le médicament à l'étude et qui n'avait pas nécessairement de relation causale avec le traitement. TEAE est défini comme tout EI qui commence pendant ou après le traitement à l'étude (BIVV001) et dans les 28 jours suivant l'administration de BIVV001. Un EIG a été défini comme tout EI entraînant un décès, un risque immédiat de décès, une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, une invalidité/incapacité persistante ou importante, ou une malformation congénitale/anomalie/congénitale, ou tout autre événement médicalement important.
Jusqu'à 28 jours après l'administration de BIVV001
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les tests de laboratoire pendant la période de traitement préalable
Délai: Jusqu'au jour 3 pour Advate 25 UI/kg ; jusqu'au Jour 4 pour Advate 65 UI/kg
Le nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les tests de laboratoire (y compris l'hématologie, la chimie clinique, l'analyse d'urine et les marqueurs de coagulation et de thrombose) a été signalé.
Jusqu'au jour 3 pour Advate 25 UI/kg ; jusqu'au Jour 4 pour Advate 65 UI/kg
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les tests de laboratoire pendant la période de traitement BIVV001
Délai: Jusqu'à 28 jours après l'administration de BIVV001
Le nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives (y compris l'hématologie, la chimie clinique, l'analyse d'urine et les marqueurs de coagulation et de thrombose) a été signalé.
Jusqu'à 28 jours après l'administration de BIVV001
Pourcentage de participants avec un développement confirmé d'inhibiteur tel que mesuré par le test Bethesda modifié de Nimègue
Délai: Jusqu'à 28 jours après l'administration de BIVV001
Le développement d'un inhibiteur a été défini comme une valeur d'anticorps neutralisants supérieure ou égale à (>=) 0,6 unités Bethesda par millilitre (UB/mL) identifiée et confirmée par un deuxième test sur un échantillon indépendant, prélevé dans les 2 à 4 semaines suivant le premier échantillon positif, les deux tests étant effectués par le laboratoire central à l'aide du test Bethesda modifié par Nijmegen.
Jusqu'à 28 jours après l'administration de BIVV001

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacocinétique (PK) : Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) pour Advate et BIVV001 (comparaison à faible dose)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
La Cmax d'Advate et de BIVV001 à faible dose a été évaluée et comparée sur la base d'un test de coagulation basé sur le temps de thromboplastine partielle activée (PTT) en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
PK : concentration plasmatique maximale observée (Cmax) pour Advate et BIVV001 (comparaison des doses élevées)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
La Cmax d'Advate et de BIVV001 à dose élevée a été évaluée et comparée sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
PK : demi-vie (t1/2) pour Advate et BIVV001 (comparaison à faible dose)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
La demi-vie est définie comme le temps nécessaire pour que la concentration du médicament atteigne la moitié de sa valeur initiale. La t1/2 d'Advate et de BIVV001 à faible dose a été évaluée et comparée sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
PK : Demi-vie pour Advate et BIVV001 (comparaison à haute dose)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
La demi-vie est définie comme le temps nécessaire pour que la concentration du médicament atteigne la moitié de sa valeur initiale. La t1/2 d'Advate et de BIVV001 à dose élevée a été évaluée et comparée sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
PK : clairance corporelle totale (CL) pour Advate et BIVV001 (comparaison à faible dose)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
La clairance est définie comme une mesure quantitative de la vitesse à laquelle une substance médicamenteuse est éliminée de l'organisme. La CL d'Advate et de BIVV001 à faible dose a été évaluée et comparée sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
PK : clairance corporelle totale (CL) pour Advate et BIVV001 (comparaison des doses élevées)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
La clairance est définie comme une mesure quantitative de la vitesse à laquelle une substance médicamenteuse est éliminée de l'organisme. La CL d'Advate et de BIVV001 à dose élevée a été évaluée et comparée sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
PK : volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss) pour Advate et BIVV001 (comparaison à faible dose)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
Le volume de distribution est défini comme le volume théorique dans lequel la quantité totale de médicament devrait être uniformément distribuée pour produire la concentration plasmatique souhaitée d'un médicament. Le Vss d'Advate et de BIVV001 à faible dose a été évalué et comparé sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
PK : volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss) pour Advate et BIVV001 (comparaison des doses élevées)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
Le volume de distribution est défini comme le volume théorique dans lequel la quantité totale de médicament devrait être uniformément distribuée pour produire la concentration plasmatique souhaitée d'un médicament. Le Vss d'Advate et de BIVV001 à dose élevée a été évalué et comparé sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
PK : aire sous la courbe de concentration en fonction du temps (AUC) du temps 0 à l'infini (AUCinfinity) pour Advate et BIVV001 (comparaison des faibles doses)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
L'ASCinfinie d'Advate et de BIVV001 à faible dose a été évaluée et comparée sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
PK : aire sous la courbe de concentration en fonction du temps, du temps 0 à l'infini (AUCinfinity) pour Advate et BIVV001 (comparaison des doses élevées)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
L'ASCinfinie d'Advate et de BIVV001 à dose élevée a été évaluée et comparée sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
PK : temps de séjour moyen (MRT) pour Advate et BIVV001 (comparaison à faible dose)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
Le temps moyen pendant lequel le nombre de molécules absorbées réside dans le corps, après l'administration d'une dose unique. L'IRM d'Advate et de BIVV001 à faible dose a été évaluée et comparée sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
PK : temps de résidence moyen (MRT) pour Advate et BIVV001 (comparaison des doses élevées)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
Le temps moyen pendant lequel le nombre de molécules absorbées réside dans le corps, après l'administration d'une dose unique. L'IRM d'Advate et de BIVV001 à dose élevée a été évaluée et comparée sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
PK : récupération incrémentielle (IR) pour Advate et BIVV001 (comparaison à faible dose)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
La récupération progressive est définie comme l'augmentation du niveau d'activité du FVIII circulant pour une unité (UI) du produit FVIII par kilogramme de poids corporel. L'IR d'Advate et de BIVV001 à faible dose a été évaluée et comparée sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
PK : Récupération incrémentielle (IR) pour Advate et BIVV001 (comparaison à haute dose)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
La récupération progressive est définie comme l'augmentation du niveau d'activité du FVIII circulant pour une unité (UI) du produit FVIII par kilogramme de poids corporel. L'IR d'Advate et de BIVV001 à dose élevée a été évaluée et comparée sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
PK : temps jusqu'à 1 % au-dessus de la ligne de base pour l'activité du FVIII pour Advate et BIVV001 (comparaison à faible dose)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
Le temps jusqu'à 1 % d'activité est le temps nécessaire depuis le début de l'administration pour que l'activité du FVIII atteigne 1 UI/dL (1 %) au-dessus de ses niveaux de base. Le temps jusqu'à 1 % au-dessus de la ligne de base pour l'activité FVIII d'Advate et de BIVV001 à faible dose a été évalué et comparé sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 et 240 heures
PK : temps jusqu'à 1 % au-dessus de la ligne de base pour l'activité du FVIII pour Advate et BIVV001 (comparaison des doses élevées)
Délai: Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures
Le temps jusqu'à 1 % d'activité est le temps nécessaire depuis le début de l'administration pour que l'activité du FVIII atteigne 1 UI/dL (1 %) au-dessus de ses niveaux de base. Le temps jusqu'à 1 % au-dessus de la ligne de base pour l'activité FVIII d'Advate et de BIVV001 à dose élevée a été évalué et comparé sur la base d'un test de coagulation basé sur l'aPTT en une étape.
Pour Advate : pré-dose et post-dose à 0,5, 1, 6, 24, 48 et 72 heures ; Pour BIVV001 : pré-dose et post-dose à 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 et 336 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bioverativ, a Sanofi company

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 août 2017

Achèvement primaire (Réel)

12 novembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

12 novembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juin 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 juin 2017

Première publication (Réel)

2 juillet 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 avril 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 mars 2022

Dernière vérification

1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TDU16220
  • 242HA101 (Autre identifiant: Bioverativ, a Sanofi company)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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