PK/PD XM22 u dzieci z guzami z rodziny Ewinga lub mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym

Kryteria przyjęcia:

• Dzieci i młodzież płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 2 do <18 lat
• Pisemna świadoma zgoda udzielona przez rodziców/przedstawiciela prawnego pacjenta pediatrycznego oraz zgoda pacjenta, jeśli dotyczy
• Potrafi zrozumieć i/lub postępować zgodnie z instrukcjami dotyczącymi nauki samodzielnie lub z pomocą rodziców
• Zdiagnozowano guzy z rodziny Ewingów lub mięśniakomięsaka prążkowanokomórkowego
• Zaplanowane otrzymanie 1 z następujących schematów CTX (szpitalne lub ambulatoryjne)

• Dla rodziny guzów Ewing:

  • winkrystyna/ifosfamid/doksorubicyna/etopozyd (VIDE); z jednoczesnym podawaniem 2-merkaptoetanosulfonianu sodu (MESNA) zgodnie z lokalnymi normami
  • winkrystyna/doksorubicyna/cyklofosfamid na przemian z ifosfamidem/etopozydem (VDC/IE); z jednoczesnym leczeniem MESNA zgodnie z lokalnymi standardami

• W przypadku mięśniakomięsaka prążkowanokomórkowego:

  • winkrystyna/aktynomycyna/cyklofosfamid (VAC)
  • winkrystyna/doksorubicyna/cyklofosfamid na przemian z ifosfamidem/etopozydem (VDC/IE); z jednoczesnym leczeniem MESNA zgodnie z lokalnymi standardami
• Naiwny w chemioterapii
• Masa ciała ≥15 kg
• Liczba białych krwinek (WBC) >2,5 x 109/l, bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥1,5 x 109/l i liczba płytek krwi ≥100 x 109/l (podczas badania przesiewowego i przed CTX)
• Dla pacjentów w wieku ≥12 lat stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2 (patrz Załącznik A).
• Płodne pacjentki (mężczyźni lub kobiety) muszą stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji (tj. dwie z następujących: doustna antykoncepcja, implanty, zastrzyki, antykoncepcja mechaniczna i wkładka wewnątrzmaciczna lub partnerzy po wazektomii/sterylizacji lub abstynencja seksualna). Dla celów tego badania płodną pacjentką jest każda pacjentka, która doświadczyła pierwszej miesiączki i która nie przeszła podwiązania jajowodów.
• Pacjentki, u których wystąpiła pierwsza miesiączka, muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty przesiewowej.

Kryteria wyłączenia:

• Wcześniejsza ekspozycja na filgrastym, pegfilgrastym lub lenograstym lub inne G-CSF w fazie rozwoju klinicznego w ciągu 6 miesięcy przed podaniem XM22
• Znana nadwrażliwość na filgrastym, pegfilgrastym lub lenograstym lub jakikolwiek inny G-CSF w fazie rozwoju klinicznego
• Historia wrodzonej neutropenii lub cyklicznej neutropenii
• Jakakolwiek choroba lub stan, który w opinii badacza może mieć wpływ na bezpieczeństwo pacjenta lub ocenę dowolnego punktu końcowego badania
• Kobiety w ciąży lub karmiące
• Płodne pacjentki, które nie zgadzają się na stosowanie wysoce skutecznych środków antykoncepcyjnych przez cały czas trwania badania
• Wcześniejszy przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub wcześniejsze napromienianie ≥25% szpiku kostnego (np. napromieniowanie całej miednicy) z jakiegokolwiek powodu lub jakiekolwiek napromieniowanie terapeutyczne w ciągu 3 tygodni przed dawką XM22
• Trwająca aktywna infekcja lub historia choroby zakaźnej w ciągu 2 tygodni przed wizytą przesiewową
• Leczenie litem podczas badania przesiewowego lub planowane w trakcie badania.