Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa barwnikowego zapalenia siatkówki związanego z chromosomem X (XLRP) - Retinitis Pigmentosa Regulator GTPazy (RPGR)

2 grudnia 2022 zaktualizowane przez: MeiraGTx UK II Ltd

Otwarta, wieloośrodkowa, faza I/II próba zwiększania dawki rekombinowanego wektora wirusa związanego z adenowirusami (AAV2-.RPGR) do terapii genowej dorosłych i dzieci z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X z powodu defektów regulatora GTPazy barwnikowego siatkówki (RPGR)

Faza I części badania polega na eskalacji dawki podsiatkówkowego podania wektora AAV2/5 w celu oceny bezpieczeństwa tego wektora u uczestników z XLRP spowodowanym mutacjami w RPGR.

Faza 2 badania to rozszerzenie kohorty o podsiatkówkowe podawanie wektora AAV2/5 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności tego wektora u uczestników z XLRP spowodowanym mutacjami w RPGR.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie fazy 1/2 polegające na zwiększaniu dawki i rozszerzaniu kohorty w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności podsiatkówkowego podawania wektora AAV2/5 uczestnikom z XLRP spowodowanym mutacjami w RPGR.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

49

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Są w wieku 5 lat lub starszych mężczyzn
  • Potwierdzenie barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X przez specjalistę od siatkówki (CI lub PI)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

• Brali udział w innym badaniu naukowym dotyczącym eksperymentalnej terapii medycznej chorób oczu w ciągu ostatnich 6 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza 1 (część 1, zwiększanie dawki)
Uczestnicy otrzymują jedną z trzech dawek AAV2/5-RPGR
Genetyczny: AAV2/5-RPGR
Pojedyncze, podsiatkówkowe podanie AAV2/5-RPGR
Eksperymentalny: Faza 2 (część 2; rozszerzenie)
Uczestnicy otrzymują jedną z dwóch dawek AAV2/5-RPGR
Genetyczny: AAV2/5-RPGR
Pojedyncze, podsiatkówkowe podanie AAV2/5-RPGR

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z podsiatkówkowym podaniem AAV2-RPGR
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Bezpieczeństwo definiuje się jako brak zdarzeń związanych z bezpieczeństwem produktu leczniczego terapii zaawansowanej (ATIMP).
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa funkcji wzrokowej
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Poprawa funkcji wzrokowych oceniana na podstawie badania okulistycznego
18 miesięcy
Poprawa funkcji siatkówki
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Poprawa funkcji siatkówki oceniana na podstawie oceny siatkówki
18 miesięcy
Poprawa jakości życia
Ramy czasowe: 18 miesięcy
•Jakość życia będzie mierzona za pomocą kwestionariusza QoL
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Współpracownicy

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Śledczy

  • Główny śledczy: James Bainbridge, Prof, University College, London

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 listopada 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

7 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MGT009

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Badania kliniczne na AAV2/5-RPGR

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj