Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie lanreotydu w leczeniu zespołu policystycznych nerek (DIPAK1)

19 maja 2017 zaktualizowane przez: dr. R.T. Gansevoort, University Medical Center Groningen

Badanie DIPAK 1: randomizowane, kontrolowane badanie kliniczne oceniające skuteczność lanreotydu w hamowaniu progresji choroby w ADPKD

Autosomalna dominująca wielotorbielowatość nerek (ADPKD) charakteryzuje się postępującym tworzeniem torbieli w obu nerkach, co u większości pacjentów prowadzi do schyłkowej niewydolności nerek. Jest to najczęstsza dziedziczna choroba nerek, występująca u około 1 na 1000 osób. U większości pacjentów obserwuje się również postępujące tworzenie się torbieli w wątrobie, co prowadzi do bólu, dyskomfortu żołądkowo-jelitowego, a czasem do konieczności przeszczepienia wątroby. Obecnie nie ma udowodnionej interwencji terapeutycznej, która spowalniałaby tempo postępu choroby u ludzi z ADPKD. Opracowanie dobrze tolerowanych terapii renoprotekcyjnych ma zatem ogromne znaczenie.

Pod tym względem analogi somatostatyny są obiecujące zwłaszcza w przypadku wielotorbielowatości wątroby, ale także fenotypu nerek. Jednak badania, które zostały przeprowadzone do tej pory z tymi lekami, były niewystarczające i trwały zbyt krótko, aby wyciągnąć ostateczne wnioski na temat potencjalnej skuteczności reno- i hepatoprotekcyjnej analogów somatostatyny. Dlatego niniejsze badanie zostało zaprojektowane jako randomizowane badanie kliniczne z wystarczającym czasem obserwacji, aby zbadać, czy analog somatostatyny Lanreotyd spowalnia postęp policystycznych chorób nerek i wątroby u pacjentów z ADPKD.

W tym celu 300 pacjentów z ADPKD w wieku 18-60 lat z eGFR 30-60 ml/min/1,73 m2) zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do standardowej opieki lub comiesięcznych podskórnych wstrzyknięć lanreotydu jako uzupełnienie standardowej opieki. Tych 300 osób przejdzie 15 wizyt studyjnych w ciągu 3 lat i 1 wizytę kontrolną. Podczas tych wizyt będą wypełniane kwestionariusze, wykonywane będą badania fizykalne, pobierana będzie krew i pobierany mocz. Po zakończeniu badania szybkość pogorszenia czynności nerek u pacjentów leczonych lanreotydem zostanie porównana z szybkością u pacjentów, którzy otrzymali standardową opiekę.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celuje:

Po pierwsze, w celu ustalenia, czy lanreotyd osłabia progresję fenotypu nerek u pacjentów z ADPKD, co zmierzono na podstawie zmiany szybkości pogarszania się czynności nerek i zmiany wzrostu objętości nerek.

Po drugie, w celu ustalenia, czy lanreotyd modyfikuje progresję fenotypu wątroby w podgrupie pacjentów z ADPKD z umiarkowaną do ciężkiej wielotorbielowatością wątroby, mierzoną zmianą objętości wątroby.

Metody:

Prowadzone przez badaczy, randomizowane, wieloośrodkowe, kontrolowane badanie kliniczne.

Badana populacja:

300 osób, u których rozpoznano ADPKD na podstawie zrewidowanych kryteriów Ravine, z zaawansowaną chorobą i dużym prawdopodobieństwem szybkiej progresji choroby (eGFR między 30 a 60 ml/min/1,73 m2 i wieku od 18 do 60 lat).

Interwencja:

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni (1:1) do dwóch grup. Jedna grupa będzie otrzymywać dawkę lanreotydu 120 mg sc co 28 dni przez 30 miesięcy. Dawka lanreotydu będzie zależała od eGFR (nieskorygowana BSA). Osoby, które podczas badania osiągną eGFR <30 ml/min, będą otrzymywać lanreotyd 90 mg podskórnie co 28 dni. Zmniejszenie dawki nastąpi również w przypadku działań niepożądanych związanych z dawką. Druga grupa pacjentów będzie objęta standardową opieką.

Główny punkt końcowy badania:

Zmiana czynności nerek u pacjentów Lanreotyd w porównaniu z pacjentami nieleczonymi, oceniana jako nachylenie w seryjnych pomiarach eGFR w czasie fazy leczenia badania, z wartością uzyskaną w 3. miesiącu jako pierwszą wartością eGFR do analizy nachylenia.

Główne drugorzędowe zmienne wynikowe:

  • określenie, czy lanreotyd modyfikuje progresję ADPKD mierzoną zmianą objętości nerek w całej badanej populacji,
  • w celu ustalenia, czy lanreotyd modyfikuje progresję ADPKD mierzoną zmianą objętości wątroby w podgrupie pacjentów z ADPKD i umiarkowaną do ciężkiej wielotorbielowatością wątroby
  • w celu ustalenia, czy Lanreotyd zmienia jakość życia
  • w celu ustalenia, czy lanreotyd jest dobrze tolerowany

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

300

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • University Medical Center Groningen
      • Leiden, Holandia
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Holandia
        • Radboud University Medical Center
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus Medisch Centrum

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie ADPKD na podstawie zmodyfikowanych kryteriów Ravine'a
  2. Wiek od 18 do 60 lat.
  3. eGFR (MDRD) między 30 a 60 ml/min/1,73 m2.
  4. Wyrażenie świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa.
  2. Pacjenci, którzy prawdopodobnie nie będą odpowiednio stosować się do procedur badania [na przykład ze względu na stan chorobowy, który może wymagać dłuższej przerwy lub zaprzestania, nadużywanie substancji psychoaktywnych w wywiadzie lub nieprzestrzeganie zaleceń).
  3. A. Pacjenci przyjmujący leki lub cierpiący na współistniejące choroby, które mogą zakłócać ocenę punktu końcowego (np. leki nefrotoksyczne, takie jak chroniczne NLPZ, cyklosporyna, leki immunosupresyjne litu) b. Pacjenci ze współistniejącymi chorobami, które mogą zakłócić ocenę punktu końcowego (np. cukrzyca wymagająca leczenia i pacjenci z białkomoczem > 1 g/dobę).
  4. Pacjenci, którzy przeszli interwencje chirurgiczne lub drenażowe z powodu torbielowatości nerek na rok przed włączeniem do badania lub są prawdopodobnymi kandydatami do tych zabiegów w ciągu 2 lat od rozpoczęcia badania.
  5. Pacjenci przyjmujący inne terapie eksperymentalne (tj. niezatwierdzone przez FDA/EMA lub wskazania do ADPKD).
  6. Pacjenci, którzy stosowali lanreotyd (lub inny analog somatostatyny) w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  7. Pacjenci ze stwierdzoną nietolerancją lanreotydu (lub innego analogu somatostatyny).
  8. Niechęć do przestrzegania środków ostrożności dotyczących reprodukcji. Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą wyrazić zgodę na stosowanie zatwierdzonych środków antykoncepcyjnych od dwóch tygodni przed przyjęciem badanego produktu i przez 60 dni po jego przyjęciu.
  9. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  10. Pacjenci, u których występują zaburzenia rytmu serca, które uważa się za niebezpieczne w połączeniu z podawaniem lanreotydu.
  11. Pacjenci, którzy kiedykolwiek mieli objawową kamicę żółciową i nie byli poddani cholecystektomii.
  12. Pacjenci z zapaleniem trzustki w wywiadzie.
  13. Pacjenci, u których w wywiadzie stwierdzono zakażenie torbieli wątroby.

Ponadto:

  • Pacjenci, którzy rok wcześniej przeszli drenaż torbieli wątroby lub zabieg chirurgiczny, mogą wziąć udział w badaniu, ale nie będą oceniani pod kątem zmiany objętości wątroby.
  • Pacjenci z przeciwwskazaniami lub zakłóceniami w ocenie MRI, zgodnie z lokalnymi przepisami, nie będą mogli poddać się obrazowaniu MR. Jednak ci pacjenci mogą wziąć udział w badaniu, ale nie będą oceniani pod kątem zmiany objętości nerek i/lub wątroby.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: opieka standardowa
Pacjenci w tej grupie otrzymają standardową opiekę
Eksperymentalny: Lanreotyd
Lek: Lanreotyd
Lanreotyd będzie podawany raz na 4 tygodnie we wstrzyknięciu podskórnym
Inne nazwy:
  • somatulina
  • autożel lanreotydu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana czynności nerek
Ramy czasowe: seryjne pomiary eGFR od 3 miesiąca do końca wizyty leczniczej (miesiąc 30)
Zmiana czynności nerek u pacjentów z Lanreotydem w porównaniu z pacjentami nieleczonymi, oceniana jako nachylenie wszystkich pomiarów eGFR wykonanych podczas wizyt w trakcie fazy leczenia badania (n=10), z wartością uzyskaną w 3. miesiącu jako pierwszą wartością eGFR do analizy nachylenia .
seryjne pomiary eGFR od 3 miesiąca do końca wizyty leczniczej (miesiąc 30)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
zmiana objętości nerek
Ramy czasowe: wyjściowa i 3 miesiące po zakończeniu leczenia (obserwacja; miesiąc 33)
w celu ustalenia, czy lanreotyd modyfikuje progresję ADPKD mierzoną zmianą objętości nerek w całej badanej populacji. Objętość nerek mierzy się na początku leczenia, po 30 miesiącach leczenia i 3 miesiące później (wizyta kontrolna).
wyjściowa i 3 miesiące po zakończeniu leczenia (obserwacja; miesiąc 33)
zmiana objętości wątroby
Ramy czasowe: Punkt początkowy i koniec leczenia (miesiąc 30)
w celu ustalenia, czy lanreotyd modyfikuje progresję ADPKD mierzoną zmianą objętości wątroby w podgrupie pacjentów z ADPKD z umiarkowanymi do ciężkich wielotorbielowatością wątroby, zdefiniowanymi jako objętość wątroby >2000 ml. Objętość wątroby mierzono na początku badania, w 30 miesiącu i 3 miesiące później (wizyta kontrolna)
Punkt początkowy i koniec leczenia (miesiąc 30)
zmiana jakości życia
Ramy czasowe: punkt początkowy – koniec leczenia (miesiąc 30)
w celu ustalenia, czy Lanreotyd zmienia jakość życia (za pomocą specjalnych kwestionariuszy). Kwestionariusze te zostaną wypełnione na początku leczenia, po 3 miesiącach leczenia, po 1 roku, po 2 latach, na końcu leczenia (30 miesięcy) i podczas obserwacji (3 miesiące po zakończeniu leczenia)
punkt początkowy – koniec leczenia (miesiąc 30)
tolerancja
Ramy czasowe: punkt początkowy-koniec leczenia (miesiąc 30)
w celu ustalenia, czy lanreotyd jest bezpieczny i dobrze tolerowany. Ocenia się to, badając (poważne) zdarzenia niepożądane, parametry życiowe, przeprowadzając badanie fizykalne i kliniczne testy laboratoryjne.
punkt początkowy-koniec leczenia (miesiąc 30)
zmiana czynności nerek
Ramy czasowe: wyjściowa i 3 miesiące po zakończeniu leczenia (obserwacja; miesiąc 33)
zmiana czynności nerek u pacjentów leczonych lanreotydem w porównaniu z pacjentami nieleczonymi, oceniana jako zmiana eGFR od wartości początkowej w porównaniu z wartością eGFR uzyskaną 3 miesiące po zaprzestaniu leczenia.
wyjściowa i 3 miesiące po zakończeniu leczenia (obserwacja; miesiąc 33)
Częstość występowania pogorszenia czynności nerek
Ramy czasowe: od linii bazowej
częstość występowania pogorszenia czynności nerek definiowana jako 30% spadek eGFR i/lub konieczność leczenia nerkozastępczego obliczona na podstawie eGFR przed leczeniem
od linii bazowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Współpracownicy

Radboud University Medical Center
Erasmus Medical Center
Leiden University Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Ron Gansevoort, MD, PhD, University Medical Centre

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2012

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 czerwca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 czerwca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 maja 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2017

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DIPAK1
  • 2011-005017-37 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Lanreotyd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj