Myfortic powlekany dojelitowo dla biorców przeszczepu wątroby

Wykazano, że kwas mykofenolowy (MPA) jest skutecznym środkiem immunosupresyjnym w przeszczepianiu narządów. Jednak jego skutki uboczne ze strony przewodu pokarmowego ograniczyły jego zastosowanie w transplantacji wątroby (OLT). Nowa postać MPA z powłoką dojelitową (Myfortic) została opracowana w celu rozwiązania problemu skutków ubocznych ze strony przewodu pokarmowego. Chociaż zdobyto znaczne doświadczenie z tą nową postacią w przeszczepach nerek (ref.), informacje dotyczące stosowania preparatu Myfortic u biorców OLT są ograniczone. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Myfortic u biorców OLT. Badanie obejmie ścisłą obserwację pacjentów pod kątem skutków ubocznych i potencjalnych działań niepożądanych leku. Będzie również monitorować stopień przestrzegania tego leku wśród pacjentów biorących udział w badaniu. Skuteczność leku będzie zależała od szybkości odrzucenia, ale także, co ważniejsze, od naszej zdolności do odstawienia kortykosteroidów i zminimalizowania inhibitorów kalcyneuryny (CNI).

W ramach badania zostanie przeprowadzonych kilka testów. Niektóre z nich to testy „Standardowe”, takie jak testy czynnościowe wątroby i pełna morfologia krwi (CBC). Jednak niektóre testy zostaną przeprowadzone specjalnie na potrzeby tego badania. Obejmują one kwestionariusz pacjenta do wypełnienia w różnych punktach czasowych oraz badania krwi mające na celu ocenę integralności układu odpornościowego.

Korzyści dla pacjentów są potrójne:

Pacjenci będą otrzymywać leki bezpłatnie przez cały czas trwania badania.

Udowodniona skuteczność MPA jako środka immunosupresyjnego może pozwolić na ograniczenie lub wyeliminowanie stosowania kortykosteroidów i/lub CNI, których długoterminowe i krótkoterminowe skutki uboczne są główną przyczyną zachorowalności u biorców OLT.

Unikanie skutków ubocznych ze strony przewodu pokarmowego MPA z powłoką nie dojelitową, która jest naszym standardowym lekiem w OLT.

Ryzyko dla pacjenta obejmuje potencjalne szkodliwe skutki uboczne MPA, mianowicie zahamowanie czynności szpiku kostnego, skutki uboczne ze strony przewodu pokarmowego (nudności, biegunka, ból brzucha) i infekcje.

Ogólną korzyścią płynącą z badania może być dodanie lepszego preparatu MPA do listy leków stosowanych w immunosupresji w OLT. Ponadto rutynowe stosowanie tego leku może zminimalizować długoterminowe działania niepożądane CNI i kortykosteroidów, poprawiając w ten sposób długoterminowe przeżycie i samopoczucie pacjentów.