Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av JR-141 hos pasienter med mukopolysakkaridose type II

10. november 2022 oppdatert av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

En fase I/II-studie av JR-141 hos pasienter med mukopolysakkaridose type II

Hensikten med denne studien hos pasienter med mukopolysakkaridose type II (MPS II) er nedenfor,

  • for å samle inn sikkerhetsinformasjonen til JR-141
  • for å evaluere plasmafarmakokinetikken til JR-141
  • å utforske effekten av JR-141 på MPS II-relaterte symptomer på sentralnervesystemet og generelle symptomer

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato, Japan, 105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita, Japan, 157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter i alderen 6 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke.
  • Pasienter diagnostisert med MPS II.
  • Pasienter som har fått idursulfase (0,5 mg/kg/uke) kontinuerlig i minst 12 uker frem til startdosen av JR-141.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med en historie med hematopoetisk stamcelletransplantasjon, unntatt de som trenger enzymerstatningsterapi selv etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
  • Pasienter hvor lumbalpunksjon ikke kan utføres.
  • Pasienter som har utviklet alvorlig legemiddelallergi eller overfølsomhet som er upassende for å delta i studien.
  • Pasienter som har mottatt andre undersøkelsesprodukter innen 4 måneder før registrering i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell: JR-141
Legemiddel: JR-141
IV infusjon (lyofilisert pulver), 0,01-2,0 mg/kg/uke

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 4 uker
  • Uønskede hendelser
  • Laboratorietester
  • Livstegn
  • 12-avlednings elektrokardiogram
  • Antistoff
  • Infusjonsreaksjon
4 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetisk parameter [maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax]]
Tidsramme: 4 uker
Plasmakonsentrasjon av JR-141
4 uker
Plasma farmakokinetisk parameter [Area Under the Curve [AUC]]
Tidsramme: 4 uker
Plasmakonsentrasjon av JR-141
4 uker
Urin- og serumheparansulfat (HS) /dermatansulfat (DS)
Tidsramme: 4 uker
4 uker
HS/DS i CSF
Tidsramme: 4 uker
JR-141 konsentrasjon i CSF
4 uker
Urin total GAG
Tidsramme: 4 uker
4 uker
Lever- og miltvolumer
Tidsramme: 4 uker
4 uker
Hjertefunksjon
Tidsramme: 4 uker
4 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

4. oktober 2017

Studiet fullført (Faktiske)

4. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2017

Først lagt ut (Faktiske)

25. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. november 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. november 2022

Sist bekreftet

1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JR-141-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose II

Kliniske studier på JR-141

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uganda

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere