Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności terapii genowej w leczeniu ostrego początku LHON w ciągu trzech miesięcy (LHON)

27 lipca 2020 zaktualizowane przez: Bin Li
Badanie skuteczności terapii genowej w leczeniu ostrej dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera (LHON), która wystąpiła w ciągu trzech miesięcy

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego Lebera (LHON) jest dziedziczną po matce chorobą oczu związaną z mutacją w mtDNA. Choroba jest częstą przyczyną ślepoty obu oczu u nastolatków, na którą obecnie nie ma skutecznego leczenia.

W 2008 roku badacze uznali, że terapię genową LHON można przeprowadzić nie tylko teoretycznie, ale i technicznie. Badacze przeprowadzili szereg badań podstawowych i klinicznych, począwszy od konstruowania wektorów, a skończywszy na identyfikowaniu i łagodzeniu problemów związanych z bezpieczeństwem. Po przeprowadzeniu kilku eksperymentów na zwierzętach badacze przeszli do badań klinicznych. W 2011 roku badacze przeprowadzili pierwszą na świecie próbę terapii genowej LHON, która została zarejestrowana w grudniu 2010 roku na stronie ClinicalTrials.gov (Numer rejestracji: CT01267422) i było badaniem wstępnym mającym na celu zweryfikowanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej LHON. W 36-miesięcznej obserwacji badacze stwierdzili, że sześciu na dziewięciu pacjentów wyraźnie poprawiło wzrok i nie zaobserwowano żadnych działań niepożądanych.

Jest to wieloośrodkowe, prospektywne badanie z udziałem 120 pacjentów z mutacją G11778A w Mt-DNA. Do tego badania klinicznego zrekrutowano 20 pacjentów z mutacją 11778 początku MT-DNA w ciągu trzech miesięcy,20 od 3 do 6 miesięcy,20 od 6 do 12 miesięcy,20 od 12 do 24 miesięcy,20 od 24 do 60 miesięcy i 20 powyżej 60 miesięcy. Wszyscy pacjenci będą leczeni pojedynczą iniekcją do jamy ciała szklistego rekombinowanej dehydrogenazy NADH wirusa związanego z adenowirusem, podjednostka 4 (kompleks I) (rAAV2-ND4) (0,05 ml), z dawką 1 × 10^10 vg/0,05 ml .Oko leczy się do czasu wystąpienia.

Ostrość wzroku, pole widzenia, wzrokowy potencjał wywołany (VEP), optyczna koherentna tomografia (OCT), elektroretinogramy (ERG), warstwa włókien nerwowych siatkówki (RNFL) oraz czynność wątroby i nerek w osoczu zostały porównane po leczeniu przy 1, 2, 3 odstęp 6 i 12 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

120

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Department of Ophthalmology ，Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 56 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci są nosicielami mitochondrialnej mutacji punktowej w 11778, co jest zgodne z kryteriami diagnostycznymi dla LHON.
  2. Widzenie występuje w ciągu 3 miesięcy, początek między 3 a 6 miesiącem, początek między 6 a 12 miesiącem, początek między 12 a 24 miesiącem, początek między 24 a 60 miesiącem i początek powyżej 60 miesięcy.
  3. Pacjenci podpisywali pisemną świadomą zgodę.
  4. Pacjenci są w wieku od 8 do 60 lat i są w stanie znieść zabieg terapii genowej, który obejmuje znieczulenie miejscowe.
  5. Pacjenci chętnie stosują się do zaleceń lekarza i zgłaszają się do lekarza w wyznaczonych terminach.
  6. Wszystkie wyniki badania fizykalnego pacjenta są prawidłowe, w tym czynność wątroby, czynność nerek, rutynowe badanie krwi, rutynowe badanie moczu, pełny test immunologiczny i humoralna odpowiedź immunologiczna.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z rozrusznikiem serca, cierpiący na ciężką niewydolność serca, płuc lub nerek, różne choroby krwotoczne, ostre choroby zakaźne, wysoką gorączkę lub rekonwalescencję po operacji serca lub będący w ciąży są wykluczeni.
  2. Pacjenci biorący udział w innych badaniach klinicznych są wykluczeni.
  3. Wykluczeni są pacjenci ze zdiagnozowanym problemem psychicznym.
  4. Wykluczeni są pacjenci cierpiący na choroby przewlekłe, takie jak cukrzyca i nadciśnienie.
  5. Pacjenci z nieprawidłowymi wynikami testów, takimi jak dodatnia humoralna odpowiedź immunologiczna AAV2 (dodatnia oznacza, że ​​test na obecność przeciwciał neutralizujących AAV2 u pacjenta różnił się istotnie przy porównywaniu stężenia wolnej surowicy ze stężeniem w surowicy 1:20) oraz nieprawidłowe podgrupy ludzkich limfocytów T CD3+, CD3+/CD4+ i CD3+/CD8+ przed operacją terapii genowej są wykluczone.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: rAAV2-ND4
Pojedynczy IVT dehydrogenazy NADH rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami, podjednostka 4 (kompleks I) (rAAV2-ND4) (0,05 ml). Dawka wynosi 1 × 10^10 vg/0,05 ml dla grup testowych.
Lek: rAAV2-ND4
rAAV2-ND4 wstrzyknięcia do jamy ciała szklistego
Inne nazwy:
  • Terapia genowa rAAV2-ND4

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
BCVA
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skomputeryzowane pole widzenia
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach
Indeks pola widzenia
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach
Skomputeryzowane pole widzenia
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach
Średnia wada
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach
VEP
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach
wzrokowy potencjał wywołany
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach
RNFL
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach
warstwa włókien nerwowych siatkówki
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach
Czynność wątroby w osoczu
Ramy czasowe: Przed leczeniem oraz w pierwszym, trzecim, szóstym, dwunastym miesiącu po zabiegu
Przed i po zabiegu zostanie sprawdzona czynność wątroby w osoczu.
Przed leczeniem oraz w pierwszym, trzecim, szóstym, dwunastym miesiącu po zabiegu
czynność nerek w osoczu
Ramy czasowe: Przed leczeniem oraz w pierwszym, trzecim, szóstym, dwunastym miesiącu po zabiegu
Przed i po zabiegu zostanie sprawdzona czynność nerek w osoczu.
Przed leczeniem oraz w pierwszym, trzecim, szóstym, dwunastym miesiącu po zabiegu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bin Li

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LHON(Acute)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ostry LHON

Badania kliniczne na rAAV2-ND4

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj