Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Meksiletiinin tehokkuus ei-dystrofisesta myotoniasta kärsivien ihmisten hoidossa

maanantai 19. elokuuta 2013 päivittänyt: Richard Barohn, MD

Vaiheen II terapeuttinen koe meksiletiinistä ei-dystrofisessa myotoniassa

Ei-dystrofiset myotoniat (NDM) ovat hermo-lihassairauksia, jotka johtuvat tiettyjen lihassolukalvon proteiinien geneettisistä poikkeavuuksista. Proteiinit vaikuttavat lihasten supistumiseen. NDM-potilaat kokevat rajoitettua lihasten rentoutumista, mikä voi sitten aiheuttaa kipua, heikkoutta, koordinaatiohäiriötä ja heikentynyttä fyysistä aktiivisuutta ja toimintaa. Koska NDM on hyvin harvinainen, tietoa parhaasta tavasta hoitaa sairauksia sairastavia ihmisiä ei ole, eikä FDA:n hyväksymiä hoitoja ole. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää meksiletiinin tehokkuus NDM-potilaiden hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

NDM ovat neuromuskulaarisia häiriöitä, jotka johtuvat luurankolihasten ionikanavien mutaatioista, yleensä jänniteriippuvaisista natrium- ja kloridikanavista. Huonosti toimivat kanavat johtavat lihasten rentoutumisen heikkenemiseen supistumisen jälkeen, jota kutsutaan myös myotoniaksi. Meksiletiini on rytmihäiriölääke, jolla on korkea affiniteetti lihasten natriumkanaviin ja jolla voi olla kyky korjata natriumkanavien viivästynyttä inaktivaatiota. Tapausraporteissa ja yksisokkoisissa kliinisissä tutkimuksissa meksiletiinin osoitettiin vähentävän myotonian oireita. Tällä hetkellä ei ole olemassa standardia NDM-potilaiden hoitoon, ja tarvitaan tehokkaita hoitovaihtoehtoja. Tämä tutkimus määrittää meksiletiinin tehokkuuden NDM-potilaiden hoidossa.

Osallistuminen tähän tutkimukseen kestää 9 viikkoa ja sisältää kaksi erillistä 4 viikon hoitojaksoa, joiden välillä on 1 viikon pesujakso. Ensimmäisen hoitojakson aikana osallistujat jaetaan satunnaisesti saamaan joko meksiletiiniä tai lumelääkettä, jotka molemmat otetaan kolme kertaa päivässä. Tätä seuraa 1 viikko ilman hoitoa. Toisen hoitojakson aikana osallistujat saavat sen hoidon, jota he eivät saaneet alun perin, ja noudattavat samaa annostusaikataulua.

Osallistujat osallistuvat viidelle opintokäynnille, jotka tapahtuvat seulonnassa ja viikoilla 0, 4, 5 ja 9. Seulonta sisältää veri- ja virtsanäytteenoton, EKG:n ja sairaushistorian. Loput käynnit sisältävät fyysisen tutkimuksen, pitotestin, rasitustestit, hermojohtavuustestit, verinäytteiden, kyselylomakkeiden ja elektromyografian (EMG). EKG toistetaan viikoilla 4, 5 ja 9. Koko tutkimuksen ajan osallistujat soittavat päivittäin ilmoittaakseen oireistaan. Seurantakäyntejä ei tehdä.

Rahoittaja FDAOPD RO1 0003454.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

59

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milan, Italia
        • University of Milan
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology and National Hospital for Neurology
  • Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester School of Medicine & Dentistry
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kliiniset oireet tai merkit, jotka viittaavat myotonisiin häiriöihin
  • Myotonisten potentiaalien esiintyminen elektromyografiassa (EMG)
  • Osallistuja ei-dystrofiseen luonnonhistorialliseen tutkimukseen (RDCRN 5303) tai uusi potilas, jolla on vahvistettu ei-dystrofinen myotonia

Poissulkemiskriteerit:

  • Muu neurologinen tila, joka saattaa vaikuttaa tutkimusmittausten arviointiin
  • DM1:n (yli 50 CTG-toistoa) tai DM2:n geneettinen vahvistus
  • Olemassa olevat sydämen johtumishäiriöt, jotka on osoitettu EKG:llä, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, seuraavat tilat: pahanlaatuinen rytmihäiriö tai sydämen johtumishäiriöt (esim. toisen asteen AV-katkos, kolmannen asteen AV-katkos tai pidentynyt QT-aika)
  • Olemassa oleva pysyvä sydämentahdistin
  • Minkä tahansa seuraavista rytmihäiriölääkkeistä tämänhetkinen käyttö sydänsairauksiin: flekainidiasetaatti, enkainidi, disopyramidi, prokaiiniamidi, kinidiini, propafenoni tai meksiletiini
  • Myotonialääkkeiden, kuten fenytoiinin ja flekainidiasetaatin, käyttö 5 päivän sisällä tutkimukseen osallistumisesta; karbamatsepiini ja meksiletiini 3 päivän sisällä tutkimukseen saapumisesta; tai propafenoni, prokaiiniamidi, disopyramidi, kinidiini ja enkainidi 2 päivän sisällä tutkimukseen saapumisesta
  • Myotoniaa aiheuttavien lääkkeiden käyttö, mukaan lukien fibraattihappojohdannaiset, hydroksimetyyliglutaryyli-CoA-reduktaasin estäjät, klorokiini ja kolkisiinit
  • Munuais- tai maksasairaus
  • Sydämen vajaatoiminta
  • Kouristuksellinen sairaus
  • Raskaana oleva tai imettävä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: KAKSINKERTAINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: 1
Osallistujat saavat meksiletiiniä 4 viikon ajan, sitten ilman interventiota 1 viikon ajan ja lopuksi lumelääkettä 4 viikon ajan.
Lääke: Meksiletiini
200 mg kolme kertaa päivässä; pillerin muodossa
Lääke: Plasebo
Lumelääke kolme kertaa päivässä; pillerin muodossa
KOKEELLISTA: 2
Osallistujat saavat lumelääkettä 4 viikon ajan, sitten ilman interventiota 1 viikon ajan ja lopuksi meksiletiiniä 4 viikon ajan.
Lääke: Meksiletiini
200 mg kolme kertaa päivässä; pillerin muodossa
Lääke: Plasebo
Lumelääke kolme kertaa päivässä; pillerin muodossa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaan ilmoittama jäykkyys IVR:ssä
Aikaikkuna: Jokaisen jakson viikot 3-4
Jäykkyys mitattuna asteikolla 1-9, 1 on minimaalinen, 9 pahin koskaan koettu. 0 = ei raportoitu oireita. Analysointia varten kunkin osallistujan keskimääräinen jäykkyyden vakavuus laskettiin kunkin jakson viikkojen 3-4 päivittäisistä puheluista.
Jokaisen jakson viikot 3-4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilas ilmoitti kivusta IVR:ssä
Aikaikkuna: Jokaisen jakson viikot 3-4
Kipu mitattuna asteikolla 1-9, 1 on minimaalinen, 9 pahin koskaan koettu. 0 = ei raportoitu oireita. Analyysia varten kunkin osallistujan kivun keskimääräinen vaikeusaste laskettiin päivittäisistä puheluista kunkin jakson viikkoina 3-4.
Jokaisen jakson viikot 3-4
Potilas ilmoitti heikkoudesta IVR:ssä
Aikaikkuna: Jokaisen jakson viikot 3-4
Heikkous mitataan asteikolla 1-9, 1 on minimaalinen, 9 pahin koskaan koettu. 0 = ei raportoitu oireita. Analyysia varten kunkin osallistujan heikkouden keskimääräinen vakavuus laskettiin kunkin jakson viikkojen 3-4 päivittäisistä puheluista.
Jokaisen jakson viikot 3-4
Potilas ilmoitti väsymyksestä IVR:ssä
Aikaikkuna: Jokaisen jakson viikot 3-4
Väsymys mitataan asteikolla 1-9, 1 on minimaalinen, 9 pahin koskaan koettu. 0 = ei raportoitu oireita. Analyysia varten kunkin osallistujan väsymyksen keskimääräinen vaikeusaste laskettiin päivittäisistä puheluista kunkin jakson viikkoina 3-4.
Jokaisen jakson viikot 3-4
Käden otteen myotonian määrällinen mitta (sekuntia)
Aikaikkuna: Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakso 2 (viikko 9)
Pakotetun oikean käden otteen jälkeiset vapaaehtoiset maksimi supistukset rekisteröitiin ja rentoutumisaika 90 %:sta 5 %:iin keskimääräisestä maksimivoimasta määritettiin käyttämällä automaattista analyysiohjelmistoa.
Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakso 2 (viikko 9)
Yhdistetyt moottorin toimintamahdollisuudet lyhyen harjoitustestin jälkeen
Aikaikkuna: Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakso 2 (viikko 9)
Maksimaalinen harjoituksen jälkeinen yhdistelihaksen toimintapotentiaali (CMAP) lyhyiden harjoittelujaksojen jälkeen prosentteina perusmittauksesta.
Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakso 2 (viikko 9)
Luokiteltu myotonia neulaelektromyografialla - Right Abductor Digiti Minimi
Aikaikkuna: Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakso 2 (viikko 9)
Mitattiin neulatutkimuksessa esiintyvän myotonian määrä antamalla numerot 1-3, jolloin 1 on minimaalinen myotonia neulanpistossa ja 3 maksimaalinen myotonian määrä neulanpistossa.
Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakso 2 (viikko 9)
Kliininen käsikahvan myotoniaarviointi (sekuntia)
Aikaikkuna: Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakson 2 loppu (viikko 9)
Aika, jolloin nyrkki avautuu pakotetun kädensijan jälkeen, sekuntikellolla mitattuna.
Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakson 2 loppu (viikko 9)
Kliininen silmän sulkemisen myotoniaarviointi (sekuntia)
Aikaikkuna: Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakson 2 loppu (viikko 9)
Aika avata silmät pakkosilmän sulkemisen jälkeen sekuntikellolla mitattuna.
Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakson 2 loppu (viikko 9)
Neulaelektromyografialla arvioitu myotonia - oikea tibialis anterior
Aikaikkuna: Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakso 2 (viikko 9)
Mitattiin neulatutkimuksessa esiintyvän myotonian määrä antamalla numerot 1-3, jolloin 1 on minimaalinen myotonia neulanpistossa ja 3 maksimaalinen myotonian määrä neulanpistossa.
Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakso 2 (viikko 9)
Yhdistetyt moottorin toimintamahdollisuudet pitkän harjoitustestin jälkeen
Aikaikkuna: Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakso 2 (viikko 9)
Yhdistelmälihasten toimintapotentiaali (CMAP) pitkien harjoittelujaksojen jälkeen prosentteina lähtötasosta.
Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakso 2 (viikko 9)
Yksilöllinen neuromuskulaarinen elämänlaatuasteikko - Yhteenvetopisteet
Aikaikkuna: Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakso 2 (viikko 9)
Elämänlaatuasteikko neuromuskulaarisia häiriöitä sairastaville potilaille. INQoL-yhteenvetopistemäärä on painotettu keskiarvo, joka koostuu viidestä alialueesta (aktiviteetit, sosiaaliset suhteet, riippumattomuus, tunteet ja kehonkuva), jotka dokumentoivat sairauden vaikutusta potilaan elämänlaatuun. Pisteet vaihtelevat 0-100, ja ne voidaan tulkita prosentteina suurimmasta haitallisesta vaikutuksesta elämänlaatuun. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa haitallisempaa vaikutusta.
Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakso 2 (viikko 9)
Lyhyt lomake 36 - Fyysinen yhdistelmäpistemäärä
Aikaikkuna: Osallistujat, jotka kokivat heikkoutta meksiletiinissä joko jaksolla 1 tai 2.
SF-36 on tavallinen elämänlaatuinstrumentti. Fyysinen yhdistelmäpistemäärä edustaa elämänlaatuun kohdistuvaa fyysistä rasitusta ja on yhteenveto kysymyksistä, jotka liittyvät sairauden tai tilan fyysiseen vaikutukseen (fyysinen toiminta, fyysinen rooli, kehon kipu ja yleinen terveys). Pistemäärä on nomralisoitu väestölle ja vaihtelee välillä 0–100, ja Yhdysvaltain normaaliarvo on 50. Pienempi pistemäärä merkitsee suurempaa vaikutusta elämänlaatuun.
Osallistujat, jotka kokivat heikkoutta meksiletiinissä joko jaksolla 1 tai 2.
Lyhyt lomake 36 - Mental Composite Score
Aikaikkuna: Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakso 2 (viikko 9)
SF-36 on tavallinen elämänlaatuinstrumentti. Henkinen yhdistelmäpistemäärä edustaa elämänlaatuun kohdistuvaa henkistä taakkaa ja on yhteenveto kysymyksistä, jotka liittyvät sairauden tai tilan henkiseen vaikutukseen (henkinen toiminta, emotionaalinen rooli, elinvoimaisuus ja mielenterveys). Pistemäärä on nomralisoitu väestölle ja vaihtelee välillä 0–100, ja Yhdysvaltain normaaliarvo on 50. Pienempi pistemäärä merkitsee suurempaa vaikutusta elämänlaatuun.
Jakson 1 loppu (viikko 4) ja jakso 2 (viikko 9)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Richard Barohn, MD

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. joulukuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. tammikuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. tammikuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 29. tammikuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Perjantai 23. elokuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. elokuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 11050 (Muu tunniste: Ethical committe of the Kanton Lucerne, Switzerland)
  • FDA OPD RO1FD003454

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ei-dystrofinen myotonia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Tanzania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa