Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie av JR-141-BR21 hos pasienter med mukopolysakkaridose II

21. juli 2025 oppdatert av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
En fase II åpen, parallell gruppe, 2 steder (Brasil), designet for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av studiemedisin for behandling av MPS II.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brasil
        • Igeim - Unifesp

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som skal ha fullført den kliniske studien JR-141-BR21.
  • I stand til å gi skriftlig samtykke av seg selv, med mindre pasienten er under 18 år på tidspunktet for informert samtykkeprosessen, eller det ikke er mulig å innhente samtykke fra pasienten selv på grunn av hans utviklingshemming knyttet til MPS II.
  • Når det gjelder en pasient som er under 18 år eller som det ikke er mulig å innhente samtykke fra på grunn av hans utviklingshemming knyttet til MSP II, kan han inkluderes dersom skriftlig samtykke kan gis av juridisk representant; skriftlig samtykke bør imidlertid innhentes fra pasienten selv, der det er mulig.

Ekskluderingskriterier:

  • Avslag på å signere skjemaet for informert samtykke.
  • Kan ikke utføre studieprosedyrene, bortsett fra nevrokognitiv testing.
  • Tidligere enpodet BMT/HSCT.
  • Bedømt av etterforsker eller underetterforsker som ute av stand til å gjennomgå lumbalpunksjon, inkludert de som har vanskeligheter med å ta stilling for trelastpunktur på grunn av leddkontraktur eller de som sannsynligvis vil oppleve pustevansker under lumbalpunksjonsprosessen.
  • Bedømt av etterforskeren eller underetterforskeren til å være ikke kvalifisert til å delta i studien på grunn av en historie med alvorlig legemiddelallergi eller sensitivitet.
  • Ellers bedømt av etterforskeren eller underetterforskeren å være ikke kvalifisert til å delta i studien av hensyn til fagets sikkerhet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: JR-141

Forsøkspersonene vil bli tildelt 1,0, 2,0 eller 4,0 mg JR-141 per kg kroppsvekt én gang hver uke (samme dose tatt under forrige studie) i begynnelsen av studien.

I løpet av studien vil dosen til alle forsøkspersoner bli byttet til den valgte*.

* Dosen ble bestemt til 2,0 mg/kg/uke basert på sikkerhets- og effektdata fra JR-141-BR21-studien.
Legemiddel: JR-141
IV infusjon (lyofilisert pulver)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Fra screening til slutten av studiet, opptil ca. 5 år
Fra screening til slutten av studiet, opptil ca. 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Konsentrasjoner av heparansulfat i urinen
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 52 uker, opptil ca. 5 år
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 52 uker, opptil ca. 5 år
Konsentrasjoner av dermatansulfat i urinen
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 52 uker, opptil ca. 5 år
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 52 uker, opptil ca. 5 år
Serum heparansulfatkonsentrasjoner
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 52 uker, opptil ca. 5 år
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 52 uker, opptil ca. 5 år
Serum dermatansulfatkonsentrasjoner
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 52 uker, opptil ca. 5 år
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 52 uker, opptil ca. 5 år
Lever- og miltvolumer (MR)
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 52 uker, opptil ca. 5 år
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 52 uker, opptil ca. 5 år
Ekkokardiografi
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 52 uker, opptil ca. 5 år
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 52 uker, opptil ca. 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2019

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. september 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

17. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JR-141-BR22

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose II

Kliniske studier på JR-141

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Georgia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere