Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Lanreotidu k léčbě onemocnění polycystických ledvin (DIPAK1)

19. května 2017 aktualizováno: dr. R.T. Gansevoort, University Medical Center Groningen

Studie DIPAK 1: Randomizovaná, kontrolovaná klinická studie hodnotící účinnost lanreotidu k zastavení progrese onemocnění u ADPKD

Autosomálně dominantní polycystické onemocnění ledvin (ADPKD) je charakterizováno progresivní tvorbou cyst v obou ledvinách, u většiny pacientů vedoucí k terminálnímu stádiu onemocnění ledvin. Jde o nejčastější dědičné onemocnění ledvin s prevalencí přibližně 1 z 1 000 osob. Většina pacientů má také progresivní tvorbu cyst v játrech, což vede k bolesti, gastrointestinálnímu nepohodlí a někdy k nutnosti transplantace jater. V současnosti neexistuje žádná prokázaná terapeutická intervence ke zpomalení rychlosti progrese onemocnění u lidské ADPKD. Vývoj renoprotektivních léčebných postupů, které jsou dobře tolerovány, je proto velmi důležitý.

V tomto ohledu jsou analogy somatostatinu slibné zejména u polycystických jaterních onemocnění, ale také u renálního fenotypu. Nicméně studie, které byly dosud provedeny s těmito látkami, byly nedostatečné a měly příliš krátké trvání na to, aby bylo možné dosáhnout definitivního závěru o potenciální renoprotektivní a hepatoprotektivní účinnosti analogů somatostatinu. Proto je tato studie navržena jako randomizovaná klinická studie s dostatečnou délkou sledování, aby se zjistilo, zda analog somatostatinu Lanreotid zpomaluje progresi polycystického onemocnění ledvin a jater u pacientů s ADPKD.

Za tímto účelem 300 pacientů s ADPKD ve věku 18–60 let s eGFR 30–60 ml/min/1,73 m2) budou randomizováni v poměru 1:1 na standardní péči nebo měsíční subkutánní injekce lanreotidu nad rámec standardní péče. Těchto 300 subjektů projde 15 studijními návštěvami během 3 let a jednou následnou návštěvou. Při těchto návštěvách se vyplní dotazníky, provede se fyzikální vyšetření, odebere se krev a moč. Po dokončení studie bude míra poklesu funkce ledvin u subjektů léčených lanreotidem porovnána s mírou poklesu u subjektu, který obdržel standardní péči.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cíle:

Za prvé, určit, zda Lanreotid zmírňuje progresi renálního fenotypu u pacientů s ADPKD, měřeno změnou rychlosti poklesu funkce ledvin a změnou růstu objemu ledvin.

Za druhé, určit, zda Lanreotid modifikuje progresi jaterního fenotypu u podskupiny pacientů s ADPKD se středně těžkým až těžkým polycystickým onemocněním jater, měřeno změnou objemu jater.

Metody:

Randomizovaná, multicentrická, kontrolovaná klinická studie řízená zkoušejícím.

Studijní populace:

300 subjektů s diagnózou ADPKD na základě revidovaných kritérií Ravine, s pokročilým onemocněním a vysokou pravděpodobností rychlé progrese onemocnění (eGFR mezi 30 a 60 ml/min/1,73 m2 a věk mezi 18 a 60 lety).

Zásah:

Pacienti budou randomizováni (1:1) do dvou skupin. Jedna skupina bude dostávat dávku Lanreotidu 120 mg sc každých 28 dní po dobu 30 měsíců. Dávka Lanreotidu bude závislá na eGFR (BSA neupravený). Subjekty, které během studie dosáhnou eGFR <30 ml/min, budou dostávat Lanreotid 90 mg sc každých 28 dní. Ke snížení titrace dojde také v případě vedlejších účinků souvisejících s dávkou. Druhá skupina pacientů dostane standardní péči.

Hlavní cíl studie:

Změna renální funkce u Lanreotidu oproti neléčeným pacientům, jak byla hodnocena jako sklon prostřednictvím sériových měření eGFR v průběhu léčebné fáze studie, s hodnotou získanou ve 3. měsíci jako první hodnotou eGFR pro analýzu směrnice.

Hlavní sekundární výstupní proměnné:

  • ke stanovení, zda Lanreotid modifikuje progresi ADPKD, měřeno změnou renálního objemu v celkové populaci studie,
  • zjistit, zda Lanreotid modifikuje progresi ADPKD, měřeno změnou objemu jater u podskupiny pacientů s ADPKD se středně těžkým až těžkým polycystickým onemocněním jater
  • zjistit, zda Lanreotide mění kvalitu života
  • ke zjištění, zda je Lanreotid dobře snášen

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

300

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • University Medical Center Groningen
      • Leiden, Holandsko
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Holandsko
        • Radboud University Medical Center
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medisch Centrum

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza ADPKD na základě modifikovaných kritérií Ravine
  2. Věk mezi 18 a 60 lety.
  3. eGFR (MDRD) mezi 30 a 60 ml/min/1,73 m2.
  4. Poskytování informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího mohou představovat bezpečnostní riziko.
  2. Pacienti, u kterých je nepravděpodobné, že by adekvátně dodržovali postupy studie [například kvůli zdravotním stavům, které pravděpodobně vyžadují delší přerušení nebo přerušení, anamnéze zneužívání návykových látek nebo nedodržování předpisů).
  3. A. Pacienti užívající léky nebo mající souběžná onemocnění, která by mohla zkreslit hodnocení koncových bodů (např. nefrotoxické léky, jako jsou chronické NSAID, cyklosporin, užívání lithiových imunosupresiv) b. Pacienti, kteří mají souběžná onemocnění, která by mohla zkreslit hodnocení koncových bodů (např. diabetes mellitus, u kterého je nutná medikace, a pacienti s proteinurií > 1 g/24 hod.).
  4. Pacienti, kteří podstoupili chirurgické nebo drenážní intervence kvůli cystickému onemocnění ledvin rok před vstupem do studie nebo jsou pravděpodobnými kandidáty na tyto postupy během 2 let od zahájení studie.
  5. Pacienti užívající jiné experimentální (tj. neschválené FDA/EMA nebo indikace ADPKD) terapie.
  6. Pacienti, kteří užívali Lanreotid (nebo jiný analog somatostatinu) během 3 měsíců před zahájením studie.
  7. Pacienti se známou intolerancí lanreotidu (nebo jiného analogu somatostatinu).
  8. Neochota dodržovat reprodukční opatření. Ženy, které mohou otěhotnět, musí být ochotny dodržovat schválenou antikoncepci dva týdny před a 60 dní po užití zkoušeného přípravku.
  9. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
  10. Pacienti, kteří trpí srdečními arytmiemi, které jsou považovány za nebezpečné v kombinaci s podáváním lanreotidu.
  11. Pacienti, kteří někdy trpěli symptomatickými žlučovými kameny a nepodstoupili cholecystektomii.
  12. Pacienti, kteří mají v anamnéze pankreatitidu.
  13. Pacienti, kteří mají v anamnéze infikované jaterní cysty.

Kromě toho:

  • Do studie mohou vstoupit pacienti, kteří podstoupili drenáž jaterní cysty nebo operaci v předchozím roce, ale nebudou hodnoceni na změnu objemu jater.
  • Pacienti, kteří mají kontraindikace nebo interferují s hodnocením MRI, jak nařizují místní předpisy, nebudou moci podstoupit zobrazení MR. Tito pacienti však mohou do studie vstoupit, ale nebude u nich hodnocena změna objemu ledvin a/nebo jater.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: standardní péče
Subjektům v této větvi se dostane standardní péče
Experimentální: Lanreotide
Lék: Lanreotide
Lanreotid bude podáván jednou za 4 týdny jako subkutánní injekce
Ostatní jména:
  • somatulin
  • lanreotidový autogel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna funkce ledvin
Časové okno: sériová měření eGFR od 3. měsíce do konce návštěvy léčby (30. měsíc)
Změna renální funkce u Lanreotidu oproti neléčeným pacientům, hodnocená jako sklon prostřednictvím všech měření eGFR provedených při studijních návštěvách během fáze léčby studie (n=10), s hodnotou získanou ve 3. měsíci jako první hodnotou eGFR pro analýzu sklonu .
sériová měření eGFR od 3. měsíce do konce návštěvy léčby (30. měsíc)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
změna objemu ledvin
Časové okno: výchozí stav a 3 měsíce po ukončení léčby (sledování; měsíc 33)
ke stanovení, zda Lanreotid modifikuje progresi ADPKD, jak bylo měřeno změnou renálního objemu v celkové studované populaci. Renální objem se měří na začátku léčby, po 30 měsících léčby a 3 měsících poté (následná návštěva).
výchozí stav a 3 měsíce po ukončení léčby (sledování; měsíc 33)
změna objemu jater
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (30. měsíc)
ke stanovení, zda Lanreotid modifikuje progresi ADPKD, měřeno změnou objemu jater u podskupiny pacientů s ADPKD se středně těžkým až těžkým polycystickým onemocněním jater, definovaným jako objem jater > 2000 ml. Objem jater se měří na začátku, 30. měsíc a 3 měsíce poté (následná návštěva))
Výchozí stav a konec léčby (30. měsíc)
změna kvality života
Časové okno: výchozí konec léčby (30. měsíc)
zjistit, zda Lanreotid mění kvalitu života (pomocí specifických dotazníků). Tyto dotazníky budou vyplněny na začátku léčby, po 3 měsících léčby, po 1 roce, po 2 letech, na konci léčby (30 měsíců) a při sledování (3 měsíce po ukončení léčby)
výchozí konec léčby (30. měsíc)
tolerance
Časové okno: výchozí konec léčby (30. měsíc)
určit, zda je lanreotid bezpečný a dobře snášený. To se posuzuje vyšetřením (závažných) nežádoucích příhod, vitálních funkcí, provedením fyzikálního vyšetření a klinických laboratorních testů.
výchozí konec léčby (30. měsíc)
změna funkce ledvin
Časové okno: výchozí stav a 3 měsíce po ukončení léčby (sledování; měsíc 33)
změna funkce ledvin u Lanreotidu oproti neléčeným pacientům, hodnocená jako změna eGFR od výchozí hodnoty oproti eGFR získané 3 měsíce po ukončení léčby.
výchozí stav a 3 měsíce po ukončení léčby (sledování; měsíc 33)
Výskyt zhoršení funkce ledvin
Časové okno: od základní linie
výskyt zhoršení renálních funkcí definovaných jako 30% pokles eGFR a/nebo potřeba renální substituční terapie vypočítaná z eGFR před léčbou
od základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Medical Center Groningen

Spolupracovníci

Radboud University Medical Center
Erasmus Medical Center
Leiden University Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ron Gansevoort, MD, PhD, University Medical Centre

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2012

Primární dokončení (Očekávaný)

1. srpna 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. června 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. června 2012

První zveřejněno (Odhad)

12. června 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. května 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2017

Naposledy ověřeno

1. května 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DIPAK1
  • 2011-005017-37 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lanreotide

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit