Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Everolimus (RAD001) dla dzieci z opornymi na chemioterapię postępującymi lub nawracającymi glejakami o niskim stopniu złośliwości

17 lipca 2018 zaktualizowane przez: Karen D. Wright MD, Dana-Farber Cancer Institute

Badanie fazy II ewerolimusu (RAD001) u dzieci z chemioterapią i/lub opornymi na promieniowanie postępującymi lub nawracającymi glejakami o niskim stopniu złośliwości

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy badany lek RAD001 może zmniejszać lub spowalniać wzrost glejaków o niskim stopniu złośliwości. Dodatkowo zbadane zostanie bezpieczeństwo RAD001. RAD001 jest lekiem, który może działać bezpośrednio na komórki nowotworowe poprzez hamowanie wzrostu i proliferacji komórek nowotworowych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE:

Podstawowy

  • Określenie odpowiedzi na ewerolimus dzieci z opornymi na chemioterapię lub postępującymi glejakami o niskim stopniu złośliwości. Wtórny
  • Ocena farmakogenetycznego polimorfizmu alleli 3A4 i 3A5 cytochromu P450 oraz P-glikoproteiny/MDR pod kątem ich wpływu na metabolizm ewerolimusu w tej populacji pacjentów.
  • Ocena roli genotypów apolipoproteiny E jako predyktorów rozwoju hiperlipidemii podczas terapii ewerolimusem.
  • Ocena wstępnej korelacji odpowiedzi ze zmianami parametrów farmakodynamicznych, w tym aktywności kinazy p70s6 w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej.
  • Opisanie toksyczności ewerolimusu podawanego tej populacji pacjentów.
  • Charakterystyka profilu farmakokinetycznego ewerolimusu podawanego tej populacji pacjentów.

PROJEKT STATYSTYCZNY:

W tym badaniu wykorzystano jednoetapowy projekt do oceny odpowiedzi na ewerolimus. Jeśli u 20 pacjentów nadających się do oceny zaobserwowano co najmniej 3 pacjentów z odpowiedzią na leczenie, ewerolimus zostanie uznany za obiecujący. Jeśli prawdziwy wskaźnik odpowiedzi wynosi 5% (hipoteza zerowa), szansa na stwierdzenie, że leczenie jest aktywne, wynosi 0,08 (błąd typu I). Jeśli prawdziwy wskaźnik odpowiedzi wynosi 25% (hipoteza alternatywna), szansa na stwierdzenie, że leczenie jest aktywne, wynosi 0,91 (moc).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21231
        • John Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10174
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą mieć histologiczną weryfikację jednej z kwalifikujących się diagnoz wymienionych tutaj: Warianty gwiaździaka; włóknisty, protoplazmatyczny, mieszany: gwiaździak pilocytarny; w tym warianty pilomyxoid: Pleomorficzny żółtakogwiaździak: niemowlęcy gwiaździak desmoplastyczny: zwojak glejowy: guzy skąpodrzewiane: glejak mieszany.
  • Pacjenci musieli otrzymać co najmniej jedną terapię ukierunkowaną na raka, a pacjenci z alergią na karboplatynę musieli wykazywać postępującą chorobę po zaprzestaniu leczenia.
  • Musi mieć co najmniej jedno mierzalne miejsce choroby, które nie było wcześniej napromieniowane. Jeśli pacjent był wcześniej napromieniany na zmiany znacznikowe, muszą istnieć dowody na progresję od czasu radioterapii.
  • Pacjenci muszą mieć od 3 do 21 lat
  • Stan sprawności Karnofsky'ego 50% lub wyższy dla pacjentów w wieku poniżej 10 lat lub Wynik Lansky'ego 50% lub wyższy dla pacjentów w wieku 10 lat i starszych.
  • Przed przystąpieniem do badania uczestnicy muszą wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych całej wcześniejszej chemioterapii lub radioterapii. Zapoznaj się z protokołem, aby zapoznać się z określonymi ograniczeniami czasowymi z wcześniejszym zakończeniem terapii.
  • Odpowiednia czynność szpiku kostnego zgodna z protokołem
  • Odpowiednia czynność nerek zgodna z protokołem
  • Odpowiednia czynność wątroby zgodna z protokołem
  • Pacjenci muszą mieć stężenie cholesterolu LDL na czczo w normie zgodnie z wytycznymi instytucji
  • Pacjenci przyjmujący leki obniżające poziom cholesterolu muszą przyjmować jeden lek i stałą dawkę przez co najmniej 4 tygodnie
  • Cholesterol w surowicy na czczo zgodnie z protokołem
  • Pacjenci nie mogą przyjmować leków przeciwdrgawkowych indukujących enzymy
  • Pacjenci mogą obecnie nie otrzymywać silnych inhibitorów CYP3A4

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność NF1 w badaniu klinicznym lub testach genetycznych
  • Pacjenci, którzy przeszli poważną operację lub poważny uraz urazowy w ciągu 2 tygodni od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku, pacjenci, którzy nie ustąpili po skutkach ubocznych jakiejkolwiek poważnej operacji lub pacjenci, którzy mogą wymagać poważnej operacji w trakcie badania
  • Pacjenci otrzymujący przewlekłe, ogólnoustrojowe leczenie kortykosteroidami lub innym lekiem immunosupresyjnym. Dozwolone jest stosowanie miejscowe lub wziewne
  • Dowody na nerwiakowłókniaka splotowatego, złośliwego guza osłonek nerwów obwodowych lub innego nowotworu wymagającego leczenia chemioterapią lub radioterapią
  • Niekontrolowane przerzuty do mózgu lub opon mózgowo-rdzeniowych z nerwiakowłókniaków splotowatych, złośliwych guzów osłonek nerwów obwodowych lub innych nowotworów (innych niż warianty gwiaździaka; włóknisty, protoplazmatyczny, mieszany: gwiaździak pilocytarny; w tym warianty pilomyxoidalne: żółtakogwiaździak pleomorficzny: dziecięcy gwiaździak desmoplastyczny: zwojak: guzy skąpodrzewne: mieszane glejaka), w tym pacjentów, którzy nadal wymagają glikokortykosteroidów w celu opanowania objawów związanych z przerzutami do mózgu lub opon mózgowo-rdzeniowych.
  • Inne nowotwory złośliwe w ciągu ostatnich trzech lat, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka szyjki macicy lub raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry
  • Pacjenci, u których występują jakiekolwiek poważne i/lub niekontrolowane schorzenia lub inne schorzenia, które mogą mieć wpływ na ich udział w badaniu (przykłady w protokole)
  • Znana historia seropozytywności HIV
  • Upośledzenie funkcji przewodu pokarmowego lub choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco zmienić wchłanianie RAD001
  • Aktywna skaza krwotoczna lub doustne leki przeciwwitaminowe (z wyjątkiem małych dawek kumaryny)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Wcześniejsze leczenie inhibitorem mTOR
  • Znana nadwrażliwość na RAD001 lub inne rapamycyny lub na jego substancje pomocnicze
  • Aparat ortodontyczny lub proteza, która przeszkadza w obrazowaniu guza
  • Pacjenci z pozytywną historią wirusowego zapalenia wątroby typu B lub wirusowego zapalenia wątroby typu C
  • Pacjenci nie powinni otrzymywać immunizacji żywymi atenuowanymi szczepionkami w ciągu jednego tygodnia przed rozpoczęciem badania lub w okresie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ewerolimus
Pacjenci otrzymywali ewerolimus doustnie w dawce 5,0 mg/m2 pc./dobę przez 28-dniowy kurs leczenia, łącznie do 12 kursów (48 tygodni), jeśli pacjent miał stabilną chorobę, z wyjątkiem sytuacji, gdy toksyczność była nie do zaakceptowania. Dozwolone były dwa zmniejszenia dawki (3,0 ± 5,0 mg/m2 pc./dobę i 2,0 mg/m2 pc./dobę).
Lek: ewerolimus
Inne nazwy:
  • RAD001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna odpowiedź
Ramy czasowe: Oceny choroby (MRI mózgu, w tym analiza wolumetryczna) przeprowadzano na początku badania, pod koniec 1. kursu, co 3 kursy w trakcie leczenia do 12 kursów oraz przy wczesnym przerwaniu leczenia.
Ogólna odpowiedź jest klasyfikowana jako całkowita odpowiedź (CR), częściowa odpowiedź (PR), stabilizacja choroby (SD) lub progresja choroby (PD) podczas leczenia. Opis: Ogólna odpowiedź jest klasyfikowana jako całkowita odpowiedź (CR), częściowa odpowiedź (PR), choroba stabilna (SD) lub choroba postępująca (PD) podczas leczenia. Odpowiedź na zmiany docelowe (do 5) opiera się na 3 wymiarach z zastosowaną objętością modelu eliptycznego: 0,5L*W*T; (L) zasięg guza w płaszczyźnie prostopadłej do wybranej płaszczyzny; (W) najdłuższy pomiar szerokości guza; (T) pomiar poprzeczny prostopadły do ​​szerokości. CR to zniknięcie wszystkich zmian docelowych i niedocelowych oraz brak nowych zmian. PR to >/= 65% spadek sumy produktów (referencyjna linia bazowa). Wzrost PD o 40% lub więcej w dowolnej docelowej zmianie (najmniejszy produkt referencyjny zaobserwowany podczas terapii). SD nie jest żadnym z powyższych. Klasyfikacja PR i SD, o ile nie występują nowe zmiany i jednoznaczna progresja zmian innych niż docelowe, inne PD.
Oceny choroby (MRI mózgu, w tym analiza wolumetryczna) przeprowadzano na początku badania, pod koniec 1. kursu, co 3 kursy w trakcie leczenia do 12 kursów oraz przy wczesnym przerwaniu leczenia.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dana-Farber Cancer Institute

Współpracownicy

Novartis
Pediatric Oncology Experimental Therapeutics Investigators' Consortium

Śledczy

  • Główny śledczy: Karen Wright, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 października 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 października 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 października 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lipca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 09-001 (SIUH IRB)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Glejak

  • Novartis Pharmaceuticals
    Zakończony
    Badanie II fazy z udziałem dzieci z dabrafenibem w skojarzeniu z trametynibem u pacjentów z HGG i LGG
    Glejaka wielopostaciowego | Gwiaździak | Gwiaździak anaplastyczny | Ganglioglioma anaplastyczna | Anaplastyczny pleomorficzny Xanthoastrocytoma | Ganglioglioma | Pleomorficzny Xanthoastrocytoma | Rozlany gwiaździak | Skąpodrzewiak anaplastyczny | Gwiaździak pilocytarny | Gangliocytoma | Neurocytoma centralna | Skąpodrzewiak... i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Włochy, Japonia, Niemcy, Hiszpania, Francja, Kanada, Australia, Brazylia, Izrael, Federacja Rosyjska, Argentyna, Zjednoczone Królestwo, Finlandia, Belgia, Dania, Czechy, Szwecja, Szwajcaria, Holandia
  • Novartis Pharmaceuticals
    Rekrutacyjny
    Pediatryczna długoterminowa obserwacja i badanie typu rollover
    Glejaka wielopostaciowego | Gwiaździak | Gwiaździak anaplastyczny | Nerwiakowłókniakowatość typu 1 | Ganglioglioma anaplastyczna | Anaplastyczny pleomorficzny Xanthoastrocytoma | Ganglioglioma | Pleomorficzny Xanthoastrocytoma | Rozlany gwiaździak | Skąpodrzewiak anaplastyczny | Gwiaździak pilocytarny | Gangliocytoma i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Belgia, Hiszpania, Dania, Niemcy, Czechy, Włochy, Australia, Federacja Rosyjska, Francja, Holandia, Japonia, Kanada, Finlandia, Szwecja, Zjednoczone Królestwo, Argentyna, Izrael, Brazylia

Badania kliniczne na ewerolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj