Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Optymalizacja terapii hydroksymocznikiem u dzieci z NZK na obszarach endemicznych malarii (NOHARM-MTD)

19 lutego 2020 zaktualizowane przez: Chandy John, Indiana University

Optymalizacja terapii hydroksymocznikiem u dzieci z anemią sierpowatą na obszarach endemicznych malarii: badanie NOHARM dotyczące maksymalnej tolerowanej dawki (MTD)

Badanie Novel use Of Hydroxyurea in an African Region with Malaria (NOHARM) jest pierwszym randomizowanym badaniem klinicznym kontrolowanym placebo dotyczącym leczenia hydroksymocznikiem w regionie endemicznym malarii. NOHARM osiągnął teraz pełną rejestrację; wszystkie dzieci ukończyły zaślepioną część protokołu i są w części leczenia w ramach otwartego badania.

To rozszerzenie badania maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) dotyczy kolejnego krytycznego zestawu pytań dotyczących optymalnego dawkowania i monitorowania leczenia hydroksymocznikiem dzieci z NZK w warunkach o niskim poziomie zasobów. Dostarczając wskazówek dotyczących optymalnego leczenia hydroksymocznikiem, badanie NOHARM MTD bezpośrednio wpłynie na strategie, które mogą zmienić zdrowie afrykańskich dzieci żyjących z NZK.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Wszystkie dzieci włączone do NOHARM otrzymywały leczenie hydroksymocznikiem w ustalonej dziennej dawce 20 mg/kg mc./dobę. Ta dawka została wybrana jako prawdopodobnie bezpieczna dawka, ale nie powoduje eskalacji hydroksymocznika do MTD, jak to się powszechnie robi w USA. Bez tych informacji nie możemy wiedzieć, czy leczenie hydroksymocznikiem w MTD byłoby wykonalne (ponieważ wymaga ściślejszego monitorowania w celu uniknięcia toksyczności hematologicznej), bezpieczne (ponieważ zdarzenia niepożądane mogą być większe w przypadku MTD, ryzyko malarii może być zmienione przez MTD, a ryzyko infekcji w wyniku neutropenii może być również większa w przypadku MTD) lub korzystna (MTD wiąże się z wyższym stężeniem hemoglobiny i hemoglobiny płodowej).

W tym rozszerzonym badaniu MTD otwartej próby hydroksymocznika u dzieci w NOHARM, które ukończyły wstępne badanie, dzieci, które wyraziły zgodę, zostaną losowo przydzielone do leczenia ustaloną dawką lub leczenia hydroksymocznikiem MTD przez co najmniej 24 miesiące. Jeśli leczenie hydroksymocznikiem nadal okaże się bezpieczne i skuteczne na tym endemicznym obszarze malarii o niskich zasobach i zostanie określony optymalny schemat dawkowania, to długoterminowym celem jest przejście wszystkich badanych dzieci na leczenie hydroksymocznikiem zapewniane przez Ministerstwo Zdrowia Ugandy. Aby zapewnić płynne przejście, będziemy kontynuować podawanie wszystkim dzieciom MTD lub hydroksymocznika w stałej dawce do wspólnej daty końcowej (listopad 2019 r.), kiedy to wszyscy uczestnicy badania otrzymają co najmniej 24 miesiące dodatkowego hydroksymocznika (MTD lub ustalona dawka). Addmedica, firma farmaceutyczna z siedzibą w Paryżu, która dostarcza obecnie aktywny lek i placebo do badania NOHARM, zgodziła się na dostarczenie dodatkowego hydroksymocznika do tego badania MTD bez żadnych kosztów dla badania lub uczestników.

Konkretne cele propozycji NOHARM MTD obejmują dwie inicjatywy dla uczestników, którzy są obecnie zapisani do NOHARM:

Cel 1. Określenie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia hydroksymocznikiem z maksymalną tolerowaną dawką (MTD) w porównaniu ze stałą dawką (20 mg/kg mc./dobę) u dzieci z NZK w endemicznym środowisku malarii o niskich zasobach. Ze względów bezpieczeństwa porównamy zdarzenia niepożądane i ciężkie zdarzenia niepożądane, w tym toksyczność hematologiczną. Aby ocenić skuteczność, ocenimy poziom hemoglobiny, odsetek hemoglobiny płodowej (% HbF) oraz częstość zdarzeń zamykających naczynia krwionośne, takich jak przełom bólowy i ostry zespół klatki piersiowej.

Cel 2. Porównanie wyników klinicznych leczenia MTD z leczeniem hydroksymocznikiem o ustalonej dawce u dzieci z NZK w endemicznym środowisku malarii o niskich zasobach. Oceniane wyniki kliniczne będą obejmować wzrost i częstość występowania malarii w 24-miesięcznym okresie obserwacji oraz różnice w czynności nerek, śledziony i naczyń mózgowych między wejściem do badania a 24-miesięczną obserwacją.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
187

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Uganda
      • Kampala, Uganda
        • Mulago Hospital Sickle Cell Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 6 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci z potwierdzonym NZK, które uczestniczyły w badaniu NOHARM nad hydroksymocznikiem w Mulago Hospital Sickle Cell Clinic (MHSCC), będą kwalifikować się do badania MTD po ukończeniu zarówno 12-miesięcznego zaślepionego badania, jak i dodatkowych 12-miesięcznych badań otwartych oznacz hydroksymocznik na drugi rok badań.
  • Przedział wiekowy zapisów do NOHARM, który rozpoczął się w 2014 roku, wynosił 1-4 lata. W związku z tym dzieci, które zostaną włączone do badania kontrolnego MTD, będą miały 3-6 lat.

Kryteria wyłączenia:

  • Niechęć do przychodzenia na wszystkie zaplanowane wizyty kliniczne lub akceptacja randomizacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Eskalacja dawki MTD
Maksymalna tolerowana dawka hydroksymocznika 25-30 mg/kg mc./dobę
Lek: Hydroksymocznik
Podawany raz dziennie w postaci tabletek (100 mg lub punktowane 1000 mg) przez 24 miesiące
Inne nazwy:
  • Hydroksymocznik
  • Siklos
ACTIVE_COMPARATOR: Stała dawka
Stała dawka hydroksymocznika, 20 mg/kg/dzień
Lek: Hydroksymocznik
Podawany raz dziennie w postaci tabletek (100 mg lub punktowane 1000 mg) przez 24 miesiące
Inne nazwy:
  • Hydroksymocznik
  • Siklos

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek dzieci ze średnią hemoglobiną ≥9,0 g/dl lub średnią HbF ≥20%
Ramy czasowe: Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Odsetek dzieci, które osiągnęły średnie stężenie hemoglobiny ≥9,0 g/dl lub średnie stężenie HbF ≥20% po 24 miesiącach stosowania badanego leku
Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania malarii klinicznej
Ramy czasowe: Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Kliniczną malarię definiuje się jako występowanie w wywiadzie gorączki lub zmierzonej temperatury pod pachą ≥37,5 stopnia plus gatunki Plasmodium w rozmazie krwi.
Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Kryzysy naczyniowo-okluzyjne
Ramy czasowe: Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku

Zdarzenia niepożądane związane z NZK zdefiniowane jako:

  • Zdarzenie bólowe
  • zapalenie palców
  • Zespół ostrej klatki piersiowej
Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Częstość występowania ciężkich zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Zgon, hospitalizacja >7 dni, zdarzenie zagrażające życiu
Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Występowanie toksyczności hematologicznej
Ramy czasowe: Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku

Toksyczność hematologiczna definiuje się jako:

  • Hemoglobina (Hb) <4,0 g/dl
  • Hb <6,0 g/dl ORAZ bezwzględna liczba retikulocytów (ARC) <100 x 10E9/l
  • Hb <7,0 g/dL I ŁUK <80 x 10E9/L
  • Płytki krwi <80 x 10E9/l
  • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) <1,0 x 10E9/l
Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Funkcja naczyń mózgowych
Ramy czasowe: Na początku leczenia w ramach badania, następnie 12 miesięcy i 24 miesiące po rozpoczęciu badania
Przezczaszkowa Dopplera prędkość naczyń krwionośnych w celu określenia funkcji naczyń mózgowych
Na początku leczenia w ramach badania, następnie 12 miesięcy i 24 miesiące po rozpoczęciu badania
Zmiana poziomu kreatyniny
Ramy czasowe: Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Zmiany poziomu kreatyniny jako miara funkcji nerek
Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Zmiana cystatyny C
Ramy czasowe: Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Zmiany poziomu cystatyny C jako miary funkcji nerek
Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Zmiana czynności śledziony
Ramy czasowe: Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Ilościowe mikrojądra [ciała Howell Jolly] mierzone metodą cytometrii przepływowej
Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Zmiana wysokości z-score dla wieku
Ramy czasowe: Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Zmiana wysokości z-score dla wieku
Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Zmiana wyniku z w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Zmiana wyniku z w stosunku do wieku
Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Zmiana w stosunku wagi do wzrostu z-score
Ramy czasowe: Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku
Zmiana w stosunku wagi do wzrostu z-score
Ponad 24-miesięczny okres przyjmowania badanego leku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Indiana University

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Makerere University
Doris Duke Charitable Foundation
Mulago Hospital, Uganda

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Chandy C John, M.D., Indiana University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
26 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
7 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
28 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 marca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 lutego 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 00456728

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Malaria

Badania kliniczne na Hydroksymocznik

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami