Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa barwnikowego zapalenia siatkówki związanego z chromosomem X (XLRP) - Retinitis Pigmentosa Regulator GTPazy (RPGR)

17 grudnia 2024 zaktualizowane przez: MeiraGTx UK II Ltd

Otwarta, wieloośrodkowa, faza I/II próba zwiększania dawki rekombinowanego wektora wirusa związanego z adenowirusami (AAV2-.RPGR) do terapii genowej dorosłych i dzieci z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X z powodu defektów regulatora GTPazy barwnikowego siatkówki (RPGR)

Faza I części badania polega na eskalacji dawki podsiatkówkowego podania wektora AAV2/5 w celu oceny bezpieczeństwa tego wektora u uczestników z XLRP spowodowanym mutacjami w RPGR.

Faza 2 badania to rozszerzenie kohorty o podsiatkówkowe podawanie wektora AAV2/5 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności tego wektora u uczestników z XLRP spowodowanym mutacjami w RPGR.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie fazy 1/2 polegające na zwiększaniu dawki i rozszerzaniu kohorty w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności podsiatkówkowego podawania wektora AAV2/5 uczestnikom z XLRP spowodowanym mutacjami w RPGR.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

49

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Są w wieku 5 lat lub starszych mężczyzn
  • Potwierdzenie barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X przez specjalistę od siatkówki (CI lub PI)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

• Brali udział w innym badaniu naukowym dotyczącym eksperymentalnej terapii medycznej chorób oczu w ciągu ostatnich 6 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza 1 (Część 1, Zwiększanie dawki)
Uczestnicy otrzymują jedną z trzech dawek AAV5-RPGR
Genetyczny: AAV5-RPGR
Pojedyncze podanie podsiatkówkowe AAV5-RPGR
Eksperymentalny: Faza 2 (Część 2; Rozszerzenie)
Uczestnicy otrzymują jedną z dwóch dawek AAV5-RPGR
Genetyczny: AAV5-RPGR
Pojedyncze podanie podsiatkówkowe AAV5-RPGR

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których osiągnięto pierwotny wynik zdefiniowany jako dowolne z poniższych zdarzeń mających miejsce w ciągu 9 tygodni po podaniu, co najmniej prawdopodobnie związanych z badanym produktem leczniczym terapii zaawansowanej (ATIMP), a nie samym zabiegiem chirurgicznym.
Ramy czasowe: 9 tygodni

Główny wynik definiuje się jako którekolwiek z poniższych zdarzeń występujących w ciągu 9 tygodni po podaniu, co najmniej prawdopodobnie związane z badanym produktem leczniczym terapii zaawansowanej (ATIMP), a nie samą operację:

  • Zmniejszenie ostrości wzroku o 15 lub więcej liter w badaniu Early Treatment Diabetic Retinopatia Study (ETDRS)
  • Ciężkie, niereagujące zapalenie
  • Infekcyjne zapalenie wnętrza gałki ocznej
  • Nowotwór oka
  • Stopień III lub wyższy, nieoczny, podejrzewana, nieoczekiwana poważna reakcja niepożądana (SUSAR)
9 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa funkcji wzroku oceniana na podstawie ostrości wzroku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 6
Zmiana od wartości początkowej do 26. tygodnia w zakresie najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) przy użyciu punktacji literowej w badaniu Early Treatment Diabetic Retinopatia Study (ETDRS). Kierunek poprawy w stosunku do wartości wyjściowych to wzrost liczby odczytywanych liter ETDRS w czasie.
Wartość wyjściowa i miesiąc 6
Poprawa funkcji siatkówki oceniana za pomocą perymetrii statycznej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 6

Liczba osób udzielających pomocy w danych punkt po punkcie w perymetrii statycznej w pełnym polu widzenia w czasie.

Osoba reagująca w pojedynczym punkcie czasowym definiuje się jako uczestnik z co najmniej 5 takimi samymi loci z poprawą o ≥7 dB w stosunku do wartości wyjściowych w określonym punkcie czasowym i jednym punkcie czasowym wcześniej.
Wartość wyjściowa i miesiąc 6
Jakość życia mierzona za pomocą kwestionariusza niskiej luminancji (LLQ) w dziedzinie emocjonalnego cierpienia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 6
Zmiana od wartości początkowej do 26. tygodnia w punktacji LLQ Emotional Distress Domain Score u dorosłych. LLQ stosuje skalę od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają mniejszą utratę wartości. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a ujemna oznacza pogorszenie.
Wartość wyjściowa i miesiąc 6
Jakość życia mierzona za pomocą kwestionariusza niskiej luminancji (LLQ) w dziedzinie ekstremalnego oświetlenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 6
Zmiana od wartości początkowej do 26. tygodnia w punktacji LLQ Extreme Lighting Domain Score u dorosłych. LLQ stosuje skalę od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają mniejszą utratę wartości. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a ujemna oznacza pogorszenie.
Wartość wyjściowa i miesiąc 6
Jakość życia mierzona za pomocą kwestionariusza niskiej luminancji (LLQ) Ogólny wynik w dziedzinie słabego oświetlenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 6
Zmiana od wartości początkowej do 26. tygodnia w punktacji LLQ General Dim Lighting Domain u dorosłych. LLQ stosuje skalę od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają mniejszą utratę wartości. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a ujemna oznacza pogorszenie.
Wartość wyjściowa i miesiąc 6
Jakość życia mierzona za pomocą kwestionariusza niskiej luminancji (LLQ) w dziedzinie mobilności
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 6
Zmiana od wartości początkowej do 26. tygodnia w punktacji LLQ Mobility Domain Score u dorosłych. LLQ stosuje skalę od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają mniejszą utratę wartości. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a ujemna oznacza pogorszenie.
Wartość wyjściowa i miesiąc 6
Jakość życia mierzona za pomocą kwestionariusza niskiej luminancji (LLQ) w dziedzinie widzenia peryferyjnego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 6
Zmiana od wartości początkowej do 26. tygodnia w punktacji LLQ Peripheral Vision Domain Score u dorosłych. LLQ stosuje skalę od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają mniejszą utratę wartości. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a ujemna oznacza pogorszenie.
Wartość wyjściowa i miesiąc 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Współpracownicy

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Śledczy

  • Główny śledczy: James Bainbridge, Prof, University College, London

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 listopada 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MGT009

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Badania kliniczne na AAV5-RPGR

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj