Myfortic con rivestimento enterico per destinatari di trapianto di fegato

L'acido micofenolico (MPA) ha dimostrato di essere un efficace soppressore immunitario nel trapianto di organi. I suoi effetti collaterali gastrointestinali, tuttavia, ne hanno limitato l'uso nel trapianto di fegato (OLT). È stata sviluppata una nuova forma di MPA con rivestimento enterico (Myfortic) per affrontare il problema degli effetti collaterali gastrointestinali. Sebbene sia stata acquisita una notevole esperienza con questa nuova formulazione nei trapianti di rene (rif), le informazioni riguardanti l'uso di Myfortic nei pazienti con OLT sono limitate. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di Myfortic nei destinatari di OLT. Lo studio includerà un attento follow-up dei pazienti per quanto riguarda gli effetti collaterali e i potenziali effetti avversi del farmaco. Monitorerà anche il tasso di conformità con questo farmaco tra i pazienti nello studio. L'efficacia del farmaco sarà determinata dal tasso di rigetto ma anche e soprattutto dalla nostra capacità di sospendere i corticosteroidi e ridurre al minimo gli inibitori della calcineurina (CNI).

Diversi test saranno condotti come parte dello studio. Alcuni di questi sono test "Standard of Care" come test di funzionalità epatica e conta completa delle cellule del sangue (CBC). Alcuni test, tuttavia, verranno eseguiti appositamente per questo studio. Questi includono un questionario per il paziente da compilare in vari momenti e esami del sangue progettati per valutare l'integrità del sistema immunitario.

Il vantaggio per i pazienti è triplice:

I pazienti riceveranno il farmaco gratuitamente per tutta la durata dello studio.

La comprovata efficacia dell'MPA come immunosoppressore può consentire di ridurre o eliminare l'uso di corticosteroidi e/o CNI i cui effetti collaterali a lungo ea breve termine sono le principali cause di morbilità nei riceventi di OLT.

Evitare gli effetti collaterali gastrointestinali dell'MPA con rivestimento non enterico, che è il nostro farmaco standard nell'OLT.

I rischi per il paziente includono i potenziali effetti collaterali deleteri dell'MPA, vale a dire la depressione del midollo osseo, gli effetti collaterali gastrointestinali (nausea, diarrea, dolore addominale) e le infezioni.

I vantaggi generali dello studio potrebbero essere l'aggiunta di una migliore formulazione di MPA all'elenco dei farmaci utilizzati per l'immunosoppressione nell'OLT. Inoltre, l'uso di routine di questo farmaco può ridurre al minimo gli effetti avversi a lungo termine di CNI e corticosteroidi, migliorando così la sopravvivenza e il benessere del paziente a lungo termine.