Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność meksyletyny w leczeniu osób z niedystroficzną miotonią

19 sierpnia 2013 zaktualizowane przez: Richard Barohn, MD

Faza II badania terapeutycznego meksyletyny w niedystroficznej miotonii

Niedystroficzne miotonie (NDM) to zaburzenia nerwowo-mięśniowe spowodowane nieprawidłowościami genetycznymi niektórych białek błonowych komórek mięśniowych. Białka wpływają na skurcz mięśni. Osoby z NDM doświadczają ograniczonego rozluźnienia mięśni, co z kolei może powodować ból, osłabienie, brak koordynacji oraz upośledzoną aktywność i funkcje fizyczne. Ponieważ NDM występuje bardzo rzadko, brakuje informacji na temat najlepszego sposobu leczenia osób z tymi zaburzeniami i nie ma terapii zatwierdzonych przez FDA. Celem niniejszego badania jest określenie skuteczności leku meksyletyna w leczeniu osób z NDM.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

NDM to zaburzenia nerwowo-mięśniowe spowodowane mutacjami w kanałach jonowych mięśni szkieletowych, zwykle zależnych od napięcia kanałów sodowych i chlorkowych. Źle funkcjonujące kanały skutkują upośledzoną relaksacją mięśni po skurczu, co jest również nazywane miotonią. Meksyletyna jest lekiem przeciwarytmicznym, który ma duże powinowactwo do mięśniowych kanałów sodowych i może korygować opóźnioną inaktywację kanałów sodowych. W opisach przypadków i badaniach klinicznych z pojedynczą ślepą próbą wykazano, że meksyletyna zmniejsza objawy miotonii. Obecnie nie ma standardowej strategii leczenia osób z NDM i potrzebne są skuteczne opcje leczenia. To badanie określi skuteczność meksyletyny w leczeniu osób z NDM.

Udział w tym badaniu będzie trwał 9 tygodni i obejmie dwa oddzielne 4-tygodniowe okresy leczenia, z 1-tygodniowym okresem wymywania między nimi. Podczas pierwszego okresu leczenia uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania meksyletyny lub placebo, z których oba będą przyjmowane trzy razy dziennie. Następnie nastąpi 1 tydzień bez leczenia. Podczas drugiego okresu leczenia uczestnicy otrzymają takie leczenie, jakiego nie otrzymali na początku i będą przestrzegać tego samego schematu dawkowania.

Uczestnicy wezmą udział w pięciu wizytach studyjnych, które odbędą się podczas badań przesiewowych oraz w tygodniach 0, 4, 5 i 9. Badania przesiewowe będą obejmować pobieranie krwi i moczu, elektrokardiografię (EKG) oraz wywiad lekarski. Pozostałe wizyty będą obejmować badanie fizykalne, test chwytu, testy wysiłkowe, testy przewodnictwa nerwowego, pobieranie krwi, kwestionariusze i elektromiografię (EMG). EKG zostanie powtórzone w 4, 5 i 9 tygodniu. W trakcie badania uczestnicy będą dzwonić codziennie, aby zgłaszać swoje objawy. Nie będzie wizyt kontrolnych.

Finansowane przez FDAOPD RO1 0003454.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

59

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Center
  • Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester School of Medicine & Dentistry
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • University of Milan
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology and National Hospital for Neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Objawy kliniczne lub podmiotowe sugerujące zaburzenia miotoniczne
  • Obecność potencjałów miotonicznych w elektromiografii (EMG)
  • Uczestnik niedystroficznego badania historii naturalnej (RDCRN 5303) lub nowy pacjent z potwierdzoną miotonią niedystroficzną

Kryteria wyłączenia:

  • Inny stan neurologiczny, który może mieć wpływ na ocenę pomiarów w badaniu
  • Genetyczne potwierdzenie DM1 (ponad 50 powtórzeń CTG) lub DM2
  • Istniejące wady przewodzenia w sercu, potwierdzone w EKG, w tym między innymi następujące stany: złośliwa arytmia lub zaburzenia przewodzenia w sercu (np. blok przedsionkowo-komorowy drugiego stopnia, blok przedsionkowo-komorowy trzeciego stopnia lub wydłużony odstęp QT)
  • Istniejący stały rozrusznik serca
  • Aktualne stosowanie któregokolwiek z następujących leków przeciwarytmicznych w zaburzeniach serca: octan flekainidu, enkainid, dizopiramid, prokainamid, chinidyna, propafenon lub meksyletyna
  • Stosowanie leków na miotonię, takich jak fenytoina i octan flekainidu, w ciągu 5 dni od rozpoczęcia badania; karbamazepina i meksyletyna w ciągu 3 dni od włączenia do badania; lub propafenon, prokainamid, dyzopiramid, chinidyna i enkainid w ciągu 2 dni od włączenia do badania
  • Stosowanie leków wywołujących miotonię, które mogą obejmować pochodne kwasu fibratowego, inhibitory reduktazy hydroksymetyloglutarylo-CoA, chlorochinę i kolchicyny
  • Choroba nerek lub wątroby
  • Niewydolność serca
  • Zaburzenie napadowe
  • Ciąża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: 1
Uczestnicy będą otrzymywać meksyletynę przez 4 tygodnie, następnie brak interwencji przez 1 tydzień, a na końcu placebo przez 4 tygodnie.
Lek: Meksyletyna
200 mg trzy razy dziennie; w formie pigułki
Lek: Placebo
Placebo trzy razy dziennie; w formie pigułki
EKSPERYMENTALNY: 2
Uczestnicy będą otrzymywać placebo przez 4 tygodnie, następnie brak interwencji przez 1 tydzień, a na końcu meksyletynę przez 4 tygodnie.
Lek: Meksyletyna
200 mg trzy razy dziennie; w formie pigułki
Lek: Placebo
Placebo trzy razy dziennie; w formie pigułki

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Sztywność zgłaszana przez pacjentów w IVR
Ramy czasowe: Tygodnie 3-4 każdego okresu
Sztywność mierzona w skali od 1 do 9, gdzie 1 oznacza minimalną, a 9 najgorszą, jakiej kiedykolwiek doświadczyłem. 0=brak zgłaszanych objawów. Do analizy obliczono średnie nasilenie sztywności dla każdego uczestnika na podstawie codziennych rozmów telefonicznych wykonanych w tygodniach 3-4 każdego okresu.
Tygodnie 3-4 każdego okresu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ból zgłaszany przez pacjenta na IVR
Ramy czasowe: Tygodnie 3-4 każdego okresu
Ból mierzony w skali od 1 do 9, gdzie 1 oznacza minimalny, a 9 najgorszy, jakiego kiedykolwiek doświadczyłem. 0=brak zgłaszanych objawów. Do analizy średnie nasilenie bólu dla każdego uczestnika obliczono na podstawie codziennych rozmów telefonicznych wykonanych w tygodniach 3-4 każdego okresu.
Tygodnie 3-4 każdego okresu
Słabość zgłaszana przez pacjenta w IVR
Ramy czasowe: Tygodnie 3-4 każdego okresu
Słabość mierzona w skali 1-9, gdzie 1 oznacza minimalną, a 9 najgorszą, jakiej kiedykolwiek doświadczyłem. 0=brak zgłaszanych objawów. Do analizy obliczono średnie nasilenie słabości dla każdego uczestnika na podstawie codziennych rozmów telefonicznych wykonanych w tygodniach 3-4 każdego okresu.
Tygodnie 3-4 każdego okresu
Zmęczenie zgłaszane przez pacjenta na IVR
Ramy czasowe: Tygodnie 3-4 każdego okresu
Zmęczenie mierzone w skali od 1 do 9, gdzie 1 oznacza minimalne, a 9 najgorsze, jakiego kiedykolwiek doświadczyłem. 0=brak zgłaszanych objawów. Do analizy obliczono średnie nasilenie zmęczenia dla każdego uczestnika na podstawie codziennych rozmów telefonicznych wykonanych w 3-4 tygodniach każdego okresu.
Tygodnie 3-4 każdego okresu
Ilościowa miara miotonii uścisku dłoni (sekundy)
Ramy czasowe: Koniec okresu 1 (tydzień 4) i okresu 2 (tydzień 9)
Zarejestrowano maksymalne dobrowolne skurcze po wymuszonym chwycie prawą ręką i określono czas rozluźnienia od 90% do 5% średniej maksymalnej siły za pomocą oprogramowania do automatycznej analizy.
Koniec okresu 1 (tydzień 4) i okresu 2 (tydzień 9)
Złożone motoryczne potencjały czynnościowe po krótkim teście wysiłkowym
Ramy czasowe: Koniec okresu 1 (tydzień 4) i okresu 2 (tydzień 9)
Maksymalny złożony potencjał czynnościowy mięśni po wysiłku (CMAP) po krótkich okresach ćwiczeń jako procent pomiaru podstawowego.
Koniec okresu 1 (tydzień 4) i okresu 2 (tydzień 9)
Stopniowana miotonia za pomocą elektromiografii igłowej - prawy odwodziciel Digiti Minimi
Ramy czasowe: Koniec okresu 1 (tydzień 4) i okresu 2 (tydzień 9)
Zmierzono ilość miotonii obecnej na badaniu igły, przypisując liczbę 1-3, gdzie 1 to minimalna ilość miotonii na ukłuciu igły, a 3 to maksymalna ilość miotonii obecna na ukłuciu igły.
Koniec okresu 1 (tydzień 4) i okresu 2 (tydzień 9)
Kliniczna ocena miotonii uścisku dłoni (sekundy)
Ramy czasowe: Koniec okresu 1 (tydzień 4) i koniec okresu 2 (tydzień 9)
Czas otwarcia pięści po wymuszonym chwycie mierzony na stoperze.
Koniec okresu 1 (tydzień 4) i koniec okresu 2 (tydzień 9)
Kliniczna ocena miotonii przy zamknięciu oka (sekundy)
Ramy czasowe: Koniec okresu 1 (tydzień 4) i koniec okresu 2 (tydzień 9)
Czas otwarcia oczu po wymuszonym zamknięciu oczu mierzony stoperem.
Koniec okresu 1 (tydzień 4) i koniec okresu 2 (tydzień 9)
Stopniowana miotonia za pomocą elektromiografii igłowej - prawy mięsień piszczelowy przedni
Ramy czasowe: Koniec okresu 1 (tydzień 4) i okresu 2 (tydzień 9)
Zmierzono ilość miotonii obecnej na badaniu igły, przypisując liczbę 1-3, gdzie 1 to minimalna ilość miotonii na ukłuciu igły, a 3 to maksymalna ilość miotonii obecna na ukłuciu igły.
Koniec okresu 1 (tydzień 4) i okresu 2 (tydzień 9)
Złożone motoryczne potencjały czynnościowe po długim teście wysiłkowym
Ramy czasowe: Koniec okresu 1 (tydzień 4) i okresu 2 (tydzień 9)
Złożony potencjał czynnościowy mięśni (CMAP) po długich okresach ćwiczeń jako procent wartości wyjściowej.
Koniec okresu 1 (tydzień 4) i okresu 2 (tydzień 9)
Zindywidualizowana Nerwowo-Mięśniowa Skala Jakości Życia - Wynik Podsumowania
Ramy czasowe: Koniec okresu 1 (tydzień 4) i okresu 2 (tydzień 9)
Skala jakości życia pacjentów z zaburzeniami nerwowo-mięśniowymi. Wynik podsumowujący INQoL jest średnią ważoną składającą się z 5 subdomen (aktywność, relacje społeczne, niezależność, emocje i obraz ciała), które dokumentują wpływ choroby na jakość życia pacjentów. Wyniki wahają się od 0 do 100 i można je interpretować jako procent maksymalnego szkodliwego wpływu na jakość życia. Wyższy wynik wskazuje na bardziej szkodliwy wpływ.
Koniec okresu 1 (tydzień 4) i okresu 2 (tydzień 9)
Short Form 36 - Fizyczny wynik złożony
Ramy czasowe: Uczestnicy, którzy doświadczyli osłabienia po meksyletynie w okresie 1 lub okresie 2.
SF-36 jest standardowym instrumentem jakości życia. Fizyczny złożony wynik reprezentuje fizyczne obciążenie jakości życia i jest podsumowaniem pytań związanych z fizycznym wpływem choroby lub stanu (funkcja fizyczna, rola fizyczna, ból ciała i ogólny stan zdrowia). Wynik jest nomralizowany do populacji i mieści się w przedziale od 0 do 100, przy normalnej wartości w USA wynoszącej 50. Niższy wynik oznacza większy wpływ na jakość życia.
Uczestnicy, którzy doświadczyli osłabienia po meksyletynie w okresie 1 lub okresie 2.
Krótki formularz 36 — Złożony wynik umysłowy
Ramy czasowe: Koniec okresu 1 (tydzień 4) i okresu 2 (tydzień 9)
SF-36 jest standardowym instrumentem jakości życia. Psychiczny złożony wynik reprezentuje psychiczne obciążenie jakości życia i jest podsumowaniem pytań związanych z psychicznym wpływem choroby lub stanu (funkcje psychiczne, rola emocjonalna, witalność i zdrowie psychiczne). Wynik jest nomralizowany do populacji i mieści się w przedziale od 0 do 100, przy normalnej wartości w USA wynoszącej 50. Niższy wynik oznacza większy wpływ na jakość życia.
Koniec okresu 1 (tydzień 4) i okresu 2 (tydzień 9)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Richard Barohn, MD

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2008

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 marca 2011

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 marca 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 stycznia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2009

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

29 stycznia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

23 sierpnia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2013

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 11050 (Inny identyfikator: Ethical committe of the Kanton Lucerne, Switzerland)
  • FDA OPD RO1FD003454

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Miotonia niedystroficzna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mozambique

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj